Terapias Avanzadas: la necesidad de modelo de vigilancia y regulación.

Transcripción

1 Terapias Avanzadas: la necesidad de modelo de vigilancia y regulación. Claudia Vaca González Coordinadora de la revisión Tatiana Orjuela. Investigadora Principal. Xavier Seuba. Derecho internacional.

2 Políticas públicas para la equidad en el acceso y el uso racional de medicamentos y bioterapéuticos

3 Agenda El alcance del término terapias avanzadas: Prospectiva Retrospectiva. Estado de la regulación: Revisión Global. Hacia un modelo de regulación y vigilancia: Innovación regulatoria y adaptación normativa, con perspectiva de salud pública.

4 Terapia Celular (TC): introducción de nuevas células (diferenciadas) a un tejido blanco donde se ha perdido la funcionalidad celular en un individuo. Terapia Génica (TG): transferencia de material genético nuevo a células de un individuo dando lugar a un beneficio terapéutico para corregir defectos genéticos, bloquear alteraciones moleculares nocivas (oncogenes) o sus efectos y facilitar otros tratamientos (anular la resistencia a ciertos fármacos o incrementar la tolerancia a otros). Ingeniería de Tejidos (IT): construcción de tejido mediante la aplicación de los principios de la ingeniería y la combinación de materiales inertes con células activas para luego ser implantado en un individuo.

5 EMA GLYBERA (ALIPOGENE TIPARVOVEC): Deficiencia en lipoproteína lipasa (2012). Tratamiento total: 40 viales UniQure biopharma B.V/Chiesi Farmaceutici S.p.A/Huddersfield FDA PROVENGE (SIPULEUCEL T) inmunoterapia celular para el tratamiento de cáncer de próstata metastásico. Tratamiento por 4 meses. USD Dedreon Corp/Valeant/Sanpower Group. YESCARTA Terapia cellular CAR-T (axicabtagene ciloleucel) Linfoma de celulas B grandes USD Gilead- KYMRIAH Terapia celular CAR-T. Leucemia linflobástica Aguda. USD Novartis.

6 Uso clínico de las células madre en medicina estética Regenera tu piel con Láser y factores de crecimiento de Células Madre. Mesoterapia con factores de crecimiento derivados de células madre Regeneración de piel con células madre (Quemaduras) Recuperación de lesiones deportivas con células madre Células madre endovenosas

7

8 Cronología de las TMAs en la EMA 1979 Terapia Génica Terapia Celular Ingeniería de Tejidos Normatividad de transplantes Ley 30/ Terapia Génica Terapia Celular Se consideran medicamentos a través de la Directiva 2003/63 EU 2007 Terapia Génica Terapia Celular Ingeniería de Tejidos Son considerados como Terapias Avanzadas y se regulan específicamente por el Reglamento 1394/ Se crea el Comité de Terapia Avanzadas - CAT

9 EMA

10 FDA

11 Japón Clasificación enfocada en el Riesgo Figura. Tomado y adaptado de

12 Producto Aprobados - FDA Producto Descripción Clasificación Año Carticel Condrocitos Autologos Cultivados Terapia Celular 1997 Hemacord Allocord Celulas hematopoyeticas progenitoras, sangre de cordon Terapia celular progenitora hematopoyética de sangre de cordón alogénico Terapia Celular 2011 Terapia Celular 2013 Azficel-T** Producto Celular Autologo Terapia Celular _ Clevecord** Gintuit Ducord Imlygic Terapia de células progenitoras hematopoyéticas de sangre de cordón alogénico Queratinocitos y Fibroblastos Alogénicos Cultivados en el Colágeno Bovino Terapia celular progenitora hematopoyética de sangre de cordón alogénico Es una terapia viral oncolítica genéticamente modificada Terapia Celular _ Terapia Celular 2012 Terapia Celular 2012 Terapia Genica 2015 ** Sin una fecha de aprobación clara. Provenge Inmunoterapia Celular Autóloga Terapia Celular 2010

13 Producto Aprobados - EMA Producto DCI Clasificación Estado actual Glybera alipogen tiparvovec Terapia génica Disponible Holoclar Células epiteliales corneales humanas autólogas, expandidas ex vivo, entre las que se encuentran células madre Ingeniería de tejidos (células autologas) Disponible Imlygic Talimogene laherparepvec Terapia génica Disponible Strimvelis ChondroCelect Fracción celular autóloga enriquecida con células CD34+, que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de la enzima adenosin desaminasa (ADA) humana. Condrocitos autólogos, viables y caracterizados, expandidos ex vivo, que expresan proteínas marcadoras específicas. Terapia celular somática (células hematopoyéticas autólogas) Ingeniería de tejidos (células autólogas) Disponible Anulación de la autorización de comercialización a solicitud del titular (30-Nov-2016) MACI Condrocitos autólogos cultivados y caracterizados aplicados en una matriz Ingeniería de tejidos (células autólogas) Anulación de la autorización de comercialización a solicitud del titular (19-Nov-2014 Provenge Células mononucleares autólogas de sangre periférica activadas con PAP-GMCSF (sipuleucel-t) Terapia celular somática (células autólogas) Anulación de la autorización de comercialización a solicitud del titular (6-May-2015)

14 Producto Aprobados Japón Producto Descripción Clasificación Descripción Aprobación JACE epidermis autóloga cultivada Terapia Celular JACC cartílago autólogo Terapia Celular Uso en pacientes con quemaduras graves y extensas cuando no se dispone de suficientes sitios donantes para el injerto de piel autóloga y el área total de quemaduras profundas y de espesor total es del 30% o el total de la superficie. Un cartílago autólogo cultivado para aliviar los síntomas clínicos implantándolo en el sitio afectado de deficiencia de cartílago traumático y osteocondritis disecante (excluyendo osteoartritis de rodilla) en las articulaciones de la rodilla con un área defectuosa del cartílago de 4 cm2 o más para la cual no hay otras opciones (Como Dispositivo Medico) 2012 (Como Dispositivo Médico) Estado actual Disponible Disponible

15 Situación subregional Insuficiente regulación (Brasil, Argentina), no hay un estándar armonizado. Diferenciar el posible vacío regulatorio con inmovilidad regulatoria. Inventario de regulación aplicable/adaptable y diagnóstico de usos y prácticas. Es una realidad y una responsabilidad sanitaria.

16 Estándares de Buenas Prácticas Hacia un modelo de vigilancia y regulación Japón BPM-TMAs Figura 1. Elaboración propia. Figura 2. Tomado de

17 La innovación regulatoria en TMAs, puede transformarse en un activo de la región