1. ASIGNATURA / COURSE 1.1. Nombre / Course Title Biotecnología Animal / Animal Biotechnology 1.2. Código / Course Code 12670 1.3. Tipo / Type of course Optativa / Optional 1.4. Nivel / Level of course 1.5. Curso / Year of course 2 1.6. Semestre / Semester 2 1.7. Número de créditos / Number of Credits Allocated 4 créditos 1.8. Requisitos Previos / Prerequisites Asignatura sin docencia presencial. 1.9. Es obligatoria la asistencia? / Is attendance to class mandatory? No 1 de 6
1.10. Datos del profesor/a / profesores / Faculty Data Javier Díaz-Nido (coordinador) Profesor Titular de Bioquímica y Biología Molecular Departamento de Biología Molecular Universidad Autónoma de Madrid Dirección: Despacho 603.1 Módulo 10 Facultad de Ciencias Laboratorio 207 Centro de Biología Molecular "Severo Ochoa" C/ Nicolás Cabrera, 1 Universidad Autónoma de Madrid Tel: 91 196 4562 91 497 8710 e-mail: javier.diaznido@uam.es 1.11. Objetivos del curso / Objective of the course El objetivo de esta asignatura es profundizar en las tecnologías que permiten la modificación selectiva y programada de células y organismos animales con vistas a la obtención de conocimientos, productos, bienes y servicios, principalmente en el área de Salud Humana y Animal. El núcleo central de la Biotecnología Animal está constituido por las técnicas de transferencia y manipulación de genes, ya que son éstas las que permiten una modificación selectiva y programada tanto de las células animales ex vivo como de los organismos animales in vivo. Las aplicaciones de la Biotecnología Animal tienen una especial incidencia en el ámbito de la Salud Humana y Animal. Dada la especial relevancia de los mamíferos como modelos para la investigación biomédica o como especies de 2 de 6
interés ganadero, la asignatura de Biotecnología Animal es prácticamente una Biotecnología de Mamíferos. En esta asignatura se presta una especial atención, por su importancia actual y probable proyección futura, a las Aplicaciones de la Biotecnología en Biomedicina, incluyendo la generación de mamíferos transgénicos, que sirvan como modelos animales de patologías humanas, así como el desarrollo de nuevas estrategias experimentales de terapias génicas y celulares. The aim of this course is to learn the main cellular and molecular technologies for the selective and programmed modification of animal organisms and cells in order to obtain knowledge, products, goods and services, with a focus on applications to human and animal Health. Gene transfer and manipulation techniques are at the core of Animal Biotechnology, since these techniques are used to modify in a programmed and selective way both animal cells ex vivo and animal organisms in vivo. Applications of Animal Biotechnology are particularly important within the field of Animal and Human Health. In view of the significance of mammals both as models for biomedical research and as farming species, the course on Animal Biotechnology is focused on Mammal Biotechnology. In this course, special attention is paid to the applications of Biotechnology into Biomedicine, including the generation of transgenic mammals as models for human diseases, as well as the development of novel experimental approaches for gene and cell therapies. 1.12. Contenidos del Programa / Course Contents 1.-.Cultivos de células animales. Características y condiciones standard de los cultivos celulares. Cultivos primarios y seriados. Establecimiento de líneas celulares, inmortalización y aislamiento de clones. 2.- Transferencia génica a células animales mediante vectores no virales. Estrategias generales y métodos de transfección. Tipos de vectores no virales y sus aplicaciones. Sistemas de expresión transitoria y estable de proteínas. Vectores estables extracromosómicos y minicromosomas artificiales. Vectores de expresión regulable. 3.- Producción de proteínas recombinantes en células animales. Características generales y principales aplicaciones biotecnológicas. 3 de 6
4.- Cultivos de células troncales (stem cells) embrionarias y somáticas. Características generales y principales aplicaciones biotecnológicas. 5.- Generación de animales transgénicos. Estrategias generales. Generación de animales transgénicos mediante la microinyección pronuclear de DNA en oocitos fertilizados. Vectores para la expresión dirigida de proteínas en animales transgénicos. Regulación de la expresión génica en animales transgénicos. Generación de animales transgénicos mediante vectores virales. 6.- Generación de animales modificados genéticamente a partir de células madre embrionarias transfectadas. Modificación dirigida de genes endógenos mediante recombinación homóloga. Obtención de animales con delecciones génicas y mutaciones dirigidas. Transgénesis dirigida. 7.- Generación de animales modificados genéticamente mediante transferencia de núcleos diploides. Técnicas de transferencia de núcleos diploides. Problemática de la reprogramación nuclear. Perspectivas de futuro. 8.- Principales aplicaciones de los animales modificados genéticamente. Modelos animales de patologías humanas. Ensayos farmacológicos y toxicológicos. Mejora de la producción ganadera. Producción de proteínas recombinantes. 9.- Transferencia génica a células animales mediante vectores virales. Vectores derivados de adenovirus, virus asociados a adeno, herpesvirus, retrovirus y lentivirus. 10.- Introducción a la terapia génica. Terapia génica in vivo y ex vivo. Estrategias generales de terapia génica. Ensayos experimentales de terapia génica. 11.- Aplicaciones de la terapia génica. Fibrosis quística, enfermedades hematológicas, cáncer, enfermedades neurológicas, distrofias musculares, diabetes. 1.- Animal cell cultures. 2.- Gene transfer to animal cells using non-viral vectors. 3.- Production of recombinant proteins in animal cell cultures. 4.- Culture of embryonic and somatic stem cells. 5.- Generation of transgenic mammals. 6.- Use of embryonic stem cells to generate gene-modified mice. 7.- Generation of transgenic mammals by transfer of somatic cell nuclei. 8.- Applications of gene-modified animals in Biomedicine and Biotechnology. 9.- Gene transfer to animal cells using viral vectors. 10.- Introduction to gene therapy. 11.- Applications of gene therapy. 4 de 6
1.13. Referencias de Consulta Básicas / Recommended Reading. Bishop, J. Transgenic Mammals. Longman, 1999. Houdebine, L.-M. Animal Transgenesis and Cloning. Wiley, 2003. Kresina, T.F. An Introduction to Molecular Medicine and Gene Therapy. Wiley, 2001. Lemoine, N.R. Understanding Gene Therapy. BIOS Scientific Publishers, 1999. Maulik, S. y Patel, S.D. Molecular Biotechnology. Therapeutic Applications and Strategies. Wiley-Liss, 1997. Primrose, S.B. y Twyman, R.M. Genomics. Applications in Human Biology. Blackwell, 2004. El material docente se encuentra depositado en la página de MOODLE de la UAM. 2. Métodos Docentes / Teaching methods Tutorías con el profesor / Tutorial teaching 3. Tiempo estimado de Trabajo del Estudiante / Estimated workload for the student Aproximadamente 120 horas de trabajo personal no-presencial. Approximately 120 hours of personal study time. 5 de 6
4. Métodos de Evaluación y Porcentaje en la Calificación Final / Assessment Methods and Percentage in the Final marks Examen final escrito. Final written test. 6 de 6