RoACTEMRA: Nueva esperanza para los niños con artritis idiopática juvenil sistémica

Transcripción

1 Comunicado de prensa Basilea, 18 de junio de 2010 RoACTEMRA: Nueva esperanza para los niños con artritis idiopática juvenil sistémica Primera presentación del estudio TENDER, la cual demuestra la alta eficacia de RoACTEMRA contra esta grave enfermedad infantil, para la que no hay tratamiento aprobado actualmente Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha comunicado hoy que los nuevos datos presentados en el congreso de la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) demuestran la alta eficacia de RoACTEMRA (denominado ACTEMRA fuera de Europa) para mejorar los signos y síntomas de la artritis idiopática juvenil (AIJ), una grave artritis de los niños para la que no existe tratamiento aprobado en la actualidad. Además, los niños con AIJ toleran bien RoACTEMRA, cuyo perfil de seguridad es similar al de los adultos con artritis reumatoide (AR). Los datos del estudio de fase III TENDER 1 ponen de manifiesto que, al cabo de tres meses de tratamiento con RoACTEMRA, el 85% de los pacientes presentaban una mejoría del 30% (ACR 30 * ) de los signos y síntomas de la AIJ sistémica y ausencia de fiebre, una característica fundamental de la AIJ sistémica, frente al 24% en los pacientes que habían recibido placebo. De los datos también se desprende que el 70% de los pacientes alcanzaron una respuesta ACR 70, y el 37%, una respuesta ACR 90. Además de la importante mejora de la respuesta ACR en la AIJ, casi dos tercios de los pacientes dejaron de presentar exantemas después de tres meses. Hay una necesidad crucial de nuevos tratamientos para los niños que sufren los efectos debilitantes y potencialmente letales de la AIJ sistémica, y estos datos representan un avance fascinante ha comentado Hal Barron, director de Desarrollo Internacional y director médico de Roche. La impresionante eficacia de RoACTEMRA confirma que hemos dado un gran paso en el tratamiento de esta enfermedad. Su impacto en ** Una respuesta ACR 30 se define como una mejoría de 3 de las 6 variables respecto de la evaluación inicial en un 30% o más, sin empeoramiento de más de 1 de las variables restantes en más del 30%. Las variables son: actividad de la enfermedad evaluada por el médico (VAS); evaluación de la sensación de bienestar por los padres o el niño (VAS); número de articulaciones con artritis activa; número de articulaciones con limitación de los movimientos; velocidad de sedimentación globular; habilidad funcional (CHAQ: Childhood Health Assessment Questionnaire). F. Hoffmann-La Roche Ltd 4070 Basel Switzerland Group Communications Roche Group Media Relations Tel Fax /5

2 la vida de estos jóvenes pacientes promete ser significativo". La AIJ sistémica se manifiesta clínicamente como una artritis crónica acompañada de fiebre intermitente, erupciones cutáneas, anemia, hepatomegalia y/o esplenomegalia, así como pericarditis y/o pleuritis 2. La edad de presentación de la AIJ sistémica se halla entre los dieciocho meses y los dos años 3,4, pero la enfermedad puede persistir hasta la edad adulta. Su evolución es variable. En los casos más graves, hasta dos tercios de los pacientes sufren artritis crónica y persistente, que en aproximadamente la mitad de ellos será en alto grado incapacitante 5,6. De todos los subtipos de artritis juvenil, la forma sistémica tiene el peor pronóstico a largo plazo: a ella se deben casi dos tercios de las muertes entre los niños con artritis; la tasa global de mortalidad está estimada entre el dos y el cuatro por ciento 7. No existen tratamientos aprobados de la AIJ sistémica. Las terapias actuales consisten en dosis altas de corticosteroides para controlar los síntomas sistémicos; ahora bien, estas terapias no mejoran el pronóstico a largo plazo y su utilización comporta graves efectos secundarios 2. Los resultados del estudio TENDER reflejan los de anteriores estudios japoneses 8,9, los cuales demostraron que RoACTEMRA se toleraba bien y era eficaz en los niños con AIJ sistémica que no toleraban corticosteroides e inmunodepresores sistémicos o no respondían a ellos adecuadamente. No se observaron nuevos signos importantes de toxicidad y el perfil de acontecimientos adversos era como se esperaba similar al hallado en los estudios de la AR en adultos. RoACTEMRA inhibe la actividad de la interleucina 6 (IL-6), citocina que contribuye a las características principales de la AIJ sistémica, como son la inflamación sinovial crónica, el daño del cartílago articular, la fiebre, la anemia, los trastornos del crecimiento y la osteoporosis 10. Acerca de la IL-6 como planteamiento terapéutico, Hal Barron ha dicho: La eficacia de RoACTEMRA contra estos síntomas prueba también la función clave de la IL-6 como mediadora de la inflamación articular y los perjudiciales efectos sistémicos de las enfermedades inflamatorias crónicas. RoACTEMRA está ya autorizado en la UE, los EE.UU. y otros países contra la AR, una enfermedad asociada también con cifras elevadas de IL-6 y síntomas sistémicos como fatiga, anemia y fiebre. Los estudios de la AR han demostrado la alta eficacia y seguridad de RoACTEMRA, que permitió alcanzar sistemáticamente altas tasas de remisión en todos los grupos de pacientes 11 y la inhibición del daño estructural de las articulaciones 12. Además, RoACTEMRA es el único producto que en la AR del adulto ha demostrado ser superior al metotrexato en monoterapia en las respuestas ACR 20, 50 y 70 al cabo de seis meses 13. 2/5

3 Acerca del estudio TENDER El estudio TENDER es un ensayo clínico internacional, realizado en 70 centros en cifras redondas de 20 países. El objetivo del estudio consistía en evaluar la seguridad a corto plazo y la eficacia de RoACTEMRA contra los signos y síntomas de la AIJ sistémica frente a placebo en 112 pacientes con enfermedad activa. El estudio también tenía como fin valorar la eficacia en las características sistémicas comunes de la AIJ sistémica, la reducción de corticosteroides, otras reducciones de fármacos concomitantes, la seguridad en la administración crónica y el uso de biomarcadores. Los pacientes del estudio se asignaron a los grupos aleatorizadamente y recibieron RoACTEMRA en una dosis de 8 mg/kg (si pesaban 30 kg) o 12 mg/kg (si pesaban < 30 kg) cada 2 semanas o infusiones de placebo por espacio de 12 semanas. Los pacientes tenían la opción de participar en un seguimiento abierto de larga duración. El estudio se efectuó con la estrecha colaboración de los grupos PRINTO (Paediatric Rheumatology International Trials Organisation) y PRCSG (Paediatric Rheumatology Collaborative Study). Acerca de RoACTEMRA/ACTEMRA RoACTEMRA/ACTEMRA es el resultado de la colaboración de Chugai en la investigación y está siendo codesarrollado internacionalmente con Chugai. RoACTEMRA/ACTEMRA es el primer anticuerpo monoclonal humanizado que bloquea el receptor de la interleucina 6 (IL-6). Se diseñó un amplio programa de desarrollo clínico integrado por cinco estudios de fase III para la evaluación clínica de RoACTEMRA/ACTEMRA, todos los cuales han alcanzado las variables principales de valoración. RoACTEMRA/ACTEMRA fue aprobado en primer lugar en Japón y lanzado por Chugai en junio de 2005 para el tratamiento de la enfermedad de Castleman. En abril de 2008 se aprobaron también en Japón nuevas indicaciones: la artritis reumatoide (AR), la artritis idiopática juvenil poliarticular y la artritis idiopática juvenil de comienzo sistémico. RoACTEMRA/ACTEMRA recibió en enero de 2009 la aprobación en la UE para el tratamiento de la AR en pacientes que no hayan respondido adecuadamente o no hayan tolerado tratamientos anteriores con uno o más fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FAME) o inhibidores del factor de necrosis tumoral (TNF). RoACTEMRA/ACTEMRA también está autorizado en varios otros países, como la India, Brasil, Suiza y Australia. La última aprobación de RoACTEMRA/ACTEMRA, en enero de 2010, tuvo lugar en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con AR activa en grado moderado o grave que no hayan respondido adecuadamente a uno o más inhibidores del TNF. El perfil global de seguridad de RoACTEMRA/ACTEMRA es homogéneo en todos los estudios clínicos. Los acontecimientos adversos graves notificadas en los estudios clínicos han consistido en infecciones graves, perforación gastrointestinal y reacciones alérgicas, incluidos algunos casos de anafilaxis. Los acontecimientos 3/5

4 adversos notificados con mayor frecuencia en los estudios clínicos han sido infección de las vías respiratorias altas, rinofaringitis, cefalea, hipertensión arteria y elevación de ALAT. Se ha observado una elevación de las enzimas hepáticas ALAT y ASAT en algunos pacientes, pero en general fue leve y reversible, sin indicios de lesión hepática u otro tipo de secuelas en la función hepática. En algunos pacientes se han descrito también otras alteraciones analíticas, como hiperlipidemia (elevación del colesterol total, las LDL, las HDL o los triglicéridos) o disminución de las cifras de neutrófilos y plaquetas, pero sin repercusiones clínicas. Los medicamentos depresores del sistema inmunitario, como RoACTEMRA/ACTEMRA, pueden incrementar el riesgo de neoplasias malignas. Acerca de Roche Roche, cuya sede central se halla en Basilea (Suiza), es una compañía líder del sector de la salud, centrada en la investigación y con la potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo y tiene medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, virología, inflamación, metabolismo y sistema nervioso central. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro, incluido el diagnóstico histológico del cáncer, y pionero en el control de la diabetes. La estrategia de Roche en medicina personalizada tiene como fin proporcionar medicamentos y herramientas diagnósticas que hagan posible mejoras tangibles de la salud, la calidad de vida y la esperanza de vida de los pacientes. En el año 2009, Roche tenía más de empleados en todo el mundo e invirtió casi millones de francos suizos en investigación y desarrollo. Las ventas alcanzaron la cifra de millones de francos suizos. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche posee una participación mayoritaria en Chugai Pharmaceutical (Japón). Más información en Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley. Más información: - Para más detalles, véanse los comunicados de noticias multimedia en Relaciones con la Prensa del Grupo Roche Teléfono: / Correo electrónico: basel.mediaoffice@roche.com - Alexander Klauser (jefe) - Martina Rupp 4/5

5 - Claudia Schmitt - Nina Schwab-Hautzinger Referencias: * Efficacy and safety of tocilizumab in patients with systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sjia): 12-week data from the phase 3 tender trial. Abstract presented on 18 th June 2010 at EULAR 2 Woo, P. Systemic juvenile rheumatoid arthritis: diagnosis, management, and outcome. Nature Clinical Practice: Rheumatology :1 3 Symmons DP et al. Pediatric rheumatology in the United Kingdom: data from the British Paediatric Rheumatology Group National Diagnostic Register. J Rheumatology 1996: 23: Fishman D et al. The effect of novel polymorphisms in the interleukin-6 (IL-6) gene on IL-6 transcription and plasma IL-6 levels, and an association with systemic-onset juvenile chronic arthritis. J Clin Invest 1998: 102: Lomater C, Gerloni V, Gattinara M, Mazotti J, Cimaz R, Fantini F. et al. Systemic onset juvenile idiopathic arthritis: a retrospective study of 80 consecutive patients followed for 10 years. J Rheumatol. 2000;27: Prieur AM, Bremard-Oury C, Griscelli C, Mozziconacci P. Prognosis of the systemic forms of juvenile chronic arthritis. Apropos of 100 cases. Arch Fr Pediatr. 1984;41: Cassidy JT, et al. Juvenile rheumatoid arthritis. Cassidy JT, Petty RE, eds. Textbook of pediatric rheumatology 2001: Yokota, S. et al. Efficacy and safety of tocilizumab in patients with systemic-onset juvenile idiopathic arthritis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, withdrawal phase III trial. The Lancet 2008; 371: Yokota, S. et al. Therapeutic efficacy of humanized recombinant anti interleukin-6 receptor antibody in children with systemiconset juvenile idiopathic arthritis. Arthritis & Rheumatism 2005; 52: Benedetti F. Inflammatory cytokines in the pathogenesis and treatment of systemic juvenile idiopathic arthritis. Pediatric Rheumatology Online Journal Vol 3: 2 11 Long-term efficacy of tocilizumab in rheumatoid arthritis for up to 3.5 years. Smolen J et al. Oral presentation at ACR, 18 th October 2009 *2 LITHE: Tocilizumab inhibits radiographic progression and improves physical function in rheumatoid arthritis (RA) patients (Pts) at 2 years with increasing clinical efficacy over time. Fleischmann, R et al. Oral presentation at ACR, 18 th October 2009 *3 Jones G et al. Comparison of tocilizumab monotherapy versus methotrexate monotherapy in patients with moderate to severe rheumatoid arthritis: the AMBITION study. Ann Rheum Dis. 2010: 69: Originally published online March 17, doi: /ard /5