Basilea (Suiza) y Cambridge (Massachusetts, EE.UU.), 19 de junio de 2012

Transcripción

1 Comunicado de prensa Basilea (Suiza) y Cambridge (Massachusetts, EE.UU.), 19 de junio de 2012 Roche y Seaside Therapeutics anuncian una alianza trascendental para impulsar tratamientos novedosos del síndrome del cromosoma X frágil y de los trastornos del espectro autista Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) y Seaside Therapeutics han anunciado hoy un acuerdo de colaboración para desarrollar tratamientos modificadores de la enfermedad contra el síndrome del cromosoma X frágil (SXF) y los trastornos del espectro autista (TEA). Actualmente no existen tratamientos farmacológicos eficaces que aborden los principales síntomas de estos trastornos del desarrollo neurológico. La alianza aspira a liderar un cambio fundamental en el paradigma terapéutico del SXF y los TEA mediante el desarrollo de fármacos que actúen sobre la base molecular y, por consiguiente, sobre los síntomas principales de estas enfermedades. En virtud del acuerdo, Seaside cederá en exclusiva a Roche la licencia sobre una serie de patentes relativas al uso de antagonistas del receptor mglur5* para el tratamiento de trastornos del desarrollo neurológico. Además, Roche dirigirá el desarrollo y comercialización de dichos compuestos para el tratamiento del SXF y los TEA. Actualmente, Roche está incorporando pacientes a un ensayo clínico de fase 2 sobre el tratamiento del SXF con su fármaco experimental RG7090, que también actúa sobre el receptor mglur5. Seaside desarrollará su propio programa de agonistas de los receptores de GABA-B y mantiene los derechos exclusivos sobre sus patentes concedidas y pendientes de concesión relativas al uso de dichos agonistas para el tratamiento del SXF y los TEA. STX209 es el cabeza de serie de Seaside entre los agonistas de los receptores de GABA-B: actualmente se están incorporando pacientes a ensayos de fase 3 en SXF y recientemente ha finalizado la incorporación de pacientes a un ensayo de fase 2b en TEA. Roche podrá ejercer opciones a comercializar STX209 una vez que se completen ciertas fases del desarrollo clínico en SXF y TEA, pero Seaside continuará dirigiendo el desarrollo clínico de estos programas. El acuerdo incluye otras condiciones que no está previsto hacer públicas. «Roche está comprometida con la búsqueda de nuevos tratamientos en áreas con grandes necesidades médicas no satisfechas, como son los trastornos del espectro autista comenta Luca Santarelli, director internacional de 1/5

2 Neurociencias de Roche. Recientes descubrimientos genéticos han arrojado luz sobre los fundamentos biológicos de dichos trastornos, lo que constituye una base para el descubrimiento farmacéutico mecanístico. A fin de establecer una posición de liderazgo en este campo, hemos buscado crear una alianza sólida con Seaside Therapeutics, una compañía que ha llevado a cabo con éxito una labor pionera de investigación y desarrollo en este nuevo y desconocido territorio». «Esta colaboración constituye un auténtico éxito para pacientes y cuidadores porque une mentes y organizaciones brillantes comprometidas a impulsar rápidamente fármacos que transformen el tratamiento del autismo y del síndrome del cromosoma X Frágil ha declarado Randy Carpenter, presidente y director general de Seaside Therapeutics. Un aspecto importante es que la alianza también proporciona a Seaside recursos adicionales para completar las últimas fases de desarrollo clínico de STX209, fármaco que creemos podría cambiar el paradigma terapéutico en el síndrome del cromosoma X frágil y el autismo y ayudar así a mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias». Los TEA abarcan un grupo de trastornos cognitivos enigmáticos entre ellos el autismo y el síndrome de Asperger que afectan a la interacción social y la comunicación, mientras que el SXF es una enfermedad genética rara cuyos síntomas son muy similares a los de los TEA y cuyo mecanismo subyacente podría ser similar. Las necesidades médicas no satisfechas siguen siendo muy elevadas, ya que en ninguna de las dos enfermedades existen tratamientos farmacológicos autorizados que actúen contra los síntomas principales. Los compuestos que están desarrollando Roche y Seaside Therapeutics albergan la promesa de convertirse en los mejores tratamientos en su categoría actuando sobre las alteraciones en la señalización del glutamato y sobre los receptores de GABA recuperando así la transmisión sináptica en pacientes con TEA y SXF. Acerca del receptor mglur5 En la forma heredada de autismo más frecuente está implicado el gen que codifica la proteína FMRP («proteína de retraso mental por cromosoma X frágil»). La pérdida de función de la FMRP trastorna las señales entre las neuronas y provoca anomalías cerebrales generalizadas y retraso mental. En las personas sanas, la FMRP se ve equilibrada por el importante receptor cerebral mglur5, implicado en el aprendizaje y la memoria. Sin una FMRP normal, este equilibrio desaparece y la función del receptor mglur5 no encuentra oposición. Los resultados iniciales de un estudio clínico sugieren que los fármacos que inhiben la actividad del receptor mglur5 podrían ayudar a los niños con síndrome del cromosoma X frágil. (Fuente: Sfari) Acerca de Seaside Therapeutics Seaside Therapeutics trabaja para corregir o mejorar el curso clínico del autismo, el síndrome del cromosoma X frágil y otros trastornos del desarrollo neurológico, trasladando descubrimientos neurobiológicos pioneros a medicamentos que mejoren la vida de los pacientes y sus familias. Aunque existen tratamientos que alivian algunos síntomas de los trastornos del desarrollo neurológico, actualmente no hay ninguno que actúe sobre las causas subyacentes. 2/5

3 Seaside Therapeutics aplica un enfoque científico para responder a esta necesidad no satisfecha y cambiar el panorama del desarrollo farmacéutico, centrándose en trastornos debidos a un único gen en los que existe una elevada prevalencia de autismo, tales como el síndrome del cromosoma X. Más información en Acerca del compuesto STX209 de Seaside Therapeutics STX209 es un agonista selectivo oral del receptor del ácido aminobutírico gamma de tipo B (GABA-B). Se cree que las manifestaciones patológicas que se observan en algunos trastornos del desarrollo neurológico entre ellos los trastornos del espectro autista y el síndrome del cromosoma X frágil son causadas por una activación excesiva de los receptores de glutamato y una relación anormalmente elevada entre la neurotransmisión excitativa y la neurotransmisión inhibidora en el cerebro. Los receptores de GABA-B desempeñan un papel importante para modular la liberación de glutamato y optimizar la proporción entre la neurotransmisión excitativa e inhibidora. STX209 ha demostrado ser eficaz en modelos preclínicos, lo que sugiere que podría mejorar la función cognitiva en personas con trastornos del espectro autista o síndrome del cromosoma X frágil. Seaside ha completado con éxito con STX209 el mayor estudio aleatorizado, enmascarado (ciego) y controlado con placebo de fase 2 en pacientes con síndrome del cromosoma X frágil, así como un estudio exploratorio abierto de fase 2a en pacientes con trastornos del espectro autista. Actualmente se están reclutando pacientes con síndrome del cromosoma X frágil para dos estudios de fase 3: uno en adolescentes y adultos (de 12 a 50 años de edad) y otro en niños (de 5 a 11 años de edad). Recientemente finalizó la incorporación de pacientes a un estudio de fase 2b en niños, adolescentes y adultos (de 5 a 21 años de edad) con trastornos del espectro autista. Acerca de Roche en los trastornos del espectro autista Roche mantiene un fuerte compromiso en el campo de los trastornos del desarrollo neurológico, en particular los TEA, y en este momento cuenta con tres compuestos en desarrollo clínico. Actualmente está en marcha un estudio de fase 2 en pacientes adultos y adolescentes con SXF, de muy diversas edades, para investigar la seguridad y la eficacia del fármaco RF7090 de Roche, un antagonista del receptor mglur5 (más información sobre el estudio en Paralelamente, Roche está explorando biomarcadores que permitan identificar a los pacientes con más probabilidad de beneficiarse de este tratamiento. Un estudio reciente en ratones 1 demostró que el tratamiento crónico con el antagonista del receptor mglur5 de Roche corregía los síntomas del SXF en este modelo animal incluso cuando se iniciaba después de la aparición de la enfermedad. Estos nuevos datos sugieren que los antagonistas del receptor mglur5 pueden tener efectos beneficiosos contra un amplio abanico de síntomas del síndrome del cromosoma X frágil y albergan el potencial de modificar la enfermedad. Roche también impulsa con fuerza el establecimiento de vínculos con importantes instituciones académicas y compañías de biotecnología. Recientemente, un consorcio internacional de científicos encabezado por Roche y por el King s College de Londres ha lanzado el mayor programa de ayuda a la investigación del autismo en todo 3/5

4 el mundo, y el más importante de Europa para el estudio de cualquier trastorno mental. Lea más sobre el estudio EU-AIMS («Intervenciones europeas contra el autismo: estudio multicéntrico para el desarrollo de nuevas medicaciones»). Roche también ha firmado un acuerdo con el Instituto de Células Madre de Harvard, la Facultad de Medicina de Harvard, el Hospital Infantil de Boston y el Hospital General de Massachusetts para desarrollar modelos celulares de los trastornos del espectro autista. Recientemente, actores destacados de la investigación de los TEA procedentes de todos los sectores entre ellos Seaside Therapeutics, representantes del mundo académico y grupos de defensa de los pacientes se reunieron en la cuarta edición del Simposio de Neurociencia Traslacional organizado por Roche y Nature Medicine. El encuentro («Trastornos del espectro autista: de la comprensión biológica a estrategias terapéuticas») sirvió para compartir los avances más recientes en este campo. Acerca de Roche Roche, cuya sede central se halla en Basilea (Suiza), es una compañía líder del sector de la salud, centrada en la investigación y con la potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo y tiene medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, virología, inflamación, metabolismo y sistema nervioso central. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro, incluido el diagnóstico histológico del cáncer, y pionero en el control de la diabetes. La estrategia de Roche en medicina personalizada tiene como fin proporcionar medicamentos y herramientas diagnósticas que hagan posible mejoras tangibles de la salud, la calidad de vida y la esperanza de vida de los pacientes. En el año 2011, Roche tenía más de empleados en todo el mundo e invirtió más de millones de francos suizos en investigación y desarrollo. Las ventas del Grupo alcanzaron la cifra de millones de francos suizos. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche posee una participación mayoritaria en Chugai Pharmaceutical (Japón). Más información en Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley. 4/5

5 Oficina de Prensa del Grupo Roche Teléfono: / Correo electrónico: basel.mediaoffice@roche.com - Alexander Klauser (director) - Silvia Dobry - Daniel Grotzky - Claudia Schmitt Seaside Therapeutics Sarah Cavanaugh/Kari Watson MacDougall Biomedical Communications scavanaugh@macbiocom.com kwatson@macbiocom.com Michalon et al., Chronic Pharmacological mglu5 Inhibition Corrects Fragile X in Adult Mice. Neuron - Volume 74, Issue 1, 12 April 2012, Pages (full text) 5/5