Contratos de riesgo compartido

Transcripción

1 Simposio Satélite «Grados de Evidencia i en la evaluación de Medicamentos Huérfanos» Contratos de riesgo compartido para enfermedades raras Dra. María Dolores Edo Solsona Farmacéutica Especialista Hospital Universitari i Politècnic La Fe edo_marsol@gva.es Bilbao, 3 de Octubre de 2012

2 Ìndice 1. Punto de partida en MEDICAMENTOS HUÉRFANOS(MH) en el Hospital UP La Fe 2. Cambio de estrategia de financiación en MH 3. Nuestros CONTRATOS DE RIESGO COMPARTIDO

3 Punto de partida

4 Alto impacto económico MEDICAMENTOS HUERFANOS

5 Los MEDICAMENTOS HUÉRFANOS en 2011 supusieron un coste de euros to farmacéutico respecto del gas total Coste de MH como % 18,0% 16,0% 14,0% 12,0% 10,0% 8,0% 6,0% 4,0% 2,0% 15,4% 0,0%

6 MEDICAMENTOS HUÉRFANOS que supusieron en 2011 un coste > euros

7 MEDICAMENTO ENFERMEDADRARAMETABÓLICA RARA METABÓLICA PACIENTES COSTE 2011 Ácido carglúmico Hiperamonemia por déficit de N acetilglutamato sintasa Agalsidasa alfa Enfermedad de Fabry SD Alglucosidasa alfa Enfermedad de Pompe Fenilbutirato sódico Deficiencias del ciclo de la urea Idursulfasa Enfermedad de Hunter Imiglucerasa Enfermedad de Gaucher Laronidasa Enfermedad de Hurler Miglustat Enfermedad de Gaucher, Enfermedad de Niemann Pick Nitisinona Tirosinemia hereditaria tipo TRATAMIENTOS METABÓLICAS > euros/paciente/año

8 Poca evidencia científica

9 Poca evidencia científica Alglucerasa (Ceredase ) para GAUCHER Primera TSE disponible que se aprobó (1991 FDA) sobre la base de los resultados de un ensayo clínico abierto sin grupo comparador. Incluyó a 12 pacientes con Gaucher tipo 1 que fueron seguidos durante 9 meses. Fue retirada del mercado y sustituida por Imiglucerasa. Barton NW et al. Replacement therapy for inherited enzyme deficiency macrophage targeted glucocerebrosidase for Gaucher's disease. N Engl J Med. 1991;324(21):

10 NO NO AMONNAPS (1999) CEREZYME (1997) NO MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Designación huérfana Autorización comercialización (Julio 2012) 70 % MH aprobados por CFT del Hospital La Fe 80 % MH METABOLOPATÍAS APROBADOS

11 Cambio de estrategia contención

12 Precio máximo fijado Resultados financieros y clínicos

13 Sistemas de financiación basados en resultados Moldrup C. Nocure, no pay. BMJ 2005;330(7502):1262 4

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16 DEFINICIÓN: Acuerdos donde se regulan las incertidumbres y se comparten los riesgos de la financiación de los medicamentos entre la administración sanitaria y la industria farmacéutica TIPOLOGÍA 2. Acuerdos basados en RESULTADOS de SALUD 1. Acuerdos basados en RESULTADOS FINANCIEROS

17 TIPOLOGÍA 1. Basados en RESULTADOS FINANCIEROS Precio/volumen Se fija un precio para un volumen, y si éste sube, el anterior baja Centrados en la Utilización Se paga más en aquella utilización con una mejor expectativa de beneficio o eficacia De Retorno o Devolución (payback) Exige al laboratorio devolver parte de los ingresos si sus ventas exceden un objetivo previamente Exige al laboratorio devolver parte de los ingresos si sus ventas exceden un objetivo previamente determinado

18 TIPOLOGÍA 2. Basados en RESULTADOS DE SALUD Individuales con Garantía de Devolución Si el paciente no responde, se suspende tratamiento y el laboratorio devuelve el dinero Basados en Coste Efectividad Tras evaluar la efectividad del tratamiento se pagan sólo los pacientes másrentables (AVAC< ) Basados en Resultados Clínicos Si no se consiguen los resultados clínicos el laboratorio paga parte de los gastos incurridos

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20 PRINCIPIO ACTIVO ESPECIALIDAD ENFERMEDAD RARA Agalsidasa alfa Replagal Enfermedad de Fabry Agalsidasa beta Fabrazyme Enfermedad de Fabry Imiglucerasa Cerezyme Enfermedad de Gaucher Miglustat Zavesca Enfermedad de Gaucher Ácido carglúmico Carbaglu Hiperamonemia Alglucosidasa alfa Myozyme yme Deficiencia maltasa ácida Laronidasa Aldurazyme Enfermedad de Hurler Idursulfasa Elaprase Enfermedad de Hunter

21 Nuestros Contratos de Riesgo Compartido

22 Medicamentos huérfanos para EM CANDIDATOS IDÓNEOS

23 3 Contratos de Riesgo Compartido Enfermedad de Hurler Enfermedad de Pompe Enfermedad de Gaucher

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25 Ventajas encontradas

26 Hemos reducido las 3 incertidumbres del financiador Impacto presupuestario Efectividad alcanzada Fiabilidad evaluación económica

27 Se ha evitado el riesgo g de exclusión de medicamentos Industria Pacientes

28 Hemos promovido un consumo más coste-efectivo más coste efectivo Evitamos tratamiento Pompe

29 Seguimiento y Monitorización más exhaustiva

30 Se han fomentado las relaciones Se han fomentado las relaciones financiador-industria

31 El marco legal lo hace posible Ley 29/2006 de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios Artículo 90 La Administración central regula la oferta para todo el SNS y establece el precio industrial máximo Artículo 88 Se permite a las CCAA introducir medidas de racionalización

32 Experiencias previas a nivel de CCAA

33 Experiencias previas a nivel de hospital

34 Obstáculos en el camino

35 Reticencias a nuevas formas de contratación

36 Dificultad en la definición de variables de eficacia Hurler VARIABLES ENSAYOS CLÍNICOS Cambios en la capacidad vital forzada Distancia recorrida en 6 min en prueba de la marcha Se adoptó una VARIABLE que se acoplase a la realidad del paciente y fuese objetivable

37 Esfuerzo en la implementación, seguimiento y monitorización Médico experto en Metabolopatías tí Farmacéutico clínico Farmacéutico de gestión de compras

38 Confidencialidad

39 Conflicto de intereses

40 Dilatación de las negociaciones en el tiempo Febrero 2012 PETICIÓN DE TES PARA PACIENTE CON POMPE Marzo 2012 Reunión con el laboratorio para proponer CRC Marzo 2012 Petición al clínico criterios eficacia tratamiento 20 Abril 2012 Primer borrador del CRC 18 Mayo 2012 Aprobación del CRC por todas las partes Julio 2012 PACIENTE INICIA TRATAMIENTO

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42 Futuro Continuar trabajando el binomio Continuar trabajando el binomio CONTRATO RIESGO COMPARTIDO & MEDICAMENTOS HUÉRFANOS con el reto de mantener EL ACCESO A LA INNOVACIÓN Y LA SOSTENIBILIDAD

43 Muchas gracias por su atención