José Luis Navarro Espigares Emilia Martínez Martínez Miguel Ángel Calleja Hernández Ignacio Casado Moreno Jaime Espín Balbino

Transcripción

1 José Luis Navarro Espigares Emilia Martínez Martínez Miguel Ángel Calleja Hernández Ignacio Casado Moreno Jaime Espín Balbino Hospital Universitario Virgen de las Nieves Escuela Andaluza de Salud Pública

2 Introducción La optimización en el uso de los recursos sanitarios es uno de los elementos pivotales en la estrategia de gestión clínica que actualmente desarrolla el Servicio Andaluz de Salud.

3 Introducción La incorporación de nuevas tecnologías juega un papel clave en la dinámica asignativa de los recursos sanitarios, especialmente la referida a la incorporación de nuevos medicamentos.

4 Introducción El Hospital Universitario Virgen de las Nieves (HUVN) ha firmado recientemente un acuerdo de riesgo compartido (ARC) con la empresa GlaxoSmithKline para la adquisición del medicamento de uso humano Volibris.

5 Objetivos El objetivo del acuerdo es trasladar al precio final de adquisición del fármaco los resultados obtenidos respecto a la efectividad de dicho fármaco en los pacientes tratados en el HUVN.

6 Métodos Volibris (ambrisentan) es un fármaco indicado para el tratamiento de pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP). Se ha demostrado la eficacia de este medicamento en HAP idiopática y en HAP asociada a enfermedad del tejido conectivo.

7 Métodos Se ha acordado un tamaño muestral mínimo de 20 pacientes para la evaluación de la efectividad. Cada uno de los pacientes incluidos en la muestra será evaluado al principio del tratamiento y al cabo de 12 semanas.

8 Métodos En dicho periodo se evaluará la variación individual relativa a seis variables con ponderaciones diferenciadas. Variables 1. Test de Marcha de los seis minutos, (TM6M) 2. Tiempo hasta el Empeoramiento Clínico, (THEC) 3. Clase Funcional, (CF = FC = Functional Class WHO/OMS) 4. Escala o Índice de Disnea de Borg, (ldb) 5. Función Física SF 36, (QoL) 6. Biomarcador obtenido por Analítica en Suero, (BNP/NT pro BNP)

9 Métodos Ponderaciones TM6M: 50% THEC: 25% Cambio en CF: 10% ldb: 5% QoL: 5% BNP/NT pro BNP: 5%

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11 Métodos Tamaño de la muestra No menor de 20 pacientes. No está justificado por métodos estadísticos (conveniencia) Sólo se emplea un grupo de tratamiento. No se empleará grupo comparador. Los datos del comparador son teóricos y conocidos.

12 Métodos Análisis de Datos Se plantea un análisis de no inferioridad, frente a un teórico conocido, con muestras pequeñas. Se propone un algoritmo para la obtención, a partir de los datos observados, de un único resultado resumen y globalizado.

13 Métodos Evaluación experimental Para cada sujeto se recogerá los resultados de las variables antes y después del periodo de tratamiento. Cada sujeto es su propio control. De hecho se trabajara con las diferencias intraindividuo. Para cada sujeto y cada variable se calculara el diferencial después antes del tratamiento. Debido al hecho de que cada variable presenta una métrica diferente se unifica el diferencial mediante el calculo del porcentaje de variación relativa de cada variable.

14 Métodos Comparación con la eficacia teórica Registro (Informe EPAR) Ficha técnica Estudios ARIES 1 y 2 (estudios pivotales publicados de Ambrisentan). La diferencia estimada está afectada por una gran variabilidad debido al error aleatorio inherente a muestras pequeñas. No debe por tanto ser considerado como un estimador válido para la toma de decisiones sobre la efectividad del tratamiento.

15 Resultados A partir de la frecuencia diagnóstica de HAP en este hospital, se ha calculado que la muestra se completará en un periodo de entre 12 y 18 meses. Todavía no se dispone de resultados de efectividad de Volibris en los pacientes tratados en el HUVN.

16 Resultados Se ha elaborado un documento metodológico que recoge con detalle el proceso de inclusión de pacientes en la muestra, de recogida de datos, y de traslación de los resultados al precio de compra. Este documento ha sido aprobado en el seno de un comité técnico de seguimiento en el que se encuentran representados todos los agentes implicados: H.U. Virgen de las Nieves GlaxoSmithKline.

17 Conclusiones Los ARC son un instrumento novedoso y complementario a los ya tradicionales análisis farmacoeconómcos (ACE, ACU) y a las guías de evaluación para la adquisición de nuevos fármacos.

18 Conclusiones Estamos en el momento inicial del acuerdo, hasta ahora se ha recorrido un camino de crucial importancia hasta la firma del acuerdo. La firma de un acuerdo de riesgo compartido en el que el precio del medicamento dependerá de los resultados clínicos y de salud que este medicamento produzca constituye un hito clave en la configuración de los sistemas públicos de financiación de los medicamentos.

19 Conclusiones La relevancia del caso presentado radica en que abre una vía de negociación innovadora a nivel nacional en el ámbito de la adquisición de medicamentos y de la gestión clínica.

20 José Luis Navarro Espigares Emilia Martínez Martínez Miguel Ángel Calleja Hernández Ignacio Casado Moreno Jaime Espín Balbino Hospital Universitario Virgen de las Nieves Escuela Andaluza de Salud Pública