Proyectos de Plataformas Tecnológicas PPL 2011 Área células madre PLACEMA. PLAtaforma de CÉlulas MAdre Reprogramadas Humanas

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1 Proyectos de Plataformas Tecnológicas PPL 2011 Área células madre PLACEMA PLAtaforma de CÉlulas MAdre Reprogramadas Humanas

2 PLACEMA PLAtaforma de CÉlulas MAdre Reprogramadas Humanas PLACEMA es una asociación sin fines de lucro formada por: Fundación Instituto Leloir FLENI VEINFAR (control de calidad) Desafío: sustentabilidad a partir del 4to año

3 Esquema organizacional PLACEMA DIRECTORIO F.I.LELOIR, FLENI, VEINFAR J. Daniele, G. Sevlever, A. Camps DIRECTOR EJECUTIVO F. Pitossi FIL/CONICET CONSEJO ASESOR EXTERNO Xianmin Zeng Gustavo Mostoslavsky Denis Evseenko Paulo Brofman Mahendra Rao QC VEINFAR SEDE INIS/FIL SEDE FLENI

4 Acuerdos de asesoramiento, capacitación, entrenamiento y cooperación Larry Couture City of Hope PLACEMA CMR/endodermo Gustavo Mostoslavsky Boston University School of Medicine CMR/ectodermo Xianmin Zeng CIRM Shared Laboratory for Stem Cell and Aging CMR/mesodermo Denis Evseenko Laboratory of Connective Tissue Regeneration (LCTR) Paulo Roberto Slud Brofman Centro de Tecnologia Celular da PUCPR. Mahendra Rao National Institutes of Health Director, Center for Regenerative Medicine Asociados a la Association of Academic Biologic Manufacturers

5 Reprogramación celular

6 Reprogramación celular - PLACEMA pebna MSC- Sangre Robinton & Daley, Nature, 2012, 481:295

7 Reprogramación Fibroblastos Diferenciación CMR Cuerpos embrioides

8 Controles de calidad de la reprogramación esterilidad (incluye micoplasma) cariotipo inserción Tg silenciamiento embrionalidad pluripotencia M OCT/Klf4 bridge SOX2/cMYC bridge M

9 Servicios que ofrece PLACEMA PLAtaforma de CÉlulas MAdre Reprogramadas Humanas

10 SERVICIO 2: TESTEO DE DROGAS Aplicación clínica Donantes Epidemiología Modelos animales Genética Cultivos primarios SERVICIO 3: TERAPIAS REGENERATIVAS SERVICIO 1: MODELADO DE ENFERMEDADES Robinton & Daley, Nature, 2012, 481:295

11 PLACEMA Servicio tipo 1) Desarrollar y prestar servicios de producción de Células Madre Reprogramadas (CMR) y sus derivados orientados a los grupos de investigación y desarrollo para la generación de modelos in vitro de estudio de enfermedades. Paciente Acuerdo de distribución con el NIH Cherry & Daley, Cell, 2012, 1110

12 Cherry & Daley, Cell, 2012; 1110

13 PLACEMA Servicio tipo 2) Desarrollar y prestar servicios de producción de CMR y sus derivados orientados a la industria farmacéutica, que incluyen entre otros servicios la generación de modelos celulares de testeo de toxicidad de drogas. CMR, hepatocitos, cardiomiocitos y neuronas de donantes sanos/pacientes USUARIO: Industria Ensayos de toxicidad 4 semanas vs 18 meses y 1000 crías estudio variabilidad genética Farmacogenómica Screening de drogas

14 PLACEMA USUARIO: Clínica Paciente Donante Servicio tipo 3) Desarrollar y prestar servicios de producción de CMR y sus derivados para uso en terapias regenerativas aplicadas a seres humanos Estrategias: medicina personalizada banco Aceptados dentro del consorcio NIH/CIRM para terapias regenerativas contra EP Pre-clínico ES Julio 2012

15 Flujo de trabajo Firma del contrato de servicios Firma del consentimiento informado (consentimiento tipo x PLACEMA) Kit de toma de muestra (x PLACEMA) Cuarentena (Controles de calidad: cariotipo y esterilidad) Obtención de cultivo primario de fibroblastos 6 meses Reprogramación CC: esterilidad (incluye micoplasma) cariotipo inserción Tg silenciamiento embrionalidad pluripotencia Entrenamiento en cultivo celular de ips en PLACEMA Envío de viales congelados (CC)

16 Diferenciación Servicio de diferenciación neuronal (DA) y cardiomiocito a partir de Junio del 2013 Asistencia para colaboraciones científicas (aumento networking) Otros servicios Han et al., Neuron 2011, 626

17 Enfermedades multifactoriales? Cherry & Daley, Cell, 2012; 148:1110

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