La guía sobre la CML. Información para pacientes y cuidadores. Leucemia mieloide crónica. Matthew, sobreviviente de CML

Transcripción

1 La guía sobre la CML Información para pacientes y cuidadores Leucemia mieloide crónica Matthew, sobreviviente de CML Esta publicación fue apoyada por un subsidio de Revisado 2012

2 Un mensaje de John Walter Presidente y Director General de LLS La Sociedad de Lucha contra la Leucemia y el Linfoma (LLS, por sus siglas en inglés) tiene el compromiso de ofrecerle la información más actualizada sobre los distintos tipos de cáncer de la sangre. Sabemos lo importante que es para usted comprender con exactitud su diagnóstico, su tratamiento y sus opciones de apoyo. Con este conocimiento, puede trabajar junto con los miembros de su equipo de profesionales de la oncología para seguir adelante, con la esperanza de lograr la remisión y recuperarse. Nuestra visión es que, algún día, la gran mayoría de las personas diagnosticadas con leucemia mieloide crónica (CML, por sus siglas en inglés) se curen o puedan manejar la enfermedad con una buena calidad de vida. Esperamos que la información de este librito lo ayude en su camino. LLS es la organización voluntaria de salud más grande del mundo, dedicada a financiar la investigación médica, la educación y los servicios para pacientes con cáncer de la sangre. Desde su fundación en 1954, LLS ha invertido más de $814 millones de dólares en la investigación médica dirigida específicamente a los distintos tipos de cáncer de la sangre. Seguiremos invirtiendo en la investigación médica para buscar curas, así como en programas y servicios que mejoren la calidad de vida de las personas con CML y sus familias. Le deseamos lo mejor. John Walter Presidente y Director General

3 En esta guía 2 Introducción 3 Estamos aquí para ayudar 6 Parte 1: Para entender la CML Acerca de la médula, la sangre y las células sanguíneas Acerca de la CML Signos y síntomas Diagnóstico Consejos sobre sus pruebas médicas para la CML Fases de la CML 14 Parte 2: El tratamiento Selección de un especialista Pregúntele a su médico CML en fase crónica Efectos secundarios de Gleevec, Sprycel y Tasigna CML en fase acelerada o crisis blástica Trasplante de células madre Pruebas de mutaciones Niños y adultos jóvenes con CML Embarazo y Gleevec, Sprycel y Tasigna Terminación del tratamiento Enfermedades relacionadas con la CML 25 Parte 3: Información sobre los ensayos clínicos 26 Parte 4: Respuesta al tratamiento Pautas sobre la respuesta al tratamiento 29 Cuídese 30 Términos médicos Esta guía de LLS sobre la CML tiene fines solamente informativos. LLS no ofrece asesoramiento médico ni servicios médicos. La guía sobre la CML I página 1

4 Introducción La leucemia mieloide crónica (CML, por sus siglas en inglés) es un tipo de cáncer. Hay un número creciente de personas con CML que disfrutan de una buena calidad de vida. Esto se debe a nuevos tratamientos. Desde 2001, se han aprobado tres nuevos medicamentos para la CML. Se están estudiando otros nuevos tratamientos en ensayos clínicos. El progreso hacia la cura ya está en marcha. Muchas personas quieren saber qué preguntas deberían hacer a sus médicos. Tal vez quieran obtener información sobre la selección de un especialista o sobre el tratamiento. Esta guía incluye una lista de preguntas sugeridas que pueden resultar útiles (vea el encarte en la solapa interior de la contratapa). También hay otras guías de preguntas sobre la atención médica que puede imprimir. Visite o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir copias. A partir de 2011, alrededor de 26,359 personas en los Estados Unidos viven con CML. La mayoría de las personas con CML son adultos. Aproximadamente el 2.9 por ciento de los nuevos casos de leucemia en niños y adultos jóvenes de entre el nacimiento y 19 años de edad son de CML. Algunas de las palabras de esta guía pueden ser nuevas para usted. Consulte la sección Términos médicos que comienza en la página 30, o llame a nuestros especialistas en información al (800) Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir las publicaciones gratuitas de LLS tituladas La leucemia y Leucemia mieloide crónica en o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir copias. página 2 I I

5 Estamos aquí para ayudar La información de esta guía lo ayudará cuando hable con su médico sobre las pruebas y el tratamiento. Los miembros de su equipo de profesionales médicos responderán a sus preguntas, le darán apoyo y le facilitarán las consultas necesarias con especialistas. Dígale a su médico si desea recibir los servicios de un intérprete profesional para servicios médicos que hable su idioma, o de un profesional en lenguaje de señas. Muchas veces este servicio es gratis. La noticia de que tiene CML puede causar conmoción para usted y sus seres queridos. Puede que se sienta triste, deprimido o con miedo. Tenga en cuenta que Muchas personas pueden sobrellevar mejor la situación una vez que su plan de tratamiento se ha establecido y tienen la esperanza de una recuperación. El pronóstico para las personas con CML sigue mejorando. Se están estudiando nuevos enfoques de terapia en ensayos clínicos para pacientes de todas las edades y en cada etapa del tratamiento. LLS tiene recursos para ayudar. El tratamiento para la CML afectará su vida diaria durante un tiempo. Tal vez desee pedir a sus amigos o familiares que lo ayuden a Obtener información Hacer las tareas domésticas. Queremos que sepa que LLS ofrece información y servicios para pacientes gratis a las personas y familias afectadas por el cáncer de la sangre. Especialistas en información. Nuestros especialistas en información son profesionales titulados a nivel de maestría. Ofrecen información actualizada sobre el cáncer de la sangre. Puede hablar con un especialista en información de lunes a viernes, de 9 a.m. a 6 p.m., hora del Este, llamando al (800) También puede enviar un mensaje electrónico a infocenter@lls.org o comunicarse por Internet en Servicios de idiomas. Se ofrecen servicios de interpretación gratis a las personas que llaman a nuestros especialistas en información. La guía sobre la CML I página 3

6 Materiales gratuitos e información en español. LLS ofrece libritos gratis en inglés y en español con información para la educación y el apoyo de los pacientes. Puede pedirlos por teléfono al (800) También puede leer o imprimir los libritos, o pedir versiones impresas gratis, en Programas y servicios de las oficinas comunitarias de LLS. LLS tiene oficinas en todo Estados Unidos y Canadá que ofrecen apoyo y educación. A través del Programa Primera Conexión de Patti Robinson Kaufmann, la oficina de su comunidad puede facilitarle la oportunidad de hablar con otra persona que tiene un tipo similar de CML. El Programa de Ayuda Económica para Pacientes ofrece una cantidad limitada de ayuda económica a los pacientes que cumplen ciertos requisitos. Puede localizar la oficina de LLS en su comunidad llamando al (800) , o en (ingrese su código postal donde dice Enter Your Zip en la parte superior derecha de la página principal). Programa de Asistencia para Copagos. Este programa ofrece asistencia a pacientes que cumplen los requisitos económicos y que tienen ciertos diagnósticos de cáncer de la sangre para ayudarlos a pagar las primas de seguros médicos privados o públicos y los costos de los copagos de medicamentos recetados. Para obtener más información sobre los requisitos de participación, visite o llame al (877) para hablar con un especialista del programa. Ensayos clínicos. Nuestros especialistas en información ayudan a los pacientes a hablar con sus médicos para obtener información sobre ensayos clínicos específicos. También puede usar TrialCheck, un servicio de búsqueda de ensayos clínicos por Internet respaldado por LLS. TrialCheck ofrece a los pacientes y a sus cuidadores acceso inmediato a listas de ensayos clínicos para los distintos tipos de cáncer de la sangre. Puede tener acceso a este servicio por Internet visitando (en inglés). Programas educativos por teléfono o por Internet. LLS ofrece programas educativos gratis por teléfono y por Internet para pacientes y cuidadores, presentados por expertos. Para obtener más información, comuníquese con nuestros especialistas en información o visite Programa Trish Greene de Regreso a la Escuela para Niños con Cáncer. Este programa ayuda a médicos, enfermeras, padres y personal de la escuela a trabajar juntos para asegurar que los niños con cáncer tengan una transición sin problemas cuando regresen a la escuela después del tratamiento. Si desea obtener más información, comuníquese con la oficina de LLS en su comunidad o llame al (800) página 4 I I

7 Pida ayuda. Usted y sus seres queridos pueden pedir ayuda y apoyo a otras personas. Por ejemplo: LLS ofrece foros de comunicación y salas de conversación por Internet sobre el cáncer de la sangre en (en inglés). Existen otros foros para obtener apoyo, por ejemplo, grupos de apoyo que se reúnen en las comunidades o que se comunican por Internet, así como blogs. Puede que llegue a conocer a otras personas que viven con cáncer. Estas amistades ofrecen apoyo. Sugerencias de otras personas que viven con cáncer Obtenga información sobre la selección de un especialista en cáncer o de un centro de tratamiento. Hable con familiares y amigos sobre cómo se siente usted y cómo ellos lo pueden ayudar. Averigüe qué cubre su póliza de seguro médico. Averigüe si hay ayuda económica disponible. Aprenda acerca de las pruebas médicas y los tratamientos más actualizados para su tipo de CML. Hable abiertamente con el médico sobre sus temores o preocupaciones. Informe a su médico si tiene algún efecto secundario del tratamiento. Comuníquese con su médico si siente fatiga o tiene fiebre, dolor o problemas para dormir. Pida asesoramiento médico si nota cambios en su estado de ánimo, tristeza o depresión. Queremos saber sus opiniones. Esperamos que esta guía le resulte útil. Puede ofrecer sus opiniones usando la página web en (busque la sección Nos gustaría saber sus opiniones ). Haga clic en Publicaciones de LLS sobre enfermedades y tratamiento: Encuesta para pacientes, familiares y amigos. La guía sobre la CML I página 5

8 Parte 1: Para entender la CML Leucemia es el término general que se usa para referirse a algunos tipos distintos de cáncer de la sangre. La CML es uno de los cuatro tipos principales de leucemia. Acerca de la médula, la sangre y las células sanguíneas La información en esta página sobre la sangre y la médula normales puede ayudarlo a entender la información sobre la CML en el resto de esta guía. La médula es el centro esponjoso del interior de los huesos, donde se producen las células sanguíneas. Las células sanguíneas se producen en la médula. Comienzan como células madre. Las células madre se convierten en glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas en la médula. Luego los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas entran en la sangre. Las plaquetas forman tapones que ayudan a detener el sangrado en el sitio de una lesión. Los glóbulos rojos llevan oxígeno a todo el cuerpo. Cuando la cantidad de glóbulos rojos es menor de lo normal, se presenta un problema médico llamado anemia. La anemia puede causar cansancio o dificultad para respirar. Puede hacer que la piel se vea pálida. Los glóbulos blancos combaten las infecciones en el cuerpo. Hay dos tipos principales de glóbulos blancos: células que ingieren gérmenes (neutrófilos y monocitos) y células que combaten las infecciones, llamadas linfocitos (células B, células T y células citolíticas naturales). El plasma es la parte líquida de la sangre. Es principalmente agua. También contiene algunas vitaminas, minerales, proteínas, hormonas y otras sustancias químicas naturales. página 6 I I

9 Puntos clave sobre los conteos normales de células sanguíneas Los conteos de células sanguíneas a continuación corresponden a adultos. Puede que sean algo distintos de un laboratorio a otro, y en el caso de niños y adolescentes. Conteo de glóbulos rojos (RBC, por sus siglas en inglés) Hombres: de 4.5 a 6 millones de glóbulos rojos por microlitro de sangre Mujeres: de 4 a 5 millones de glóbulos rojos por microlitro de sangre Hematocrito (la parte de la sangre formada por glóbulos rojos) Hombres: del 42% al 50% Mujeres: del 36% al 45% Hemoglobina (la cantidad del pigmento de los glóbulos rojos que transporta oxígeno) Hombres: de 14 a 17 gramos por cada 100 mililitros de sangre Mujeres: de 12 a 15 gramos por cada 100 mililitros de sangre Conteo de plaquetas De 150,000 a 450,000 plaquetas por microlitro de sangre Conteo de glóbulos blancos (WBC, por sus siglas en inglés) De 4,500 a 11,000 glóbulos blancos por microlitro de sangre Fórmula leucocítica (también llamada conteo diferencial) Muestra la parte de la sangre compuesta de diferentes tipos de glóbulos blancos Los tipos de glóbulos blancos que se cuentan son los neutrófilos, los linfocitos, los monocitos, los eosinófilos y los basófilos { Por lo general, los adultos tienen alrededor de un 60% de neutrófilos, un 30% de linfocitos, un 5% de monocitos, un 4% de eosinófilos y menos de un 1% de basófilos en la sangre. La guía sobre la CML I página 7

10 Acerca de la CML La CML es un tipo de cáncer que comienza en la médula ósea. La mayoría de las personas con CML son adultos. Un pequeño número de niños tiene CML. La CML comienza con un cambio (mutación) en una sola célula de la médula. La célula cambiada se multiplica en varias células (células de CML). Las células sanguíneas que son casi iguales a las células sanguíneas sanas se siguen produciendo en la médula. Pero sin tratamiento, ocurren los siguientes cambios: La cantidad de glóbulos rojos suele ser inferior a lo normal. La cantidad de glóbulos blancos es superior a lo normal, y sigue aumentando. El cromosoma Philadelphia. En las células de CML ocurre un cambio en el cromosoma 22. El cromosoma 22 cambiado se conoce como el cromosoma Philadelphia. También se llama cromosoma Ph. El cromosoma Ph se forma cuando un fragmento del cromosoma 22 se desprende y se une al extremo del cromosoma 9. También se desprende un fragmento del cromosoma 9 y se une al extremo del cromosoma 22. Cromosomas y genes. Las células normales tienen pares de cromosomas que se pueden numerar del 1 al 22, y también un par de cromosomas sexuales (XX para mujeres y XY para varones). Los cromosomas son estructuras en las células que contienen los genes. Los genes dan instrucciones a las células. El gen del cáncer BCR-ABL. La ruptura del cromosoma 9 involucra a un gen llamado ABL. La ruptura del cromosoma 22 involucra a un gen llamado BCR. Los genes BCR y ABL se combinan para formar el gen causante de la CML, llamado gen BCR-ABL. página 8 I I

11 Cómo se crea el gen BCR-ABL causante del cáncer (oncogén) Cromosomas normales 9 22 BCR ABL 9 22 Cromosomas de CML Oncogén BCR-ABL Fragmento del 9 Cromosoma Philadelphia Fragmento del 22 Un fragmento del gen ABL en el cromosoma 9 se desprende. Un fragmento del gen BCR en el cromosoma 22 se desprende. Estos dos fragmentos intercambian sus lugares. El intercambio conduce al gen del cáncer llamado BCR-ABL. Causas de la CML. Los médicos no saben por qué el gen BCR-ABL que provoca la CML se forma en algunas personas pero no en otras. Las personas que reciben dosis altas de radioterapia por otros tipos de cáncer corren un riesgo levemente mayor de presentar CML. Pero la mayoría de las personas que reciben radioterapia para el cáncer no presenta CML. Además, la mayoría de las personas con CML no fueron expuestas a dosis altas de radiación. No hay una conexión entre las radiografías dentales o médicas, y un riesgo mayor de tener CML. La CML no es contagiosa. Signos y síntomas Los signos y síntomas de la CML tienden a progresar lentamente. Es más probable que muchos de los signos y síntomas de la CML sean causados por otras enfermedades. La mayoría de las personas con los signos y síntomas mencionados en la página 10 no tienen CML. Un signo es un cambio en el cuerpo que el médico observa en un examen o en el resultado de una prueba médica. Un síntoma es un cambio en el cuerpo que el paciente puede ver o sentir. La guía sobre la CML I página 9

12 Algunos signos y síntomas de CML Más cansancio de lo normal Dificultad para respirar Palidez Bazo inflamado Disminución de peso I Puede que las personas tengan menos energía debido a la cantidad menor de glóbulos rojos sanos y la cantidad mayor de células de CML. I Es posible que las personas tengan dificultad para respirar al hacer sus actividades diarias habituales debido a la cantidad menor de glóbulos rojos sanos y la cantidad mayor de células de CML. I Las personas tal vez tengan piel pálida debido a una cantidad baja de glóbulos rojos. I Las personas tal vez sientan dolores o una sensación de pesadez en el lado superior izquierdo del abdomen debido a la inflamación causada por la cantidad alta de células de CML. I Algunas personas con CML bajan de peso porque comen menos y/o porque usan más energía. Las personas con CML a veces tienen otros síntomas, como sudores nocturnos. Diagnóstico El diagnóstico de CML suele hacerse con información de las pruebas de sangre y de la médula ósea. Pruebas de sangre. Las pruebas para la CML incluyen conteos de células sanguíneas y un examen de células sanguíneas. { Conteos de células sanguíneas. El médico ordena una prueba llamada conteo sanguíneo completo (CBC, por sus siglas en inglés) para determinar las cantidades de células sanguíneas. Con CML, el conteo de glóbulos rojos es inferior a lo normal. La cantidad de glóbulos blancos es superior a lo normal, y posiblemente sea muy alta. La cantidad de plaquetas tal vez sea superior o inferior a lo normal. página 10 I I

13 Examen de células sanguíneas. Las células se tiñen (colorean) y luego se observan con un instrumento llamado microscopio óptico. Una persona con CML tiene una cantidad menor de células en desarrollo en la sangre, llamadas células blásticas. Las células blásticas no se encuentran en la sangre de las personas sanas. Pruebas de médula ósea y pruebas citogenéticas. Algunos signos de la CML no aparecen en las pruebas de sangre. El médico tiene que examinar una pequeña cantidad de células (una muestra) de la médula. Las muestras de células se obtienen con dos pruebas conocidas como aspiración de médula ósea y biopsia de médula ósea. Las muestras de las células de la médula se examinan al microscopio. Esto se llama un análisis citogenético. El examinador observa un mapa de los cromosomas en la célula. El mapa se llama cariotipo. En el cariotipo se puede detectar el cromosoma Ph en una célula de CML. La presencia del cromosoma Ph ofrece información importante que, junto con la información sobre los conteos altos de glóbulos blancos, ayuda al médico a diagnosticar la CML a una persona. Las pruebas de sangre y médula ósea se pueden hacer en el consultorio del médico o en un hospital. La aspiración de médula ósea y la biopsia de médula ósea casi siempre se hacen a la misma vez. En ambas pruebas se usa una aguja especial. A menudo, los pacientes permanecen despiertos durante el procedimiento. Estos pacientes reciben medicamentos para adormecer el lugar donde se hace la biopsia y la aspiración, por lo general el hueso de la cadera. Una vez que la zona del cuerpo está totalmente adormecida, se toman las muestras de médula ósea. Algunos pacientes son sedados (dormidos) durante el procedimiento. La guía sobre la CML I página 11

14 Cómo se hacen las pruebas de sangre y médula ósea? Pruebas de sangre I Generalmente se saca una pequeña cantidad de sangre del brazo de la persona con una aguja. La sangre se recolecta en tubos y se envía a un laboratorio. Aspiración de médula ósea Biopsia de médula ósea I Se saca una muestra líquida de células de la médula a través de una aguja. Luego, las células se examinan al microscopio. I Con una aguja, se saca una cantidad muy pequeña de hueso lleno de células de la médula. Luego, las células se examinan al microscopio. FISH. Una prueba especial llamada hibridación in situ con fluorescencia o FISH, por sus siglas en inglés, puede detectar las células de CML que tal vez no aparezcan en una prueba citogenética estándar para el cromosoma Ph. Reacción en cadena de la polimerasa (PCR, por sus siglas en inglés). Una prueba de PCR puede detectar células de CML no detectadas por la prueba de FISH. La prueba de PCR puede detectar una cantidad muy pequeña de células de CML. La prueba de PCR se puede hacer con células de la sangre o de la médula. En la página 26 hay información sobre las pruebas de seguimiento para evaluar la respuesta de una persona al tratamiento con medicamentos (farmacoterapia) para la CML. Consejos sobre sus pruebas médicas para la CML Los siguientes consejos pueden ayudarlo a ahorrar tiempo y saber más acerca de su salud. Pregúntele a su médico por qué le hacen ciertas pruebas y qué puede esperar de ellas. Hable sobre los resultados de las pruebas con su médico. { Pida copias de los informes de laboratorio y guárdelos en una carpeta de tres aros. Organice los informes de las pruebas por fecha. página 12 I I

15 Averigüe si será necesario hacer pruebas de seguimiento y cuándo. Marque en su calendario las fechas de las pruebas. Tal vez desee utilizar la herramienta gratuita de LLS en Internet, My CML Tracker (Mi registro de CML), en (en inglés). Esta herramienta lo ayudará a llevar un registro de las citas, las preguntas para su médico, los medicamentos, los efectos secundarios y los resultados de las pruebas. Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir la publicación gratuita de LLS titulada Información sobre las pruebas de laboratorio y de imágenes. Visite o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir una copia. Fases de la CML La CML tiene tres fases: Fase crónica Fase acelerada Fase de crisis blástica CML en fase crónica. En el momento del diagnóstico, la mayoría de las personas tienen CML en fase crónica. Los síntomas de la CML son más leves en la fase crónica. Los glóbulos blancos aún pueden combatir las infecciones. Una vez que las personas con CML en fase crónica comienzan el tratamiento, pueden volver a hacer sus actividades diarias normales. CML en fase acelerada. Las personas con CML en fase acelerada posiblemente presenten anemia (una cantidad reducida de glóbulos rojos en la sangre). Es posible que la cantidad de glóbulos blancos aumente o disminuya. Puede que la cantidad de plaquetas se reduzca. La cantidad de células blásticas aumenta. El bazo tal vez se inflame. Las personas con CML en fase acelerada tal vez se sientan enfermas. CML en fase de crisis blástica. Las personas con CML en fase de crisis blástica tienen una cantidad aumentada de células blásticas en la médula ósea y en la sangre. Las cantidades de glóbulos rojos y plaquetas disminuyen. Puede que la persona tenga infecciones o sangrados. Tal vez se sienta cansada o tenga dificultad para respirar, dolor de estómago o dolor en los huesos. La guía sobre la CML I página 13

16 Parte 2: El tratamiento Selección de un especialista Escoja un médico que se especialice en el tratamiento de la CML y que conozca los tratamientos más modernos. Este tipo de especialista por lo general se llama hematólogo oncólogo. Alternativamente, su especialista local en cáncer puede trabajar con un especialista en CML. Cómo localizar un especialista en CML Pregúntele a su médico de cabecera (médico primario). Comuníquese con el centro oncológico (centro especializado en cáncer) de su comunidad. Llame a la sociedad médica local. Aproveche los servicios de recomendación de especialistas ofrecidos por su médico y/o plan de seguro médico. Llame a LLS para obtener una lista de centros oncológicos, o visite (en inglés). Utilice los recursos en Internet para localizar médicos, tales como { DoctorFinder (en inglés) de la Asociación Médica Estadounidense (AMA, por sus siglas en inglés) { Find a Hematologist (en inglés) de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés). Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir la publicación gratuita de LLS titulada Selección de un especialista en cáncer de la sangre o de un centro de tratamiento en o comuníquese con nuestros especialistas en información para obtener una copia. página 14 I I

17 Pregúntele a su médico Hable con el médico sobre su plan para tratarlo a usted para la CML. Esto lo ayudará a participar activamente en su atención médica y a tomar decisiones. Esta guía incluye preguntas que podría hacerle al médico acerca del tratamiento para la CML (vea Preguntas que podría hacer a su profesional médico sobre el tratamiento en la solapa interior de la contratapa). Puede resultar útil anotar las respuestas a sus preguntas y revisarlas más tarde. Tal vez quiera que un cuidador, familiar o amigo lo acompañe cuando hable con su médico. Esta persona puede escuchar, tomar notas y ofrecerle apoyo. A algunas personas les gusta grabar la información del médico y escucharla luego en casa. Las personas con CML que no estén seguras respecto a sus opciones de tratamiento tal vez deseen obtener una segunda opinión. Desea obtener más información? Para obtener una lista de guías de preguntas sobre las segundas opiniones y otros temas de la atención médica que puede imprimir, visite O comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir copias de estos materiales. CML en fase crónica Para las personas con CML en fase crónica, las metas del tratamiento son Hacer que los niveles de glóbulos rojos vuelvan a la normalidad Destruir todas las células que tengan el gen del cáncer BCR-ABL. El tratamiento para la CML en fase crónica suele restaurar los niveles normales de células sanguíneas. La mayoría de las personas no tienen infecciones ni sangrado inusual. El bazo vuelve a su tamaño normal. Por lo general, las personas que reciben tratamiento para la CML en fase crónica se sienten bien. Pueden hacer sus actividades diarias habituales. Hay tres medicamentos aprobados para pacientes recién diagnosticados. La guía sobre la CML I página 15

18 Gleevec. La mayoría de las personas con CML comienzan el tratamiento con el medicamento mesilato de imatinib (Gleevec ). El Gleevec se toma por vía oral (terapia con medicamentos orales). Es un medicamento aprobado por la FDA (vea la página 31). Para la mayoría de las personas, el Gleevec controla la CML en fase crónica mientras continúen tomando el medicamento. Las personas con CML que no respondan a la dosis usual de Gleevec tal vez respondan a una dosis más alta. El Gleevec no ayuda a todas las personas con CML. Se puede usar otro medicamento para tratar a una persona con CML por uno de estos motivos: El Gleevec no controló la CML de la persona (lo que se llama resistencia al medicamento). La persona presenta fuertes efectos secundarios a causa del Gleevec (lo que se llama intolerancia al medicamento). El Gleevec dejó de funcionar (lo que se llama pérdida de respuesta). Sprycel y Tasigna. Los medicamentos dasatinib (Sprycel ) y nilotinib (Tasigna ) están aprobados por la FDA para los pacientes recién diagnosticados en fase crónica con CML y para los pacientes que no toleran el Gleevec o que tienen un tipo de CML resistente al Gleevec. Estos medicamentos también se toman por vía oral (terapia con medicamentos orales). Vea la información sobre la aprobación de Sprycel y Tasigna en la página 33. Ni Sprycel ni Tasigna han demostrado dar como resultado una supervivencia más prolongada hasta este punto del seguimiento. Sin embargo, para los pacientes que toman cualquiera de estos nuevos medicamentos, la probabilidad de presentar una enfermedad en fase acelerada o en fase blástica parece menor que en los que reciben tratamiento con Gleevec. Nota: El Gleevec, el Sprycel y la Tasigna funcionan de distintas maneras para bloquear la proteína producida por el gen de cáncer BCR-ABL. Es importante que Tome cada día la cantidad indicada de medicamento para la CML a fin de mantener la respuesta al tratamiento. Siga las instrucciones del médico en cuanto a la toma de sus medicamentos para la CML; las instrucciones para Gleevec, Sprycel o Tasigna tal vez no sean las mismas. { Programe chequeos regulares para la CML. Es necesario hacer pruebas de sangre y, de vez en cuando, pruebas de médula ósea. página 16 I I

19 Consulte la sección Algunos medicamentos para el tratamiento de la CML en la página 19 para ver una lista de otros medicamentos para la CML. La información de la sección Respuesta al tratamiento comienza en la página 26. Efectos secundarios de Gleevec, Sprycel y Tasigna El término efecto secundario se usa para describir la forma en que el tratamiento afecta las células sanas. Muchos efectos secundarios del tratamiento desaparecen o se vuelven menos notables con el paso del tiempo. La mayoría se puede manejar sin la necesidad de dejar de tomar el medicamento. Hable con su médico sobre los posibles efectos secundarios y los posibles efectos a largo plazo de su tratamiento. También puede llamar a nuestros especialistas en información. Gleevec. Los efectos secundarios comunes pueden incluir Inflamación debida a demasiada acumulación de líquido en el cuerpo Hinchazón alrededor de los ojos Sarpullido Calambres musculares Diarrea Náusea y vómitos. Es posible que el Gleevec también provoque disminución del fósforo, un mineral en los huesos. El médico lo examinará para buscar posibles efectos secundarios del Gleevec. Sprycel. Los efectos secundarios comunes pueden incluir Cantidad insuficiente de glóbulos blancos y/o plaquetas Demasiado líquido en el pecho Demasiado líquido en otros tejidos (edema) Diarrea Dolor de cabeza Niveles bajos de calcio en la sangre Leves cambios en la función del hígado. La guía sobre la CML I página 17

20 Tasigna. Los efectos secundarios comunes pueden incluir Cantidad insuficiente de glóbulos blancos y/o plaquetas Cambios en las enzimas del páncreas Cambios en las enzimas del hígado Sarpullido Náuseas Estreñimiento Diarrea Picazón. Efectos cardíacos. Con muy poca frecuencia, los pacientes que reciben tratamiento con Gleevec, Sprycel y Tasigna han desarrollado insuficiencia cardíaca congestiva seria (una debilitación del corazón que lleva a una acumulación de líquido en los pulmones y los tejidos corporales que los rodean) y a una disfunción ventricular (dificultad para vaciar la sangre de la cámara inferior izquierda del corazón). A la fecha, la mayoría de estos pacientes han tenido otros problemas médicos y factores de riesgo incluyendo el ser de mayor edad y el tener antecedentes médicos de enfermedad cardíaca. Un posible efecto secundario de la Tasigna que se debe controlar regularmente es un problema del ritmo cardíaco llamado prolongación de QT. Ocasionalmente, el Gleevec y el Sprycel también pueden provocar una prolongación de QT en algunas personas. Algunos otros medicamentos provocan una prolongación de QT también, y deben evitarse cuando sea posible. Su médico le dará una lista de los medicamentos a evitar. Su médico lo observará con seguimiento según sea necesario por estos problemas. Otros efectos secundarios. El Sprycel puede aumentar el riesgo de presentar una afección seria llamada hipertensión arterial pulmonar (PAH, por sus siglas en inglés) Sin embargo, este efecto secundario parece ser poco común. La Tasigna puede estar asociada con un riesgo mayor de eventos vasculares (enfermedad relacionada con los vasos sanguíneos), tales como una afección poco común pero seria llamada enfermedad oclusiva arterial periférica (PAOD, por sus siglas en inglés) Hable con su médico para obtener más información sobre estos efectos secundarios raros. página 18 I I

21 Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir la publicación gratuita de LLS titulada Farmacoterapia y manejo de los efectos secundarios en o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir una copia. Algunos medicamentos para el tratamiento de la CML Mesilato de imatinib (Gleevec ) Dasatinib (Sprycel ) Nilotinib (Tasigna ) El Gleevec, el Sprycel y la Tasigna se usan para tratar a personas recién diagnosticadas con CML. El Sprycel y la Tasigna también se usan para tratar a personas que presentan intolerancia o resistencia al Gleevec. Bosutinib* Ponatinib (AP24534)* Interferón (Intron A, Roferon-A ) Peginterferón-alfa-2a (Pegasys ) Busulfán (Myleran ) Citarabina (Cytosar-U ) Hidroxiurea (Hydrea ) * Actualmente en estudio en ensayos clínicos. Las personas con CML que no responden al Gleevec, Sprycel o Tasigna posiblemente reciban tratamiento con interferón u otros medicamentos. Tal vez se administre Hydrea para disminuir el conteo de glóbulos blancos. O, un paciente tal vez quiera recibir tratamiento en un ensayo clínico. La guía sobre la CML I página 19

22 CML en fase acelerada o crisis blástica Tanto en la fase acelerada como en la fase de crisis blástica de la CML, la meta de la terapia es destruir todas las células que contienen el gen de cáncer BCR-ABL, o hacer que la enfermedad de la persona vuelva a la fase crónica. El Gleevec, el Sprycel o la Tasigna son tratamientos eficaces para personas con CML en fase acelerada o en fase de crisis blástica. Otros medicamentos, tales como interferón, busulfán (Myleran ), citarabina (Cytosar-U ) o hidroxiurea (Hydrea ), se pueden usar en combinación con los medicamentos orales para la CML. Algunas personas con CML tienen conteos muy altos de glóbulos blancos en el momento del diagnóstico. Esto puede reducir el flujo de la sangre hacia el cerebro, los pulmones, los ojos y otras partes del cuerpo. También es posible usar Hydrea para disminuir el conteo de glóbulos blancos. Una vez que el conteo de glóbulos blancos disminuye, se puede comenzar la terapia con medicamentos orales. El trasplante de células madre es otra opción importante de tratamiento para algunos pacientes que se diagnostican por primera vez en fases avanzadas de CML, o cuya enfermedad progresa a estas fases. Vea a continuación para obtener más información sobre esta opción de tratamiento. Leucocitaféresis. La leucocitaféresis es un proceso en el cual se usa una máquina especial para sacar el exceso de glóbulos blancos de la sangre. La leucocitaféresis se puede usar para el tratamiento de mujeres diagnosticadas con CML durante los primeros meses de embarazo, cuando la terapia con medicamentos puede ser perjudicial para el feto. Vea la página 24 para obtener más información. Trasplante de células madre Su médico hablará con usted para determinar si un trasplante de células madre es una opción de tratamiento en su caso. La mayoría de las personas con CML tienen una buena respuesta al tratamiento con medicamentos, y es posible que este tratamiento controle la CML por mucho tiempo. Pero el alotrasplante tal vez se use en algunos casos como tratamiento para la CML. Alotrasplante de células madre. Un tratamiento llamado alotrasplante de células madre se usa como tratamiento para varias enfermedades. Es un tratamiento para restaurar la médula ósea de una persona a su estado normal. página 20 I I

23 Las células madre trasplantadas van de la sangre a la médula de la persona. Las células comienzan un nuevo suministro de glóbulos rojos, glóbulos blancos (incluyendo células inmunitarias) y plaquetas. Para llevar a cabo el trasplante, la persona debe contar con un donante compatible de células madre. El donante puede ser un hermano o una hermana, O puede ser otra persona cuyas células madre sean compatibles con las del paciente que recibe el trasplante. Antes del trasplante, la persona recibe terapia con medicamentos para la CML a fin de controlar la enfermedad. Una vez que la persona responde a este tratamiento, se le administra dosis altas de quimioterapia y/o radioterapia. Luego, se infunden las células del donante en la sangre del paciente. El alotrasplante de células madre tiene más éxito en pacientes jóvenes. Sin embargo, no existe una edad máxima específica para el trasplante de células madre. Puede ser una buena opción de tratamiento para un paciente más joven con CML que no responde bien al tratamiento con medicamentos orales, y que cuenta con un donante compatible de células madre. El alotrasplante de células madre es el único tratamiento que puede curar la CML. Alrededor de 7 de cada 10 personas que reciben un alotrasplante como tratamiento para la CML, se curan. Pero este procedimiento presenta altos riesgos de complicaciones serias. Si se le sugiere un trasplante en su caso, su médico le explicará los beneficios y los riesgos del procedimiento. Trasplante de intensidad reducida. Los médicos están trabajando para hacer que los alotrasplantes de células madre sean más seguros. Un tipo de trasplante llamado trasplante de intensidad reducida utiliza una dosis menor de quimioterapia de acondicionamiento que la dosis utilizada en un alotrasplante de células madre estándar. Este tratamiento también se llama trasplante no mieloablativo. Puede que las personas mayores y más enfermas se beneficien de este tratamiento. La guía sobre la CML I página 21

24 Infusión de linfocitos del donante. Los pacientes con CML que vuelven a presentar la enfermedad luego de un alotrasplante de células madre (lo que se llama recaída ) pueden recibir tratamiento con Gleevec, Sprycel, Tasigna u otros medicamentos. Otra opción de tratamiento es realizar un segundo trasplante. O se puede tratar al paciente con una infusión de linfocitos del donante (una infusión de glóbulos blancos llamados linfocitos que se obtienen del donante original de células madre). Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir la publicación gratuita de LLS titulada Trasplante de células madre sanguíneas y de médula ósea en o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir una copia. Pruebas de mutaciones Las pruebas de mutaciones pueden ayudar a encontrar cambios en un gen de cáncer. Los pacientes deberían hablar con su médico sobre la posibilidad de recibir una prueba de mutación o de enviar una muestra de sangre a un laboratorio de referencia (usado para pruebas especializadas) si hay Un objetivo esperado del tratamiento que el paciente no logra Pérdida de respuesta hematológica o citológica a pesar de tomar una dosis adecuada de Gleevec (al menos 300 mg) Un aumento inexplicable en el nivel de PCR Preocupación sobre si el medicamento da resultado o no. El médico puede usar los resultados de esta prueba para determinar si un medicamento da resultado o no. No es necesario hacerle una prueba de mutación a un paciente que cambia de medicamentos debido a los efectos secundarios. Visite (en inglés) para obtener información sobre las pautas de la Red Integral Nacional del Cáncer (NCCN, por sus siglas en inglés) para las pruebas de mutación de CML. página 22 I I

25 Niños y adultos jóvenes con CML Un pequeño porcentaje de pacientes diagnosticados con CML son niños y adultos jóvenes. La CML representa aproximadamente el 3 por ciento de los diagnósticos nuevos de leucemia en niños. La CML tiene la misma progresión en niños que en adultos. Aún no se han establecido pautas específicas para el tratamiento de la CML en niños. Sin embargo, Gleevec es el tratamiento principal administrado a los pacientes. Más del 80 por ciento de los niños con la enfermedad en fase crónica que reciben tratamiento con Gleevec logran una remisión citogenética completa. Para obtener más información, vea la sección Respuesta al tratamiento en la página 26. Un trasplante de células madre es la siguiente opción de tratamiento para niños con CML que no responde bien al Gleevec. Los pacientes también pueden tratarse con medicamentos como Sprycel o Tasigna. Las complicaciones de un trasplante siguen presentando desafíos, por lo que el tratamiento con Gleevec continúa siendo la primera opción para pacientes más jóvenes en fase crónica. Con los medicamentos orales, es importante seguir las instrucciones del médico y continuar tomando el medicamento por todo el tiempo que sea recetado. Esto puede ser algo abrumador para los padres de niños y adultos jóvenes, porque puede ser difícil recordar tomar el medicamento. Hable con el médico de su hijo sobre la mejor opción de tratamiento en su caso. Es importante que su hijo reciba tratamiento de un médico que se especialice en leucemia pediátrica. Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir las publicaciones gratuitas de LLS tituladas Selección de un especialista en cáncer de la sangre o de un centro de tratamiento y Cómo enfrentarse a la leucemia y el linfoma en los niños en o comuníquese con nuestros especialistas en información para obtener copias. La guía sobre la CML I página 23

26 Embarazo y Gleevec, Sprycel y Tasigna Actualmente, hay un número creciente de mujeres con CML que desean recibir información sobre las consecuencias de quedar embarazada durante su tratamiento. Los médicos siguen estudiando los efectos del tratamiento para la CML durante un embarazo. Para obtener más información, hable con su médico sobre Su necesidad de detener el tratamiento antes de la concepción y durante el embarazo Su riesgo de recaída en caso de detener la terapia El riesgo de no recuperar una respuesta estable, incluso con tratamiento, durante y después del embarazo Los riesgos de Gleevec, Sprycel o Tasigna a un bebé en desarrollo durante su embarazo La necesidad de no amamantar. Los datos sobre los hombres que conciben hijos mientras toman Gleevec son limitados. Actualmente, no parece haber ninguna causa de preocupación; sin embargo, el Gleevec tampoco se ha probado seguro en esta situación. Hay incluso menos información sobre el Sprycel y la Tasigna. Hable con su médico si está pensando en tener un hijo. Terminación del tratamiento Si bien muchos pacientes con CML en fase crónica logran una profunda y duradera remisión con medicamentos como Gleevec, Sprycel y Tasigna, en este momento, la CML en general no se considera curable con los medicamentos disponibles. Se han comenzado a realizar ensayos clínicos para ver si los pacientes que logran profundas remisiones con tratamiento pueden mantener remisiones estables después de detener el tratamiento. Hable con su médico para obtener más información. Enfermedades relacionadas con la CML El nombre leucemia mieloide crónica se usa a veces para referirse a otros tipos de leucemia crónica, como la leucemia mielomonocítica crónica (CMML, por sus siglas en inglés) y la leucemia neutrofílica crónica (CNL, por sus siglas en inglés). Las personas con estas enfermedades no tienen el gen BCR-ABL. No reciben tratamiento con Gleevec, Sprycel ni Tasigna, los tres medicamentos orales para la CML (vea las páginas 16 a 18). página 24 I I

27 Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir la publicación gratuita de LLS titulada Leucemia mielomonocítica crónica (CMML) y leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) en o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir una copia. Parte 3: Información sobre los ensayos clínicos Hay nuevos tratamientos en estudio para pacientes con CML de todas las edades. Los nuevos tratamientos se estudian en ensayos clínicos. Los ensayos clínicos también se usan para estudiar usos nuevos de medicamentos o tratamientos aprobados. Por ejemplo, un ajuste de la dosis del medicamento, o la combinación del medicamento con otro tipo de tratamiento podrían aumentar su eficacia. En algunos ensayos clínicos se combinan medicamentos para la CML en nuevas secuencias o dosis. Hay ensayos clínicos para Pacientes recién diagnosticados con CML Pacientes que no responden bien al tratamiento Pacientes que sufren una recaída después del tratamiento. Un ensayo clínico que se lleva a cabo cuidadosamente puede ofrecer la mejor opción de tratamiento disponible. Pregúntele a su médico si el tratamiento en un ensayo clínico es una buena opción para usted. Los medicamentos que se están estudiando actualmente en ensayos clínicos aparecen en la sección Algunos medicamentos para el tratamiento de la CML en la página 19. También puede llamar a nuestros especialistas en información para pedir información sobre los ensayos clínicos, o usar nuestro servicio gratuito para buscar ensayos clínicos por Internet en (en inglés). Desea obtener más información? Puede ver, imprimir o pedir la publicación gratuita de LLS titulada Conozca todas sus opciones de tratamiento en o comuníquese con nuestros especialistas en información para pedir una copia. La guía sobre la CML I página 25

28 Parte 4: Respuesta al tratamiento Es muy importante evaluar la respuesta al tratamiento. Se usan pruebas de sangre y médula ósea para evaluar el nivel de respuesta al tratamiento de una persona. Los resultados se usan para ayudar al médico a decidir si la CML de la persona está bien controlada, o si es necesario Aumentar la dosis para tratar de mejorar la respuesta Disminuir o suspender el medicamento por un tiempo breve debido a los efectos secundarios Cambiar por otro medicamento u otra combinación de medicamentos para controlar mejor la CML Cambiar por otro medicamento u otra combinación de medicamentos para manejar los efectos secundarios. Pautas sobre la respuesta al tratamiento Hay pautas generales sobre la respuesta al tratamiento que se aplican a la terapia con medicamentos para la CML. No obstante las personas con CML responden al tratamiento de diferentes maneras. Se pueden usar pruebas de sangre y/o de médula ósea para determinar el nivel de respuesta de la CML a la terapia con medicamentos. La respuesta de una persona se evalúa comparándola con los resultados de las pruebas de laboratorio al principio del tratamiento. Las cantidades de glóbulos rojos, glóbulos blancos, plaquetas y células de CML se miden regularmente durante todo el tratamiento. Luego del diagnóstico, la prueba de médula ósea se repite a los 6 y a los 12 meses dentro del primer año de diagnóstico. Muchos médicos hacen pruebas de médula ósea una o dos veces por año durante el segundo año a partir del diagnóstico. Una vez que el paciente muestre una buena respuesta al tratamiento, es posible que los médicos repitan las pruebas de médula ósea cada 12 ó 18 meses. Puede que su médico utilice los términos respuesta hematológica, respuesta citogenética o respuesta molecular (remisión). página 26 I I

29 Respuesta hematológica Una respuesta hematológica completa significa que las cantidades de glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas son normales o cercanas a lo normal. La prueba: un conteo sanguíneo completo (CBC, por sus siglas en inglés) se hace para medir las cantidades de glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas, y los niveles de hemoglobina (una proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno) y de hematocrito (la cantidad de sangre que contiene glóbulos rojos). Respuesta citogenética Una respuesta citogenética completa significa que no se pueden detectar células con el cromosoma Ph ni con el gen de cáncer BCR-ABL. La prueba: la prueba de hibridación in situ con fluorescencia (FISH, por sus siglas en inglés) se hace para medir la cantidad de células con el cromosoma Ph y con el gen de cáncer BCR-ABL. Respuesta molecular Una respuesta molecular parcial significa que hay una reducción de la cantidad de células con el gen de cáncer BCR-ABL. Una respuesta molecular mayor significa que hay una disminución de 1000 veces en el nivel de las células con el gen de cáncer BCR-ABL, en relación con el nivel al inicio del tratamiento. Una respuesta molecular completa significa que el gen de cáncer BCR-ABL no se puede detectar mediante la prueba de reacción en cadena de la polimerasa (PCR, por sus siglas en inglés). Las células restantes de CML que no pueden detectarse con la prueba PCR se llaman enfermedad residual mínima. La prueba: la prueba de PCR mide la cantidad de células que tienen el gen de cáncer BCR-ABL. Si es posible, se debería usar el mismo laboratorio cada vez para hacer la prueba de PCR. Esto se debe a que los resultados pueden variar de un laboratorio a otro. La guía sobre la CML I página 27

30 La mayoría de las personas con CML en fase crónica tienen una respuesta hematológica completa, ya sea con Gleevec, Sprycel o Tasigna. Muchas de estas personas logran luego una respuesta citogenética completa. También es posible que presenten una respuesta molecular parcial, mayor o completa. En la página 12 hay información sobre lo que puede hacer para llevar un registro de sus pruebas médicas para la CML. Desea obtener más información? Puede usar la herramienta gratuita para el seguimiento de la CML por Internet en (en inglés) para llevar un registro de la respuesta que presenta al tratamiento. página 28 I I

31 Cuídese El Gleevec, el Sprycel y la Tasigna están cambiando nuestra opinión sobre el tratamiento para el cáncer. La necesidad de mantener la terapia para la CML es una realidad, pero a la misma vez existe la esperanza de una excelente respuesta continua al tratamiento o a una acción pronta para cambiar el tratamiento si es necesario. Para sobrellevar las circunstancias de vivir con una enfermedad crónica, las personas necesitan tener mucha confianza en su tratamiento. Puede que resulte útil tomar las siguientes medidas: Vaya a todas las citas con el médico. Las personas con CML necesitan recibir seguimiento médico durante todo el tratamiento. Hable sobre cómo se siente en cada cita médica. Haga todas las preguntas que tenga sobre los efectos secundarios. Es posible que las personas con CML tengan más infecciones. Siga los consejos del médico para evitar las infecciones. Coma alimentos saludables todos los días. Es aceptable comer cuatro o cinco comidas pequeñas al día en lugar de tres comidas grandes. Póngase en contacto con el médico si siente cansancio, fiebre u otros síntomas. No fume. Las personas que fuman deberían buscar ayuda para dejar de hacerlo. Descanse lo suficiente y haga ejercicio. Hable con su médico antes de empezar un programa de ejercicios. Mantenga un archivo con copias de los informes de laboratorio y de los documentos del tratamiento. Programe chequeos periódicos para la detección del cáncer. Consulte a su médico de cabecera para atender otras necesidades de atención médica. Hable con sus familiares y amigos sobre cómo se siente. Si los familiares y los amigos están informados sobre la CML y su tratamiento, es posible que se preocupen menos. { Busque atención médica si se siente triste o deprimido y si su estado de ánimo no mejora con el tiempo. Por ejemplo, busque ayuda si se siente triste o deprimido todos los días por un período de dos semanas. La depresión es una enfermedad. Se debe tratar incluso cuando la persona recibe tratamiento para la CML. El tratamiento para la depresión tiene beneficios para las personas con cáncer. La guía sobre la CML I página 29