LA UTILIZACIÓN DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y SUS SISTEMAS DE REGISTRO EN EL ÁMBITO HOSPITALARIO

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1 LA UTILIZACIÓN DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y SUS SISTEMAS DE REGISTRO EN EL ÁMBITO HOSPITALARIO Mª Reyes Abad Sazatornil Jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Miguel Servet de Zaragoza En Europa, se estima que entre el 6 y 8 % de la población sufre algún tipo de enfermedad rara. Esto supone un total de 29 millones de afectados en la Unión Europea y de 3 millones en España. Si consideramos una media de 4 personas por familia, en España hay unos 12 millones de personas que conviven diariamente con una enfermedad rara, bien por padecerla directamente ellos o alguno de sus familiares más cercanos. Las enfermedades huérfanas abarcan un grupo muy heterogéneo de enfermedades, pero con una serie de características comunes: Generalmente son enfermedades hereditarias que se manifiestan en la edad infantil. Habitualmente se trata de enfermedades crónicas, en su mayoría de carácter progresivo, con elevada morbi-mortalidad y alto grado de discapacidad. Son de gran complejidad etiológica, diagnóstica, pronóstica y terapéutica que requieren de un equipo multidisciplinar para su manejo y seguimiento. Actualmente están descritas entre enfermedades raras distintas, algunas referidas a la misma entidad, por lo que es necesario disponer de una buena clasificación de las mismas. El Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de Diciembre de 1999, define Medicamento Huérfano como aquel medicamento que: Se destina a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte como máximo a cinco personas de cada diez mil dentro del territorio de la Comunidad. Se destina al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades cuya comercialización resulte poco probable sin medidas de estímulo. Debe presentar beneficios significativos para los afectados por la enfermedad de que se trate. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad, necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada. La terapia farmacológica para estas enfermedades se enfrenta a varios problemas como el desconocimiento de la fisiopatología de base de muchas de las enfermedades, la ausencia de apoyo en las primeras fases del desarrollo clínico y la necesidad de inversiones económicas muy elevadas. Además los ensayos clínicos de estos fármacos son ensayos con un número muy reducido de pacientes muy heterogéneos, sin alternativas terapéuticas válidas que sirvan como comparador y con escaso seguimiento y duración, lo que dificulta la obtención de evidencia científica suficiente sobre sus resultados. Esto conlleva que un gran número de los medicamentos huérfanos se encuentren comercializados en condiciones especiales : el 5,7 % de estos medicamentos se encuentran bajo aprobación condicional y el 24,3 % se han aprobado bajo circunstancias excepcionales dado que el solicitante no presentó suficiente evidencia de eficacia y seguridad. pág. 1

2 Otro gran problema con este grupo de medicamentos es su elevado impacto económico. Se trata de medicamentos con coste muy elevado ya que su investigación es muy costosa y con difícil retorno de la inversión dada la baja prevalencia de estas enfermedades. MANEJO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN EL SERVICIO DE FARMACIA HOSPITALARIA La mayoría de los medicamentos huérfanos son de dispensación desde los Servicios de Farmacia Hospitalarios, bien desde las unidades de pacientes externos o bien en el hospital de día para su administración vía intravenosa. La solicitud de estos medicamentos siempre debe ser individualizada para comprobar que se cumple el posicionamiento terapéutico aprobado para cada fármaco. Frecuentemente, nos encontramos en estos medicamentos con la necesidad de gestión a través de medicamentos en situaciones especiales, ya sea como medicamentos extranjeros, uso compasivo o medicamentos en ensayo clínico. Además, muchos de estos medicamentos están destinados a la población pediátrica, por lo que en la práctica diaria surgen necesidades de adaptación posológica y necesidad de optimización en la preparación para conseguir mayor eficiencia en su preparación. Sirva como ejemplo el Romiplostim, con el que se consiguió compartiendo viales para distintos pacientes un ahorro de anuales en el Hospital Miguel Servet en Estos tratamientos requieren atención farmacéutica para garantizar una adecuada información y valoración adherencia para conseguir el éxito terapéutico. Así mismo también son necesarias unidades clínicas de referencia, ya que la dispersión de casos dificulta el conocimiento y la experiencia en el manejo de fármacos y la intervención de varios especialistas dificulta el seguimiento del paciente. El impacto presupuestario puede superar los 10 millones de euros en hospitales de tercer nivel. Este es un gasto insostenible para muchos centros. Además, supone un gasto imposible de planificar de antemano, siendo además común la identificación simultánea de varios casos en un mismo centro debido al carácter hereditario de muchas de estas enfermedades. Su trascendencia relativa variará en función del tamaño y complejidad del hospital. Así, tres pacientes con enfermedad de Fabry con un coste semestral de , supondrían un porcentaje sobre el gasto total en medicamentos de un 1 % en un hospital de tercer nivel mientras que puede llegar a suponer hasta el 15 % del gasto total en medicamentos de un hospital pequeño. Estas situaciones generan riesgo de transferencia de pacientes entre hospitales. Por ello, parece necesaria la creación de unidades de referencia con financiación central, independiente del resto de medicamentos. ESTRATEGIAS DE EFICIENCIA EN LA GESTIÓN Dado el elevado impacto económico de estos medicamentos, es necesario introducir estrategias de eficiencia en la gestión de estos medicamentos, entre las que se encuentran: Gestión económica: mejorar precio de los medicamentos. - Compras centralizadas, favorecidas por la creación de unidades de referencia. - Establecer equivalencias terapéuticas aplicadas a la gestión de las adquisiciones. Por ejemplo, el ahorro anual en el Hospital Miguel Servet al establecer la equivalencia del factor VIII recombinante fue de pág. 2

3 Podría ser posible también establecer equivalencia en la línea terapéutica de hipertensión pulmonar (sildenafilo y tadalafilo). - Implantar contratos de riesgo compartido, en los que se pague por resultados en salud. Eficiencia en la preparación. Establecer áreas de desinversión para hacer frente a nuevos costes con estos tratamientos. ESTRATEGIAS COLABORATIVAS EN FARMACIA HOPITALARIA Ante este panorama, se creó el grupo trabajo de la SEFH sobre enfermedades raras, constituido por farmacéuticos y otros profesionales para crear y difundir valor añadido en la gestión de las enfermedades raras, evaluar los resultados en salud y estudiar modelos innovadores de financiación de los tratamientos. La misión de este grupo es contribuir a una mejora de la gestión de las enfermedades minoritarias en las que el farmacéutico de hospital pueda ofrecer un valor añadido en el proceso integral de atención al paciente con la finalidad de mejorar los resultados en salud. Entre las funciones a desarrollar por este grupo están: - Proporcionar información y guías para solucionar problemas de la práctica diaria. - Ofrecer herramientas y servicios de valor añadido. - Promover la alimentación de registros y permitir el intercambio de información entre profesionales. - Facilitar la interacción con los pacientes. - Difundir el conocimiento generado a través de bases de datos y publicaciones. La estrategia a seguir en el grupo se basa en establecer un trabajo colaborativo entre los Servicios de Farmacia de distintos hospitales mediante diferentes actividades: - Desarrollar herramientas de soporte a la gestión clínica: creación red de intercambio, generación y difusión de información (recopilación de guías, definir procesos de atención, criterios de inicio, seguimiento, suspensión, etc.) - Desarrollo de proyectos de valor añadido en red: Estudios colaborativos de registro, evaluación de resultados en salud, realizar estudios coste-efectividad. Compartir nuevas formas de gestión como los contratos de riesgo compartido. Impulsar proyectos investigación, etc. - Gestión del conocimiento: información clave de la enfermedad y del tratamiento, cursos, etc. - Potenciar relaciones con pacientes y familiares. SISTEMAS DE REGISTRO En este contexto, se ha desarrollado un proyecto que trata de hacer una estimación de la prevalencia y del impacto económico del tratamiento farmacológico de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos para el sistema sanitario público español. La justificación del proyecto se basa en que, aunque cada enfermedad rara presenta de manera individual una baja o muy baja prevalencia, son millones los individuos afectados por las mismas y que por las características propias tanto de la enfermedad como del paciente, pág. 3

4 suponen un elevado consumo de recursos sanitarios. Por ello es muy importante estimar el número total de personas afectadas en tratamiento y la trascendencia económica de dicho tratamiento, ya que actualmente no se dispone de datos del impacto real del tratamiento farmacológico de las enfermedades raras en el sistema sanitario público español. Los objetivos de este proyecto son: - Estimar la prevalencia de pacientes diagnosticados de enfermedades raras en tratamiento farmacológico con medicamentos huérfanos. - Evaluar el impacto económico que supone el tratamiento farmacológico específico de cada enfermedad. - Conocer el consumo anual de todos los Medicamentos Huérfanos seleccionados. - Conocer la variabilidad de pacientes tratados en función de la Comunidad Autónoma de residencia del paciente. Estimar el impacto económico global que supone para el estado español el tratamiento farmacológico con MH de las ER. - Estimar la evolución en el tiempo del impacto del tratamiento de las ER. Se trata de un estudio observacional retrospectivo con un periodo de desarrollo desde el 2010 hasta el La fuente para recoger información son cuestionarios on-line cumplimentados por los hospitales participantes en el estudio que pertenecen a todo el territorio nacional. La información incluye Comunidad Autónoma donde está ubicado el hospital, dependencia funcional, finalidad asistencial, número de camas del centro (menos de <100, , , , > 800), la presencia o no de docencia en farmacia hospitalaria y el gasto total en medicamentos del hospital. Además, se recoge información detallada de los fármacos seleccionados para el estudio, que son los publicados en el listado de medicamentos huérfanos de Orphanet. De cada medicamento se registra el número de pacientes en tratamiento, número de unidades del medicamento consumidas, el coste total anual y el número de pacientes en ensayo clínico. Se dispone de los resultados preliminares del proyecto de los años 2010 y En éstos, 89 hospitales han participado en el proyecto y son 25 de los que se dispone de la información completa. El número total de pacientes con medicamentos huérfanos fue de en 2010 y de en 2011, lo que supuso un incremento de casi el 13 % en un año. También se ha observado que mientras el gasto total del consumo de los medicamentos en los hospitales está disminuyendo, el gasto en medicamentos huérfanos está aumentando Los fármacos seleccionados con mayor número de pacientes en estos años han sido: Tirotropina, Bosentán, Sildenafilo, Temozolamida, Bortezomib, Riluzol, Imatinib, Lenalidomida, Sunitinib y Sorafenib. Los tratamientos asociados a un mayor coste anual por paciente han sido: Idursulfasa ( ), Alglucosidasa alfa ( ), Eculizumab ( ), Laronidasa ( ) y Galsulfasa ( ). Los hospitales que han decidido participar con el envío de resultados reciben feed-back de la información obtenida, dado que pueden comparar sus resultados con los del resto de hospitales. Entre las limitaciones de este proyecto se encuentran la falta de inclusión de medicamentos extranjeros y la falta de medicamentos indicados también en enfermedad convencionales. Además, no es real el coste medio/paciente por variabilidad en la duración del tratamiento pág. 4

5 considerado. Sin embargo, supone un paso importante para conocer el impacto económico real en España del tratamiento de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos En conclusión, el tratamiento adecuado de las enfermedades raras y el uso racional de los medicamentos huérfanos constituye actualmente uno de los retos más importantes para los Servicios de Farmacia. El farmacéutico de hospital puede ofrecer un valor añadido en el proceso integral de atención a los pacientes con enfermedades minoritarias. Es necesario el trabajo conjunto de todos para proporcionar una atención farmacéutica correcta, evitar inequidades y conseguir los mejores resultados en salud. En definitiva, es necesario seguir avanzando sumando esfuerzos, multiplicando resultados en salud. pág. 5