Manual del paciente en terapias con células madre Apéndice I de la Guía para la Translación Clínica de Células Madre de la Sociedad Internacional para la Investigación con Células Madre (ISSCR) Diciembre 3, 2008 Fuente: http://www.isscr.org/clinical_trans/pdfs/isscrpatienthandbook.pdf Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C. Introducción Todos hemos oído hablar de la extraordinaria promesa que la investigación con células madre tiene para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades y condiciones. Sin embargo, hay una gran cantidad de trabajo todavía necesario para tomar esta investigación y convertirla en tratamientos seguros y eficaces. La Sociedad Internacional para la Investigación con Células Madre (ISSCR) está muy preocupada de que las terapias con células madre están siendo vendidas en todo el mundo antes de que se haya demostrado su seguridad y eficacia. Las terapias con células madre son casi todas nuevas y experimentales. En estas primeras etapas, es posible que no funcionen, y puede haber inconvenientes. Asegúrese de que entiende lo que hay que buscar antes de considerar una terapia de células madre. Recuerde, la mayoría de los descubrimientos médicos se basan en años de investigación realizada en universidades y empresas. Hay un largo proceso que muestra primero en los estudios de laboratorio y luego en la investigación clínica que algo es seguro y trabajara. Al igual que un nuevo medicamento, las terapias de células madre deben ser evaluadas y cumplir con ciertas normas antes de recibir la aprobación de los organismos reguladores nacionales de que deben utilizarse para tratar a las personas. Qué significa esto realmente para usted como paciente, médico, amigo o miembro de la familia? A continuación esperamos responder a algunas de sus preguntas sobre las células madre y las terapias con células madre y darle los recursos que usted y su médico necesitan para tomar las mejores decisiones posibles para el tratamiento. La ISSCR es una organización profesional de investigación con células madre sin fines de lucro, con un compromiso para garantizar que la promesa de la investigación con células madre sea entregada a los pacientes de una manera segura, eficaz y justa. Preguntas Hechas Frecuentemente 1. Qué son las células madre? Las células madre se definen por dos propiedades. En primer lugar, pueden autorenovarse, que se pueden dividir y dar lugar a más células madre de la misma
naturaleza. En segundo lugar, puede madurar o 'diferenciar' en células especializadas que realizan una función específica, como la piel, músculo, o sangre. Hay muchos tipos diferentes de células madre. Estas incluyen las células madre embrionarias que existen sólo en las primeras etapas de desarrollo; y varios tipos de células madre específicas de un tejido (a veces denominadas células madre adultas "o" somáticas ") las que se encuentran en diversos tejidos en el cuerpo. Recientemente, las células con propiedades similares a las células madre embrionarias, denominadas células madre pluripotentes inducidas (células ips), se han diseñado a partir de células especializadas, como las células de la piel. Visite el sitio Web de la ISSCR para leer Stem Cell Facts: The Next Frontier, para más información sobre las células madre, la investigación con células madre, un glosario de células madre y algunos de los retos que deben abordarse a fin de utilizar células madre en el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades: http://www.isscr.org/public/isscr08_pubedbroch.pdf 2. Qué es una terapia de células madre? Una terapia de células madre es un tratamiento que utiliza células madre, o células que proceden de células madre, para reemplazar o reparar células o tejidos que están dañados en un paciente. Las células madre podrían ser puestas en la sangre, o trasplantadas en el tejido dañado directamente, o incluso recogidas de los propios tejidos del paciente para auto-reparación. 3. Para qué enfermedades o condiciones los tratamientos con células madre están bien establecidos? La gama de enfermedades para las que hay tratamientos probados basados en células madre es aún muy pequeña. Trastornos de la sangre y del sistema inmunológico, y la pérdida de función adquirida de la médula ósea puede, en algunos casos, ser tratados de manera efectiva con el trasplante de células madre sanguíneas. Los médicos han transferido células madre de la sangre por trasplante de médula ósea por más de 50 años, y técnicas avanzadas para la recogida de células madre sanguíneas son ahora utilizadas clínicamente. La sangre del cordón umbilical, al igual que la médula ósea, a menudo es recogida como una fuente de células madre de sangre y está siendo utilizada experimentalmente como una alternativa a la médula ósea en el trasplante. Otras células madre específicas a un tejido también pueden desempeñar un papel importante en los trasplantes de tejidos que se han realizado durante varios años. Para tejidos y órganos como la piel y la córnea, las células madre contenidas en estos tejidos contribuyen a largo plazo en la regeneración. Otros tratamientos con células madre son todavía experimentales. Esto significa que aún no se ha demostrado que este tratamiento es seguro o que va a funcionar. 4. Cuáles son algunas de las consideraciones especiales para las terapias con células madre?
Las terapias basadas en células madre son en gran parte nuevas y hay muchas cosas que todavía tenemos que aprender. Para empezar, existen retos particulares en la preparación de las células madre para su uso como medicamento. A diferencia de los fármacos, las células madre no pueden ser necesariamente producidas y probadas por calidad en grandes cantidades, y los tratamientos incluso pueden ser específicos para un paciente. Para la mayoría de las enfermedades, todavía está siendo determinado que células funcionan mejor para reparar un tejido dañado o enfermo, y cómo obtener células del lugar correcto en el cuerpo. Además, los efectos secundarios y seguridad a largo plazo deben ser determinados, ya que las células trasplantadas pueden permanecer durante muchos años en los cuerpos de pacientes. Por lo tanto, el monitoreo cuidadoso y el seguimiento extendido de los pacientes que reciben tratamientos con células madre es sumamente importante. 5. Cuál es el proceso habitual para el desarrollo de un nuevo tratamiento médico? Este proceso se conoce también como translación clínica. El proceso se inicia con una investigación muy general sobre como un tejido o célula usualmente funciona y que va mal en una enfermedad o lesión particular. Esta información se utiliza para diseñar y desarrollar formas de diagnóstico, detener o corregir lo que va mal. Para comprobar que tanto y cómo una nueva intervención podría funcionar para una enfermedad o lesión particular, los estudios se realizan en primer lugar en vitro (en cultivos de células) y, a continuación, siempre que sea posible en los animales con una enfermedad o lesión, como la nuestra. Estos se conocen como estudios preclínicos, los estudios preclínicos deben ser revisados por otros expertos, publicados y repetidos antes de pasar a la investigación en los pacientes. Después de demostrar una expectativa razonable de que el tratamiento funcione y sea seguro, se solicita el permiso para llevar a cabo un ensayo clínico en seres humanos, comenzando con un número muy reducido de personas. En algunos casos, los nuevos tratamientos experimentales podrían ser probados en un número muy pequeño de personas antes de que un ensayo clínico sea iniciado. Ya que la seguridad y los efectos secundarios se comprenden mejor, y los métodos que dan tratamiento a la parte correcta del cuerpo la mejora, el número de pacientes se aumenta gradualmente y la nueva intervención se compara con los tratamientos existentes. Una vez que la seguridad y la eficacia se demuestra a través de este proceso formal, un organismo regulador nacional o regional, por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EUA (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) aprobara el uso del tratamiento en determinadas enfermedades o condiciones.
6. Cuáles son las diferencias entre un tratamiento clínico aprobado y una intervención experimental? Un tratamiento clínico aprobado es una práctica médica que ha demostrado a través de un proceso formal de ensayos clínicos ser razonablemente segura y eficaz para el tratamiento de una enfermedad o condición. Normalmente, estos tratamientos serán aprobados por un organismo regulador nacional o regional, por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EUA (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA). Una intervención experimental es un nuevo, no probado, o diferente del usual tratamiento médico. Todavía no se ha demostrado que es seguro o que trabajara en el tratamiento de la enfermedad. 7. Qué es una prueba clínica? Una prueba clínica es un estudio de investigación diseñado para responder a preguntas específicas sobre un nuevo tratamiento o una nueva forma de utilizar los tratamientos actuales. Las pruebas clínicas se utilizan para determinar si los nuevos tratamientos son seguros y eficaces. Es muy importante entender que el nuevo tratamiento a ser probado no se ha probado. Puede que no sea mejor que, ni siquiera tan bueno como, los tratamientos existentes. Algunos estudios de investigación no son pruebas. En algunos casos, los nuevos tratamientos experimentales podrían ser probados en un número muy pequeño de personas antes de que una prueba clínica sea iniciada. Una vez más, el nuevo tratamiento que está siendo probado no se ha probado. El hecho que un procedimiento sea experimental no significa automáticamente que es parte de un estudio de investigación o prueba clínica. Los procedimientos experimentales deben ser parte de un estudio de investigación formal en una fase temprana a fin de determinar si son seguros y efectivos. Para más información, explicando y describiendo los ensayos clínicos, escrita por los Institutos Nacionales de Salud (EUA) se puede encontrar en www.clinicaltrials.gov/ct/info/resources/. 8. Qué es un formulario de consentimiento informado o formulario de tratamiento consentido? Un formulario de consentimiento informado o formulario de tratamiento consentido describe el papel de usted y que podría sucederle. Debe claramente proveer una descripción detallada del procedimiento o tratamiento en un lenguaje que entienda. Debe explicar sus opciones de tratamiento, los riesgos, sus derechos y sus responsabilidades. Un formulario de consentimiento es una buena manera de obtener la información que necesita. Usted debe recibir un formulario de consentimiento para cualquier tratamiento experimental con células madre, incluso si el tratamiento no es parte de una prueba clínica. Se debería hacer hincapié en la naturaleza no probada del tratamiento y resumen de los riesgos específicos asociados con las nuevas terapias con células madre.
Una vez que haya leído y entendido el formulario de consentimiento y ha tenido respuesta a sus preguntas, el formulario debe ser firmado por usted (o su representante legal) y la persona que proporcione la información. Usted debe recibir una copia de este formulario. El formulario de consentimiento informado para una prueba clínica debe incluir: que la prueba involucra investigación y por qué la investigación se está haciendo; qué es el tratamiento del estudio; si es una prueba aleatoria; la posibilidad de que usted está recibiendo diferentes tratamientos (placebo o tratamiento alternativo); qué otras opciones médicas hay; qué está involucrado en el estudio de investigación antes, durante y después del tratamiento, incluidos procedimientos como la toma de sangre; quién llevará a cabo el estudio; cuánto tiempo durará el estudio; los riesgos del tratamiento; datos de contacto de la persona y el punto de contacto de una organización independiente que protege los derechos de los pacientes; sus responsabilidades como sujeto e información sobre quién puede ver sus datos de investigación y médicos, y su derecho a la confidencialidad; su derecho a ser informado de cualquier nueva información que puede afectar su decisión de seguir participando en el estudio de investigación; las circunstancias en las que usted puede ser retirado de la prueba; su derecho a retirarse en cualquier momento y sin consecuencias; y el número de pacientes que participan en el estudio. Los documentos no deben incluir lenguaje que libere al investigador, la institución, el autor o sus agentes de responsabilidad por negligencia. 9. Cómo puedo saber si una terapia de células madre aprobada es segura? Ningún tratamiento médico puede ser descrito como completamente seguro. Existen riesgos relacionados con todos los tratamientos médicos, algunos pequeños, otros grandes. Estos riesgos, aunque sean pequeños, deben ser explicados claramente a usted por un profesional médico. 10. Qué debo buscar si estoy considerando una terapia de células madre? Usted necesita estar seguro de que existe una buena evidencia científica de que el tratamiento es seguro y eficaz, y que sus derechos como paciente están siendo respetados. Para comenzar, pida pruebas de que: Estudios preclínicos (véase la pregunta 5) se han publicado, y revisado y repetido por otros expertos en la materia. Los proveedores tienen la aprobación de un comité independiente, como una Junta de Revisión Institucional (IRB) o Junta de Revisión Ética (ERB) para
asegurarse de que los riesgos son tan bajos como sea posible y que vale la pena los beneficios potenciales, y que sus derechos están siendo protegidos. Los proveedores tienen la aprobación de un organismo regulador nacional o regional,, tales como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EUA (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) para la seguridad en la realización de pruebas clínicas o de uso médico de un producto para esta enfermedad. Algunos estudios de investigación más pequeños puede que no necesitan este nivel de aprobación reglamentaria, pero que deben tener la aprobación de un comité de revisión independiente (véase más arriba) y el apoyo de la dirección clínica y administrativa cuando el procedimiento se llevará a cabo. 11. De qué debo ser cautelosos si estoy considerando una terapia de células madre? Esto no es una lista exhaustiva, pero algunas de las principales señales de advertencia incluyen: Resultados basados en testimonios de pacientes. Los pacientes quieren creer tanto que un tratamiento esta ayudándolos que pueden convencerse de que lo ha hecho. Puede que incluso hayan experimentado una cierta recuperación que no esté relacionada con el tratamiento. A menos que se haya evaluado cuidadosamente la investigación clínica es muy difícil saber lo que es un verdadero efecto del tratamiento y lo que puede esperar. Múltiples enfermedades tratadas con las mismas células. A menos que las enfermedades están relacionadas, como todas las enfermedades de la sangre. Diferentes enfermedades, como la enfermedad de Parkinson y las enfermedades del corazón, se espera que tengan muy diferentes tratamientos. También, usted desearía ser tratado por un médico que es especialista en su enfermedad. La fuente de las células o la forma en que el tratamiento se llevará a cabo no está claramente documentado. Esto debe explicarse claramente en un formulario de tratamiento consentido (véase la pregunta 8). Además, debe existir un "protocolo" que describa el tratamiento en detalle para el médico. El protocolo es el 'manual de instrucciones "para el procedimiento. Si bien es posible que no se ponga a disposición de usted de forma automática, usted podrá pedirlo. Para una prueba clínica o tratamiento experimental, los protocolos deben haber sido revisados por mérito científico de expertos independientes y aprobados por un comité de ética, para asegurar que los derechos y el bienestar de los participantes será respetado. Pregúntele a quien ha aprobado este protocolo y, cuando expira la autorización. Clamar no hay ningún riesgo. Siempre hay riesgos involucrados con el tratamiento. Información acerca de los posibles riesgos deberían estar disponibles antes de la investigación preclínica o clínica. Alto costo del tratamiento o costos ocultos. No es habitual que alguien pague para estar en un ensayo clínico (excepto quizás los viajes y otros gastos personales). Considere si debe pagar por un tratamiento que no está comprobado. Además, preguntar sobre los costos de atención médica de emergencia si algo va mal, sobre todo si está fuera de su propio país. Descubra qué cuesta a su programa nacional de salud o que proveedor de seguro médico lo cubrirá, en qué circunstancias y en qué países.
12. Qué más debo preguntar? Pregunte un montón de preguntas sobre el tratamiento que se ofrece, y busque una segunda opinión de un médico de su confianza. Usted no debe precipitarse a tomar una decisión, asegúrese de que entiende todo el plan de tratamiento y los riesgos. Los médicos que participan deben saber mucho acerca de su enfermedad, otras opciones de tratamiento y las pruebas de que el tratamiento que se ofrece sea seguro y que funcione. Usted debe contar con un formulario de consentimiento informado o formulario de tratamiento consentido que debe hacer frente a muchas de sus preguntas (véase la pregunta 8). Este debe ser firmado por usted y por el médico. El tratamiento Es el tratamiento de rutina para esta enfermedad o condición? Es el tratamiento parte de un ensayo clínico formal? Cuáles son las opciones alternativas de tratamiento para mi enfermedad o condición? Si recibo este tratamiento, podría afectarme si me meto en otro ensayo clínico o soy capaz de tener otro tratamiento? Cuáles son los posibles beneficios que puedo esperar? Cómo se mide y cuánto tiempo va a tomar? Qué otros medicamentos o cuidados especiales podría necesitar? Cómo es este procedimiento realizado con células madre?: Cuál es la fuente de las células madre? Cómo son las células madre identificadas, aisladas y crecidas? Están las células diferenciadas en células especializadas antes de la terapia? Cómo son las células entregadas a la parte correcta del cuerpo? Si las células no son mías, cómo a mi sistema inmunológico se le impedirá reaccionar a las células trasplantadas? Pruebas científicas y supervisión Cuál es la evidencia científica de que este nuevo procedimiento podría trabajar para mi enfermedad o condición? Cuando se publicó esta? Se han hecho (anteriormente) pruebas clínicas? Qué se ha aprendido de estas pruebas? Existe alguna supervisión independiente del plan de tratamiento, por ejemplo, una Junta de Revisión Institucional? Puede proporcionarme los nombres de varios de los científicos y médicos que me pueden dar un asesoramiento independiente? Existe alguna supervisión o acreditación independiente de la clínica donde el tratamiento se llevará a cabo y la instalación donde las células serán procesadas? Existe la aprobación de un organismo regulador nacional o regional, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EUA (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA), para este tratamiento específico de esta enfermedad? Seguridad y emergencias Cuáles son los riesgos del procedimiento en sí, y los posibles efectos secundarios inmediatos y a largo plazo?
Existen otros riesgos para mí, unidos al estudio? Qué se hará si una reacción adversa (malos efectos secundarios) se desarrolla? Quién es la persona a contactar en caso de emergencia o lesión relacionada con esta investigación? Quién proporcionará la atención médica de emergencia? Está la clínica adecuadamente preparada para manejar situaciones de emergencia tales como una reacción alérgica grave? Qué seguimiento al tratamiento debe ser recibido, y por cuánto tiempo? Qué debo hacer? Quién es el médico responsable del tratamiento? Qué formación especializada este médico tiene? Qué tan bien formados son los otros médicos y el personal de apoyo técnico? Los derechos de los pacientes Costo Cuáles son mis derechos como participante, por ejemplo, la confidencialidad, mi derecho a ser informado de cualquier nueva información que pueda llegar, mi derecho a retirarme del proceso de tratamiento? Qué indemnización tengo derecho si soy lesionado como resultado de tomar parte en este estudio? o Cuáles son los costos del tratamiento? Qué incluye esto? Qué otros gastos puedo incurrir? o Cuáles serían los costos de un tratamiento de emergencia si algo va mal?, Quién proveería y pagaría por esto? Antes de viajar o de acordar el tratamiento, averiguar lo que le cuesta a su seguro de viaje, lo que cubrirá su proveedor de seguro de salud o programa nacional de salud, en qué circunstancias y en qué países. 13. Debo obtener una segunda opinión? Le animamos a preguntar un montón de preguntas sobre el tratamiento que ofrecen y buscar una segunda opinión de médicos independientes. Su médico debe ser de apoyo y ayuda en el proceso de obtener una segunda opinión. Historial médico, protocolos de investigación, los protocolos de tratamiento (que no estén bien establecidos), y los documentos de consentimiento informado deben ser suministrados a la persona que da una segunda opinión. 14. Cómo puedo averiguar sobre las pruebas clínicas que utilizan células madre? Pregúntele a su médico para consejo sobre lo que está disponible en su área para su enfermedad o condición. Distintos ensayos clínicos, se ofrecen en diferentes instituciones. Recuerde que las pruebas clínicas tienen criterios muy estrictos para proteger la seguridad de los participantes y asegurarse de que los investigadores podrán responder a su pregunta de investigación. Hay algunas bases de datos que permiten la búsqueda de registro de ensayos clínicos. Por ejemplo, el público puede buscar en una base de datos de las pruebas
clínicas patrocinados por los Institutos Nacionales de Salud de EUA en www.clinicaltrials.gov. Nota, sin embargo, no todos los ensayos clínicos se incluyen en estas bases de datos.