Estadísticamente significativo o clínicamente relevante?

Transcripción

1 Adolfo Figueiras Guzmán rof. Titular de edicina reventiva e Saúde ública (USC) Estadísticamente significativo o clínicamente relevante?

2 Índice Introducción Objetivos Desarrollo Conceptos Cálculo del tamaño de de la la muestra Análisis de de datos Interpretación de de los los resultados Conclusión/Resumen Bibliografía 3 1. Introdución En prácticamente todas las contribuciones originales en revistas se utilizan pruebas estadísticas Un lector poco experto en estadística solo reparará en que resultados presentan p<0.05. Es tan complicado la interpretación? 4

3 2. Objetivos OBJETIVO roporcionar una aproximación intuitiva a la interpretación de los resultados estadísticos y epidemiológicos, sin necesidad de profundizar en cuestiones estadísticas 5 3. Conceptos Al plantearnos una pregunta de investigación, siempre subyace una población diana a la que pretende extrapolar los resultados de un estudio 6

4 3. Conceptos regunta de investigación oblación diana Es eficaz un nuevo betabloqueante para la disminución de la tensión arterial? acientes con hipertensión (sin especificar lugar ni periodo) Conceptos IOSIBLE REALIZAR UNA UESTRA ROBABILISTICA DE LA OBLACION DIANA Tampoco es necesario: 1. Estudiar la relación en la población accesible al investigador (población ) 2. Discutir su posible aplicación a una población diana, más amplia y distinta a las anteriores 8

5 3. Conceptos? or tanto. de una población se pueden extraer infinitas muestras, por procedimientos aleatorios o no aleatorios!! 9 3. Conceptos oblación < > = =: (50%, %=% ) uestra 1 uestra 2 uestra n últiples muestras distintas entre ellas y con respecto a la oblación!! 10

6 3. Conceptos Una pregunta de investigación lleva implícita una hipótesis que se pude formular de dos maneras: Hipótesis nula (Ho) NO existencia de diferencias entre los grupos Ho=El fármaco A es igual de eficaz que Hipótesis Alternativa (Ha) Una vez contrastado los datos, podemos rechazar Ho por lo que aceptamos la Ha Ha=El fármaco A es más eficaz que el placebo Conceptos Diferencias (Ha) No diferencias (H 0 ) =: (50%, %=% ) > uestra k 12

7 3. Conceptos Diferencias (Ha) No diferencias (H 0 ) =: (50%, %=% ) > uestra k Conceptos Diferencias (Ha) No diferencias (H 0 ) OK OK 14

8 3. Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) OK Error tipo I Concluir que existen diferencias entre los tratamientos, cuando en realidad no existen Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK Error tipo II Concluir que NO existen diferencias entre los tratamientos, cuando en realidad SI existen. 16

9 3. Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK ero En que casilla estamos? No lo sabemos porque no sabemos lo que pasa en la población!!!! Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK =: (50%, %=% ) > uestra k 18

10 3. Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK La estadística nos dice cual es la probabilidad de cometer el error tipo I.Y si esta probabilidad es baja o muy baja concluir que en la población también hay diferencias. TEST de contraste de hipótesis X 2 T Student ANOVA Regresión. Valor de Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK La estadística nos dice cual es la probabilidad de cometer el error tipo I.Y si esta probabilidad es baja o muy baja concluir que en la población también hay diferencias. or convención se fija en el 5% ANTES de iniciarse el estudio se debe fijar la probabilidad de cometer el error tipo I (riesgo α ) 20

11 3. Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK Si p < riesgo α Rechazo de H o (>) Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK = 22

12 3. Conceptos Diferencias (Ha) OK Error I No diferencias (H 0 ) Error II OK ara el error tipo II, se suele fijar en el 20%, aunque puede variar dependiendo del objetivo del estudio. Riesgo β es la probabilidad de cometer el error tipo II. oder estadístico = 1 β. oder (o potencia) estadístico stico como la capacidad del estudio para detectar diferencias cuando existen en la realidad Cálculo del tamaño de la muestra Factores que influyen en el tamaño de la muestra: Riesgo Alfa Riesgo Beta Diferencia a detectar Generalmente del 5% 5% del 10%, 20%... Variabilidad en la respuesta 24

13 4. Cálculo del tamaño de la muestra Factores que influyen en el tamaño de la muestra: Riesgo Alfa Riesgo Beta Diferencia a detectar Variabilidad en la respuesta Es la la diferencia más pequeña entre dos tratamientos que se se considere clínicamente relevante para cambiar un un tratamiento por otro A menor diferencia, mayor tamaño de de la la muestra Cálculo del tamaño de la muestra Factores que influyen en el tamaño de la muestra: Riesgo Alfa Riesgo Beta Diferencia a detectar Variabilidad en la respuesta variabilidad en en la la respuesta tamaño de de la la muestra 26

14 5. Análisis de datos Dependiendo del tipo de datos y del diseño del estudio aplicamos unas pruebas u otras Solo Solo son son un un medio para para calcular el el valor valor de de la la p p Análisis de datos 1. Esa p es la probabilidad de que la diferencia encontrada en la muestra se deba a un error aleatorio al extraer la muestra de la población en la que no existen diferencias 2. Si esa probabilidad es menor de la fijada a priori como asumible podremos rechazar la Ho. 3. Se dice entonces que hay diferencias estadísticamente significativas. 28

15 6. Interpretación de los resultados Factores que influyen en la significación estadística FACTOR Tamaño de la muestra agnitud del efecto Variabilidad en la respuesta Valor de p uede haber significación estadística y no magnitud del efecto relevante y al revés Interpretación de los resultados Estadísticamente significativo vs Clínicamente relevante < 0.05 Es la diferencia más pequeña entre dos tratamientos que se considera clínicamente relevante para cambiar un tratamiento por otro 30

16 6. Interpretación de los resultados DIFERENCIA Clínicamente relevante SI NO Estadísticamente significativa SI NO X Ensayo clínico de un hipoglucemiante oral: 100 pacientes 50 tratamiento A 50 tratamiento B 111 mg/dl > mg/dl Interpretación de los resultados DIFERENCIA Clínicamente relevante SI NO Estadísticamente significativa SI NO X Ensayo clínico de un hipoglucemiante oral: 100 pacientes 50 tratamiento A 50 tratamiento B 140 mg/dl < mg/dl 32

17 6. Interpretación de los resultados DIFERENCIA Clínicamente relevante SI NO Estadísticamente significativa SI NO X Ensayo clínico de un hipoglucemiante oral: 1000 pacientes 500 tratamiento A 500 tratamiento B 111 mg/dl < mg/dl Interpretación de los resultados DIFERENCIA Clínicamente relevante SI NO Estadísticamente significativa SI NO X Ensayo clínico de un hipoglucemiante oral: 10 pacientes 5 tratamiento A 5 tratamiento B 140 mg/dl > mg/dl 34

18 6. Interpretación de los resultados a r a d o j a Tamaño de de la la muestra grande Diferencia pequeña Tamaño de de la la muestra pequeña Diferencia grande p<0.05!!! Interpretación de los resultados Alternativas al valor de p? Calcular una medida de efecto (riesgo relativo, riesgo atribuible.) que mide el impacto clínico sus intervalos de confianza intervalos de confianza que permite valorar la precisión de las estimaciones en la población, y contrastar la hipótesis nula 36

19 6. Interpretación de los resultados 37 El nivel de rechazo de la Ho debe fijarse a priori Que sea estadísticamente significativo no indica que la relación sea causal. Que los resultados no sean estadísticamente significativos no indica que la hipótesis nula sea cierta. La significación estadística depende del tamaño de la muestra. Un resultado puede ser estadísticamente significativo y no clínicamente relevante. Las medidas de efecto (con sus intervalos de confianza) nos indican la magnitud del efecto y la significación estadística. 38

20 5. Referencias 39 Bibliografía Boletín de Información Terapéutica SERGAS. Interpretación de los resultados de los estudios clínicos: de la "" a las medidas de efecto y los intervalos de confianza. SERGAS, Santiago de Compostela orta Serra, lasencia A, Sanz F. La calidad de la información clínica: estadísticamente significativo o clínicamente importante? ed Clin (Barc) 1988; 90: ita Fernández S., értega Díaz S. Significancia estadística y relevancia clínica. Fisterra. Disponible en: estadisti2.pdf 40