EFECTIVIDAD Y EFICACIA DEL TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS NO EMPARENTADO PARA EL TRATAMIENTO DE ANEMIA DE FANCONI.

Transcripción

1 INSTITUTO NACIONAL DE SALUD EFECTIVIDAD Y EFICACIA DEL TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS NO EMPARENTADO PARA EL TRATAMIENTO DE ANEMIA DE FANCONI. NOTA TÉCNICA N 16 Unidad de Análisis y Generación de Evidencias en Salud Pública (UNAGESP), Centro Nacional de Salud Pública DICIEMBRE, 2013

2 REDACTOR: Lisbeth Yesenia Rodríguez, PharmD Unidad de Análisis y Generación de Evidencias en Salud Pública (UNAGESP), Centro Nacional de Salud Pública, Instituto Nacional de Salud del Perú. Lima, Perú. Este estudio fue desarrollado en el Instituto Nacional de Salud (INS).

3 Instituciones participantes Unidad de Análisis y Generación de Evidencias en Salud Pública-UNAGESP del Centro Nacional de Salud Pública-Instituto Nacional de Salud del Perú. Autores Lisbeth Yesenia Rodríguez Tanta Consultora de UNAGESP. Instituto Nacional de Salud del Perú Financiación Instituto Nacional de Salud del Perú. Centro Nacional de Salud Pública. Dirección Ejecutiva de Enfermedades no Transmisibles Conflicto de interés Los autores declaran no tener conflictos de interés Revisión de méritos Lisbeth Yesenia Rodríguez Tanta participó en la formulación del problema, búsqueda sistemática de la literatura, valoración crítica de los hallazgos, redacción y revisión final del manuscrito.

4 RESUMEN EJECUTIVO ANTECEDENTES La causa más común del síndrome hereditario de insuficiencia de médula ósea es la anemia de Fanconi (FA), con una prevalencia global de 1 a 5 por millón. Es un trastorno autosómico recesivo ligado al sexo, genética y fenotípicamente heterogéneo. Los pacientes presentan malformaciones congénitas, insuficiencia de médula ósea y predisposición a leucemias y neoplasias. La principal amenaza de la sobrevida de estos pacientes son las anormalidades hematológicas, y aproximadamente el 90% desarrollan insuficiencia de médula ósea caracterizándose por anemia aplásica, síndrome mielodisplásico (SDM) y otras neoplasias hematológicas. La única forma conocida para el tratamiento de las alteraciones de médula ósea en los pacientes con FA es el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos emparentados (TPHE), el que ha demostrado buenos resultados logrando una sobrevida global (SG) a cinco años entre 80 a 85%. Sin embargo, sólo el 25% tiene acceso a TPHE. El 75% restante recibe trasplante de progenitores hematopoyéticos a partir de donadores no emparentados (TPH URD) con antígeno leucocitario humano (HLA) compatible o no sin contar con la evidencia científica adecuada para su indicación en el tratamiento de las alteraciones de médula ósea en los pacientes con FA. OBJETIVO Evaluar la evidencia científica disponible sobre la efectividad y eficacia del trasplante de progenitores hematopoyéticos no emparentado (a partir de médula ósea, cordón umbilical y sangre periférica) para el tratamiento de las alteraciones de médula ósea en los pacientes con FA.

5 METODOLOGÍA Se realizó una búsqueda en las bases electrónicas MEDLINE/PubMed, Embase, Scopus y Web of Science, siguiendo el modelo propuesto por Haynes et al. Se consideraron revisiones sistemáticas y/o metanálisis, ensayos controlados aleatorizados (ECA), estudios observacionales (cohorte, caso y control, descriptivos) desde 1979 a diciembre del Posteriormente se seleccionó, después de la lectura de títulos y resúmenes, aquellos que cumplían con los criterios de inclusión y con el objetivo de la búsqueda. Después de la lectura en extenso se extrajo la información necesaria. Se empleó la herramienta Newcastle-Ottawa Scale (NOS) para la evaluación de la calidad de los artículos de los estudios no aleatorizados. RESULTADOS Se identificó un total de 529 artículos científicos en las bases de datos bibliográficas, 110 en MEDLINE/PubMed, 119 artículos en Embase, 158 en Scopus y 142 en Web of Science. Se revisó los títulos y resúmenes. Se seleccionaron un total de nueve artículos para la revisión a texto completo y para la extracción de datos. Con la revisión a texto completo, no se encontraron revisiones sistemáticas. Sólo se encontró un ensayo clínico aleatorizado fase I-II con resultados preliminares. Por ser FA una patología extraña, se consideraron todos los estudios observacionales que cumplieron los criterios de inclusión, siendo en su mayoría estudios de cohorte retropectivo (4/9), seguidos de los descriptivos retrospectivos (3/9) y finalmente uno sobre cohorte prospectivo (1/9). Todos los estudios seleccionados mostraban heterogeneidad entre los grupos de comparación.

6 CONCLUSIÓN La presente revisión de la literatura no encuentra evidencia científica que sustente la eficacia y efectividad del trasplante de progenitores hematopoyéticos no emparentado para el tratamiento de anemia de Fanconi. Esto representa una necesidad de realización de estudios primarios con buen rigor metodológico para la indicación de este tipo de trasplante en el tratamiento de FA.