Anexo II. Tipos de Estudios en Investigación

Transcripción

1 Anexo II. Tipos de Estudios en Investigación Cualquier investigación científica pretende encontrar la respuesta a una pregunta. Las respuestas en la investigación pretenden añadir nuevos conocimientos o modificar los ya existentes. Aunque la investigación científica se puede describir de acuerdo a varios criterios, en este núcleo de conocimiento nos interesa hacerlo de acuerdo a los diferentes tipos de estudio. En general, el proceso de la investigación en medicina sigue estos pasos: 1. Formulación de una hipótesis u objetivo de trabajo. 2. Selección de una muestra (pacientes u otros), sobre la que se realiza un experimento o medición. 3. Recogida de los datos y resultados. 4. Análisis e interpretación de estos datos. 5. Aceptación o rechazo de la hipótesis de partida. El conjunto de procedimientos, métodos y técnicas que se emplean en el proceso de la investigación se conocen como diseño de un estudio, el cual esta muy unido al tipo de pregunta que los investigadores necesiten. Por ello, dependiendo del problema o laguna de conocimiento al que los investigadores se enfrenten, deberán plantear un tipo u otro de diseño de estudio. Asimismo, de cara a la realización de una búsqueda bibliográfica, el tipo de pregunta que deberá ser respondida, requerirá de la búsqueda e identificación de un determinado tipo de estudio que aporte evidencia o no sobre los posibles beneficios o riesgos de una actuación sanitaria. Los tipos de diseño o estudios se pueden clasificar de acuerdo a varios criterios. El más relevante suele ser hacerlo de acuerdo con su finalidad, con lo que podremos establecer la siguiente clasificación: 1. Estudios descriptivos 1.1. Estudios descriptivos transversales (prevalencia) y longitudinales (incidencia) 1.2. Estudios de evaluación de pruebas diagnósticas 1.3. Series de casos 2. Estudios analíticos 2.1. Observacionales Estudios de cohortes Estudios de casos y controles 2.2. Experimentales Ensayos clínicos aleatorizados Estudios descriptivos Los estudios descriptivos describen las características de una enfermedad (incidencia, prevalencia), situación clínica o fenómeno en general. Este tipo de estudios no abordan una presunta relación causa-efecto, sino que se utilizan para aportar datos y generar hipótesis. Estudios descriptivos transversales (cross-sectional studies) Los estudios descriptivos transversales recogen datos de un único período. Estudian simultáneamente la exposición y la enfermedad en un determinado período y en una población definida. Por ejemplo, la prevalencia de la gripe en Aragón durante el mes de diciembre de 2005.

2 La prevalencia de una enfermedad se define como la proporción de individuos de una población que tiene la enfermedad en un determinado momento, sin considerar una secuencia temporal. Prevalencia = Número de personas con enfermedad / Población total Estudios descriptivos longitudinales Los estudios descriptivos longitudinales recogen datos de una secuencia temporal. Por ejemplo, la incidencia de la gripe en Aragón durante el período diciembre 2000 diciembre La incidencia se define como el número de casos nuevos de una enfermedad que se desarrollan en una población libre de enfermedad durante un período de tiempo determinado (habitualmente un año). Incidencia = Número de casos nuevos en un período de tiempo / Total de población sana al inicio del período Estudios de evaluación de pruebas diagnósticas Los estudios de evaluación de pruebas diagnósticas tienen por objetivo determinar la capacidad de la prueba para discriminar entre personas que padecen la enfermedad y aquéllas que no la padecen. El tipo de estudio más utilizado para evaluar la prueba diagnóstica es el diseño transversal, en el que se seleccionan dos grupos de individuos, un grupo que padece la enfermedad y otro que no, y se comparan los resultados obtenidos con la nueva prueba diagnóstica en dichos individuos con un patrón o prueba de referencia (gold standard). Este tipo de estudios evalúan la sensibilidad y la especificidad de la prueba diagnóstica. Series de casos Los estudios de series de casos son estudios descriptivos longitudinales que se utilizan para describir el curso clínico de un grupo reducido de casos que tienen interés por alguna característica común como puede ser la enfermedad, la utilización de un nuevo tratamiento farmacológico o un nuevo procedimiento quirúrgico. Estudios analíticos Los estudios analíticos evalúan una presunta relación causa-efecto comparando dos grupos para valorar si un determinado factor es causa de una enfermedad o si un tratamiento sirve para mejorar o prevenir una situación clínica. Los estudios analíticos se dividen en observacionales y experimentales. Estudios observacionales Los estudios observacionales se limitan a observar, medir y analizar las características de la situación clínica y sus resultados, sin intervenir ni controlar los factores estudiados. Entre los estudios observacionales más relevantes encontramos los siguientes: Estudio de cohortes Los estudios de cohorte son un diseño de estudio analítico, observacional, longitudinal y principalmente prospectivo en el que se seleccionan dos grupos (o cohortes) de individuos: uno expuesto al factor de estudio y el otro no. A ambos grupos se les sigue en el tiempo para observar diferencias en la enfermedad o en el resultado de interés. Estos estudios se diferencian de los ensayos clínicos aleatorizados en que la "exposición" se realiza de forma natural, es decir el investigador no manipula la intervención o factor de estudio, ya sea porque sus manifestaciones ya han ocurrido, porque no son manipulables o por cuestiones éticas. Los estudios de cohorte son muy relevantes para estudiar situaciones como la etiología o la causa de las enfermedades, su evolución natural o pronóstico y la efectividad de las intervenciones sanitarias.

3 Su gran ventaja sobre los ensayos clínicos es que permiten obtener información y datos en circunstancias en que éticamente sería reprobable plantear un ensayo clínico, por ejemplo cuando se sabe que éste va a ocasionar un perjuicio a los pacientes estudiados. Se debe diferenciar eficacia de efectividad. Estudio de casos y controles Los estudios de casos y controles son un diseño de estudio analítico, observacional y retrospectivo en el que se seleccionan dos grupos de individuos, uno que tiene la enfermedad o el resultado de interés (casos) y el otro que no lo tiene (controles) y se observa de manera retrospectiva (hacia atrás) si hay diferencia en la exposición al factor causal, investigando la presencia previa de la presunta causa (factor de riesgo). Este tipo de estudios da buenos resultados cuando se pretende conocer respuestas o enfermedades poco frecuentes, pero cuentan con el inconveniente de que sus resultados puede estar sometidos a un gran número de sesgos y factores de confusión. Estudios experimentales En los estudios experimentales el investigador introduce una intervención ajena asignándola al factor de estudio y controlándola directamente. Ensayo clínico controlado y aleatorizado El ensayo clínico controlado y aleatorizado (ECCA) es un diseño de estudio analítico y experimental en el que el objetivo es estudiar la eficacia y la seguridad de una intervención bien sea de carácter preventivo, terapéutico, o incluso diagnostico. Se considera que los ensayos clínicos controlados y aleatorizados son los estudios que proporcionan una evidencia de mayor calidad acerca de la relación causal entre una intervención y el efecto observado. Para demostrar dicha relación causal los individuos participantes son asignados en dos grupos: Un grupo de tratamiento o experimental, que recibe la intervención que se está probando. Un grupo de comparación o control que recibe un tratamiento alternativo o un placebo. Ambos grupos son seguidos durante un periodo de tiempo, y los datos obtenidos se analizan en función de resultados concretos, definidos al principio del estudio. Si estos grupos son casi idénticos, salvo por la intervención que se está considerando, la diferencia en los resultados puede atribuirse, con cierta certeza, a la intervención. Un buen ensayo clínico controlado y aleatorizado debe reunir las siguientes características: 1. Tamaño de muestra suficiente 2. Aleatorización del grupo tratamiento y del grupo control 3. Mantenimiento de la comparabilidad durante el ensayo 4. Evaluación de los resultados a ciegas (simple, doble o triple ciego) 5. Mínimas pérdidas de seguimiento (fallecimientos, abandono de participantes, etc ) El enmascaramiento es fundamental para que las expectativas de pacientes e investigadores no puedan influir sobre los resultados observados. 1. Ciego simple: el paciente no sabe en qué grupo está siendo tratado 2. Ciego doble: tanto el paciente como el clínico o investigador no saben en qué grupo está encuadrado el paciente. 3. Ciego triple: paciente, clínico e investigador desconocen el grupo en que está encuadrado el paciente y el análisis y evaluación de los datos se hace sin conocer la identidad de los grupos. Existen, asimismo, otro tipo de estudios, los denominados "cualitativos", que se basan en el registro e interpretación de los testimonios y reflexiones dentro de un marco de referencia social.

4 Estos estudios permiten observar las influencias que modifican la conducta individual y grupal y permiten conocer y comprender las actitudes y comportamientos. Por ejemplo, un estudio para conocer los problemas y la situación de las familias con enfermos de Alzheimer se abordaría a través de entrevistas a los familiares, o del establecimiento de grupos focales. En las ciencias de salud, ha aparecido últimamente un nuevo tipo de estudios y publicaciones que sintetizan los resultados de estos estudios originales y que reciben el nombre de estudios secundarios, de síntesis o integradores. Los estudios secundarios en medicina engloban los siguientes: 1. Revisiones sistemáticas 2. Meta análisis 3. Guías de práctica clínica 4. Análisis económicos 5. Análisis de decisiones Desde el punto de vista documental, es interesante establecer una clasificación de los tipos de estudio basándose en la pregunta clínica que contestan, ya que la metodología utilizada se corresponde con la naturaleza de la pregunta a resolver: Los interrogantes clínicos más comunes se refieren a aspectos como el tratamiento, diagnostico y cribaje, pronóstico, etiología o causa y prevención de las enfermedades. También puede interesar conocer las percepciones particulares de los usuarios. Si se trata de valorar la eficacia de una intervención o tratamiento el tipo de estudio que mejor podrá obtener esta medida será un ensayo clínico con asignación aleatoria. Las revisiones sistemáticas de varios ensayos clínicos sobre el tema, en caso de existir, darán una evidencia más fuerte que un único ensayo. Si la pregunta es sobre el uso de un procedimiento diagnóstico, el diseño mas utilizado es el estudio transversal en que a los pacientes se les realiza la nueva prueba diagnóstica y el patrón de referencia (estudios de sensibilidad y especificidad). El cribaje o screening consiste en aplicar a grandes poblaciones unas determinadas pruebas para identificar las enfermedades en un estadio precoz, antes de que éstas produzcan síntomas. La prueba que se utiliza en este procedimiento se evalúa, como en el caso de las pruebas diagnósticas con estudios transversales, para comprobar su eficacia se suelen realizar otros diseños, como estudio de cohortes o casos y controles e incluso ensayos clínicos. Una revisión sistemática de este tipo de estudios daría una respuesta más contundente. El pronóstico de una enfermedad determina lo que es probable que suceda a un paciente en el curso de su enfermedad, para conocerlo se debe diseñar un estudio que contemple una cohorte de individuos correctamente confeccionada con un seguimiento temporal adecuado. Si lo que se pretende es obtener información sobre la etiología, se debe diseñar un estudio que pueda demostrar relaciones causa-efecto, por lo tanto, analítico y observacional. Para ello se elige un estudio de cohortes o de casos y controles, dependiendo de la frecuencia de la enfermedad.

5 Revisión sistemática y meta-análisis Ensayo clínico controlado aleatorizado Estudio de cohortes E. de casos y controles Estudio cualitativo E. de sensibilidad y especificidad de pruebas diagcas Series de casos Tratamiento/prevención/control XXX XXX XX Diagnóstico o cribaje XX X XXX Pronóstico XXX Etiología XX XX XXX XXX X Opiniones y valoración subjetiva XXX Generación de hipótesis XXX XXX XXX XXX XXX