Detalle del Estudio - REec

Transcripción

1 Identificadores del Estudio Código de Registro REec Fecha de Registro 25/01/2013 de reclutamiento Finalizado EUDRACT Nr Descripción del estudio Título no científico Título científico Extensión del estudio de en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar Ensayo clínico abierto, de extensión de 52 semanas de duración, sobre seguridad y tolerabilidad de un ensayo clínico randomizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de en pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar Acrónimo del estudio Justificación Fecha de dictamen favorable por el CEIC Fecha de autorización o clasificación por la AEMPS Este ensayo es para determinar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo y el mantenimiento de la eficacia de en la reducción de la concentración de triglicéridos en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar (SHQF) (HL, tipo I). 20/12/ /01/2013 Enfermedad tratada Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar (FCS) (HLP Type I) Enfermedad Rara Objetivo principal Variables Evaluación primaria Momentos temporales evaluación primaria Objetivo secundario Variables Evaluación secundaria Yes Determinacion de seguridad, tolerabilidad y eficacia continuada a largo plazo de en la dismisnucion de triglicéridos en pacientes con Síndrome de Hiperquilomicronemia Familiar (FCS) (HLP type I). Número de pacientes con acontecimientos adversos graves y no graves hasta 52 semanas Evaluacion de cambios en el perfil de lipidos y lipoproteinas - cambios el los perfiles de lípidos y lipoproteinas desde el estadio basal hasta la semana 52 - cambios en el nivel de triglicéridos desde el estadio basal hasta la semana 52 1 / 5

2 Descripción del estudio Momentos temporales evaluación secundaria Incluye subestudios - estado basal, semana 12, semana 24 y 52 NO Promotor principal Nombre Dirección Financiador principal Novartis Farmacéutica, S.A. Gran Via de les Corts Catalanes, Barcelona España Novartis Pharma Services AG Punto de Contacto Información Adicional Nombre Organizacion Nombre Funcional Contacto Dirección Novartis Farmacéutica, S.A. Departamento Médico (ICRO) Gran Via de les Corts Catalanes, Barcelona España Telefono [email protected] Clasificación del Estudio Ambito del estudio Eficacia Seguridad Tratamiento Tipo de Estudio Intervencional Medicamentos de reclutamiento Fecha inclusión primer caso en España Finalizado 01/11/2012 Fecha real - Fecha prevista de conclusión del estudio 20/05/2015 Paises Canada Republic of South Africa 2 / 5

3 United States of America Criterios de inclusión Criterios de exclusión 1. Antes de realizar cualquier evaluación se deberá obtener el consentimiento informado. 2. Pacientes que hayan abandonado de forma prematura el ensayo B2302 o que hayan completado sus 52 semanas de duración, o que hayan completado el ensayo A Pacientes que hayan abandonado el ensayo CB2302 debido a acontecimientos adversos graves y potencialmente relacionados con el fármaco del estudio. 2. Pacientes del ensayo CB2302 que hayan presentado cualquier otra contraindicación de la participación (por ejemplo, insuficiencia renal) 3. Uso de otros fármacos en investigación en las 5 semividas previas a la inclusión, o en los 30 días previos [hasta que el efecto FD previsto haya recuperado el valor basal], lo que suponga más tiempo. 4. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco del estudio o a cualquier fármaco perteneciente a una clase similar de fármacos. 5. Antecedentes clínicos de neoplasias malignas en cualquier sistema u órgano (distintas al carcinoma basocelular localizado), tratadas o no, durante los 5 últimos años, independientemente de si existen pruebas de recidivas locales o de metástasis. 6. Mujeres embarazadas o lactantes (que estén amamantando); por embarazo se entiende el estado en que se encuentra la mujer tras la concepción y hasta el término de la gestación, confirmado mediante el análisis clínico de la HCG (gonadotropina coriónica) con resultado positivo. 7. Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres con capacidad fisiológica para quedarse embarazadas, a menos que utilicen métodos anticonceptivos de gran eficacia durante la administración y durante los 100 días posteriores a la interrupción del fármaco del estudio. 8. Pacientes con diabetes de tipo 1 o tipo 2, si la HbA1c? 8,5 %. 9. Tratamiento con preparados que contengan aceite de pescado en las 4 semanas previas a la randomización. 10. Tratamiento con resinas fijadoras de los ácidos biliares (es decir, colesevelam, etc.) en las 4 semanas previas a la randomización. 11. Tratamiento con fibratos en las 8 semanas previas a la randomización. El período de reposo farmacológico se podrá realizar después que el screening, en caso de ser necesario. 12. Haber estado sometido a terapia génica con Glybera (alipogen tiparvovec [AAV1- LPLS447X]) en los dos años previos al screening. 13. Cualquier trastornos médico o quirúrgico, enfermedad aguda o crónica inestable que pudiera, según el criterio del Investigador, poner en peligro la vida del paciente en el caso de que este participe en el estudio o pueda alterar de forma significativa la absorción, la distribución, el metabolismo o la excreción del fármaco del estudio. Antecedentes médicos de drogodependencia o alcoholismo en los 12 meses previos a la randomización, o indicios de dichas dependencias durante el screening. Signos indicativos de hepatopatía o daño hepático, indicados por anomalías en las pruebas de función hepática, como la ASAT, la ALAT o la bilirrubina sérica. El Investigador deberá guiarse por los siguientes criterios:? Cualquier aumento de los niveles de ASAT y ALAT superior al triple del límite superior de la normalidad (LSN) en el Screening, confirmado mediante la repetición de la determinación en el plazo de una semana.? Bilirrubina total superior al doble del LSN o bilirrubina directa superior al LSN en el Screening, confirmado mediante la repetición de la determinación realizada en el plazo de una semana (No se excluirá a los pacientes con diagnóstico confirmado de enfermedad de Gilbert). 14. FGe < 45 ml/min/1,73 m2 o antecedentes clínicos de nefropatía crónica. 3 / 5

4 Grupo de edad Ancianos (Mayores de 64 años) Adultos (18-64 años) Sexo Reclutamiento de voluntarios sanos en el estudio Ambos NO Centros de Investigacion HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA MALAGA COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO SEVILLA HOSPITAL UNIVERSITARI DE SANT JOAN DE REUS TARRAGONA Listado de Medicamentos 4 / 5

5 Listado de Medicamentos Vías de Admninistración de placebos 5 / 5