Módulo del Programa de aprendizaje a distancia ISPOR: Introducción a la Farmacoeconomía

Transcripción

1 Módulo del Programa de aprendizaje a distancia ISPOR: Introducción a la Farmacoeconomía Profesor: Renée J. Goldberg Arnold, Doctor en Farmacia Presidente & CEO Arnold Consultancy & Technology LLC TABLA DE CONTENIDOS Programa de aprendizaje a distancia: Introducción a la Farmacoeconomía 2 Introducción a la Farmacoeconomía 2 Objetivos de aprendizaje 2 Objetivos de aprendizaje (cont.) 2 Introducción 3 Uso de la Farmacoeconomía Análisis de Costo-efectividad 3 Beneficios del análisis FE en los Programas de Salud 3 Evaluación de resultados y la Farmacoeconomía 3 Objetivos de la Farmacoeconomía 3 Pasos a seguir para evaluar los tipos de análisis 4 Preguntas 4 Tipos de análisis farmacoeconómicos 4 Definición de utilidades 4 Expresión de utilidad 5 Influencia del cumplimento de la medicación en el Costo-efectividad 5 Marco para la determinación de Costos 5

2 Comparación Costo-AVAC 5 Costo directo e indirecto 6 Efectos o Consecuencias 6 Costo-efectividad promedio y adicional 6 Toma de decisiones en el AF 6 Perspectiva 7 Segmentación de la población 7 Descuento 7 Análisis de sensibilidad 7 Incertidumbre 8 Efectos 8 Presentaciones del informe ACE 8 Presentaciones del informe ACE (elementos) 8 Presentaciones del informe ACE (elementos, cont.) 8 Cuestiones del ACE en el VPH 8 Caso de estudio: ACE de la vacuna del VPH 9 Resumen 9 Introducción a la Farmacoeconomía (DIAPOSITIVA 2) Bienvenidos al módulo de Introducción a la Farmacoeconomía del Programa de aprendizaje a distancia ISPOR. Objetivos de aprendizaje (DIAPOSITIVA 3) Hay varios objetivos de aprendizaje asociados a este módulo. Al final del módulo Introducción a la Farmacoeconomía, usted podrá: 1) determinar el rol de la farmacoeconomía en la toma de decisiones en salud 2) definir los tipos de análisis farmacoeconómicos de Costo-efectividad y 3) explicar las relaciones de intercambio que existen para el agente pagador, el paciente y la sociedad al utilizar la farmacoeconomía en la toma de decisiones en salud. Objetivos de aprendizaje (cont.) (DIAPOSITIVA 4) También podrá 1) comprender la diferencia entre la utilidad promedio y la utilidad adicional (también conocida como análisis de Costo-efectividad incremental) 2) determinar la definición de medida de utilidad y su uso en los análisis de Costo-utilidad y 3) comprender cuáles son los elementos esenciales para la publicación de un análisis de Costoefectividad. 2

3 Introducción (DIAPOSITIVA 5) Nos concentraremos en los análisis farmacoeconómicos o de Costo-efectividad. Las siguientes son preguntas a las cuales nos enfrentamos en nuestros sistemas de salud: Puede el sistema de salud soportar el Costo adicional que representa cada vida salvada si el nuevo medicamento es más costoso y más eficaz que las terapias anteriores? Si un nuevo medicamento o dispositivo es menos costoso pero, a su vez, menos eficaz que las terapias existentes, en qué medida podrían los pagadores, los pacientes y la sociedad tolerar una disminución en el nivel de eficacia con el fin de ahorrar dinero? Cuánto dinero debería ahorrarse para que, con motivo del Costo-efectividad, se acepte una reducción en la eficacia por sobre las estrategias existentes? Uso de la Farmacoeconomía / Análisis del Costo-efectividad (DIAPOSITIVA 6) Los análisis de Costo-efectividad fueron objeto de interés por primera vez en la década de los 70, y han logrado obtener una mayor importancia a través del desarrollo de técnicas analíticas más sofisticadas, debido a su creciente influencia en el registro de medicamentos a nivel mundial, en la toma de decisiones formulario, en la determinación terapéutica por guías de manejo y en las decisiones individuales de los pacientes. Corresponde a los investigadores y a las personas encargadas de la toma de decisiones entender tanto los principios básicos de los análisis farmacoeconómicos o de Costo-efectividad como también la forma en que estos principios pueden aplicarse a los sistemas de salud y a la toma de decisiones médicas. Beneficios del análisis FE en los Programas de Salud (DIAPOSITIVA 7) Existen múltiples beneficios que pueden derivarse de los análisis farmacoeconómicos y de la evaluación de resultados, entre ellos, los beneficios intangibles (el valor que tiene la salud por sí misma para el consumidor individual), la prevención de gastos futuros en salud, el aumento del rendimiento productivo debido a una mejora en el estado de salud y a la utilización de medicina basada en evidencia, que tienen como objeto tomar decisiones óptimas que beneficien a la población y a los consumidores individuales. Evaluación de resultados y la Farmacoeconomía (DIAPOSITIVA 8) Los análisis farmacoeconómicos o los análisis de Costo-efectividad se utilizan para la evaluación de resultados, con el fin de determinar el resultado final del uso de la tecnología de la salud, en casos donde existen recursos sociales limitados que requieren la consideración del Costo de oportunidad. El Costo de oportunidad es el valor de los usos alternativos de esos recursos. Así, por ejemplo, un Costo de oportunidad podría ser el resultado de la comparación entre el Costo de asistir a esta conferencia y el de mirar un programa de televisión: De cuál de estas dos alternativas se obtendría un mayor beneficio? Depende de qué se trate el programa, me imagino. La reforma del sistema de salud requiere que se utilicen métodos para evaluar el valor económico y social de los bienes y servicios y, por lo tanto, se recurre a la farmacoeconomía a fin de analizar el valor del dinero invertido en las tecnologías de la salud. Objetivos de la Farmacoeconomía (DIAPOSITIVA 9) La farmacoeconomía tiene por objeto aplicar los principios económicos a las intervenciones con tratamientos farmacológicos, es decir, a la prevención y/o cura asociadas con esas diferentes intervenciones, y a realizar una investigación que identifique, calcule y compare los Costos (los recursos consumidos) con los efectos derivados de los productos y servicios farmacéuticos. Esta investigación pretende mejorar los resultados de la salud pública e individual, 3

4 además de proporcionar la toma de decisiones racionales mayores, en términos de administración formulario, elección de medicamentos y asignación de recursos del sistema. Pasos a seguir para evaluar los tipos de análisis (DIAPOSITIVA 10) Para evaluar las tecnologías de la salud, primero debemos decidir qué tipo de análisis llevaremos a cabo. Para ello, debemos determinar la eficacia o efectividad de las terapias o tecnologías de la salud que serán evaluadas. La eficacia es aquella que ocurre bajo óptimas circunstancias, por ejemplo, durante un ensayo clínico aleatorio y controlado. Por el contrario, la efectividad de una terapia es aquella que ocurre en circunstancias habituales, una vez que un medicamento o instrumento se encuentra en el dominio público y es de uso general. La eficiencia conlleva un concepto más amplio dado que incorpora elementos relacionados con el Costo. El análisis de Costo-efectividad es la comparación de una terapia o varias terapias alternativas que requieren consideración de Costos, una especificación de la perspectiva, un marco temporal, una métrica o medida de la efectividad, una tasa de descuento y situaciones hipotéticas. Los diferentes criterios de valoración de una enfermedad que intervienen en una terapia, como los marcadores de riesgo, la gravedad de la enfermedad y la muerte pueden ser evaluados mediante los índices correspondientes del resultado terapéutico, como los milímetros de mercurio cuando se trata de la disminución de la presión arterial, la cantidad de hospitalizaciones evitadas y los años de vida ganados, según corresponda. Preguntas (DIAPOSITIVA 11) Las preguntas que se evalúan en un análisis de Costo-efectividad o farmacoeconomía son, entre otras, las siguientes: Es efectivo el tratamiento? Cuánto costará? Cómo se comparan los beneficios con los Costos? Normalmente, uno elige la opción que implica el menor Costo por unidad de medida obtenido, representado por la relación del Costo con la efectividad, que se muestra como "C":"E" y se denomina análisis de Costo-efectividad. Tipos de análisis farmacoeconómicos (DIAPOSITIVA 12) Hay distintos tipos de análisis farmacoeconómicos que se basan principalmente en la unidad de efectividad. El análisis de Minimización de Costos se utiliza para evaluar terapias que tienen resultados equivalentes. Por lo tanto, en efecto, el denominador es intrascendente o no existe. Este tipo de análisis puede utilizarse, por ejemplo, con los agentes antihipertensivos de igual potencia. Además, puede presentarse como una muestra de Costo-consecuencia, en donde los factores de Costo se presentan individualmente en vez de agrupados. El análisis de Costo-beneficio valora el beneficio en unidades monetarias. El análisis de Costo-beneficio puede comprenderse como el rendimiento de una inversión. Hay tres enfoques generales aplicados a la evaluación monetaria de los resultados de salud: el capital humano, las preferencias reveladas y la disponibilidad a pagar. El enfoque del capital humano, por ejemplo, estima la contribución que realiza un individuo a la sociedad mediante su capacidad de ingreso a un valor actual, en donde la contribución consiste en un sueldo o salario. Sin embargo, este tipo de análisis no suele utilizarse porque es difícil de medir el valor de una vida. El análisis de Costo-efectividad mide el beneficio o la efectividad en términos de unidades, como los años de vida ganados o los episodios libres de complicaciones. Por último, el análisis de Costo-utilidad incorpora en la medida de la efectividad un ajuste por utilidad o calidad de vida. Definición de utilidades (DIAPOSITIVA 13) Qué es exactamente una utilidad? Una utilidad es una preferencia cuantificada para un estado de salud específico. 4

5 Expresión de utilidad (DIAPOSITIVA 14) De qué forma expresamos una utilidad? Las medidas de utilidad producen un único valor que refleja la calidad de vida en su totalidad. Son medidas de preferencias ponderadas que se utilizan para producir una muestra del bienestar del individuo en un punto determinado del tiempo. Tienen como referencia o punto un perfecto estado de salud y la muerte. Por ejemplo, si estamos examinando diferentes estados de salud asociados con el Virus del Papiloma Humano (o VPH), podríamos necesitar preferencias de pacientes normales, es decir, sin ninguna enfermedad, sin síntomas relacionadas con el VPH o de la infección con VPH, pacientes que tengan un estado de salud intermedio, es decir, entre una infección asintomática del VPH y un cáncer de cuello uterino invasivo, denominado neoplasia intraepitelial cervical, o fallecidos. La utilidad se usa para asignarle un valor de efectividad al componente de calidad de vida, tales como los años de vida ganados; y para determinar los años de vida ajustados por calidad de vida. Analizaremos este concepto más adelante, cuando hablamos de los análisis del Costo-utilidad utilizando las determinaciones de Costo-efectividad en el VPH como caso de estudio. Influencia del cumplimento con la medicación en el Costo-efectividad (DIAPOSITIVA 15) El cumplimiento del paciente hace una diferencia fundamental entre la eficacia y la efectividad, dado que el cumplimiento puede afectar la eficacia en la vida real (Efectividad). En esta tabla, Kozma y sus colegas muestran que, independientemente del valor de la presión arterial diastólica inicial, en la columna de la izquierda, el cumplimiento pleno del régimen de medicación se traduciría en un Costo por año de vida ajustado por calidad de vida, o QALY por sus siglas en inglés, que rondaría la mitad del valor que resultaría en caso del cumplimiento parcial. Así, por ejemplo, si miramos la presión arterial diastólica inicial, cuyo valor es mayor o igual a 105 milímetros de mercurio, podemos observar que el pleno cumplimiento causaría un Costo por QALY de US$ 4.850, mientras que el cumplimiento parcial, duplicaría el costo-efectividad, lo cual significa que se reduciría el Costo-efectividad o incluso empeoraría, dando como resultado un Costo por QALY de US$ Del mismo modo, si consideramos una presión arterial diastólica menor a la presión arterial diastólica inicial que analizamos 95 a 104 milímetros de mercurio, observamos que el pleno cumplimiento del paciente resultaría en alrededor de US$ , o un valor aproximado, US$ dólares por QALY, mientras que el cumplimiento parcial resultaría en un Costo por QALY de US$ Marco para la determinación de Costos (DIAPOSITIVA 16) Los Costos están compuestos por entradas, es decir, el tipo de Costo, las unidades de Costo y los valores de Costo, y requieren un ajuste por tiempo e incertidumbre. Comparación Costo por AVAC (DIAPOSITIVA 17) Para que usted tenga una idea de los diversos Costos por QALY, puede observar en esta diapositiva que el Costo varía entre US$ 69 por QALY para los cinturones de seguridad, US$ 140 por QALY para la vacuna contra la gripe, US$ por QALY para el azidotimidina contra el sida, US$ por QALY para la vacuna contra el VPH y US$ por QALY para el límite de velocidad de 55 millas por hora. La cifra generalmente aceptada para una terapia de Costo-efectividad oscila entre US$ y US$ por QALY. 5

6 Costo directo e indirecto (DIAPOSITIVA 18) Los componentes de un análisis farmacoeconómico o de Costo-efectividad comprenden los Costos y los efectos o consecuencias. Los Costos se dividen entre Costos directos e indirectos. Los Costos médicos directos son aquellos relacionados con la prestación de servicios médicos, tales como la permanencia en el hospital, los honorarios médicos por consultas externas, los Costos de los medicamentos y los Costos de eventos adversos, incluyendo el Costo de la propia medicación y cualquier evento adverso que pueda surgir como consecuencia de una administración médica. Los Costos no médicos directos son aquellos relacionados con los gastos generales, como los costos de transporte, que constituyen una consecuencia directa de la enfermedad. En el análisis de Costo-efectividad, con mayor frecuencia, se incluyen los Costos directos, mientras que los Costos indirectos, aquellos relacionados con los cambios en la productividad individual, no suelen incluirse en dicho análisis dado que es difícil obtener su valor. Algunos ejemplos de Costos indirectos son el tiempo de trabajo perdido o el ausentismo laboral, así como la falta de pago de la cobertura asistencial de un miembro de la familia. Por último, pueden incluirse en el análisis los Costos intangibles, tales como el dolor y el sufrimiento. Efectos (DIAPOSITIVA 19) El denominador de la ecuación son los efectos o consecuencias, que pueden medirse en términos de beneficios monetarios, efectividad, como los años de vida ganados, la cantidad de hospitalizaciones que pudieron evitarse, los episodios libres de complicaciones, y otros beneficios similares. También pueden medirse a través de la incorporación de utilidades que midan por QALY. Costo-efectividad promedio e incremental (DIAPOSITIVA 20) Hay dos formas de realizar o exponer los análisis de Costo-efectividad, el costo-efectividad de promedio y el Costoefectividad incremental. El costo-efectividad de promedio se obtiene dividiendo el costo total medio por los resultados y, por lo general, suele presentarse como un valor por paciente. Se calcula de la siguiente manera para cada opción terapéutica: Costo dividido por la eficacia. Luego, se compara el Costo-efectividad de promedio de cada terapia y el que obtiene el menor Costo por unidad de efectividad es el que se considera preferido. Aunque este tipo de análisis nos permite ver los números reales que intervienen en el cálculo, el Costo-efectividad de promedio no muestra las diferencias entre las diferentes estrategias. Por lo tanto, muchos investigadores prefieren usar o explicar con más detalle los resultados de un análisis de Costo-efectividad en términos de la relación Costo-efectividad incremental, es decir, Costos adicionales a cambio de beneficios adicionales. Esto se puede calcular de la siguiente manera: delta "C" sobre delta "E" es igual a la diferencia en Costos dividida por la diferencia en efectividad. El término incremental se utiliza comúnmente para referirse a los Costos adicionales y al resultado de una intervención en comparación con otra. Toma de decisiones (DIAPOSITIVA 21) Un análisis de Costo-efectividad incremental es útil en los dos casos siguientes: 1) cuando la nueva estrategia es más costosa pero se espera que sea más efectiva 2) cuando la nueva estrategia es menos costosa pero a su vez menos efectiva. Los otros cuadrantes en los que una terapia es más costosa y menos efectiva o menos costosa y más efectiva nos darían como resultado alternativas obvias y no exigiría la realización de un análisis de Costo-efectividad. 6

7 Perspectiva (DIAPOSITIVA 22) Otro concepto que constituye un componente importante del análisis de Costo-efectividad es el de la perspectiva. La perspectiva del análisis puede ser la de la sociedad o la de un pagador. El Servicio Nacional de Salud (NHS, por sus siglas en inglés) y otros sistemas de contribución nacionalizados sugieren que al realizar los análisis de Costoefectividad se tomen en cuenta como perspectiva a la sociedad. En este caso, los beneficios suelen expresarse por QALY. Sin embargo, pueden examinarse resultados a corto plazo, especialmente en países como los EE. UU., donde el sistema de salud no está nacionalizado de hecho, los empleadores suelen cubrirlo sólo parcialmente y la rotación de pacientes es relativamente rápida. Los ejemplos que podrían citarse en este caso son los infartos de miocardio evitados y los episodios libres de complicaciones. Segmentación de la población (DIAPOSITIVA 23) La población será analizada según la edad de los pacientes y la raza, o por ejemplo teniendo en cuenta el betabloqueador aprobado únicamente para pacientes afro-americanos; todas son consideraciones importantes y que pueden tenerse en cuenta como sub-análisis al evaluar el Costo-efectividad. El género es otro componente importante de la segmentación de la población. Por ejemplo, Weinstein y Stason mostraron que el Costo-efectividad de los agentes antihipertensivos mejora a medida que las mujeres envejecen, pero empeora a medida que lo hacen los hombres. Esto puede reflejar que las mujeres son propensas a desarrollar enfermedades cardiovasculares a una edad más avanzada en sus vidas y que como resultado hay una optimización en la efectividad terapéutica. Además, con el transcurso del tiempo, el estado actual para el control de las enfermedades y las suposiciones acerca de cómo los procesos de selección pueden variar en un determinado sistema de salud y pueden tener un impacto en el análisis de Costoefectividad. Descuento (DIAPOSITIVA 24) Se descuentan los costos futuros y las consecuencias para reflejar el hecho de que, en general, los individuos y la sociedad tienen una tasa positiva de tiempo y de preferencia, es decir, en general, prefieren que las consecuencias deseables se produzcan antes y las consecuencias indeseables se produzcan más tarde. Por lo tanto, se descuentan los beneficios futuros para reflejar el hecho de que tienen un valor menor, simplemente porque se producen en el futuro en vez de producirse en el presente. Del mismo modo, se descuentan los Costos futuros para reflejar el hecho de que es preferible que ocurran en el futuro más que ahora, en casos donde el programa se extiende por varios años. En esta diapositiva puede observarse la ecuación utilizada para determinar la tasa de descuento, donde VA es el valor actual, CF son los Costos futuros y FD es el factor de descuento, el cual depende de la cantidad de años, en el futuro, en el que se incurrirá en el gasto, caracterizada por el factor N, y la tasa de descuento T. Análisis de sensibilidad (DIAPOSITIVA 25) Los análisis de sensibilidad se realizan para probar el posible rango de valores que pueden tomar las variables claves en un análisis. Se examina la solidez del análisis, es decir, se evalúa si pequeños cambios en los valores de las variables claves provocarían un cambio de decisión o un cambio en los resultados, y, por lo tanto, la utilidad del análisis sería objeto de dudas. 7

8 Incertidumbre (DIAPOSITIVA 26) Hay dos tipos de incertidumbre, paramétrica y estructural. La incertidumbre paramétrica utiliza el análisis de sensibilidad y el análisis de incertidumbre probabilística. La incertidumbre estructural compara diferentes estructuras con los mismos datos o datos similares y evalúa si se obtienen resultados similares con esas estructuras diferentes. Efectos (DIAPOSITIVA 27) "Dado que el proceso de estimar los parámetros de entrada específicos de un subgrupo, por lo general, implica que se reduzca el tamaño de la muestra, es todavía más importante evaluar las consecuencias de la incertidumbre del parámetro en su totalidad". Debido a los efectos que implica esta frase, al contar con grupos de pacientes más pequeños, es decir, con subgrupos, podemos conocer con menos certeza los valores de entrada y, por lo tanto, tendríamos que llevar a cabo más análisis de sensibilidad en torno a los parámetros claves. Presentaciones del informe ACE (DIAPOSITIVA 28) Existen solo dos situaciones en donde uno espera ver una gran cantidad de datos relacionados con los análisis de Costoefectividad: 1) si uno evalúa un artículo de una revista a efectos de analizar su integridad y 2) si uno utiliza el análisis de costo-efectividad para tomar decisiones políticas. Presentaciones del informe ACE (elementos) (DIAPOSITIVA 29) Existen diferentes elementos que uno esperaría ver al momento de evaluar un artículo de revista y/o tomar una decisión política relacionada con el análisis de Costo-efectividad. Uno debería contar con antecedentes apropiados; ser capaz de determinar el punto de vista o perspectiva sobre el cual realizar el análisis (ya sea la perspectiva del paciente, pagador o la sociedad), determinar el tipo de análisis, la minimización de Costos, el Costo-beneficio, el Costo-efectividad o el Costo-utilidad, el tipo de población donde se encuentra el paciente, los marcadores comparativos, el origen y la calidad de evidencia, tales como los ensayos clínicos aleatorios y controlados, los datos de estudios observacionales prospectivos o retrospectivos, o la literatura publicada, el rango en el cálculo de Costos, tanto en términos físicos como monetarios, y el valor del beneficio, tales como los años de vida ganados o los años de vida ajustados por calidad de vida. Presentaciones del informe ACE (elementos, cont.) (DIAPOSITIVA 30) Además, uno espera ver los ajustes por ajuste temporal de los Costos y beneficios, en caso de tratarse de un análisis de varios años. Al manejar incertidumbre, deberían realizarse múltiples análisis de sensibilidad en torno a las variables claves, un análisis incremental de costos y beneficios, y un análisis de las limitaciones y de los resultados completos del estudio. Cuestiones del ACE en el VPH (DIAPOSITIVA 31) Un artículo del diario Wall Street informó hace poco menos de dos años que: "Un panel federal de asesoramiento sobre las vacunas recomendó por unanimidad que las niñas de 11 y 12 años de edad tenían que recibir una nueva vacuna para la protección contra el cáncer de cuello uterino." Este análisis de costo-efectividad sobre la vacuna del Papiloma Humano llevado a cabo para prevenir el desarrollo del cáncer de cuello uterino, ha demostrado ser muy explosivos en materia de costos, moral y ética, lo cual lo convierte en un caso de estudio perfecto para evaluar el uso del análisis de 8

9 Costo-efectividad con relación a la toma de decisiones políticas y de formulario. Por lo tanto, he optado por utilizarlo como caso de estudio. Caso de estudio: ACE de la Vacuna contra el VPH (DIAPOSITIVA 32) A pesar de que se han realizado diversos análisis de Costo-efectividad sobre esta cuestión, el artículo que voy a destacar en esta oportunidad es el escrito por Sue Goldie, Beneficios Clínicos Proyectados y Costo-Efectividad de la Vacuna contra el Virus del Papiloma Humano 16-18, publicada en el Journal of National Cancer Institute en Goldie y sus colegas desarrollaron un modelo de Costo-utilidad para evaluar la incidencia del cáncer y la mortalidad, los costos de vida, la expectativa de vida y las relaciones de costo-efectividad incremental, con la intención de relacionarla con el cáncer de cuello uterino y la vacuna contra el VPH para la prevención de dicho cáncer. Este caso de estudio se utilizará como un ejemplo del uso del análisis de Costo-efectividad en la toma de decisiones médicas. Resumen (DIAPOSITIVA 33) En resumen, el análisis de Costo-efectividad o el análisis farmacoeconómico es la relación del costo con la efectividad. Evalúa el Costo adicional por unidad de efectividad adicional y puede utilizarse para tomar decisiones políticas entre terapias competitivas que cuenten con recursos disponibles fijos. Gracias por interesarse en este módulo. 9