Santiago de la Riva, Vicepresidente de la Fundación FEDER Bilbao, 25/04/2017

Transcripción

1 Santiago de la Riva, Vicepresidente de la Fundación FEDER Bilbao, 25/04/2017

2 Las enfermedades poco frecuentes Qué son? Hay muchos tipos de Enfermedades Raras Las que se ven a simple vista con signos físicos Pero en otras muchas la enfermedad.., va por dentro.

3 Las enfermedades poco frecuentes

4 Las enfermedades poco frecuentes

5 Las enfermedades poco frecuentes Progeria Osteogénesis imperfecta ó Huesos de cristal Síndrome de Sturge- Weber Síndrome de Dravet HHT Albinismo Narcolepsia Porfiria

6 Qué es una enfermedad rara? Es una enfermedad poco frecuente en la población. En Europa se ha definido como rara cuando afecta a menos de 5 cada CARACTERÍSTICAS COMUNES A LAS ENFERMEDADES RARAS O POCO FRECUENTES El 80% son de origen genético Crónicas y graves El pronóstico vital está en juego en el 50% de los casos. El 30% de los pacientes fallece antes de los 5 años. El 50% fallece antes de los 30 años No existe cura para las ER

7 No es tan raro tener una enfermedad rara afectados en España Existen entre y enfermedades raras Unos 30 millones de personas tienen una enfermedad rara en los 25 países europeos, entre el 6-8% de la población mundial. España Europa El Mundo afectados afectados afectados

8 Las personas con ER y sus familias como agente transformador

9 Como individuos Del paciente pasivo al paciente experto Expertos por necesidad: el desconocimiento, la falta de especialización e información convierte a los pacientes con ER en expertos de su patología.» El 56% de los pacientes se ha sentido insatisfecho con la atención sanitaria recibida por falta de conocimiento

10 Un papel prioritario para las ER Qué siente la persona con una enfermedad rara? Falta de información Falta de acceso a diagnóstico Falta de conocimiento científico Desigualdad en la accesibilidad a tratamiento Problemas de integración social, escolar o laboral Alto coste de los pocos medicamentos y cuidado Necesidades de las personas con ER Falta de calidad apropiada en el cuidado de su salud

11 Ante los problemas de soledad e impotencia, la solución es asociarse. Surge el Movimiento de asociacionismo en las Enfermedades Raras, que busca aunar esfuerzos, dar visibilidad social al problema y buscar la solidaridad de la sociedad., de solidaridad entre las familias y la visibilidad social. SURGE FEDER 1999

12 Quiénes somos Somos la voz de 3 millones de personas en España 12

13 Algunos datos sobre FEDER Plataforma nacional de asociaciones Agrupa a más de 350 entidades Más de 800 enfermedades Siete delegaciones autonómicas Más de 3 millones de personas con ER

14 Como movimiento asociativo Las asociaciones lideran la generación del conocimiento Potenciadores del conocimiento. Las asociaciones de pacientes lideran la generación del conocimiento a través de proyectos que permiten conocer la problemática y el estado de situación para posteriormente plantear la búsqueda de soluciones - Estudio ENSERio: Estudio de Necesidades Sociosanitarias de Enfermedades Raras (en proceso de actualización). - EUROPLAN: análisis del estado de situación a través de indicadores europeos. - Informes por patologías y que analizan aspectos en profundidad. - Participación en workshop y grupos de trabajo.

15 Formación e información Los pacientes y las asociaciones motor de la formación en ER» Servicios de Información y Orientación como el de FEDER, son claves para la generación del conocimiento.»los pacientes impulsan guías y establecen buenas prácticas para el abordaje de las patologías: - Guías para la Valoración de la Discapacidad en ER - Guías de apoyo psicológico y técnico para ER - Guías específicas por patologías que procedimentan protocolos de atención»participación de manera continua en congresos, foros médicos especializados y jornadas formativas

16 Evolución en la proyección del asociacionismo 1997 nace EURORDIS.» Presencia de la Asociación para las Deficiencias del Crecimiento y el Desarrollo (ADAC) en reuniones de EURORDIS.» Impulso de Moisés Abascal y de Teresa Barco para reunir entidades españolas de patologías poco frecuente nace la Federación Española de Asociaciones de Atención a las Enfermedades Raras (FEDER).» nace la Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) impulsada por el I Encuentro Iberoamericano que FEDER celebró en Totana (Murcia) nace la Red Internacional de Enfermedades Raras (RDI) como proyecto internacional de EURORDIS.

17 Nuestra historia 1999 Acción Política 2000 I Congreso Internacional de MH y ER 2000 Servicio de Información y Orientación os Encuentros de Familias 2002 Servicio de Psicología 2004 II Congreso Intern. de MH y ER 2006 Servicio de Ases. Jurídica Fondo Integral de Ayudas 2007 III Congreso Intern. de MH y ER 2008 I Escuela de Formación FEDER 2009 IV Congreso Intern. de MH y ER 2010 Tienda Solidaria MiDesván 2011 V Congreso Intern. de MH y ER 2013 I Encuentro Iberoamericano 2012 Las ER van al Cole 2002 Delegaciones Madrid Catalunya 2005 Delegación Comunidad Valenciana 2008 Delegaciones Murcia País Vasco 1999 Nacimiento FEDER 6 asociaciones Extremadura Andalucía 2006 Creación FUNDACIÓN FEDER 100 asociaciones 2010 Declarada entidad de UTILIDAD PÚBLICA 200 asociaciones

18 Delegaciones de FEDER -País Vasco -Cataluña -Comunidad Valenciana -Murcia -Andalucía -Extremadura -Madrid En Canarias hay una coordinadora de EERR Retinosis Pigmentaria es miembro de JD de FEDER 18

19 Ámbitos de trabajo de FEDER Europeo Nacional Iberoamericano EURORDIS: FEDER pertenece desde 1999 ALIBER: FEDER es fundador y promotor RDI: Nacional Autonómico Nace en el 2015 iniciativa Eurordis

20 El papel de los pacientes en la investigación

21 El papel de los pacientes en la investigación Los pacientes, presentes en todo el proceso Participan en Registros Captan fondos para investigar Amplían y acercan el conocimiento científico actual Pacientes Están representados en los Comités de Ética Participan en el diseño de los ensayos clínicos Identifican la muestra de los Ensayos Clínicos

22 PROPUESTAS DE FEDER PARA AYUDAR A LOS PACIENTES DE TODAS LAS PROPUESTAS, QUIERO CENTRAR MIS PROXIMOS COMENTARIOS en: Protocolo abordaje personas sin diagnostico largo para evitar el largo peregrinaje médico. Canalización o derivación nacional e internacional Centros y Servicios de Referencia en ER: CSUR Impulso a la investigación

23 DIAGNÓSTICO Impulsar un programa específico para la atención de personas sin diagnóstico con largo peregrinaje médico en el seno del SNS que coordine la acción de todas las Comunidades Autónomas y que se profundice en las causas del no diagnóstico 23

24 CANALIZACIÓN La posibilidad de que cualquier paciente, procedente de cualquier comunidad, pueda ser atendido en un centro especializado en su enfermedad, esté donde esté ese centro en España. Cómo se hacía antes? Con los fondos de Cohesión interterritorial dotados por el gobierno. El Gobierno no ha dotado desde el 2015 una partida presupuestaria para estos fondos. Consecuencia: la decisión de canalizar o no a los pacientes depende de cada CCAA y la falta de presupuesto hace que se rechacen las canalizaciones.

25 Centros, Servicios y Unidades de Referencia, CSUR Qué son? Unidades de Referencia Clínica para el diagnóstico, tratamiento y seguimiento de pacientes con una determinada Enfermedad Rara 25

26 Centros, Servicios y Unidades de Referencia, CSUR Cuántos CSUR se necesitan? Europa (EURORDIS) pide CSUR para 23 grupos diferentes de ERs. En España tenemos un déficit de CSUR para 5 grupos de ERs 26

27 FOMENTAR INVESTIGACIÓN EN ERS PARA: DIAGNÓSTICO PRECOZ CENTROS DE DIAGNÓSTICO AVANZADO TERAPIAS Medicamentos huérfanos

28 LA INVESTIGACIÓN 28

29

30 NECESITAMOS TERAPIAS Y SOLUCIONES PARA LAS ENFERMEDADES RARAS. EN BUSCA DE TERAPIAS PARA ERs A DOS VELOCIDADES

31 CARRERA DE FONDO BUSQUEDA DE NUEVOS COMPUESTOS QUÍMICOS, TERAPIAS GÉNICAS, o CELULARES. SE NECESITA PROBAR LA EFICACIA, PERFIL DE SEGURIDAD Y FALTA DE TOXICIDAD primero en modelos animales, antes de comenzar con experimentación en humanos Tiempo de desarrollo: AÑOS CURACIÓN???? 31

32 CARRERA DE VELOCIDAD, CONTRA-RELOJ A CORTO PLAZO PARA SU APLICACIÓN INMEDIATA: REPOSICIONAMIENTO DE FÁRMACOS USADOS CON OTROS FINES VENTAJAS, SE CONOCE el PERFIL DE SEGURIDAD y por tanto se pueden usar de inmediato. PARAR LOS SÍNTOMAS MEJORAR CALIDAD VIDA 32

33 PARA INVESTIGACIÓN BÚSQUEDA DE TERAPIAS Y APOYO A LAS ASOCIACIONES SE NECESITA DINERO. LA Fundación FEDER nace en el 2006 para apoyo a la INVESTIGACIÓN 33

34 CÓMO SE CONSIGUE EL DINERO ACTOS SOLIDARIOS: CARRERA DE FEDER, PROGRAMAS TV (FUNDACIÓN INOCENTE) SOLIDARIDAD DE EMPRESAS, CONCIERTOS, FUNCIONES DE TEATRO GESTIONADOS POR FEDER EJEMPLO. CARRERA SOLIDARIA DE LA GUARDIA CIVIL DE ZAMORA

35 Carrera Solidaria de Zamora

36 1. La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), a través de su Fundación, tiene como principal objetivo impulsar la investigación de las patologías minoritarias. 2. Sin investigación no hay futuro y por esta razón queremos apoyar y fortalecer la investigación de nuestras entidades asociadas a través del impulso y desarrollo de becas. El Patronato de la Fundación FEDER en Junio de 2015 concedió 2 becas destinadas al impulso de la investigación de Enfermedades Poco Frecuentes. En el 2016 se aumentó la cuantía de esas dos ayudas. En el 2017 seguiremos mejorando

37 Proceso comercialización y fijación de precio Participación FEDER en la fijación de precios El tanto por ciento de los medicamentos que han recibido denegación de financiación ha pasado de un 5% al 22%, lo que ha aumentado la distancia entre los que se encuentran autorizados por la EMA y los comercializados en nuestro país. Actualmente Europa cuenta con 95 MMHH autorizados. En nuestro país sólo se han comercializado 53 de ellos Es preciso: Agilizar el proceso de decisión de financiación y precio de los tratamientos a través del establecimiento de plazos.

38 Proceso comercialización y fijación de precio Participación real y efectiva en IPT Actualmente los pacientes reciben los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs). Son escuchados, pero su voz no es tenida en cuenta ni es vinculante. Es preciso una participación real y efectiva del paciente

39 La perspectiva del paciente El papel de los pacientes ha sido y es clave en el desarrollo de propuestas y medidas enfocadas al acceso a tratamiento. La labor del tejido asociativo hace posible que los pacientes estén representados en la toma de decisiones que les afectan. Su papel, el nuestro, el de la familia FEDER, es clave en el ejercicio de los derechos de las personas con Enfermedades Raras.

40 MUCHAS GRACIAS POR SU ATENCIÓN!!!! 40