El estudiante que supere la asignatura debe ser capaz de:

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1 GUÍA DOCENTE APLICACIONES BIOMÉDICAS DE LA BIOTECNOLOGÍA LICENCIATURA DE BIOTECNOLOGÍA UNIVERSIDAD DE LLEIDA 1. DATOS GENERALES DE IDENTIFICACIÓN Nombre de la asignatura: Aplicaciones Biomédicas de la Biotecnología Nombre de créditos Plan 2001: 6 Nombre de créditos ECTS: 5 Carácter (troncal T, obligatoria, Ob, optativa Op): Op Titulación: Biotecnología Departamento: Ciencias medicas básicas (CMB) Cuatrimestre: primero Idioma: catalán/castellano Pagina web: No Dosier electrónico (Si/No): Si Profesor coordinador: Daniel Sanchis Otros profesores: Joan Fibla Judit Herreros Marta Llovera 2. INTRODUCCIÓN A LA ASIGNATURA daniel.sanchis@cmb.udl.cat joan.fibla@cmb.udl.cat j.herreros@cmb.udl.cat marta.llovera@cmb.udl.cat Aplicaciones biomédicas de la biotecnología es una asignatura optativa que se imparte en el cuarto curso de la Licenciatura de Biotecnología que pretende aportar al alumno los conceptos básicos sobre los nuevos procedimientos biotecnológicos en el ámbito de la salud humana, incluyendo sistema de diagnostico, investigación biomédica y terapia no farmacológica. Se presentan aplicaciones basadas en los conocimientos adquiridos de las asignaturas de genética molecular, ingeniería genética molecular y cultivos celulares, así como en fundamentos biológicos del desarrollo que son presentados durante el curso. La asignatura se dirige a alumnos interesados en el ámbito biosanitario (recerca biomédica, empresas farmacéuticas, laboratorios de análisis clínicas y similares). 3. OBJETIVOS El estudiante que supere la asignatura debe conocer: 1. Los principales conceptos y terminología referentes a las manipulaciones moleculares y celulares como herramientas biotecnológicas en los campos de diagnóstico y terapéutico. 2. Las estrategias biotecnológicas existentes para la corrección de enfermedades de origen genético. 3. Las propiedades de las células madres embrionales y adultas, así como las posibles aplicaciones y/o problemática de su uso por terapia celular. 4. Las estrategias para la obtención de modelos animales de enfermedades humanas. 5. Las principales aplicaciones biomédicas de la modificación genética de animales y de la clonación de humanos. 6. La metodología y terminología básica de uso en diagnostico genético y las nuevas tendencias en este ámbito.

2 El estudiante que supere la asignatura debe ser capaz de: 7. Diseñar protocoles básicos en los que intervengan las estrategias biotecnológicas presentadas en el curso (elegir la aproximación teóricamente mas adecuado y justificar la elección), para resolver una problemática biomédica determinada. 8. Proponer el diseño de un laboratorio de diagnostico genético en sus aspectos organizativos y estructurales. 9. Entender las estrategias que se utilizan para la modificación de genes en animales de experimentación descritas en la bibliografía. 4. TEMARIO TEÓRICO I PRACTICO 4.1. TEMARIO TEÓRICO 1. Introducción 2. Terapia génica: bases, tecnología, aplicaciones ex vivo / in vivo. (DS, 2h) Aplicaciones. Estrategias para la sustitución de un gen, sobre-expresión génica, represión génica permanente; tipos de vehículos utilizados: vectores virales y vehículos no virales. 3. Fundamentos en biología celular del desarrollo embrionario. (JH, 1h) Blastocito, gastrulación, capas germinales y tejidos derivados. 4. Células madre: tipos y origen, funciones fisiológicas. (JH, 2h /DS, 1h) Propiedades. Células madre embrionarias, células madre adultas. Nichos de células madre. Programa génico para el mantenimiento de la autorenovación. La célula madre cancerosa. 5. Terapia celular: tipos, aplicaciones, retos técnicos y éticos. (JH, 1h /DS, 2h) Principales conceptos básicos y técnicos. Aspectos éticos. Estrategias en medicina regenerativa en enfermedades del sistema nervioso y cardiovascular, aplicaciones actuales y perspectivas. 6. Ingeniería de tejidos: bases, aplicaciones, tecnología. (DS, 2h) Principales conceptos y aplicaciones. Matrices sintéticas, rapid prototyping, creación de órganos ex-vivo. 7. Nanobiotecnología: conceptos básicos, aplicaciones en diagnostico, aplicaciones terapéuticas. (DS, 2h) Principales conceptos y aplicaciones biomédicas. Conjugados DNA-proteína. Nanopartículas en la frontera entre el diagnostico y la terapéutica. Sustitutivos celulares. Immunotoxinas recombinantes. Terapias basadas en ligandos específicos de receptores celulares. 8. Modelos experimentales de patologías humanas. (MLL, 3h) Ratones transgénicos, knock-out y knock-in. Diseño y técnicas de obtención. Caracterización de un fenotipo. Ejemplos prácticos. 9. Otras aplicaciones biomédicas de la transgénesi: pharming, xenotrasplante. (MLL, 1h). Utilización de animales como birreactores para la producción de biofármacos: pharming. Potenciales donantes de órganos para al xenotrasplante. 10. Clonación de humanos: métodos de clonación, clonación reproductiva, clonación terapéutica. (MLL, 1h). Estrategias para la clonación de mamíferos. La oveja Dolly como ejemplo. Finalidades de la clonación de humanos: clonación reproductiva i clonación terapéutica. 11. Variabilidad genética, mutaciones i polimorfismos. (JF, 3h). Cambios en la secuencia y/o estructura del DNA. Variabilidad genética. Mutaciones

3 patogénicas y polimorfismos. Tipos. Marcadores polimórficos. Variaciones en nombre de copias. 12. Identificación genética (JF, 3h). La huella genética. Marcadores polimórficos. Análisis estadística e interpretación de datos. 13. Diagnóstico genético y predictivo. (JF, 4h). Diagnostico pre-implantacional. Diagnostico post-natal. Diagnóstico genético de cromosomopatias. Diagnóstico directo e indirecto de enfermedades monogénicas. Ligamiento y co-segregación de marcadores polimórficos. Análisis de datos ycalculo de riesgo. Susceptibilidad y predisposición. 14. Procedimientos y técnicas de genotipado. (JF, 5h). El laboratorio de diagnostico genético. Aislamiento i procesamiento de ADN para su uso en diagnostico génico. Organización del laboratorio. Aspectos legales. Técnicas de identificación cromosómica. Cariotipo. Citogenética. FISH. Hibridación genómica. Técnicas de identificación de mutaciones y polimorfismos. Cambios de tamaño. Single Nucleotides Polymorphism (SNP). Automatización. Arrays de genotipación. Modificaciones epigenéticas. 4.2 TEMARIO PRÁCTICO: Sesión al aula de informática; diseño de un vector para la represión permanente de la expresión de un gen determinado. (2h) Simulación de terapia génica in Vitro (12h) Diferenciación neuronal a partir de precursores neurales (12h) Sesiones al aula de informática sobre bases de datos de enfermedades polimorfismos. (4h) Diagnostico genético / indentifiación genética: Discusión de artículos. Discusión de casos. (5h) 5. PLANIFICACIÓN TEMPORAL Tipo de actividad: TEO: teoría; PARA: practicas laboratorio; SEM: seminario; INF: informática; ACD: actividad dirigida. Tipo Actividad Descripción resumida de la actividad Dedicación (horas) TEO 1. Introducción 1 TEO 2. Terapia génica 2 PARA Sesión informática 2 TEO Práctica terapia génica 12 PRO 3. Fundamentos en biología celular 1 del desarrollo. TEO 4. Células madre 3 TEO 5. Terapia celular 3 Semana Objetivo Formativo

4 PARA Practica de células madre 12 TEO 6. Ingienería de tejidos 2 TEO 7. Nanobiotecnología 2 TEO 8. Modelos experimentales de 3 patologías humanas TEO 9. Otras aplicaciones biomédicas de la 1 transgénesi TEO 10. Clonación de humanos 1 TEO 11. Variabilidad genética, mutaciones 1 i polimorfismos TEO 12. Identificación genética 1 INF Bases de enfermedades genéticas 4 TEO 13. Diagnostico genético y predictivo 1 TEO 14. Procedimiento / técnicas de 3 genotipado ACD Discusión artículos / casos / proyectos 5 6. BIBLIOGRAFÍA DE REFERENCIA a) Bibliografía básica: La bibliografía correspondiente a las asignaturas troncales de las cuales deriva esta asignatura, que se enumeran en la introducción. A demás, se encontrara información específica en las siguientes referencias: Biotecnología en la Medicina del Futuro fundación Cotec para la Innovación Tecnológica. Madrid. Tom Strachan, Andrew Read. Human Molecular Genetics 2nd Edition. Michael P., Ph.D Weiner, Stacey B. Gabriel, J. Claiborne Stephens. Genetic Variation: A Laboratory Manual. Cold Spring Harbor Laoratory PRESS Manipulating the mouse embryo: A laboratory manual. Andras Nagy. 3d Edition. Cold Spring Harbor Laboratory Press. Diagnostic Techniques in Genetics (2006) Jean Louis Serre, Isabelle Heath, and Simon Heath. Ed John Wiley & Son Young, ID. Introduction to Risk Calculation in Genetic Counseling. Oxford University Press 2007 Zigova, T. Natural Stem cells for brain and spinal cord repair. Humana Press Revistes Científiques i bases de dades: Nature Biotechnology Htto:// Trends in Biotechnology

5 scription Current Opinion in Biotechnology scription GeneReviews on-line acces: K7hg6&fcn=y&fw=Qorm&filename=/about/content/reviews.hotml Cell Stem Cells: 7. METODOLOGÍA (máximo 10 líneas) La asignatura se estructura en tres bloques transversales principalmente teóricos: 1) Aproximación del alumno a los conceptos más importantes en la utilización de herramientas biotecnológicas no farmacológicas con finalidad terapéutica y 2) Una introducción al laboratorio de diagnóstico genético. Las clases teóricas se complementan con prácticas de laboratorio, seminarios, discusiones de artículos científicos y planteamiento de problemas en el aula de informática. Con eso se pretende que el alumno alcance las nociones básicas que lo preparen para su potencial incorporación ya sea al laboratorio farmacéutico, como al laboratorio diagnóstico, como al laboratorio de investigación biomédica básica en biomedicina. 8. EVALUACIÓN DEL APRENDIZAJE El aprendizaje se evaluara mediante una prueba escrita incluyendo preguntas de desarrollo corto de la parte teórica i alguna pregunta tipo problema, derivada de la parte práctica. El examen de la asignatura se superara con una nota mínima global de 5 sobre 10. El examen escrito valdrá un 80% de la nota final i el 20% restante derivara del trabajo realizado en la parte práctica. La asistencia a las practicas (informática y laboratorio) es necesaria para aprobar la asignatura. Para superar la asignatura se tendrá de obtener un 5 sobre 10 en la nota global. 9. VOLUMEN DE TRABAJO (Ver tabla 1)