ESTUDIO DEL COMPORTAMIENTO DE ESTADÍSTICAS PARA DATOS BINARIOS CORRELACIONADOS EN MUESTRAS PEQUEÑAS

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1 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de Hachuel, Leticia Boggio, Gabriela Wojdyla, Daniel Cuesta, Cristina Servy, Elsa Instituto de Investigaciones Teóricas y Aplicadas, Escuela de Estadística. Consejo de Investigación de la Universidad Nacional de Rosario. ESTUDIO DEL COMPORTAMIENTO DE ESTADÍSTICAS PARA DATOS BINARIOS CORRELACIONADOS EN MUESTRAS PEQUEÑAS 1. INTRODUCCIÓN Frecuenteente el diseño de las investigaciones involucra últiples ediciones de una variable respuesta. Por ejeplo, en los estudios longitudinales las ediciones repetidas se obtienen para cada individuo a través del tiepo. En otras aplicaciones, la respuesta de cada unidad experiental se ide bajo últiples condiciones en lugar de en diferentes oentos. Asiiso, en estudios observacionales una estructura copleja de uestreo genera una situación siilar al edir la isa variable en diferentes individuos agrupados en congloerados. En todos los casos, la característica coún es la falta de independencia entre las observaciones. Dentro de este contexto, el estudio de datos binarios correlacionados es un área de interés creciente y un análisis frecuente consiste en describir la relación entre una respuesta dicotóica y covariables a través de la aplicación de étodos de regresión. Prentice (19) proporcionó una revisión exhaustiva de los étodos desarrollados para el análisis de regresión de datos binarios correlacionados, donde se destaca el enfoque de la ecuación de estiación generalizada (GEE) sugerido por Liang y Zeger (19) y Zeger, Liang y Albert (19). Aunque las propiedades asintóticas de los estiadores GEE son aceptadas, sus propiedades para taaños de uestra pequeños no son uy conocidas. Rotnitzky y Jewell (199) derivaron estadísticas de tipo Wald y score generalizadas para evaluar hipótesis sobre los paráetros de regresión estiados por GEE, tabién con propiedades a nivel asintótico. Una fora de evaluar el coportaiento de estiadores y tests bajo condiciones que ponen en duda las propiedades asintóticas es a través de estudios por siulación. Es iportante señalar que las conclusiones de este tipo de estudios se reafiran en la edida que resulten consistentes a través de diferentes odelos de generación de datos. Por tal razón, este trabajo tiene por objeto la coparación de algoritos de generación de datos binarios correlacionados y la evaluación del coportaiento de estadísticas que consideran la falta de independencia de las observaciones ediante estudios de Montecarlo. En la sección siguiente se presentan los enfoques adoptados para la generación de datos binarios. 1

2 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de. ALGORITMOS DE GENERACIÓN DE DATOS BINARIOS CORRELACIONADOS En los estudios de siulación los datos están generados por odelos probabilísticos que describen de la anera ás fiel posible las poblaciones concretas a las cuales se pueden aplicar los procediientos bajo estudio. La asignación de diferentes valores a los paráetros de estos odelos dan lugar a diferentes escenarios en los cuales los procediientos de interés pueden llevarse a cabo. Pero los escenarios posibles que se pueden crear dependen a su vez de los odelos. De allí que es iportante coparar odelos de generación de datos ya que las conclusiones de los estudios epíricos toan fuerza cuando son consistentes a través de datos obtenidos por ellos. Existen diferentes enfoques de generación de variables binarias correlacionadas entre los que se pueden encionar el de Bahadur (191), Erich y Piedonte (1991) y Lee (1993). Los algoritos elegidos para este trabajo son el de Park, Park y Shin (199)y el de Servy, Hachuel y Wojdyla (1997, 199), los cuales parten de la especificación de diferentes paráetros que deterinan las características de los datos binarios a generar. El odelo de siulación, presentado en Servy et al. (199, 1997), fue diseñado originalente para generar uestras de congloerados cuyos eleentos son pares de valores de dos variables categóricas, de fora tal que finalente la uestra puede presentarse bajo la fora de una tabla de contingencia bivariada. Los congloerados se generan por los k pasos de una cadena de Markov. Si se ignora una de las variables, dichos congloerados se transforan en univariados y si esa variable es binaria, el algorito se puede utilizar para generar uestras de congloerados univariados o de vectores de respuestas binarias correlacionadas. El odelo fija inicialente el valor de la probabilidad de respuesta igual a 1, π, el taaño k del congloerado y especifica la atriz de transición M de la cadena de Markov. A partir de estos valores, se deterina el vector de probabilidades iniciales resolviendo un sistea de ecuaciones. Luego es posible deterinar las probabilidades de los diferentes posibles perfiles de respuesta en cada congloerado, (,,...,); (,,...,1);...;(1,1,...,1), las probabilidades arginales de respuesta 1 en la priera, segunda y k-ésia posición ( π 1,..., πk ) y las correlaciones entre las respuestas en pares de posiciones diferentes, ρ vj. El étodo de Park et al. (199) parte de fijar las probabilidades de respuesta 1 en cada posición del congloerado, ( π 1,..., πk ), y las correlaciones de respuesta entre pares de posiciones, ρ vj. A partir de ciertas relaciones y en base a un algorito se generan variables Poisson correlacionadas. Luego se definen variables binarias y v v=1,.., k que cuplen con las especificaciones iniciales y se obtiene la distribución de probabilidades asociadas a los distintos perfiles de respuesta posibles en los congloerados. Para coparar abos algoritos se debe deterinar en prier lugar qué valores asignar a los distintos paráetros a fin de generar datos con las isas características. Para ello y siendo P = (π 1, π, π 3 ), F = (P, P 1, P 1, P 1, P 11, P 11, P 11, P 111 ) y R = (ρ 1, ρ 13, ρ 3 ) se siguieron los siguientes pasos: i) aplicar el algorito Servy et al. ii) elegir los casos que originan que los valores de R sean positivos. Calcular F y P. iii) considerar estos valores de P y R coo datos iniciales para el algorito Park et al. Una vez elegidos los casos copatibles en térinos de los paráetros, se elige un π, π π y diferentes esqueas de conjunto de escenarios con distintos valores de ( ) 1, 3

3 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de correlación desde independencia hasta alta correlación. En ellos, se copara la consistencia de abos algoritos generando uestras y calculando las estiaciones de las probabilidades arginales y de las correlaciones entre pares de posiciones. A tal fin se decidió: i) siular uestras de taaño n=15, 3, 5, 7 y 1 con abos algoritos y calcular las estiaciones de P y R ( Pˆ y Rˆ ). ii) repetir el procediiento 1 veces y calcular el proedio y desvío estándar de las estiaciones de P y R. 3. ESTADÍSTICAS PARA DATOS CORRELACIONADOS Liang y Zeger (19) presentaron una generalización de las ecuaciones de estiación para el análisis de edidas repetidas. En ella se tiene en cuenta la correlación intragupo en la estiación de los paráetros de regresión de un odelo para la esperanza arginal y se supone que la distribución arginal de la variable pertenece a la failia exponencial. Dichas ecuaciones se conocen coo Ecuaciones de Estiación Generalizadas (GEE). A partir de los resultados sobre propiedades y distribución asintótica de los estiadores obtenidos por GEE, Rotniztky y Jewell (199) derivan generalizaciones a los clásicos tests chi-cuadrado para probar hipótesis sobre los paráetros de regresión. En particular, definen el test de score generalizado y el test de Wald generalizado. Se supone para ello, disponer de una uestra de n congloerados de taaño variable k (=1,..,n) para coprobar hipótesis del tipo Ho: β = β, cuando se considera una partición del vector de diensión px1 de coeficientes de regresión β' = ( β1',β ' ) siendo β 1 un vector (p-q)x1 que contiene las (p-q) prieras coponentes de β y β un vector de diensión qx1. Sea el estiador obtenido por GEE, βˆ G, la solución de: ' n µ -1 SG = V = = 1 β ( Y µ ) 1/ donde V = A 1/ R ( α) A con A diag{ var(y )} (3.1) = v =1,..,n ; v=1,..,k. Bajo condiciones 1/ n βˆ G β tiene distribución débiles de regularidad, Liang y Zeger (19) deuestran que ( ) asintótica noral con edia cero y variancia asintótica dada por: donde: V = W Ω W, (3.) β β β W β = n ' n DV = 1 D, siendo µ D = y β n Ω = D V cov(y )V D, siendo cov( Y ) la verdadera atriz de covariancia de = 1 ' Y, la cual se estia por { Y µ ( βˆ )}{ Y µ ( βˆ )} '. G A partir de estos resultados Rotnitzky y Jewell (199) definen el test de score generalizado de la siguiente anera: G 3

4 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de X ' 1 SG S ~ ~ n G Σ S ~ G =, (3.3) siendo: S Σ G n µ = β = W = 1 β V β W ' V β ( Y µ ),, (3.) V β es la sub-atriz principal de diensión qxq de la atriz de covariancias del vector de estiadores de β, V β, y W β es la sub-atriz principal de diensión qxq de W β. ~ En (3.3), las expresiones están valorizadas en = ( β ~ β ) β, donde 1 1, ~ β es solución de: ~ S ~ ~ G 1 = S G1( β) = ; es decir, S ~ G = S G ( β) y Σ ~ es el estiador de Σ valorizado en β ~. SG La estadística X tiene una distribución asintótica chi-cuadrado con q grados de libertad bajo condiciones débiles de regularidad y suponiendo una correcta especificación del odelo para la esperanza arginal. Los autores definen adeás el test de Wald generalizado que para la isa hipótesis resulta: X = (ˆ βg β )' Vˆ β (ˆ βg β ), (3.5) donde βˆ G y WG ˆβ G es el vector que contiene las últias q coponentes del vector de estiadores Vˆ β es la subatriz qxq de Vˆ β correspondiente a las covariancias de ˆβ G. Esta estadística se distribuye bajo Ho con distribución chi-cuadrado con q grados de libertad. Distintos autores están investigando realizar ajustes a la estadística de Wald para tener en cuenta el núero de grupos o congloerados con el fin de producir estadísticas con ejores propiedades para taaños de uestras oderadas. Shah, Holt y Folso (1977) presentaron la siguiente odificación de la estadística de Wald, X WG, basada en una transforación seejante a la T de Hotelling: n c X WG C = X WG, (3.) nc donde n es la cantidad de congloerados y c son los grados de libertad del contraste. Esta estadística se distribuye según una Fde Snedecor con c y (n-c) grados de libertad. En este trabajo se estudia el coportaiento de las estadísticas recién definidas - X, X - para el caso particular de poner a prueba la hipótesis de nulidad del X WG y WG C paráetro de regresión en un odelo logit con una única variable explicativa dicotóica aplicado a datos binarios correlacionados. El odelo logit: π ln = β1 + βx ; X = 1 π SG,1, ( 3.7) se ajusta a datos generados por el algorito de Servy et al. bajo los diferentes escenarios seleccionados según lo explicitado en la sección. Se siulan uestras siples aleatorias de n= 1, 15, 3, 5, 1 y congloerados de taaño fijo k=3 y se observan todos los individuos dentro de los isos. En cada uestra se calculan las estadísticas ya definidas

5 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de utilizando tres especificaciones diferentes para la atriz de correlación de trabajo R ( α ) : la de independencia, AR(1) por ser una buena aproxiación al esquea de dependencia que presentan los datos generados y la real, es decir conforada con los valores de { ρ vj} utilizados en el proceso de generación de datos. Para el estudio del control del error de tipo I del test Ho: β =, las uestras se generan bajo el iso escenario para X= y X=1 con asignación aproxiadaente balanceada en abas categorías de X. En cada uestra se calculan las estadísticas presentadas y se decide el rechazo o no de la Ho a un nivel del 5%. Se repite este procediiento il veces para cada taaño de uestra y se calcula el porcentaje de rechazo real.. RESULTADOS.1. Coparación de algoritos Para coprobar que los algoritos elegidos generan datos binarios con las isas características se eligieron tres escenarios paraétricos de acuerdo al procediiento descripto en la Sección, a fin de cubrir situaciones de alta, edia y baja correlación intragrupo. Los resultados hallados uestran que para cualquier valor de la probabilidad de respuesta, ( π 1, π, π3 ) y de la correlación entre pares de unidades intragrupo -bajo, ediano o alto- abos algoritos producen, en proedio, buenas estiaciones de dichos paráetros cualquiera sea el taaño de la uestra (Tablas 1, y 3). Tabla 1: Proedios y desvíos estándares de las estiaciones de las coponentes de P y R para el Escenario 1 n Park et al. Servy et al. π 1=.5 π =.5 π 3=.5 π 1=.5 π =.5 π 3= (.13).5 (.13).5 (.13).5(.13).5(.13).(.13) 3.5 (.9).5 (.9). (.9).5(.1).5(.9).(.9) 5.5 (.7).5 (.7). (.7).5(.7).5(.7).(.7) 7.5 (.).5 (.).5 (.).9(.).5 (.).5 (.) 1.5 (.5).5 (.5).5 (.5).5 (.5).5 (.5).5 (.5) n ρ 1=.1 ρ 13=.1 ρ 3=.1 ρ 1 =.1 ρ 13=.1 ρ 3= (.7). (.7).11 (.).9 (.).1 (.7).1 (.7) 3.9 (.1). (.19).1 (.19).1 (.1). (.19).1 (.1) 5.1 (.1).1 (.1).1 (.1).1 (.1).1 (.1).1 (.1) 7.1 (.1).1 (.13).1 (.1).1 (.1).1 (.1).9 (.1) 1.1 (.9).1 (.1).1 (.1).1 (.1).1 (.1).1 (.1) 5

6 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de Tabla : Proedios y desvíos estándares de las estiaciones de las coponentes de P y R para el Escenario n Park et al. Servy et al. π 1=.9 π =.7 π 3=.7 π 1=.9 π =.7 π 3= (.5).7 (.11).7 (.1).9 (.5).77(.11).7(.1) 3.9 (.).7 (.7).7 (.).9 (.).7(.7).7(.) 5.9 (.3).7 (.).7 (.7).9 (.3).7(.).7(.7) 7.9 (.).7 (.5).7 (.).9 (.).7(.5).7(.) 1.9 (.).7 (.).7 (.5).9 (.).7(.).(.5) n ρ 1=. ρ 13=.15 ρ 3=.53 ρ 1 =. ρ 13=.15 ρ 3= (.7).1 (.).5 (.5).1 (.). (.).5 (.5) 3.33 (.19).1 (.19).53 (.17).33 (.1).1 (.).53 (.17) 5.3 (.15).15 (.15).53 (.13).3 (.1).1 (.1).53 (.13) 7.9 (.13).1 (.13).53 (.11). (.1).15 (.13).53 (.11) 1.33 (.1).15 (.11).53 (.9). (.11).15 (.1).53 (.9) Tabla 3: Proedios y desvíos estándares de las estiaciones de las coponentes de P y R para el Escenario 3 n Park et al. Servy et al. π 1=.5 π =.3 π 3=.3 π 1=.5 π =.3 π 3= (.11).31 (.1).3 (.1).5 (.1).31 (.1).35 (.1) 3.5 (.).3 (.9).3 (.9).5 (.).31 (.).35 (.9) 5. (.).3 (.7).3 (.7).5 (.).3 (.7).3 (.7) 7.5 (.5).3 (.).3 (.).5 (.5).3 (.).3 (.) 1.5 (.).3 (.5).3 (.5).5 (.).3 (.5).3 (.5) n ρ 1=.7 ρ 13=.59 ρ 3=.77 ρ 1 =.7 ρ 13=.59 ρ 3= (.19). (.3).7 (.1).75 (.).57 (.3).77 (.1) 3.7 (.13).5 (.1).77 (.13).75 (.1).5 (.1).7 (.1) 5.7 (.1).59 (.1).77 (.9).7 (.11).59 (.1).77 (.9) 7.7 (.9).59 (.1).77 (.).7 (.9).57 (.1).77 (.) 1.7 (.7).59 (.).7 (.7).7 (.7).57 (.9).77 (.7) De la observación de las tablas se desprende que abos algoritos estian bien las probabilidades de respuesta igual a 1 en las distintas posiciones, π 1, π, π3, y de fora ás precisa a edida que el taaño de la uestra auenta. En cuanto a los coeficientes de correlación de a pares, tabién la estiación es buena pero sólo para correlaciones altas la estiación resulta precisa. Estos resultados son válidos para cualquiera de los dos algoritos. Esta consistencia de los resultados encontrados habilita la coparación del coportaiento de las estadísticas bajo uestras generadas por uno de los algoritos ya que a priori no puede atribuirse alguna tendencia al algorito epleado. El algorito elegido para dicha instancia es el de Servy et al... Evaluación de estadísticas Los siguientes gráficos uestran los resultados hallados para los niveles de significación reales de las estadísticas de score generalizada, Wald generalizada y su

7 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de correspondiente corrección, aplicados a datos generados por el algorito de Servy et al. en los tres escenarios seleccionados (Figura 1, página ). En particular, para cada estadística a través de los distintos escenarios de dependencia alta, edia y baja, no se observan claras diferencias según haya sido la especificación de la atriz de correlación de trabajo. Sin ebargo, puede apreciarse una convergencia ayor hacia el nivel de significación noinal del 5% al auentar el taaño de la uestra, cuando la atriz de correlación de trabajo está fija, en enor grado cuando está aproxiada (AR(1)), y con una aplitud ayor en el intervalo de convergencia cuando es la de independencia. En cuanto a los resultados encontrados para cada estadística para uestras chicas se destaca: Coportaiento conservador de la estadística X SG, el cual se acentúa cuando la intensidad de la correlación entre pares dentro de los grupos es alta. Coportaiento liberal de la estadística X WG para correlaciones intra-grupo bajas y edias y sin ebargo, un tanto conservador para correlaciones altas. Coportaiento liberal, atenuado respecto de la anterior, de la estadística X WG C, y por lo tanto ás conservador ante correlaciones altas, sobre todo para atriz de correlación de trabajo de independencia o AR(1). 5. DISCUSIÓN Los resultados obtenidos acerca de los paráetros que caracterizan a los escenarios a partir de los dos algoritos fueron altaente copatibles. Este hecho otivó la decisión de evaluar, en priera instancia, el coportaiento de las estadísticas a partir de datos generados por el algorito de Servy et al. Respecto a la evaluación de las estadísticas, se confiró la liberalidad supuesta para la estadística de Wald sobre todo en situaciones de baja correlación. Llaativaente, a edida que la intensidad de la correlación intragrupo es ayor, las tres estadísticas coparadas se tornan conservadoras. De acuedo a la sugerencia generalizada de utilizar estadísticas de coportaiento conservador cuando las uestras son pequeñas, se desprende de este trabajo la recoendación de usar las estadísticas de score generalizado o de Wald corregida, para uestras enores que 3, pero teniendo en cuenta que si la correlación es alta puede extrearse este carácter conservador de las isas. Debe tenerse en cuenta que los resultados alcanzados corresponden a una hipótesis particular para un odelo uy siple, por lo que correspondería coplejizar el odelo a fin de generalizar las conclusiones.tabién se considera oportuno repetir la evaluación de las estadísticas con datos generados por el algorito de Park et al. Cabe encionar que al oento de esta presentación se está ejecutando el estudio de la potencia de los procediientos evaluados. 7

8 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de Figura 1. Coportaiento de las estadísticas según taaño de la uestra, de acuerdo a la intensidad de la correlación intragrupo y a las diferentes especificaciones de la atriz de correlación de trabajo. INDEPENDENCIA 1 1 X SG X WG X WGC Baja Correlación Mediana Correlación Alta Correlación AR(1) 1 1 X SG X WG X WGC Baja Correlación Mediana Correlación Alta Correlación FIJA 1 1 X SG X WG X WGC Baja Correlación Mediana Correlación Alta Correlación

9 Séptias Jornadas "Investigaciones en la Facultad" de Ciencias Econóicas y Estadística, noviebre de Bibliografía BAHADUR, R. R. A Representation of the Joint Distribution of Responses to n Dichotoous Ites, in Studies in Ite Analysis and Prediction (Stanford Matheatical Studies in the Social Sciences VI), ed. H. Soloon, Stanford, CA: Stanford University Press EMRICH, L. J.; PIEDMONTE, M. R. A Method for Generating High-Diensional Multivariate Binary Variables, The Aerican Statistician, 9, LEE, A. J. Generating rando binary deviates having fixed arginal distributions and specified degrees of association. The Aerican Statistician 7, 9-15, LIANG, K. Y.; ZEGER, S. L. Longitudinal data analysis using generalized linear odels. Bioetrika, 73, 13-, 19. PARK, C. G.; PARK T.; SHIN, D. W. A Siple Method for Generating Correlated Binary Variates. The Aerican Statistician, 5, 3-31, 199. PRENTICE, R. L."Correlated binary regression with covariates specific to each binary observation". Bioetrics,, 133-1, 19. ROTNITZKY, A.; JEWELL, N. Hipothesis testing of regression in seiparaetric generalized linear odels for cluster correlated data. Bioetrika, 77, 5-97, 199. SERVY, E.; HACHUEL, L.; WOJDYLA, D. Análisis de tablas de contingencia para uestras de diseño coplejo. Cuadernos IITAE. Escuela de Estadística. UNR, 199. SERVY, E.; HACHUEL, L.; WOJDYLA, D. "A siulation study for analizing the perfoance of tests of independence under cluster sapling". Bulletin of the International Statistical Institute.51st Session Istanbul. Book : 11, SHAH, B. V.; HOLT, M. M.; FOLSOM, R. E. Inference about regresion odels fro saple survey data. Bulletin of the International Statistical Institute, , ZEGER, S. L.; LIANG, K. Y.; ALBERT, P. S. Models for Longitudinal Data: A Generalized Estiating Equation Approach. Bioetrics,, 19-1, 19. 9