Panel de Discusión. Regulación e innovación, en búsqueda del equilibrio que apoye el desarrollo productivo y la seguridad de los pacientes

Transcripción

1 SEMINARIO ISP-MINSAL-CORFO Panel de Discusión Regulación e innovación, en búsqueda del equilibrio que apoye el desarrollo productivo y la seguridad de los pacientes Q.F. Yanet Hechavarría Núñez Sección Biológicos Octubre 24 de 2017 Santiago de Chile

2 Temas 1. Clasificación. 2. Estrategias reguladoras. 3. Situación en América Latina.

3 Producto Biológico (OMS): Clasificación Producto farmacéutico cuyo Ingrediente Farmacéutico Activo (IFA) es una sustancia biológica. IFA Biológico: Sustancia producida por o extraída de una fuente biológica, para la cual se precisa de la combinación de ensayos físico-químicobiológicos, el proceso de producción y los controles de proceso, para su caracterización y determinación de su calidad. Ejemplos Vacunas. Hormonas. Alérgenos. Citoquinas. Sangre humana completa y derivados plasmáticos. Productos derivados tecnología ADNr. Productos Terapia Celular (CTP).

4 Clasificación 1. Terapia Celular Somática. Células o tejidos sometidos a manipulación sustancial y/o cambio función. Destinados a tratar, prevenir o diagnosticar enfermedad. Ejercen efecto mediante acción farmacológica, inmunológica, metabólica. 2. Ingeniería Tejidos. Células o tejidos sometidos a manipulación sustancial y/o cambio función. Destinados a regenerar, restaurar o reemplazar un tejido. 3. Terapia Génica. ADN desnudo; Vectores no virales; Virus o vector viral; Células genéticamente modificadas. Destinados a regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar secuencia génica. Efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende de secuencia ácido nucleico recombinante o de su expresión.

5 Clasificación Medicamento Terapia Regenerativa Avanzada 1. Producto terapia celular, ingeniería de tejidos, células y tejidos humanos o combinación que utilice estas terapias o productos. 2. Destinado a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad/condición seria o altamente debilitante. 3. Evidencia clínica preliminar indica que el producto tiene potencial para tratar necesidades médicas no cubiertas para esa enfermedad o condición.

6 Estrategias reguladoras Normativas Selección/ Control Donantes. Colección - Transporte Procesamiento - Almacenamiento. Ensayos Clínicos/ Buenas Prácticas Clínicas. Autorización comercialización o Registro. Inspección Buenas Prácticas Fabricación. Vigilancia Post-Comercialización.

7 Tratamiento diferenciado según tipo de producto. EMA Guías establecidas para ATMPs obtención industrial. FDA Regulados x Sección 351 del PHS Act y/o FD&C Act. Productos biológicos= guías específicas para ensayos clínicos, registro BF, vigilancia. Japón Medicamento Terapia Regenerativa Avanzada. Estrategias reguladoras Preparados ocasionalmente, según normas calidad específicas, uso en hospitales bajo prescripción médica es responsabilidad Agencias Nacionales. Ej.: Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, AEMPS. Regulados x 21 CFR Manipulación minima, uso autólogo: Registro fabricante. Listado productos. Información donantes. Estudio clínico para registro: Acta Productos Farmacéuticos (PMDA). Presentar requerimientos documentación y cumplir GMP. Investigación clínica: desarrollo nuevo tratamiento médico. GMP no obligatorio. Autorización bajo Medical Practioners Act, guías éticas y comités revisión institucional.

8 Mecanismo regulador. EMA Estrategias reguladoras Adaptive pathway = utiliza mecanismo reguladores establecidos (ej.: registro condicional); intercambio agencia-industria desde etapas tempranas desarrollo producto. FDA Programas expeditos de medicamentos y biológicos para enfermedades serias Fast track designation Breakthrough therapy Accelerated approval Priority review Japón Aprobación o Registro Acelerado. Demostración de seguridad y eficacia básica (efecto) en humanos. Cumplimiento GMP. Vigencia probación 7 años, con reportes periódicos

9 Situación en América Latina 1. Entorno regulador para productos biológicos de reciente aprobación y actualmente en implementación. 2. Entorno regulador implementado poco flexible: no contempla mecanismo para registro condicional o acelerado. 3. Limitado intercambio con industria, academia, investigadores. 4. Entorno regulador específico: Brasil y Argentina han emitido documentos y creado comités de revisión. Chile y Cuba, documentos en elaboración. 5. Experiencia en la región en producción, control y regulación de Biológicos: Cuba. Argentina. Brasil.

10 RESUMEN 1. Productos base de células y tejidos se consideran biológicos. 2. Precisa entorno regulador específico, dadas las características de estos productos. 3. Mecanismos evaluación/aprobación que faciliten entrada nuevos productos. 4. Esencial cumplir GCP, GMP. 5. Intercambio entre los factores involucrados en desarrollo productos: reguladores, fabricantes, academia, pacientes. 6. Intercambio entre países de la región: conocimientos, tecnologías, desarrollo normativas. 7. Armonización o convergencia reguladora.