Desarrollo de polímeros para Drug. cruce de la barrera. Jornada de Recerca "CEI 2012" -

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1 Desarrollo de polímeros para Drug Delivery: Terapia génica y cruce de la barrera hematoencefálica. El caso de Sagetis-Biotech Jornada de Recerca "CEI 2012" - Focus Àrea 4: "Salut i Biociències IQS 9 de Julio 2012

2 Group Presentation Gene Therapy Blood Brain Barrier Spin Off: SAGETIS- BIOTECH Acknowledgements

3 QUÉ ES GEMAT? Grupo de investigación del IQS en el ámbito de los Materiales y la Bioingeniería Grup de Recerca Consolidat (Generalitat de Catalunya) desde Doctores 20 Investigadores no doctores 1 Laborante 1 Administrativo

4 QUÉ HACEMOS? Investigación de tecnologías y metodologías relacionadas con los Materiales y la Bioingeniería. Transferencia de tecnología orientada al tejido empresarial. Asesoramiento, realización de estudios y prestación de servicios a las empresas y administraciones. Formación en las técnicas químicas aplicadas al desarrollo de materiales o procesos productivos.

5 CONOCIMIENTO INV VESTIG GACIÓ ÓN MU ULTIDI ISPLIN NAR Síntesis y caracterización ió de Materiales Química de Polímeros Ingeniería de Superficies Biología Celular y Molecular Ingeniería de Tejidos

6 APLICACIONES Desarrollo de polímeros: Nuevos adhesivos, espesantes poliméricos, polímeros para drug delivery. Desarrollo de formulaciones: Pinturas, siliconas, adhesivos, bicomponentes, Formulaciones farmacéuticas. Caracterización de materiales y formulaciones: Microscopía, técnicas calorimétricas, tamaño de partícula, superficie específica, reología, DMA.

7 APLICACIONES (cont.) Ingeniería de superficies: Superficies resistentes al desgaste y la corrosión, superficies reactivas, superficies bioactivas y biocompatibles Biomateriales y Bioingeniería. Composites biomiméticos, crecimiento celular, drug delivery específico, terapia génica

8 EXPERIENCIA EN BIOMEDICINA Barrera Hematoencefálica Drug Delivery específico Regeneración de Hueso y cartílago Terapia génica en fibrosis renal

9 TERAPIA GÉNICA Gen defectuoso Terapia génica Enfermedades de tipo genético Enfermedades de tipo no genético National Heart Lung and Blood Institute

10 ADMINISTRACIÓN in vivo ex vivo Transgen terapéutico Transgen terapéutico Introducción en un vehículo de liberación El vehículo se transfecta en células extraídas del paciente Administración directa Las células modificadas se incuban y se reimplantan DESARROLLO DE UN VEHÍCULO DE TRANSFECCIÓN ADECUADO Bethesda, M. Use of genetically modified stem cells in experimental gene therapies.

11 VECTORES DE TRANSFECCIÓN VECTORES VIRALES Gran eficacia en la transfección Reducida capacidad de carga Tratamiento previo muy costoso Pueden inducir respuesta inmunológica Menor eficacia en la transfección VECTORES SINTÉTICOS Gran capacidad d de carga Producción a gran escala Permite funcionalización química Verma, I. M.; Somia, N. Nature 1997, 398,

12 POLY(β-AMINO-ESTERS) Synthesis Basic PBAEs C32 B3 We synthesized a new family of PBAEs by incorporating bioresponsive groups to improve gene delivery. NS1 NS2 NS3 Biophysical characterization Agarose gel retardation assay DLS measurements pgfp B3 NS1 NS2 NS3 Polymer/DNA complexes were performed at 50/1 mass ratio

13 POLY(β-AMINO-ESTERS) Cellular uptake experiments were performed on cos-7cells to evaluate the ability of the polymers to deliver the plasmid reporter pgfp (Green Fluorescent Protein) GeneJuice Trasfection Reagent graphs orescene microg Fluo

14 DESCRIPCIÓN ACTUALITZADA Grup d Enginyeria de Materials (GEMAT) Institut Químic de Sarrià Universitat Ramon Llull Via Augusta, Barcelona Telf: Fax: infogemat@iqs.url.edu Pàgina web: t

15 SAGETIS-BIOTECH Creación de una Spin Off Protección de la Tecnología IP Preparación de un Plan de Negocio Desarrollo de la Tecnología Búsqueda de Financiación Desarrollo del Negocio

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