Diseños de investigación

Transcripción

1 Diseños de investigación Mg. Javier Vargas Herrera Médico epidemiólogo Instituto Nacional de Salud Departamento de Medicina Preventiva y Salud Pública Facultad de Medicina - UNMSM

2 El proceso de la Investigación Identificación y definición del problema de investigación justificación Diseño de la Investigación Marco teórico Metodología Ejecución del estudio Análisis e interpretación Publicación

3 Cómo elegir el diseño? La elección del diseño se hace en función de: 1. Objetivo del estudio y tipo de hipótesis. 2. Disponibilidad de unidades muestrales. 3. Recursos disponibles: humanos, económicos, tiempo, etc. 4. Posibilidad de seguimiento. Fuente: Whittembury A. Reyes M. La investigación epidemiologica. Sección epidemiologia UNMSM.

4 Estudios Cualitativos Tipos de estudio Generalmente se basan en el método inductivo Realizan registros narrativos Centrada en la fenomenología y comprensión Estudios Cuantitativos Generalmente se basan en el método deductivo Registran datos cuantitativos Reciben el auxilio de la estadística Observación naturista sin control Subjetiva Inferencias de sus datos Exploratoria y descriptiva Observación controlada Objetiva Inferencias hacia la población Confirmatoria inferencial Orientada al proceso Datos "ricos y profundos No generalizable Holista Realidad dinámica Orientada al resultado Datos sólidos y repetibles Generalizable Particularista Realidad estática

5 Ejes de clasificación Según la finalidad Descriptivos o Analíticos Según el control de la asignación de sujetos Observacionales o Experimentales Según el seguimiento Transversales o Longitudinales Según el inicio del estudio Prospectivos o retrospectivos Según la unidad de análisis Individuados o poblacionales

6 Unidad de análisis Individuo Diseños de estudio analíticos Experimentales Ensayo clínico Ensayo comunitario Cuasi experimental Observacionales Cohortes Correlación ecológica Casos y controles Unidad de análisis Población Transversal Serie de casos Fuente: Adaptado de Hernández y col (2008). Estrategias de Diseño en Epidemiología. En Piédrola Gil. Medicina Preventiva Ecológico descriptivo descriptivos

7 Diseños de estudio Tipo operativo Posición del investigador Referencia temporal Agregado Observacional Transversal E. Ecológico Longitudinal Denominaciones corrientes E. de tendencias Series temporales Intervención Longitudinal Ensayo comunitario Individuado Observacional Transversal Encuestas Longitudinal E. Cohortes E. de casos y controles Intervención Longitudinal Ensayos clínicos Fuente: Almeida Filho, Introducción a la Epidemiología, 2008

8 Diseños de investigación Descriptivos Analíticos Estudio de Caso Serie de casos Estudios ecológicos Observacionales No experimentales Experimentales No Controlado Controlado No aleatorio Aleatorio Transversal Longitudinal Casos controles Cohortes Cuasi experimental Experimento verdadero Fuente: Alarcón Jorge Epidemiología Básica

9 Diseños de investigación DESCRIPTIVOS ANALITICOS Sólo describen los datos Determinan prevalencia y a veces incidencia Clasifican de acuerdo a edad, sexo, raza, área geográfica, etc. Describe distribución de la enfermedad Son mas superficiales Sugieren hipótesis Análisis mas simple Generan estudios analíticos Explica patrones observados Identifica factores causales o etiológicos Explican el porque de la ocurrencia de una enfermedad Más específicos Análisis mas complejo Cómo es el fenómeno? Tiempo, espacio, persona Por qué ocurre el fenómeno?

10 Serie de casos Hacer observaciones acerca de pacientes con características clínicas definidas (Ej. cierta enfermedad o grupo de síntomas. Descripción simple de datos clínicos sin grupos de comparación, los datos se derivan de un grupo de individuos bien definido. Útil en formación de hipótesis, estudios de historia natural de la enfermedad, describiendo la experiencia clínica. Sencillo y económico para realizar en ambientes hospitalarios. Una selección sesgada de pacientes puede conducir a errores de interpretación.

11 Serie de casos Fuente: Budnik O Isolda, Hirsch B Tamara, Fernández C Carlos, Yánez P Leticia, Zamorano R Juanita. Enfermedad de Kawasaki: una serie clínica. Rev. chil. infectol. [revista en la Internet] Oct [citado 2013 Oct 22] ; 28(5):

12 Estudios ecológicos Toman un agregado poblacional como unidad de análisis Abordan: áreas geográficas o base territorial (centros poblados, distritos, provincias, países, continentes, etc.) grupos poblacionales bien delimitados (Instituciones educativas, centros laborales, universidades, etc. Analizan indicadores globales Correlación entre indicadores de condiciones de vida e indicadores de la situación de salud.

13 Clasificación de los estudios ecológicos Agregados geográficos / poblacionales Transversales Longitudinales Estudios ecológicos Estudios de tendencia Series temporales Ensayos comunitarios

14 Estudios ecológicos Población de enfermos o con resultado Sub población con factor de riesgo Sub población sin factor de riesgo Población de no enfermos o sin resultado Sub población con factor de riesgo Sub población sin factor de riesgo Presente

15 Estudio ecológico sobre tuberculosis en Cuba

16 Estudios transversales Llamado también estudio de prevalencia. Es equivalente a tratar de obtener una "fotografía" del problema. Incluye a toda la población al momento del estudio (sanos y enfermos). También puede ser una muestra representativa de la población Los datos de la exposición se obtienen simultáneamente con los de enfermedad, en una sola medición.

17 Estudios transversales de prevalencia Población Objeto de estudio Enfermos o con resultado No enfermos o sin resultado Con factor de riesgo Sin factor de riesgo Con factor de riesgo Sin factor de riesgo

18 Estudio transversal sobre transtornos mentales en ancianos VASCONCELOS-ROCHA, Saulo et al. Prevalência de transtornos mentais comuns entre idosos residentes em município do Nordeste do Brasil. Rev. salud pública, Bogotá, v. 14, n. 4, Aug. 2012

19 Estudios de casos y controles Surgen de las dificultades que puede plantear un estudio de cohortes. Enfermedades de baja incidencia o de periodo de latencia prolongado. Son longitudinales, porque evalúan relación causa-efecto. Son retroanalíticos.

20 Estudios de casos y controles Con factor de riesgo Sin factor de riesgo Con factor de riesgo Sin factor de riesgo Enfermos o con resultado CASOS No enfermos o sin resultado CONTROLES Selección Selección Sub población de CASOS Población objeto de estudio Sub población de CONTROLES Tiempo de ejecución del estudio Tiempo del análisis del estudio

21 Estudios de casos y controles La investigación se inicia con la selección de los casos de determinada enfermedad. Sigue con la selección de controles. El inicio del estudio se relaciona con la fecha de diagnóstico de la enfermedad. Los factores de riesgo se buscan en el pasado, definiendo los expuestos y los no expuestos. El movimiento temporal es opuesto a la cohorte histórica o retrospectiva. Es lo inverso a un estudio de cohortes

22 Estudio de casos y controles en Malaria complicada Fuente: Tobón A y col. Clínica de la malaria complicada debida a P. falciparum: Estudio de casos y controles en Tumaco y Turbo (Colombia). IATREIA / Vol 19/no.4 / diciembre / 2006

23 Estudios de cohortes La característica que define a los estudios de cohorte es que los sujetos de estudio se eligen de acuerdo con la exposición de interés. Se selecciona a un grupo expuesto y a un grupo no-expuesto y ambos se siguen en el tiempo para comparar la ocurrencia de algún evento de interés. Son observacionales, prospectivos, longitudinales y también se conocen como de incidencia.

24 Estudios de cohorte Sub población de EXPUESTOS Población objeto de estudio Selección Expuestos Seguimiento Enfermos No enfermos Sub población de NO EXPUESTOS Selección No expuestos Seguimiento Enfermos No enfermos Tiempo del pasado al presente

25 Estudios de cohortes El seguimiento continúa hasta que: a)se manifiesta el evento de estudio (en razón de salud o enfermedad), b)los sujetos de estudio mueren c)los sujetos se pierden durante el seguimiento, d)el estudio termina.

26 Clasificación de la Cohortes Inicio del estudio Expuestos No expuestos Periodo de reclutamiento Expuestos No expuestos Cohorte Dinámica Finalización del estudio Cohorte Fija

27 Estudios de cohortes Otros nombres: De seguimiento en inglés Follow up estudios prospectivos Aportan hipótesis etiológicas Miden la incidencia Riesgo Se inician a partir de una variable que se considera un factor de riesgo.

28 Objetivos de un estudio de cohortes Edad: Esperanza de vida de los individuos de 70 años (con independencia de cuándo nacieron) Cohorte: Tasa de cáncer cervical en mujeres nacidas en 1940 Factor de riesgo: Cáncer de pulmón en individuos que fuman Pronóstico: Tasa de supervivencia de mujeres con cáncer cervical Prevención: Disminución de la incidencia de cáncer de hígado después de la vacunación vs. Hepatitis B Tratamiento: Supervivencia similar para mujeres con cáncer de ovario epitelial unilateral, a las que se les practicó cirugía conservadora para mantener su fertilidad

29 Estudio de cohortes de complicaciones en apendicectomías La mayor diferencia radicó en la infección del sitio operatorio (p<0,05). Fuente: Mosquera M y col.apendicectomía laparoscópica versus abierta: comparables Rev Colomb Cir 2012;

30 Estudio de casos y controles anidados en una cohorte Guxens y col. Comparación de dos métodos para identificar los factores asociados al inicio del consumo de cannabis en un estudio de cohortes. Gac Sanit. 007;21(6):515-24

31 Estudios experimentales Las diferencias entre un estudio experimental y uno observacional estriba en la asignación de los sujetos al estudio. El objetivo del estudio experimental es establecer si una modificación en la variable independiente (controlada por el investigador) modifica la variable dependiente. El experimento clínico busca saber si una intervención es más beneficiosa que perjudicial.

32 El experimento clínico Experimento o pseudo experimento?. Para algunos autores sólo es un experimento aquel en que los sujetos se asignan al azar. Tipos de Experimento: R, O, X, (Y, Z) Experimento verdadero Experimento aleatorio incompleto (falta O basal) Cuasi experimento (falta R) Pre experimento (falta R ó [Y,Z], ó O basal)

33 Qué es un ensayo clínico? Según Rothman, en Epidemiología moderna, clasificación adoptada por la OPS. Ensayo clínico, si el sujeto es un paciente Ensayo de campo, si el sujeto es una persona sana Ensayo comunitario, si el sujeto es una población.

34 Qué es un ensayo clínico? Según OMS un ensayo clínico es cualquier estudio de investigación que asigna de manera prospectiva participantes humanos o grupos de humanos a una o más intervenciones sanitarias a fin de evaluar los efectos en los resultados sanitarios. Un ensayo clínico también puede hacer referencia a un ensayo clínico de intervención. Las intervenciones incluyen, pero no se limitan a, fármacos, células y otros productos biológicos, procedimientos quirúrgicos, procedimientos radiológicos, dispositivos, tratamientos conductuales, cambios en el proceso de atención, atención preventiva, etc. Esta definición incluye ensayos de fase I a fase IV

35 Qué es un ensayo clínico? Según el Reglamento de Ensayos clínicos en el Perú Artículo 2.- Ensayo Clínico. A efecto de este Reglamento se entiende por ensayo clínico toda investigación que se efectúe en seres humanos, para determinar o confirmar los efectos clínicos, farmacológicos, y/o demás efectos farmacodinámicos; detectar las reacciones adversas; estudiar la absorción, distribución, metabolismo y eliminación de uno o varios productos en investigación, con el fin de determinar su eficacia y/o su seguridad.

36 Fases de un ensayo clínico Fase I : Estudios de farmacocinética y farmacodinamia que proporcionan información preliminar sobre el efecto y la seguridad del producto en algunos sujetos sanos. Fase II. Se realiza en pacientes que padecen la enfermedad o entidad clínica de interés. Proporcionan información preliminar sobre la eficacia, establecer la relación dosis-respuesta, y ampliar los datos de seguridad. Por lo general, estos ensayos clínicos serán controlados y con asignación aleatoria de los tratamientos. Fase III : Son ensayos destinados a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento experimental intentando reproducir las condiciones de uso habituales. Se realiza con una muestra de pacientes más amplia que en la fase anterior y representativa de la población general. Estos estudios serán preferentemente controlados y aleatorizados. Fase IV : Son ensayos clínicos que se realizan con un medicamento después de su comercialización. Estos estudios serán preferentemente controlados y aleatorizados.

37 Esquematización de estudios experimentales Con aleatorización Sin aleatorización Con medición basal Sin medición basal Grupo control y medición basal Sin grupo control o sin medición basal Experimento verdadero Experimento aleatorizado incompleto Cuasi experimental Pre experimento XO OXO ROXO RO O R XO R O OXO O O XO O R = Aleatorización; X = Intervención; O = Medición

38 Componentes de un estudio experimental Tres componentes a evaluar en todo experimento: Grupo control Que la asignación a los grupos sea aleatoria (aleatorización o randomización) Medición basal

39 Por qué un grupo control y el enmascaramiento? Un aspecto importante de un ensayo clínico es obtener grupos similares (en aspectos diferentes al efecto) para comparar El tamaño de la diferencia El efecto hawthorne Regresión a la media El efecto placebo

40 Proceso de Aleatorización Población de referencia Muestra Grupos aleatorizados Criterios de selección Aleatorización

41 Ensayo clínico aleatorizado convencional Población de neonatos, sometidos a procedimientos dolorosos Grupo experimental sacarosa % de llanto muestra Grupo control agua % de llanto

42 Ensayo clínico cruzado (crossover) Grupo exper Media o % efecto Grupo control Media o % efecto muestra Grupo control Media o % efecto Grupo exper Media o % efecto Aplicación en ej. psoriasis o artritis

43 Experimento de equivalencia Cuando se quiere demostrar que un nuevo tratamiento es tan eficaz como el que ya está probado El nuevo tratamiento puede tener otras ventajas: Disponibilidad Menor costo Menos efectos adversos

44 Ensayo clínico Factorial muestra Aspirina Infarto miocardio Betacarotenos Ca Colon Exper 1 Exper 2 Exper 1 Placebo 2 Exper 2 Placebo 1 Placebo 1 Placebo 2 Media o % efecto 1 Efecto 2 Media o % efecto 1 Efecto 2 Media o % efecto 1 Efecto 2 Media o % efecto 1 Efecto 2

45 Experimento de asignación de grupos Cuando hay riesgo de contaminación que un sujeto del grupo experimental se pase al grupo control o viceversa. Se asigna a toda una población la exposición (experimento) y a toda otra población un tratamiento alternativo (control). En otra clasificación se denomina Ensayo Comunitario.

46 Ensayo clínico con análisis secuencial muestra Sujeto exper Sujeto control Éxito Fracaso Éxito Fracaso Van ingresando por pares En el análisis si empatan, salen del estudio. Se quedan los que tienen resultados diferentes La eficacia debe determinarse a corto tiempo y dicotómica.

47 Experimento de descontinuación Cuando hay sujetos que ya están recibiendo una terapia que se desea evaluar. Se aleatoriza a continuar con el tratamiento o descontinuarlo. Se utiliza en enfermedades crónicas para observar el efecto de terapias no curativas de larga duración. Se mide el efecto como en un experimento típico. El estudio se termina si hay desenlances desfavorables en algunos de los grupos.

48 Otros experimentos clínicos Mega experimentos o estudios multicéntricos Para incrementar el tamaño de la muestra. Estudio N = 1 Se estudia a un solo sujeto Se le sigue como en experimento cruzado

49 Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar el efecto del tratamiento de la helmintiasis (albendazol) sobre la parasitemia de malaria y signos de alergia Fuente: Aprilianto E. y col. The Effect of Three-Monthly Albendazole Treatment on Malarial Parasitemia and Allergy: A Household-Based Cluster- Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial. PLOS ONE March 2013, Volume 8, Issue 3.