Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida: Evaluación de riesgos y beneficios

Transcripción

1 2014 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida: Evaluación de riesgos y beneficios

2 Agradecimientos La Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos y la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de Canadá desean agradecer a Bayer HealthCare; EMD Serono; Genentech; Genzyme, a Sanofi company; Novartis, Questcor y Teva Neuroscience por su generosa contribución para la producción del Programa Educativo de Norteamérica del 2013: Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida: Evaluación de riesgos y beneficios. El Programa Educativo de Norteamérica del 2013 no habría sido posible sin el apoyo de los médicos, investigadores, terapeutas, personal de enfermería y personal de apoyo de las siguientes instituciones: Centro Mellen para la Esclerosis Múltiple de la Clínica de Cleveland Instituto Neurológico de Montreal de la Universidad McGill También deseamos agradecer a las siguientes personas que donaron su tiempo y compartieron sus experiencias con nosotros generosamente: Aaron Hawkins Patty Marmaduke Alexander Normandin Hana Salaheddine Jennifer Whelan

3 Personal del programa Laurie Budgar Editora de Momentum Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Cathy Carlson Vicepresidenta adjunta, Información de investigación Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Beth Clark Gerente principal de mercadeo Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Marcella Durand Gerente de desarrollo y planificación de contenido Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Jennifer Eades Especialista de información Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá Rosalind Kalb, PhD Vicepresidenta, Atención clínica Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Kimberly Koch, MPA Vicepresidenta, Programas y servicios Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Nancy Law, LSW Vicepresidenta ejecutiva, Programas y servicios Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Sylvia Leonard Presidenta, División de Ontario y Nunavut Vicepresidenta nacional, Programas y servicios Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá Doris Lill Gerente de educación al cliente Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Mark Serratoni Director de servicios creativos Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos

4 Prefacio Bienvenido al Programa Educativo de Norteamérica del 2013, Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida: Evaluación de riesgos y beneficios, producido por la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos en colaboración con la Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá. Los avances en el cuidado y tratamiento de las personas con esclerosis múltiple (EM) desde 1993 han sido extraordinarios. Antes los médicos apenas podían ofrecer un abrazo y un apretón de manos a las personas que recibían un diagnóstico de EM y ahora pueden ofrecerles un gran número de opciones aprobadas de tratamiento que pueden cambiar el curso de la enfermedad. Como nunca antes, las personas con EM y sus familiares tienen más recursos a su disposición, lo que incluye tratamientos que modifican la enfermedad, estrategias para el manejo de los síntomas y opciones relacionadas con el estilo de vida que pueden mejorar la calidad de vida. Nuestro programa de este año se centra en los factores que toman en cuenta las personas con EM, sus médicos y familiares, al considerar las opciones de tratamiento y estilo de vida. En el video del programa, los profesionales de salud en la vanguardia de la investigación y tratamiento de la EM hablarán de los puntos a considerar cuando se van a tomar decisiones acerca del tratamiento y el estilo de vida. Este folleto del programa ofrece una visión general de los diversos factores que a menudo complican la toma de decisiones médicas, así como la variedad de tratamientos a disposición de las personas que viven con EM, de manera que puedan mantener la mejor calidad de vida. Si bien estamos en un momento emocionante para el campo de la investigación de la esclerosis múltiple, sabemos que aún queda trabajo por hacer como desarrollar tratamientos para las personas con esclerosis múltiple progresiva primaria y tratamientos con mayor eficacia y menor riesgo para todas las personas que viven con EM. Deseamos agradecer a Bayer HealthCare; EMD Serono; Genentech; Genzyme, a Sanofi company; Novartis, Questcor y Teva Neuroscience por el generoso subsidio educacional que ha hecho posible este programa. Esperamos que la información en este programa le sea útil. Para obtener información adicional puede visitarnos en nationalmssociety.org/espanol o mssociety.ca o llamar al (EE.UU.) o al (Canadá). Saludos cordiales, Nancy Law Vicepresidenta ejecutiva de programas y servicios de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos Sylvia Leonard Presidenta de la división de Ontario y Nunavut Vicepresidenta nacional de programas y servicios de la Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá

5 Contenido Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida: Evaluación de riesgos y beneficios...1 Resumen y objetivos del programa... 6 Presentadores...7 Primera Parte EL CONOCIMIENTO DIRIGE LA TOMA DE DECISIÓN... 9 Panorama actual de tratamientos... 9 Avances...12 Segunda Parte LA EM, SUS DECISIONES...13 Curva de aprendizaje...14 Factores en la decisión sobre el tratamiento...15 Riesgos en los tratamientos...20 Suspender o cambiar de medicamentos...23 Factores económicos...25 Tercera parte Avances en la EM progresiva...27 Cuarta parte MANERAS DE TOMAR EL CONTROL DE SU SALUD Manejo de los síntomas Estrategias de estilo de vida...34 Quinta parte CÓMO TOMAR LA DECISIÓN ACERTADA PARA USTED...39 Anexo Hojas de trabajo Recursos adicionales...44 Programas de ayuda en la compra de medicamentos...47 Otras organizaciones Glosario...49

6 2014 Resumen y objetivos del programa Hasta principios de la década de los noventa, no había terapias que alteraran el curso de la esclerosis múltiple (EM). En los últimos 20 años, hemos visto un cambio drástico, con diez terapias ya aprobadas (ocho en Canadá) que cambian el curso de la enfermedad. La EM ha pasado de ser una enfermedad sin tratamiento conocido a una enfermedad que ahora se puede tratar con bastante eficacia en la mayoría de personas que reciben el diagnóstico hoy en día. Este incremento en opciones de tratamiento que incluyen terapias modificadoras de la enfermedad, manejo de los síntomas, tratamientos alternativos y complementarios, y cambios del estilo de vida ha hecho que las personas que viven con EM y sus familiares tengan más esperanza. Las personas con EM llevan una vida más plena y productiva que nunca. Las personas con EM también entablan más conversaciones con sus familiares y médicos, y desempeñan un papel más importante en determinar el curso de su atención médica. Las investigaciones han demostrado que comenzar lo antes posible el tratamiento con una terapia modificadora de la enfermedad es la forma más eficaz de retrasar el avance de la enfermedad y evitar daño futuro. La toma de esas decisiones comenzar o no el tratamiento, cuándo hacerlo y, luego, decidir qué tratamiento es mejor para usted puede ser un proceso muy complicado y emotivo, y cada persona es diferente. Este año, el Programa de Educación de Norteamérica explora los factores que las personas deben tener en cuenta al tomar decisiones acerca del tratamiento y estilo de vida, lo que incluye cuándo iniciar el tratamiento, el papel de la sobrecarga de información en la toma de decisiones y cómo sopesar los beneficios y riesgos de una decisión acerca del tratamiento o estilo de vida. Esperamos que este folleto ayude a guiar las conversaciones con sus familiares y el equipo de tratamiento para que pueda tomar las decisiones que sean más saludables para usted. 6 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

7 Presentadores Deborah M. Miller, PhD, LISW Centro Mellen para la EM de la Clínica de Cleveland Amit Bar-Or, MD, CM, FRCPC Profesor de neuroinmunología Director del Programa Terapéutico Experimental Coordinador de la Unidad de Investigación Clínica Instituto Neurológico de Montreal de la Universidad McGill Robert Fox, MD Centro Mellen para la EM de la Clínica de Cleveland Marie Namey, APRN Centro Mellen para la EM de la Clínica de Cleveland Deborah M. Miller, PhD LISW Deborah M. Miller, PhD, LISW, tiene una maestría en trabajo social, es miembro del personal profesional del Centro Mellen para la EM en la Clínica de Cleveland y profesora adjunta de medicina en la Clínica de Cleveland-Facultad de Medicina Lerner de la Universidad Case Western Reserve. También tiene un nombramiento conjunto en la Sección de Resultados Clínicos del Departamento de Ciencias Cuantitativas de la Salud de la Clínica de Cleveland. Su doctorado es de la Facultad de Ciencias Sociales Aplicadas de la Universidad Case Western Reserve con énfasis en el desarrollo y evaluación de programas. Es miembro del equipo de cuidado interdisciplinario del Centro Mellen desde Se interesa en particular en los ajustes matrimoniales y familiares que se realizan a consecuencia de la EM, y ha realizado conferencias nacionales en ese tema. Amit Bar-Or, MD, CM, FRCPC El Dr. Amit Bar-Or es profesor adjunto de neurología y asociado en microbiología e inmunología de la Universidad McGill/MUHC. Es director científico de la Unidad de Investigación Clínica del Instituto Neurológico de Montreal (INM). Fundó y dirige el Programa Terapéutico Experimental en INM. Completó sus estudios universitarios en biosicología en la Universidad McMaster y recibió su título médico con altos honores de la Universidad McGill. Continuó con un internado y residencia en neurología en la Facultad de Medicina de Harvard con el Hospital General de Massachusetts. Posteriormente, terminó un entrenamiento postdoctoral en neuroinmunología en el Centro para Enfermedades Neurológicas de Harvard, mientras terminaba el prestigioso Programa de Capacitación de Investigación Clínica en investigación translacional en Harvard y MIT. Evaluación de riesgos y beneficios 7

8 El Dr. Amit Bar-Or, neurólogo y neuroinmunólogo, realiza investigaciones en laboratorio dirigidas a entender los principios de regulación inmunitaria, que incluye la célula B, la célula T y las interacciones de células con presencia de antígenos y cómo estas pueden estar relacionadas a enfermedades neurológicas inflamatorias, en especial la EM. Robert Fox, MD El Dr. Robert Fox es parte del personal neurológico y director médico del Centro Mellen para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple de la Clínica de Cleveland. Recibió su grado de medicina del Hospital Johns Hopkins. Completó su residencia en neurología en la Universidad de Pennsylvania, una capacitación en EM en la Clínica de Cleveland y una maestría en investigación clínica de la Universidad Case Western Reserve. Es miembro del comité asesor y principal investigador in situ en muchas pruebas clínicas, lo que incluye la coordinación principal global de la fase 3 de la prueba clínica de fumarato de dimetilo para la EM recurrente-remitente. El Dr. Fox se interesa actualmente en investigar técnicas innovadoras de la resonancia magnética nuclear (RMN) para evaluar tratamientos de la EM y recuperación del tejido después de lesiones, donde es el investigador principal y coinvestigador con subvenciones otorgadas por el Instituto Nacional de Salud y la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple de los Estados Unidos. Es miembro de varios comités de asesoramiento y revisión de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple. También es director del registro de pacientes con EM en NARCOMS (siglas en inglés del Comité de Investigación sobre EM en Norteamérica) y miembro del Consejo Asesor General y Comité de Programas de Investigación del Centro de Investigación Clínica General de la Clínica de Cleveland. Marie Namey, APRN Marie A. Namey es enfermera de práctica avanzada y enfermera clínica especializada en el Centro Mellen para la Esclerosis Múltiple de la Clínica de Cleveland. Namey recibió su maestría en enfermería de la Facultad Frances Payne Bolton de Enfermería de la Universidad Case Western Reserve. Obtuvo su licenciatura de enfermería de la Universidad Villa María, en Erie, Pennsylvania. Namey ha sido parte del equipo interdisciplinario del Centro de Mellen para el Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple en la Fundación de la Clínica de Cleveland desde su creación en Es miembro de Comité Asesor Profesional de la División Ohio Buckeye de la Sociedad Nacional de EM y del Comité de Programas de la División. Ha sido miembro del Consorcio de Centros de Esclerosis Múltiple desde 1986 y ha desempeñado la función de secretaria, vicepresidenta y presidenta de esta organización. Presidió el Comité de Educación y participó en el Comité de Educación y Evaluación de Resúmenes. Actualmente, preside el Comité de Defensoría de Derechos. Es miembro fundador y ex presidenta de la Organización Internacional de Enfermeros Especializados en Esclerosis Múltiple. 8 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

9 PRIMERA PARTE EL CONOCIMIENTO DIRIGE LA TOMA DE DECISIÓN Las personas a menudo se sienten más cómodas al tomar las decisiones importantes en la vida cuando tienen abundante información para apoyarlas. Contamos con datos para todo, desde comprar un auto hasta decidir dónde trabajar, vivir o ir a la universidad. Cuando se trata de decisiones sobre la salud, el conocimiento es verdaderamente crucial. En los últimos 20 años, tenemos un entendimiento mucho mayor de la esclerosis múltiple (EM), como también de nuestras opciones. Hasta hace muy poco, a inicios de la década de los noventa, no teníamos tratamientos eficaces para la EM. Ahora, gracias a las continuas investigaciones, sabemos más sobre los orígenes de la enfermedad, sus factores desencadenantes y las amplias variaciones del tipo de síntoma, frecuencia e intensidad. Es más, ahora tenemos muchas opciones de tratamiento para modificar la actividad de la enfermedad para las personas con EM recurrente y, en particular, un mejor manejo de los síntomas. Ha habido un cambio drástico en las últimas dos décadas, y la enfermedad ha pasado de no tener tratamiento conocido a una que ahora podemos tratar con bastante eficacia, dijo el Dr. Robert Fox, director médico del Centro Mellen para el Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple de la Clínica de Cleveland. PANORAMA ACTUAL DE TRATAMIENTOS Los medicamentos para alterar el curso de la EM, que reducen la frecuencia y severidad de las recaídas, empezaron a estar disponibles con la aprobación de Betaseron en los Estados Unidos en 1993 (Canadá en 1995). Muy pronto le siguieron dos terapias modificadoras de la enfermedad Copaxone y Avonex aprobadas en 1996 por la Dirección de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (y por Health Canada en 1997 y 1998, respectivamente). Desde esa fase inicial, el número de terapias modificadoras de la enfermedad (DMT por sus siglas en inglés) para la EM recurrente-remitente se ha multiplicado rápidamente a diez (ocho en Canadá) y hay aun más en producción. Evaluación de riesgos y beneficios 9

10 1981 RMN se usó por primera vez para examinar a una persona con EM 1993 Betaseron fue aprobada en EEUU para personas con EMRR 1996 Los investigadores canadienses encontraron un gen ligado a la susceptibilidad de EM 1998 Rebif y Avonex fueron aprobados en Canadá para EMRR 2000 MSSRF patrocina un estudio que busca verificar si un trasplante de las células madres de la médula del hueso puede para la enfermedad Betaseron fue aprobada por Health Canada para tratamiento de las personas con EM recurrente remitente (EMRR) 1995 Copaxone y Avonex fue aprobada en los EEUU para personas con EMRR 1996 Copaxone fue aprobada en Canada para las personas con EMRR. MSSRF patrocina el Proyecto de Colaboración Canadiense para la Susceptibilidad Genética en EM. Betaseron fue aprobada por Health Canada como tratamiento para la EM secundaria progresiva 1999 Novantrone fue aprobada en EEUU para las formas que empeoran de la EM. Rebif fue aprobada en los EEUU para las personas con EMRR 2002 No solo ha aumentado el número de terapias modificadoras de la enfermedad, sino también la variedad de formas en que se administran. Las terapias están disponibles a manera de inyecciones, infusiones y medicamentos orales (por boca), lo que brinda a las personas nuevas opciones para cómo, cuándo y dónde tomar sus medicamentos. Las personas que utilizan medicamentos inyectables se los aplican ellas mismas con una frecuencia que oscila entre diaria y semanal. Los medicamentos que se administran por infusión intravenosa requieren de una visita a un centro médico, pero la frecuencia del tratamiento se reduce a solo mensual o trimestral. En el 2010, la Dirección de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó el primer medicamento oral en los Estados Unidos, y dos más están disponibles desde entonces. Dos de los medicamentos orales se toman una vez al día y uno se toma dos veces al día. (Actualmente en Canadá solo hay dos tratamientos orales disponibles). 10 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

11 2004 MSSRF patrocina un estudio en niños con la esperanza de identificar los factores claves que desencadenan la EM 2008 La Sociedad Nacional de EM (EEUU) funda un escáner del genoma humano por el Consorcio Internacional de Genética EM 2005 Los «Criterios de McDonald» fueron actualizados 2010 La Sociedad Canadiense de EM y la Sociedad Nacional De EM (EEUU) se comprometen a 7 nuevos proyectos de investigación en CCSV. Tratamientos para los síntomas aprobados en la EEUU incluyen Ampyra, Botox,y Nuedexta ; Gilenya el primer tratamiento oral modificador de la enfermedad fue aprobado en EEUU para las personas con EMRR Gilenya el primer tratamiento oral modificador de la enfermedad fue aprobado en Canadá Comienza la Colaboración Internacional para la EM progresiva 2013 Tecfidera la tercera terapia oral modificadora de la enfermedad fue aprobada en EEUU y Canada para personas con EMRR Se identifica una relación entre la vitamina D y el riesgo reducido para la EM Tysabri fue aprobada para el tratamiento de EMRR en los EEUU y Canadá 2006 Extavia fue aprobada en los EEUU y Canada como tratamiento para la EMRR y la EM secundaria progresiva* * Canada solamente 2009 MSSRF patrocina un estudio para las formas progresivas de la EM. Un estudio de la Sociedad Canadiense de EM descubre un nuevo método de RMN para medir los niveles de hierro en el tejido cerebral para monitorear la progresión de la enfermedad 2011 Aubagio la secunda terapia modificadora de la enfermedad oral fue aprobada en EEUU par a las personas con EMRR 2012 Cuando desarrollamos las terapias inyectables, fueron de gran valor porque finalmente tuvimos tratamientos para esta enfermedad dijo el Dr. Fox. Uno de los inconvenientes de los inyectables es que solo son parcialmente eficaces. Solo reducen la tasa anual de recaída o frecuencia de episodios de EM en aproximadamente 30%, lo que deja sin control aproximadamente dos tercios de las recaídas. También hay síntomas similares a la influenza y reacciones cutáneas entre los efectos secundarios, y a los pacientes no les gusta inyectarse su terapia de EM. Así que ahora en los últimos diez años, tenemos muchas nuevas terapias, continuó el Dr. Fox. Tenemos terapias de infusión [intravenosa] que son altamente eficaces y se administran con poca frecuencia. También tenemos terapias por boca que parecen ser, por lo que podemos ver, más eficaces que las terapias inyectables de antes. Pero las terapias inyectables son extraordinariamente seguras. Así que es un momento emocionante. Evaluación de riesgos y beneficios 11

12 También hemos adelantado mucho en nuestra capacidad para manejar los síntomas de EM. Los medicamentos pueden ayudar a mejorar la capacidad de caminar y alivian la fatiga, el dolor, la espasticidad y la disfunción de la vejiga y del intestino, así como otros síntomas comunes. Además, hemos aprendido mucho sobre los efectos que el estilo de vida tiene en los síntomas de la EM. Por ejemplo, los expertos usualmente aconsejaban a las personas con EM que no hicieran ejercicio, pensando que podría empeorar la fatiga. Ahora sabemos que la actividad física moderada puede mejorar el nivel de energía, equilibrio, fuerza y otros. Además, tenemos más información sobre los efectos que tienen el tabaco, la nutrición, el manejo del estrés y otros factores en determinar la calidad de vida de las personas con EM. AVANCES La labor continúa. Los investigadores redoblan sus esfuerzos para detener el avance de la enfermedad, restaurar funciones y acabar con la EM para siempre. Buscan terapias innovadoras para reparar la mielina, la envoltura aislante de los nervios que se daña con la EM. Están estudiando si factores como la vitamina D, hormonas o probióticos pueden reducir los ataques autoinmunes de la EM. Colaboran para encontrar tratamientos que pueden detener las formas progresivas de la esclerosis múltiple. Pero eso es solo el comienzo: La Sociedad Nacional de EM de los Estados Unidos y la Sociedad de EM de Canadá se han comprometido a aumentar la financiación de actividades de investigación para acercarse cada vez más a un mundo libre de esclerosis múltiple. 12 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

13 SEGUNDA PARTE LA EM, SUS DECISIONES A veces, cuando se llega al diagnóstico de esclerosis múltiple (EM) después de numerosos exámenes y citas médicas, casi se siente un alivio. Aunque haya mucha incertidumbre sobre el futuro, por lo menos existe una explicación para todos los misteriosos síntomas. Como tal, es tentador postergar las decisiones médicas y continuar con otras actividades. Pero una vez que se hace el diagnóstico de EM recurrente-remitente, es imprescindible empezar a pensar inmediatamente en las opciones de tratamiento. El tratamiento temprano y continuo con una terapia aprobada puede tener un impacto significativo en la mayoría de personas con EM. (Para recomendaciones de tratamiento para la EM progresiva, por favor consulte la página 27.) Si no se siente mal muy a menudo, puede llegar a creer que tiene tiempo antes de comenzar una terapia modificadora de la enfermedad. Sin embargo, incluso cuando no tiene síntomas activos, la EM sigue avanzando silenciosamente, causando un daño irreparable (lesiones) en el cerebro y la médula espinal. Esto es cierto para las personas con formas de EM recurrenteremitente, así como para quienes tienen las formas progresivas. De hecho, una persona con esclerosis múltiple solo siente los síntomas de una lesión 1 de cada 10 a 20 veces. En la fase inicial de EM, hay una inflamación activa en el cerebro y la médula espinal que causa una lesión aguda. Daña la capa de mielina que recubre los nervios y también secciona los nervios en esa etapa tan temprana. Aunque usualmente los pacientes se recuperan muy bien de sus primeras recaídas, sabemos por los estudios de resonancia magnética que ocasionan muchas lesiones. Después de la inflamación aguda quedan cicatrices y disminuye el volumen del cerebro (atrofia), dijo el Dr. Fox. Así que cuanto más temprano comience la terapia modificadora de la enfermedad, más se puede limitar la discapacidad a largo plazo. Usted invierte en su futuro, si toma el medicamento antes de que lo considere indispensable Aun así, algunas personas pueden estar reacias a empezar una terapia y citar factores como el miedo a las agujas o los costos relacionados. Sin embargo, si usted retrasa el tratamiento, se arriesga a que su enfermedad empeore. Quienes no inician el tratamiento después de su primer ataque de EM suelen tener un segundo ataque en menos de dos años y recaídas adicionales cada seis a doce meses. Estas recaídas pueden ocasionar cambios en la visión, equilibrio, capacidad para caminar, agudeza sensorial, función cognitiva y muchos otros síntomas, así como nuevas lesiones. Las terapias modificadoras de la enfermedad pueden reducir desde un tercio hasta la mitad de las recaídas, según el medicamento. Evaluación de riesgos y beneficios 13

14 CURVA DE APRENDIZAJE Una vez que toma la decisión de iniciar una terapia modificadora de la enfermedad, debe tomar otra decisión: cuál medicamento tomar. La disponibilidad de tantas terapias en este momento puede complicar el proceso. Hace años simplemente confiábamos en los médicos para que tomaran esas decisiones por nosotros. Nos decían cuál era el mejor tratamiento para la enfermedad, y lo aceptábamos. Ahora, muchos de nosotros esperamos desempeñar un papel más importante en las decisiones relacionadas con nuestra atención de salud, colaboramos con nuestro equipo médico y abogamos por nuestras necesidades. Es un adelanto muy positivo, dijo Deborah Miller, PhD, LISW, trabajadora social del equipo del Dr. Fox en la Clínica de Cleveland. Hace que las personas tomen conciencia y les hace pensar en voz alta sobre lo que quieren o no de su tratamiento. Y realmente esto conduce a un mayor cumplimiento del tratamiento escogido. En algunos aspectos, esta consciencia es más fácil de alcanzar debido a la gran cantidad de información disponible. Pero esto se puede convertir rápidamente en una sobrecarga de información. Consideremos algunas de las fuentes actuales de información médica: Datos científicos. Ahora muchos de nosotros realizamos búsquedas en el Internet para obtener más información sobre nuestras preocupaciones de salud. Al hacerlo, podemos leer sobre estudios clínicos que examinan los efectos de ciertos tratamientos en grupos numerosos de personas y tratamos de tomar decisiones basadas en esa información. No es inusual encontrar que los estudios a menudo se contradicen, especialmente en las primeras etapas de la investigación, lo que puede contribuir a nuestra confusión. Y para la mayoría de nosotros, que no sabemos mucho sobre el diseño y la interpretación de investigaciones, la lectura de artículos científicos puede ser abrumadora. Los medios de comunicación. Los medios de comunicación a menudo informan sobre estudios que parecen demostrar que un tratamiento es la cura absoluta o un fracaso devastador. Sin embargo, típicamente reportan solo los titulares, no las variables que influyeron en los resultados. En años recientes, estamos cada vez más expuestos a la publicidad de las compañías farmacéuticas en la televisión, medios impresos y por Internet. Sus campañas de mercadeo están concebidas para promover los beneficios de sus productos, pero tal vez no nos dan toda la información que necesitamos para tomar una decisión informada. Los medios de comunicación social van aun más lejos, lo que permite el rápido intercambio de ideas y anécdotas personales. Con los medios populares, el Internet y similares, hay una enorme cantidad de información; algunas fuentes son fantásticas y otras no son tan buenas y pueden darle ideas sin fundamento alguno, dijo el Dr. Amit Bar-Or, neurólogo, neuroinmunólogo y coordinador de la Unidad de Investigación Clínica en el Instituto Neurológico de Montreal y director del Programa de Terapias Experimentales de la Universidad McGill. Amigos y familiares. Nuestras redes sociales también influyen en nosotros; no es inusual conocer a alguien que ha tomado una terapia modificadora de la enfermedad y su historia personal puede influir en nuestra percepción de una terapia en particular, ya sea positiva o negativamente. Una vez más, es importante recordar que estos son solo algunos ejemplos, y cada persona responde a la terapia de manera diferente. Agregó el Dr. Fox, La EM es altamente variable, y los pacientes pueden mejorar o no de maneras muy imprevisibles, lo que hace difícil discernir si algún enfoque específico ha llevado 14 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

15 a la persona a mejorar. El Dr. Fox alienta a las personas a considerar primero los datos con validez científica, tales como los resultados de las pruebas clínicas y las declaraciones de grupos de expertos en consenso. Profesionales de salud. Incluso cuando nos reunimos con nuestro equipo de profesionales de salud, podemos descubrir que una terapia exitosa significa algo muy diferente para los médicos que para nosotros. Cuando hablamos de los beneficios de las terapias modificadoras de la enfermedad, es generalmente en términos del número de recaídas, el número de lesiones y los cambios en la Escala de Discapacidad Ampliada (una escala que muchos neurólogos utilizan para medir la función y el nivel de discapacidad) que realmente tiene muy poco que ver con la alegría o felicidad que las personas sienten en su vida diaria, dijo Miller. Lo miro desde una perspectiva de recaídas y de lesiones en la resonancia magnética. Para los pacientes lo que cuenta es: Podré hacer lo que quiero en la vida? Podré ir al partido de fútbol? Podré ir a trabajar? Podré hacer lo que quiero en casa? dijo el Dr. Fox Cuál punto de vista es el correcto? Ambos están correctos. Son solo diferentes perspectivas de la misma enfermedad. Es importante para mí reconocer que el paciente quiere desempeñar sus actividades y es importante que el paciente reconozca que yo quiero mantenerlo libre de lesiones en la resonancia magnética desde el inicio, porque eso le va permitir hacerlo a largo plazo. FACTORES EN LA DECISIÓN SOBRE EL TRATAMIENTO Es comprensible que las personas a menudo confundan los tratamientos modificadores de la enfermedad (que alteran el curso de la EM para limitar la nueva actividad de la enfermedad) y el manejo de síntomas, para reducir la gravedad de algunos de los cambios físicos, cognitivos y emocionales que EM produce. Yo les explico a los pacientes las tres facetas del tratamiento de la EM. Una trata la inflamación activa durante una recaída. Normalmente lo hacemos con esteroides intravenosos. La segunda tiene que ver con las terapias modificadoras; las terapias preventivas, que tratan de prevenir las recaídas, prevenir las lesiones en la resonancia magnética, prevenir la discapacidad progresiva con el tiempo. Y la tercera y es importante mantenerlas separadas es tratar los síntomas. De la última lesión, qué síntomas quedan que es necesario tratar? Estos pueden ser dolor, rigidez o disfunción de la vejiga, intestinal o sexual, entre otros, dijo el Dr. Fox. En años recientes, se ha producido la aprobación de Ampyra (Fampyra en Canadá) para mejorar la capacidad de caminar; Nuedexta para los síntomas del síndrome pseudobulbar, con el que se llora o ríe excesiva o incontrolablemente, y el Botox, para la espasticidad de las extremidades y la incontinencia urinaria. Aunque estos medicamentos pueden aliviar los síntomas significativamente, no alteran el curso de la actividad de la enfermedad de EM. Asimismo, dijo el Dr. Fox, es importante aclarar el objetivo de la terapia modificadora de la enfermedad. No es una cura. Las personas no se van a sentir mejor. No es algo que van a notar. El objetivo es preventivo. Evaluación de riesgos y beneficios 15

16 A medida que aumenta el número de tratamientos aprobados, la decisión se puede volver más compleja. El hecho es que ninguna opción es perfecta. Un tratamiento perfecto sería muy fácil de tomar, totalmente seguro, se toleraría sin problemas y sería 100% eficaz, dijo el Dr. Bar- Or. Cada medicamento actualmente disponible, particularmente las terapias modificadoras de la enfermedad, tiene riesgos y beneficios. Medicamentos inyectables. Cinco medicamentos que se inyectan ya sea debajo de la piel o en un músculo mayor cuentan con aprobación de la FDA y Health Canada para su uso con las formas recurrentes de EM. De estos medicamentos, cuatro contienen interferón beta: Avonex, Rebif, Betaseron y Extavia. El quinto es acetato de glatiramero (Copaxone ). Los interferones son proteínas que el sistema inmunitario produce normalmente en respuesta a una infección viral y otras enfermedades. Se llaman así por su capacidad de interferir con los virus que se multiplican en el cuerpo. El interferón beta, que es uno de varios tipos de interferón, fue el primer tipo de terapia modificadora de la enfermedad aprobado para usarse con EM. El interferón beta reduce las respuestas inmunitarias que atacan la mielina en la EM, entre otros efectos en el sistema inmunitario. Copaxone funciona de manera distinta. Se piensa que estimula el sistema inmunitario del cuerpo para disminuir la producción de agentes nocivos e inflamatorios, y aumentar la producción de agentes beneficiosos, antiinflamatorios que surten efecto en los puntos lesionados del sistema nervioso central. Debido a que los medicamentos inyectables han estado disponibles más tiempo, existe un mayor número de investigaciones y más experiencia clínica con ellos, y sabemos que en conjunto, son muy seguros, aunque generalmente se piensa que son solo parcialmente eficaces para limitar las recaídas. Todos se consideran tratamientos de primera línea, lo que significa que la FDA y Health Canada los aprobaron para usarse en EM sin requerir o recomendar que otros medicamentos se prueben primero. Copaxone se usa como una inyección diaria subcutánea (debajo de la piel). Betaseron y Extavia se administran cada dos días, y Rebif se usa tres veces por semana. Avonex es el único medicamento que se inyecta en el músculo y se usa una vez por semana. A pesar de ser seguros, los medicamentos inyectables que modifican la enfermedad tienen efectos secundarios, que tienden a ser leves, desde enrojecimiento y dolor en el punto de la inyección hasta síntomas parecidos a la gripe por uno o dos días después de la inyección. Es posible minimizar los efectos secundarios aprendiendo las técnicas de inyección óptima y tomando acetaminofén (como Tylenol ) o ibuprofeno (como Advil ). Algunas personas que toman medicamentos derivados del interferón también pueden presentar reacciones alérgicas, anemia, bajo nivel de glóbulos blancos, depresión, convulsiones y deterioro del funcionamiento cardíaco, del hígado o de la tiroides. Debido a estas posibles complicaciones, las personas con antecedentes de cualquiera de estos problemas deben hablar en detalle sobre los riesgos con sus médicos. Es posible que las personas que usan estos medicamentos también necesiten análisis de sangre con regularidad para descartar estos problemas. Es una manera fácil de minimizar el riesgo, pero una consideración adicional para las personas que viven en zonas rurales o que por otras razones no tienen fácil acceso a las clínicas. Medicamentos infundidos. Dos de los medicamentos modificadores de la enfermedad con aprobación son administrados por infusión intravenosa en el torrente sanguíneo. Son Novantrone (mitoxantrona) y Tysabri (natalizumab). Las personas que usan Novantrone deben visitar un centro aprobado para la infusión una vez cada tres meses; los que usan Tysabri deben ir todos los meses. El proceso de infusión y 16 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

17 observación generalmente toma un par de horas. Novantrone, desarrollado inicialmente como tratamiento contra el cáncer, es un potente supresor del sistema inmunitario. Retrasa la división de células y altera otras células y sustancias del sistema inmunitario. Los estudios concluyeron que Novantrone retrasa la progresión de la discapacidad y reduce el número de recaídas, así como el número de nuevas lesiones detectadas por la resonancia magnética (RMN). Está aprobado por la FDA para las personas con EM secundaria progresiva (con o sin recaídas), EM progresiva con recaídas o EM recurrente-remitente que empeora. No está aprobado para usarse en la EM progresiva primaria ni se usa comúnmente. En Canadá, Novantrone generalmente se receta como último recurso a personas que tienen EM recurrente-remitente que progresa rápidamente, EM progresiva con recaídas o EM progresiva secundaria con recaídas severas a pesar de recibir tratamiento con otras terapias modificadoras de la enfermedad. Es necesario examinar a las personas minuciosamente antes de comenzar el tratamiento con Novantrone porque aumenta el riesgo de problemas del corazón, y solo se debe utilizar en pacientes con función cardíaca normal. Además, las personas que toman o tomaron este medicamento necesitan chequeos cardíacos con regularidad. Novantrone también aumenta el riesgo de leucemia mielógena aguda secundaria (AML por sus siglas en inglés), especialmente en personas que han sido tratadas previamente con ciertos medicamentos de quimioterapia. La dosis total de por vida de Novantrone es limitada, así que la mayoría de personas reciben un máximo de ocho a doce dosis durante dos o tres años. Novantrone también puede causar otros efectos secundarios como náuseas, pérdida de cabello, infecciones urinarias y trastornos menstruales. Tysabri tiene profundos efectos en el sistema inmunitario, y se ha demostrado que reduce el número y volumen de lesiones en el cerebro vistas en la RMN, reduce en dos tercios la tasa de recaída y retrasa la progresión de la discapacidad. Surte efecto al impedir que las células del sistema inmunitario crucen la barrera hematoencefálica, lo que a su vez reduce el daño en las células nerviosas que ocasiona la inflamación y está aprobado por la FDA para el tratamiento de todas las formas de la EM con recaídas. Sin embargo, debido a que tiene riesgos significativos, la FDA ha recomendado que se utilice fundamentalmente en personas que no han respondido al tratamiento con uno o más de los medicamentos de primera línea o no han tolerado sus efectos secundarios. Health Canada requiere que se use como tratamiento de segunda línea para las personas que no han respondido adecuadamente a otros tratamientos modificadores de la enfermedad o que no pueden tolerarlos. La mayoría de personas que han usado Tysabri han reportado efectos secundarios desagradables pero tolerables, tales como dolor de cabeza, sarpullido, vaginitis, infecciones del tracto urinario y diarrea. Otros efectos secundarios menos comunes son dolor en los brazos, piernas o el área del estómago, fatiga, infecciones pulmonares, dolor en las articulaciones o depresión. Algunas personas han tenido reacciones mucho más graves. Tysabri fue aprobado en primera instancia por la FDA en el Sin embargo, fue retirado voluntariamente del mercado al año siguiente debido a tres muertes causadas por leucoencefalopatía multifocal progresiva (PML por sus siglas en inglés). PML es una infección cerebral poco frecuente que ocurre cuando se activa un virus común pero normalmente inactivo, llamado virus JC. PML es fatal en 20% de los casos aproximadamente; quienes lo sobreviven tienen discapacidades que van desde leves hasta graves. Ahora sabemos que Tysabri puede activar el virus JC, particularmente cuando están presentes otros factores de riesgo. Evaluación de riesgos y beneficios 17

18 En el 2006, con un nuevo entendimiento de esta relación, se reintrodujo Tysabri al mercado pero con un intensivo programa de seguridad. En el 2012, la FDA y Health Canada tomaron medidas adicionales y requirieron que las etiquetas de Tysabri identifiquen los factores de riesgo para la PML, que incluyen una exposición previa al virus JC, detectado por un análisis de sangre; terapia inmunosupresora previa, y haber usado Tysabri por más de dos años. Las personas con exposición previa al virus JC tienen 1 probabilidad en 1,000 de tener PML. Si una persona tiene el virus y los otros dos factores de riesgo, la posibilidad aumenta a 11 en 1,000. Patty Marmaduke, de 46 años y residente de Akron, Ohio, recibió el diagnóstico de EM en el Ha probado infructuosamente numerosos tratamientos modificadores de la enfermedad, pero actualmente usa Tysabri. El riesgo de PML es menor que no recibir ningún tratamiento modificador de la enfermedad, dijo. Los investigadores no solo han identificado a las personas que corren mayor riesgo de un suceso adverso grave al mejorar la capacidad de las personas con EM y sus médicos de tomar decisiones sólidas acerca del tratamiento, sino que también han desarrollado estrategias para intervenir cuando se detecta el PML. En particular, Tysabri ahora está disponible solo por medio de un programa especial de distribución llamado el Programa de Recetas TOUCH. Solo pueden recetar y entregar el medicamento médicos, centros de infusión y farmacias inscritos en el programa. Los pacientes deben estar inscritos en el programa y cumplir con todas las condiciones establecidas por este para recibir este medicamento. Antes de comenzar el tratamiento con Tysabri y de cada infusión, se evalúa a las personas en el centro de infusión para asegurar que todavía son los candidatos apropiados para este medicamento. Medicamentos orales. Ya están disponibles tres terapias orales modificadoras de la enfermedad para tratar la EM. La primera pastilla, Gilenya (fingolimod), fue aprobada en los Estados Unidos en el 2010 como tratamiento de primera línea y en Canadá en el 2011 como tratamiento de segunda línea. La segunda terapia oral, Aubagio (teriflunomida), recibió aprobación en los Estados Unidos en el 2012, y en Canadá se encuentra pendiente su aprobación. La tercera terapia oral, Tecfidera (fumarato de dimetilo) recibió aprobación en ambos países en el Tanto Gilenya como Aubagio se toman una vez al día, mientras que Tecfidera se toma dos veces al día. Los medicamentos orales resultan más convenientes para muchos (aunque a algunos no les guste tener que acordarse de tomar un tratamiento diario, por más que sea una pastilla); también prometen ser más eficaces. En los estudios, Gilenya reduce las recaídas en más del 50%, reduce la velocidad de la progresión de la discapacidad en más de 30% y reduce las lesiones cerebrales causadas por la actividad de la enfermedad. Funciona de manera similar a Tysabri, al impedir que ciertas células del sistema inmunitario crucen la barrera hematoencefálica (si bien se dirige a células inmunitarias diferentes a las de Tysabri). Al igual que Tysabri, Gilenya presenta riesgos para la salud que se deben tomar en consideración. La primera vez que una persona toma Gilenya, puede tener una disminución del ritmo cardíaco. En la mayoría de los casos, esto no ocurre o las personas no tienen ningún problema asociado con la disminución del ritmo cardíaco. Sin embargo, cuando se comenzó a usar este medicamento se reportaron varias muertes como resultado de factores específicos de riesgo cardíaco. Como resultado, la FDA ahora advierte que cualquiera que haya tenido problemas cardíacos significativos o un accidente cerebrovascular en los últimos seis meses no debe tomar Gilenya, y que es necesario que un cardiólogo 18 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida:

19 evalúe a las personas con antecedentes de problemas cardíacos antes de empezar el tratamiento con este medicamento. Del mismo modo, Health Canada advierte que las personas con ciertas enfermedades del corazón no deben utilizar Gilenya. Todas las personas deben someterse a un electrocardiograma (ECG) para evaluar la función cardíaca antes de comenzar este tratamiento. La primera dosis de Gilenya se debe administrar bajo supervisión médica, con un periodo de observación de seis horas y otro ECG al acabar este periodo. Si hubiera una disminución significativa del ritmo cardíaco, el paciente debe seguir en observación hasta que se resuelva el problema. Además de los problemas cardíacos, Gilenya también puede causar inflamación de la mácula en el ojo y problemas de la visión. La FDA y Health Canada recomiendan que se realicen pruebas de la visión antes de la primera dosis de Gilenya y pruebas periódicas después, particularmente si una persona nota cambios significativos en la visión. Gilenya también puede disminuir el nivel de glóbulos blancos y, por lo tanto, aumenta el riesgo de infecciones. Por esta razón, es necesario hacer periódicamente análisis de sangre. Además, las personas que no han tenido varicela (o que no han sido vacunadas contra la varicela) posiblemente necesiten vacunarse para prevenir las infecciones por herpes. Otros posibles efectos secundarios de Gilenya incluyen un nivel elevado de enzimas del hígado, presión alta, diarrea, dolor de espalda y tos. Los dos tratamientos orales recientemente aprobados, Aubagio y Tecfidera, representan avances en el tratamiento de la EM. Aubagio inhibe la función de las células inmunitarias específicas que intervienen en la actividad de la EM, lo que a su vez reduce el daño a las células nerviosas. Un estudio de casi 800 personas que tomaron Aubagio durante más de dos años demostró que este redujo la frecuencia de las recaídas y la progresión de la discapacidad. Aubagio también disminuyó el número y el volumen de las lesiones. Los efectos secundarios conocidos de Aubagio incluyen posible daño al hígado o a los riñones, problemas respiratorios, hipertensión, neuropatía periférica, reacciones en la piel y una disminución de glóbulos blancos que podría reducir la capacidad de la persona de combatir infecciones. Aubagio lleva una calificación X para el embarazo, porque en estudios con animales, hubo un riesgo demostrado de malformaciones fetales. Los hombres o mujeres que desean concebir no deben recibir tratamiento con Aubagio. Este medicamento debe eliminarse del cuerpo de una mujer o un hombre antes de que intenten concebir o si ocurre un embarazo durante el tratamiento con Aubagio. Si usted está tomando Aubagio y sin querer queda embarazada, su médico puede recetarle colestiramina o carbón activo para eliminar el medicamento, lo cual puede tardar hasta once días. Si está planeando quedar embarazada, debe conversar esto con su médico con bastante anticipación antes de intentar concebir. Se cree que Tecfidera, al igual que Aubagio, impide la actividad inmunitaria, pero el mecanismo no está muy claro. Es posible que tenga propiedades antioxidantes que pueden proteger contra el daño al cerebro y la médula espinal. Los estudios demostraron que este medicamento redujo las recaídas casi a la mitad, como también el número de lesiones vistas en la RMN, pero su efecto sobre la progresión de la discapacidad no es concluyente. Tecfidera puede disminuir los glóbulos blancos (lo cual tiene el potencial de afectar la capacidad para combatir infecciones). Otros efectos secundarios leves pueden incluir enrojecimiento de la piel y efectos gastrointestinales como diarrea, náuseas y dolor en la parte superior del abdomen. Debido a que estos medicamentos no han sido tomados por tanta gente ni por tantos años como las terapias anteriores, tenemos menos datos sobre ellos. No sabemos cómo responderán las personas con antecedentes médicos más complicados ni Evaluación de riesgos y beneficios 19

20 si surgirán efectos secundarios poco comunes después de un tiempo. Terapias emergentes. Mientras aprendemos lecciones valiosas acerca de la seguridad y la necesidad de mantener a los pacientes en observación, seguimos buscando respuestas e incluso nuevos tratamientos. Tenemos mayor conciencia de que pueden surgir riesgos posteriormente y estamos dispuestos a actuar con rapidez cuando eso sucede. Por ejemplo, alemtuzumab, un medicamento utilizado como tratamiento para ciertos tipos de cáncer, fue sometido a pruebas clínicas de fase 2 para su uso en EM, cuando se presentó un caso fatal de un trastorno poco común en la coagulación de la sangre, llamado púrpura trombocitopénica inmune o PTI (ITP por sus siglas en inglés). Por ello, se desarrolló un programa de seguridad mediante observaciones antes de continuar con más pruebas clínicas y se detectaron a tiempo nuevos casos que fueron tratados con éxito. Con estas medidas en práctica, prosiguieron las pruebas clínicas de la fase 3, y desde entonces se ha sometido el medicamento a la evaluación de la FDA, bajo el nombre de Lemtrada. Otros efectos secundarios conocidos incluyen trastornos de la tiroides, que ocurren hasta en 30% de las personas que reciben este tratamiento; el potencial de un deterioro de la función renal y el nivel de las plaquetas, y la supresión de la médula ósea. Entonces por qué la FDA y Health Canada consideran la aprobación de un medicamento que conlleva el riesgo de PTI y otros problemas de salud? Como con cualquier otro medicamento, las autoridades de salud se encargan de determinar si los beneficios que ofrece son mayores que los riesgos que puede representar. Y se espera mucho de este medicamento. Los primeros informes indican que puede revertir cierto grado de discapacidad y no solo demorar la progresión, lo que significa que para muchas personas con EM, es posible que, dados los beneficios, valgan la pena los riesgos potenciales. En las pruebas clínicas de fase 3, las personas que tomaron alemtuzumab por infusión intravenosa (IV) fueron 50 a 55% menos propensas a una recaída que las personas que toman Rebif, y en una de las pruebas de fase 3, las personas fueron significativamente menos propensas a presentar un empeoramiento de la discapacidad. Otros tratamientos prometedores están en etapas de desarrollo. Los investigadores están realizando pruebas clínicas sobre ocrelizumab, un tratamiento intravenoso que podría reducir significativamente la actividad de la enfermedad y daclizumab, un medicamento inyectable que parece reducir la tasa de recaída anual y el riesgo de progresión en las personas con EM recurrenteremitente. Otras pruebas clínicas están estudiando, por separado, los efectos de la vitamina D, los probióticos y la hormona sexual estriol en la frecuencia de recaídas de la EM. Cuanto más sepamos acerca de estos y otros tratamientos emergentes, tendremos más datos que podemos usar en nuestra toma de decisiones. RIESGOS EN LOS TRATAMIENTOS Como ahora sabemos, los medicamentos modificadores de la enfermedad que ofrecen mayor beneficio a menudo conllevan un aumento de riesgos conocidos o desconocidos. Debido a esto, las personas que estén considerando una terapia específica deben decidir cuánto riesgo están dispuestas a correr. Además, deben tomar en cuenta otros factores como: su voluntad para participar en meticulosos exámenes de detección y seguimiento de su salud, su capacidad para tolerar diferentes tipos de efectos secundarios y la conveniencia de un tratamiento con relación a otro. Las personas tienen diferentes niveles de tolerancia al riesgo. Si no hablamos al paciente en detalle 20 Cómo tomar decisiones acerca de tratamientos y estilo de vida: