Evaluación de nuevos medicamentos. Retos pendientes

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Juan Carlos Cordero Ramírez
hace 5 años
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1 Evaluación de nuevos medicamentos. Retos pendientes III Jornada Nacional de Evaluacion de Tecnologias Sanitarias, Madrid, 29 de Septiembre de Juan Carlos Rejón Parrilla, Analista Senior, Science Policy and Research programme, National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

2 Agradecimientos Rosie Lovett, NICE Science Policy and Research programme Pilar Pinilla, NICE Scientific Advice 2

3 Guión Introducción al NICE y la evaluación de medicamentos en Inglaterra Retos e iniciativas para atajarlos Nuevas iniciativas para facilitar acceso temprano a medicamentos prioritarios El nuevo Cancer Drugs Fund Áreas prioritarias de investigación metodológica Servicios que ofrece el NICE para facilitar diálogos tempranos 3

Introducción al NICE Organización independiente que produce guías y recomendaciones a

variaciones en disponibilidad y calidad de tratamientos y servicios en NHS 2005:

saludables 2013: toma la responsabilidad de desarrollar guías y estándares de calidad

4 Introducción al NICE Organización independiente que produce guías y recomendaciones a nivel nacional para mejorar la salud y los cuidados sociales 1999: nace para reducir variaciones en disponibilidad y calidad de tratamientos y servicios en NHS 2005: comienza a hacer guías de salud pública para prevención y promoción de estilos de vida saludables 2013: toma la responsabilidad de desarrollar guías y estándares de calidad sobre cuidados sociales Comités independientes que deciden recomendaciones basadas en evidencia 4

5 Evaluación de medicamentos en el NICE (Technology Appraisals) Revisión de la evidencia clínica y económica en la que apoyar las recomendaciones para un uso apropiado de las tecnologías nuevas y existentes en el NHS en Inglaterra El Ministerio ha de solicitar formalmente la evaluación Las recomendaciones son legalmente vinculantes para el NHS (en un plazo de 3 meses desde su publicación) 5

6 El proceso que sigue un Technology Appraisal Compañía envía evidencia Revisión por un grupo académico independiente Comité discute la evidencia Consulta pública Publicación final 6

7 Recursos Limitados Coste de oportunidad 7

8 Guía de métodos para Technology Appraisals NICE ha de tomar decisiones sobre diferentes tecnologías y áreas terapéuticas: caso de referencia Objetivo del NHS: identificar tratamientos efectivos que supongan un buen uso de los recursos disponibles Toma de decisiones: proceso deliberativo del Comité, no una mera aplicación matemática del umbral Guía de métodos y procesos para technology appraisals del NICE: 8

9 Un marco común: el caso de referencia Componente Perspectiva de los efectos Perspectiva de costes Efectos en salud Evaluación económica Horizonte temporal Tasa de descuento Incertidumbre Definición Todos los efectos en salud Perspectiva del Sistema Nacional de Salud (costes directos) Han de ser expresados en QALYs y las utilidades han de ser obtenidas con el EQ5D Análisis coste-efectividad: específicamente análisis costeutilidad Ha de ser lo suficientemente largo como para que refleje todas las diferencias en los costes y beneficios derivados de los tratamientos en comparación 3.5% tanto para los beneficios como los costes Análisis de sensibilidad: probabilístico 9

10 Toma de decisiones flexible 10

11 Patient access schemes (PAS) Propuestos por la compañía farmacéutica Diseñados para facilitar el acceso coste efectivo a una nueva tecnología Acordados con el Departamento de Sanidad (apoyado por el NICE Patient Access Scheme Liasion Unit) Para el NICE el precio es un parámetro dado Existen 2 tipos: esquemas de descuento simple y esquemas complejos. 11

12 Retos e iniciativas para atajarlos 12

13 Vivimos momentos de cambio Nuevos medicamentos muy prometedores, muchos de uso en atención secundaria, de precisión (para poblaciones de pacientes pequeñas) potencialmente asociados con beneficios enormes para los pacientes Retos Alto coste para productos con licencias más tempranas y con frecuencia condicionales Facilitar acceso temprano cuando la evidencia aún se encuentra en desarrollo 13

14 Vivimos momentos de cambio Nuevos medicamentos muy prometedores, muchos de uso en atención secundaria, de precisión (para poblaciones de pacientes pequeñas) potencialmente asociados con beneficios enormes para los pacientes Retos Alto coste para productos con licencias más tempranas y con frecuencia condicionales Facilitar acceso temprano cuando la evidencia aún se encuentra en desarrollo Charles Darwin ( ): «No es la más fuerte de las especies la que sobrevive y tampoco la más inteligente. Sobrevive aquella que más se adapta al cambio». 13

15 Iniciativas a nivel europeo y nacional Nuevas iniciativas intentan facilitar un acceso temprano a medicamentos centrados en una alta necesidad médica no cubierta; también tratan de proveer a los evaluadores de nuevas herramientas: Iniciadas en el ámbito regulatorio: EMA PRIME (Europa) Early Access to Medicines Scheme (Inglaterra) EMA adaptive pathways pilots (Europa) Iniciadas en el ámbito de la HTA: Cambios en el Cancer Drugs Fund (Inglaterra) EUnetHTA Joint Action 3 ( ) 14

Promueve mecanismos de acceso temprano: - evaluación acelerada - 1 en neurología - 1 en

16 Promueve asesoramiento científico en momentos clave del desarrollo de medicamentos para necesidades medicas no cubiertas, involucrando a distintos grupos de interés, por ejemplo, HTA y pacientes. Promueve mecanismos de acceso temprano: - evaluación acelerada - 1 en neurología - 1 en endicronología/ginecología/fertilidad - 2 en hematología - 3 en oncología - acceso condicional - uso compasivo Datos actualizados a 16 Junio

17 EMA adaptive pathways Enfocado en el desarrollo de medicamentos y la generación de datos relevantes en áreas con importantes necesidades médicas no cubiertas Balance entre la autorización temprana de un medicamento para una población restringida de pacientes o basada en marcadores intermedios y la colección de evidencia adicional Plan vinculante de desarrollo iterativo que se enfoca inicialmente en el grupo de pacientes con mayor probabilidad de obtener el mayor beneficio posible del tratamiento. Se sigue de obtención de evidencia en usos adicionales (licencia adaptativa) Clave la cooperación temprana entre agencias reguladoras, la industria farmacéutica, agencias de HTA, pacientes, pagadores, Fuente: 16

18 NICE Appraisal Committee Nuevo Cancer Drugs Fund: Proceso del Appraisal No No recomendado Si Recomendado Acuerdo commercial Si en CDF Cancer Drugs Fund Recolección de datos durante un periodo específico Revisión del technology appraisal 17

EUnetHTA Joint Action 3 (2016 2020) Coordinación de la red Diseminación Evaluación Producción conjunta Mejora de producción de evidencia a lo

19 EUnetHTA Joint Action 3 ( ) Coordinación de la red Diseminación Evaluación Producción conjunta Mejora de producción de evidencia a lo largo del ciclo de vida Gestión de la calidad, guías científicas y herramientas Adopción nacional e impacto Fuente: 18

20 Prioridades de I+D Medicina de precisión Visualización de datos Adopción de guías Prioridades de I+D del NICE Ciencia de los datos Comparaciones entre sectores Preferencias de pacientes Disponible en: 19

ADAPT-SMART Las vias adaptativas (o Adaptive Pathways) tienen como objetivo mejorar el acceso a tratamientos beneficiosos para los grupos poblacionales adecuados lo más temprano posible en el ciclo

21 ADAPT-SMART Las vias adaptativas (o Adaptive Pathways) tienen como objetivo mejorar el acceso a tratamientos beneficiosos para los grupos poblacionales adecuados lo más temprano posible en el ciclo de vida del producto de una manera sostenible. ADAPT-SMART facilitará y acelerará la disponibilidad de MAPPs, enfocándose en: Generación de la evidencia durante el ciclo de vida completo del producto Control de calidad, fase preclínica, desarrollo de evidencia clínica y de HTA durante el desarrollo clínico, y colección de RWE Diseño de las Adaptive Pathways Criterios de selección para Adaptive Pathways, mapeado de los puntos de contacto y requerimientos de datos a lo largo de una Adaptive Patwhay, aprendizajes (pilotos de la EMA y otros proyectos) Toma de decisiones, sostenibilidad y sus implicaciones Identificación de incertidumbres mas comunes, acuerdos de riesgo compartido 20

Datos de la vida real: IMI GetReal En Octubre 2013 GetReal nace como un proyecto de 3 años financiado por la Innovative Medicines Iniciative (IMI).

22 Datos de la vida real: IMI GetReal En Octubre 2013 GetReal nace como un proyecto de 3 años financiado por la Innovative Medicines Iniciative (IMI). Es un consorcio público-privado Europeo que cuenta con la participación de compañías farmacéuticas, instituciones académicas, agencias de HTA y reguladoras (como el NICE, HAS, EMA y el ZIN), organizaciones de paciente y PyMES. Tiene como objetivo generar consenso sobre cómo los datos de la vida real (o Real World Data = RWD) y las técnicas analíticas disponibles pueden ser utilizados y cual debe su relevancia en el grueso de evidencia generada durante el desarrollo de medicamentos, por ejemplo a través de innovaciones en el diseño de ensayos clínicos. 21

El navegador de IMI GetReal Tiene dos funciones principales: 1. Como vehículo de diseminación sobre los usos potenciales de la RWE para potenciar su uso en el desarrollo de nuevos medicamentos 2.

23 El navegador de IMI GetReal Tiene dos funciones principales: 1. Como vehículo de diseminación sobre los usos potenciales de la RWE para potenciar su uso en el desarrollo de nuevos medicamentos 2. Como recurso desarrollado para guiar a específicos de análisis o diseños de estudios relevantes para su uso con RWE, muchos de los cuales han sido pilotados en GetReal Fuente: 22

NICE Scientific Advice y asesoramiento paralelo Asesora prospectivamente sobre planes de desarrollo de evidencia clínica y económica, ayuda a generar evidencia robusta para

24 NICE Scientific Advice y asesoramiento paralelo Asesora prospectivamente sobre planes de desarrollo de evidencia clínica y económica, ayuda a generar evidencia robusta para demostrar el valor añadido de nuevos tratamientos la evidencia será usada en discusiones futuras con pagadores o financiadores, incluyendo evaluaciones por el NICE Asesoramiento paralelo 23

25 NICE Office for Market Access (OMA) Comienza su actividad en Octubre 2015 OMA proporciona una vía para hacer una primera toma de contacto con el NICE en cualquier etapa del desarrollo de un producto Mediante un servicio de asesoría ajustada a las necesidades de cada caso, la OMA ayuda a optimizar su trayecto a través del NICE Está disponible para todo tipo de productos sanitarios Facilita la interacción con otros agentes del sistema sanitario (incluyendo a reguladores, agentes del NHS, departamento de sanidad ) 24

26 Resumen Proveer acceso temprano a tecnologías sanitarias innovadoras que responden a necesidades no cubiertas es uno de los mayores retos a los que se enfrentan los sistemas sanitarios Habrá que gestionar la incertidumbre, y trabajar en el desarrollo de herramientas para asistir la toma de decisiones en situaciones novedosas y para acceder a la evidencia que permita una toma de decisiones óptima Se han creado varias vías de dialogo temprano entre las partes implicadas en el desarrollo de la evidencia, los métodos y la toma de decisiones 25

27 Muchas gracias por su atención! 26

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