Los Ensayos Clínicos Una guía para las personas con FQ y sus familias YO SOY LA CLAVE CONTENIDO Quién Puede Participar en un Ensayo Clínico? Conceptos Básicos sobre la Investigación Clínica Quiénes Forman Parte de una Investigación Clínica? Su Seguridad está Primero El Consentimiento Informado Pasos Principales en un Ensayo Clínico Las Cuatro Fases de un Ensayo Clínico Posibles Riesgos en un Ensayo Acceso Temprano a las Terapias Potenciales Compensación para los Participantes del Estudio Obtención de los Resultados Preguntas para su Médico Los ensayos clínicos que evalúan medicamentos y terapias potenciales para las personas con fibrosis quística (FQ) son una parte primordial de la investigación sobre la FQ. Se llevan a cabo en centros de salud acreditados por la Fundación de Fibrosis Quística alrededor de los Estados Unidos y pueden participar las personas con FQ de todas las edades y con diferentes condiciones de salud. Los voluntarios en los ensayos clínicos son la clave para encontrar nuevos tratamientos y una cura para la FQ. Actualmente, hay muchas oportunidades para ayudar a desarrollar nuevos medicamentos para la fibrosis quística. Debido a que la fibrosis quística es una enfermedad infrecuente, el grupo de personas que puede participar en la investigación es más reducido. Puede ser todo un reto lograr que un número suficiente de personas con FQ se inscriba para completar un ensayo clínico rápidamente y determinar si una terapia es segura y eficaz. La mejor forma de tomar una decisión tan personal, como ser voluntario en una investigación, es estando bien informado. Esta guía le ofrece información general para ayudarle a iniciar una conversación con su equipo de atención especializada en FQ, sobre si es apropiado o no que usted o su hijo(a) participe en un ensayo clínico. Por qué Participar en un Ensayo Clínico? Las personas con FQ deciden participar en los ensayos clínicos por diversas razones. Algunos de los posibles beneficios son: Asumir un papel activo para manejar su propia atención de la FQ. Tener acceso a nuevos tratamientos antes de que estén disponibles al público. Obtener atención especializada para la FQ en centros de salud acreditados por la Fundación de FQ. Ayudar a aumentar nuestros conocimientos sobre la FQ. Recibir un tratamiento que funcione para usted o para su hijo.
LOS ENSAYOS CLÍNICOS: Una guía para las personas con FQ y sus familias Cada ensayo es único. Es importante conversar con el equipo del estudio y con su médico especialista en FQ para encontrar el estudio apropiado para usted o para su hijo o hija. Dr. Scott Donaldson, Director Asociado, Programa para Adultos con FQ, Universidad de Carolina del Norte. Quién Puede Participar en un Ensayo Clínico? Todos los ensayos clínicos tienen requisitos sobre quiénes pueden participar. Algunos incluyen a personas sanas. Otros incluyen únicamente a personas con enfermedades específicas. Un ensayo clínico sobre la FQ además de requerir que el voluntario tenga FQ, puede tener otros requisitos. Estos requisitos se conocen como criterios de inclusión y criterios de exclusión y ayudan a garantizar que los resultados de la investigación sean confiables. Por ejemplo, la edad que la persona con FQ debe tener para participar varía según cada ensayo y depende de varios factores, con la seguridad siempre en primer lugar. Los medicamentos funcionan en forma diferente en los niños pequeños que en los adultos. Antes de poder evaluar un medicamento en los niños pequeños, debe comprobarse que sea seguro y eficaz en personas con FQ que tengan más edad. Conceptos Básicos sobre la Investigación Clínica El descubrimiento de un medicamento comienza en el contexto de un laboratorio. Una vez que se desarrolla un posible medicamento en el laboratorio, debe probarse para determinar cómo va a funcionar en las personas con una enfermedad. La evaluación se logra mediante ensayos clínicos, llamados también estudios clínicos. Existen dos tipos de ensayos clínicos que el equipo de investigación podría conversar con usted: En un ensayo clínico observacional, los investigadores observan a los participantes y dan seguimiento a su salud. Los ensayos observacionales no evalúan medicamentos potenciales, pero son muy importantes para desarrollar nuevas ideas sobre la FQ y la mejor forma para tratar la enfermedad. En un ensayo clínico intervencional, los investigadores le dan a los participantes ya sea el medicamento del estudio específico o un placebo; el placebo es un medicamento inactivo o una píldora de azúcar. Luego, miden qué tan bien funciona el medicamento del estudio y si el tratamiento es seguro y útil. Quiénes Forman Parte de una Investigación Clínica? El Patrocinador La investigación clínica es patrocinada en parte o en su totalidad por una o varias organizaciones o personas. Las instituciones médicas, universidades, fundaciones, grupos voluntarios, compañías farmacéuticas y agencias federales, como los Institutos Nacionales de Salud [de los Estados Unidos] (NIH, por sus siglas en inglés), patrocinan las investigaciones. El patrocinador desarrolla la idea que lleva a la evaluación de un medicamento potencial. Las responsabilidades del patrocinador son; desarrollar el diseño del estudio, monitorear el progreso del estudio, reportar los eventos no deseados e involuntarios ante la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), analizar los datos y resultados y presentar una solicitud de medicamento nuevo (NDA, por sus siglas en inglés) ante la FDA para la aprobación del medicamento nuevo. El Equipo de Investigación de FQ El investigador principal (IP) es el líder del equipo de investigación. El IP tiene conocimientos y capacitación en ciencias e investigación de la FQ para supervisar la ejecución del ensayo. En los ensayos clínicos sobre la FQ, el IP suele ser el médico en el centro de salud. El IP atiende a los participantes en las visitas del estudio y monitorea su seguridad y salud durante el estudio. Esta persona también trabaja con el coordinador(a) de investigación clínica, para asegurarse que el estudio se realice correctamente. El coordinador(a) de investigación clínica (RC, por sus siglas en inglés), es el principal punto de contacto durante el ensayo clínico. El RC da seguimiento al protocolo o plan para que el estudio garantice la seguridad de los participantes durante el ensayo, coordina las actividades diarias del ensayo, recluta a los participantes y recolecta y maneja los datos. El RC mantiene informado al IP, así como también, al médico y al equipo de atención especializados en FQ del participante durante el estudio. 2
Su Seguridad está Primero La principal prioridad en todos los ensayos clínicos es proteger la salud y seguridad del voluntario en el estudio. El gobierno de los Estados Unidos cuenta con directrices y prevenciones estrictas para mantener los riesgos lo más bajos posible y asegurar que los riesgos se compensen con los posibles beneficios. Existen otras protecciones adicionales en cada ensayo clínico sobre la FQ; que ayudan a determinar si los riesgos son seguros y apropiados para las personas que participan en los estudios. Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos: La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) es la agencia federal que debe aprobar todos los protocolos de ensayos clínicos y asegurar que todos los procedimientos se sigan conforme transcurre el ensayo. Cuando se termina el ensayo, la FDA determina si el medicamento o el tratamiento nuevo es aprobado o no para usarse en otras personas con FQ. Comité de Revisión Institucional: Por lo general, el Comité de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) está conformado por médicos, otros profesionales de la salud y el público en general. Ellos revisan el protocolo del ensayo para cerciorarse que se protejan los derechos de los participantes y que el ensayo no les cause riesgos innecesarios. Estos IRB pueden estar dentro de un hospital o universidad o pueden funcionar como grupos independientes. Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad: La Junta de Monitoreo de Datos de Seguridad (DSMB, por sus siglas en inglés) es un comité independiente de expertos en la atención de la FQ que verifica la información sobre los ensayos en curso, tratando de identificar posibles problemas o efectos secundarios no deseados. La Fundación de la FQ es la única organización de la salud voluntaria con una DSMB, cuyos miembros son expertos en FQ, completamente independientes y que no están relacionados de ninguna manera con el ensayo, el patrocinador o sus participantes. El o la participante de la investigación, o sujeto de la investigación, es la persona que se ofrece voluntariamente para formar parte del ensayo clínico. El participante de la investigación es una parte activa del equipo, con derechos que son protegidos y registrados en un documento de consentimiento informado. Cada participante debe leer y firmar un consentimiento informado antes de ingresar al estudio. Para algunas personas, es más fácil pensar que ofrecerse como voluntario en un ensayo clínico es como un trabajo. El papel y responsabilidades del voluntario dentro del equipo de investigación son; asistir a las visitas del estudio programadas, tomar el medicamento y seguir los demás requisitos especificados en el consentimiento informado. El Consentimiento Informado El voluntario del estudio es el centro de todos los ensayos clínicos y juega el papel más importante dentro del equipo de investigación. Usted tiene el derecho de saber todo respecto a su papel o el de su hijo(a). El consentimiento informado es un proceso diseñado para que usted sea una parte activa del equipo de investigación y para informarle sobre los puntos clave de un ensayo clínico antes de que decida si participa o no. Usted recibirá un Documento de Consentimiento Informado que explica todas las partes del estudio; su propósito, lo que ocurrirá, la duración y a quién contactar si algo falla. El equipo de investigación también le explicará los posibles beneficios y riesgos y las responsabilidades que usted tiene como voluntario en el estudio. El consentimiento informado es más que firmar un documento. Es un proceso de aprendizaje que continúa durante todo el estudio. El consentimiento informado se asegura que los participantes puedan formular preguntas y obtener respuestas antes, durante y después del ensayo. Si usted decide que un estudio en particular no es apropiado para usted o su hijo, su decisión no afectará la atención que reciba en su centro de atención de la FQ. Una vez que usted haya decidido voluntariamente que desea participar en un ensayo clínico, deberá cumplir lo mejor que pueda con el cronograma y los procedimientos del estudio. Dependiendo del estudio, los niños de cierta edad también deberán firmar el documento de consentimiento informado. El consentimiento informado no es un contrato. Usted puede suspender su participación en un ensayo en cualquier momento. Lo primero que las personas preguntan es: Será esto seguro para mí? Nosotros comentamos los posibles riesgos y beneficios de un ensayo clínico con mucho detalle. Dr. Joseph Pilewski, Codirector, Centro de Atención para Adultos con FQ, Universidad de Pittsburgh 3
LOS ENSAYOS CLÍNICOS: Una guía para las personas con FQ y sus familias Pasos Principales en un Ensayo Clínico EL PROTOCOLO Un protocolo es el plan detallado del ensayo clínico. Especifica cómo debe llevarse a cabo el estudio, quién puede participar, cuáles procedimientos se seguirán y cuándo se realizarán, el número de visitas del estudio y la duración del estudio. Los protocolos se elaboran cuidadosamente para proteger la salud de los participantes y deben seguirse exactamente como se han escrito, para mantener la seguridad y recopilar datos significativos. Los investigadores y médicos especialistas en FQ revisan el protocolo cuidadosamente antes de decidir si llevan a cabo el estudio en sus centros de salud. EL RECLUTAMIENTO Este paso implica informar al público en general sobre el ensayo clínico. Los miembros de su equipo de atención de la FQ, podrían ponerse en contacto con usted si consideran que un ensayo clínico específico podría ser apropiado para usted o su hijo(a). Pueden brindarle la información que usted necesita para poder tomar la decisión. Usted también puede informarse más sobre los ensayos clínicos visitando las páginas electrónicas que se indican al dorso de este folleto. Si encuentra un ensayo clínico que considera puede ser adecuado para usted o su hijo(a), puede compartir los detalles del estudio con su equipo del centro de atención de la FQ. Si está considerando ofrecerse como voluntario para un estudio, la sección Preguntas para su Médico en la página 7 puede ayudarle a comenzar una conversación con su equipo de atención de la FQ. LA SELECCIÓN El proceso de selección determina la elegibilidad para participar en un ensayo clínico, siguiendo las directrices del protocolo del estudio. La determinación de la elegibilidad suele implicar una revisión de su historial médico o el de su hijo(a), pruebas de tamizaje y un examen físico. Para encontrar a las personas adecuadas que participarán en un estudio y mantenerlas seguras, los investigadores utilizan las directrices en el protocolo para incluir y excluir a ciertas personas de los ensayos. Los criterios de inclusión son características que todos deben tener para poder ser parte de un ensayo clínico. Por ejemplo, un ensayo para un medicamento nuevo para la FQ va a requerir que todos los participantes tengan un diagnóstico confirmado de FQ. Los criterios de exclusión son características que las personas no pueden tener para poder ser parte de un ensayo clínico. Por ejemplo, un ensayo que estudia un medicamento para aclarar la mucosidad de las vías respiratorias podría excluir a las personas con FQ, si la función de las vías respiratorias está por debajo de cierto nivel. LAS VISITAS DEL ESTUDIO El número de visitas y los tipos de procedimientos realizados en el centro de investigación y en el hogar varían de acuerdo con el protocolo del estudio. La duración de los ensayos clínicos también varía y puede prolongarse desde unas cuantas semanas a varios meses o más. El equipo de investigación trabajará con usted para asegurarse que las visitas del estudio se programen en horas que resulten convenientes para usted y su familia. También es posible que se le solicite hacer algunas actividades en su hogar, tales como llevar un diario, y así ayudar al equipo de investigación a monitorear su salud o la de su hijo(a). Algunos ensayos clínicos requieren más pruebas y visitas médicas que lo usual. Para el éxito del estudio, es importante que los participantes hagan todo lo que se espera de ellos y mantengan un contacto cercano con el equipo de investigación. Si usted está participando en un ensayo clínico en un centro de atención de la FQ diferente a donde recibe atención actualmente, siempre será necesario que acuda a su equipo de atención de la FQ para las visitas clínicas regulares, además de las visitas del estudio. 4
Las Cuatro Fases de un Ensayo Clínico Típicamente, un medicamente para las personas con FQ, puede tomar de 10 a 14 años desde el momento en que se descubre un medicamento en un laboratorio, hasta que sea posible la aprobación por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA). Este proceso prolongado ocurre en 4 fases y cada una tiene diferentes propósitos, lo cual ayuda a los científicos a encontrar respuestas a preguntas importantes. Fase 1 Los ensayos de la Fase 1, generalmente duran de varios meses a un año. Los investigadores prueban un tratamiento o medicamento experimental con un pequeño grupo de personas para: Establecer si es seguro. Encontrar un rango de dosificación seguro y tolerable. Determinar la mejor forma para administrar el medicamento; por ejemplo, por vía oral (como una píldora), inyectado por la vena o mediante inhalación. Identificar los efectos secundarios. Fase 2 Posteriormente, el medicamento o tratamiento experimental se administra a un grupo más grande de personas para establecer qué tan bien funciona (lo que se conoce como eficacia) y para seguir evaluando su seguridad. En esta fase, los ensayos no brindan suficiente información para comprobar que un medicamento funciona para tratar una enfermedad, pero muchas personas pueden reportar algunos beneficios. Los ensayos de la Fase 2 pueden prolongarse hasta dos años. Fase 3 Frecuentemente, los ensayos de la Fase 3 pueden prolongarse varios años. El medicamento o tratamiento experimental se administra a un grupo numeroso de personas, mientras otro grupo recibe un placebo, que es un medicamento inactivo que no tiene efecto médico. Los investigadores comparan ambos grupos para: Seguir evaluando qué tan bien funciona el medicamento. Determinar las cantidades de dosificación. Estar atentos ante los efectos secundarios. Comparar el medicamento con los tratamientos utilizados comúnmente. Recopilar información sobre su seguridad. Al terminar un estudio en la Fase 3, el patrocinador del ensayo clínico revisa los resultados y decide si presentar o no una solicitud de medicamento nuevo ante la FDA para su aprobación. Es posible que la FDA tome varios meses o más para decidir si aprobará el nuevo medicamento. Fase 4 Después de que la FDA aprueba el medicamento, este se pone a disposición del público para su uso. Adicionalmente, se pueden realizar nuevos ensayos clínicos para recopilar más información sobre el efecto del medicamento en diversas poblaciones de pacientes, así como también, cualquier efecto secundario debido al uso del medicamento a largo plazo. Somos flexibles y acomodamos los horarios de los participantes para que las visitas de investigación sean convenientes para ellos. Elizabeth Hartigan, Enfermera Profesional, Gerente de Investigación, Hospital de Niños de Pittsburgh 5
LOS ENSAYOS CLÍNICOS: Una guía para las personas con FQ y sus familias Consideramos que nuestra hija se encuentra segura participando en un ensayo clínico, pero si en algún momento nos sentimos incómodos, tenemos la opción de sacarla del ensayo. Tracy Anlauf, madre de Quinn, 11 años, una paciente con FQ. 6 Posibles Riesgos en un Ensayo Cada fase de un ensayo clínico corre el riesgo de que el medicamento no funcione o tenga efectos secundarios no deseados. Los posibles riesgos son: Efectos secundarios de los medicamentos o tratamientos en estudio. Reacciones adversas no deseadas durante el ensayo que pueden o no estar relacionadas con el medicamento del estudio. Falla de un tratamiento. El equipo de investigación monitoreará continuamente su salud o la de su hijo(a) durante el ensayo, ya sea que estén recibiendo el medicamento del estudio o un placebo. Si el equipo de investigación observa que su salud empeora durante el ensayo, lo notificarán a su equipo de atención de la FQ y al patrocinador del estudio para determinar si está relacionado con el medicamento del estudio. Usted deberá comunicarse con el equipo del estudio si nota que su salud o la de su hijo(a) empeora o si tiene cualquier inquietud durante el ensayo clínico. Acceso Temprano a las Terapias Potenciales Durante el proceso de aprobación de la FDA, es posible que los voluntarios que participaron en el estudio puedan disponer de un medicamento potencial, indistintamente que hayan recibido el medicamento del estudio o un placebo. Esto se conoce como un ensayo clínico a etiqueta abierta, y permite que los participantes del estudio reciban un tratamiento nuevo antes de que sea aprobado y esté disponible para más personas. En algunos casos, una terapia puede estar disponible para las personas que no fueron elegidas para participar en el estudio clínico, antes de que la FDA apruebe la terapia. Esto se llama programa de acceso ampliado y tiene como fin, ofrecer el medicamento a aquellas personas con necesidades médicas y que podrían beneficiarse de la terapia antes de una posible aprobación. Compensación para los participantes del estudio En algunos ensayos clínicos, los voluntarios reciben compensación por participar. Esta es una decisión que toma el patrocinador del ensayo. Algunos patrocinadores pueden ofrecer compensación por su tiempo adicional y los gastos de viaje necesarios para formar parte del estudio. Según la Ley sobre el Mejoramiento del Acceso a los Ensayos Clínicos (IACT, por sus siglas en inglés) del 2011, los participantes en ensayos clínicos que reciben Ingresos de Seguridad Complementarios (SSI, por sus siglas en inglés) o beneficios de Medicaid, pueden aceptar hasta $2,000 en compensación por participar en una investigación, sin perder los beneficios médicos del gobierno. Para calificar para esta exención, las personas que reciben el SSI, deben reportar cualquier compensación que reciban por participar en un ensayo clínico que califique ante la Administración de Seguridad Social. Si usted está considerando participar en un ensayo clínico, recibirá información sobre compensación durante el proceso de consentimiento informado antes del inicio del estudio. Obtención de los Resultados Si usted o su hijo(a) han participado en un ensayo clínico, es importante que conozca los resultados y lo que significan. Después de completar un ensayo clínico, el patrocinador analiza los resultados con mucho cuidado para determinar si la terapia en estudio ayuda a las personas con FQ. El análisis de los resultados puede tomar varios meses o más. El patrocinador luego divulga los resultados al público. Para conocer los resultados de un ensayo clínico, comuníquese con su médico especialista en FQ. La Fundación de FQ hace todos los esfuerzos posibles por compartir los resultados de los ensayos clínicos en su página electrónica conforme esos resultados se divulgan y se hacen públicos. Visite la página electrónica www.cff.org/find y utilice la herramienta de búsqueda en línea para encontrar los resultados de un ensayo clínico de FQ específico. Luego puede llevar estos resultados a su médico especialista en FQ, para conocer más lo que los resultados significan para usted o su hijo(a).
Preguntas para su Médico Si usted está considerando participar en un ensayo clínico en particular, es importante que hable con su médico especialista en FQ o el de su hijo(a) o con el coordinador(a) de investigación clínica de su centro de salud. Las siguientes preguntas pueden ayudarle a tomar la decisión: Cuál es el propósito del estudio? Por qué consideran los investigadores que este medicamento o tratamiento en particular puede funcionar? Qué esperarán de mí o de mi hijo(a)? Quién será responsable de mi atención o la de mi hijo(a)? Tendremos mi hijo(a) o yo que descontinuar algún tratamiento actual para la FQ durante el ensayo? Podrá este estudio ofrecer beneficios para mí o mi hijo(a)? Qué tipos de pruebas se harán? De qué forma se comparan los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios con mi tratamiento actual? Será necesaria la hospitalización? Cómo acomodaré el horario del ensayo en mi vida diaria? Recibiré los resultados del estudio? QUÉ ES UN PLACEBO? En un ensayo de un medicamento nuevo, un grupo de participantes recibe el medicamento o el tratamiento en estudio. El otro grupo recibe un placebo, que es un medicamento inactivo que no afectará de ninguna forma a una persona. Este grupo se llama grupo de control. En algunos ensayos clínicos, las personas que reciben medicamentos experimentales se comparan con aquellas que reciben un placebo para determinar qué tan bien funciona un medicamento potencial. QUÉ ES UN ENSAYO ALEATORIO? A muchos ensayos clínicos se les llama ensayos aleatorios, lo cual significa, que el voluntario en un estudio es asignado al azar a uno de los grupos de tratamiento. Esto ayuda a asegurar que cada participante del estudio tenga la misma igualdad de oportunidad, bien sea, de recibir el medicamento del estudio o el placebo. El equipo de investigación no sabe si usted está recibiendo el medicamento del estudio o el placebo. 7
LOS ENSAYOS CLÍNICOS: Una guía para las personas con FQ y sus familias Conozca más Fundación de Fibrosis Quística Encuentre un ensayo clínico para personas con FQ: www.cff.org/find Conozca las experiencias personales de personas con FQ, sus familias y miembros del equipo de investigación que han participado en un ensayo clínico: www.cff.org/research/clinicalresearch/participate Lea las definiciones de los términos utilizados más frecuentemente en las investigaciones clínicas: www.cff.org/research/clinicalresearch/glossary Institutos Nacionales de Salud (NIH) Busque ensayos clínicos: www.clinicaltrials.gov Conozca más sobre los niños y las investigaciones clínicas: www.nichd.nih.gov/childrenandclinicalstudies Administración de Drogas y Alimentos (FDA) Conozca más sobre los ensayos clínicos y el proceso de aprobación de la FDA: www.fda.gov Centro de Información y Estudio sobre la Participación de Ensayos Clínicos Encuentre información sobre la investigación clínica: www.ciscrp.org WWW.CFF.ORG INFO@CFF.ORG 1-800-FIGHT-CF 6931 ARLINGTON RD. BETHESDA, MD 20814 2012 Cystic Fibrosis Foundation