Evaluación de la calidad del reporte de evaluación económica del dimetilfumarato en comparación con fingolimod, teruflunomida para pacientes con

Transcripción

1 Evaluación de la calidad del reporte de evaluación económica del dimetilfumarato en comparación con fingolimod, teruflunomida para pacientes con esclerosis múltiple recurrente remitente

2 Título de los reportes Eficacia del Dimetilfumarato (TECFIDERA ) para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple Remitente Recurrente. Modelo económico de costo-efectividad y costo-utilidad del Dimetilfumarato en comparación con fingolimod, teruflunomida y no recibir tratamiento en pacientes con EMRR en Colombia. Entidad nominadora Stendhal Colombia S.A.S Revisores IETS Esperanza Peña Torres. Enfermera, MSc en Administración en Salud, MSc en Epidemiología Clínica. Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud IETS. Osorio, Diana Isabel. Economista. Economista junior. Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud IETS. Conflictos de interés Los revisores declaran, bajo la metodología establecida por el Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud - IETS, que no existe ningún conflicto de interés invalidante de tipo financiero, intelectual, de pertenencia o familiar que pueda afectar el desarrollo de esta revisión. Fuentes de financiación Ministerio de Salud y Protección Social. Contrato Interadministrativo 243 de Correspondencia Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud - IETS Autopista Norte Of. 201 Bogotá, D.C., Colombia. subdireccion.etes@iets.org.co

3 Lista de chequeo para los reportes de evaluación de efectividad, seguridad o validez diagnóstica de tecnologías en salud Estos criterios de verificación son la herramienta para verificar en qué medida un informe de efectividad, seguridad o validez diagnóstica de tecnologías en salud responde a los criterios más relevantes sobre su calidad metodológica y de reporte. El referente para la elaboración de las evaluaciones de efectividad y seguridad es el Manual metodológico para la elaboración de evaluaciones de efectividad, seguridad y validez diagnóstica de tecnologías en salud, disponible en la página web del IETS Fecha: 01/Agosto/2016 Autor: Ordóñez JM, Palacios AU, Orozco JJ Título del reporte: Eficacia del Dimetilfumarato (TECFIDERA ) para el tratamiento de la Esclerosis Múltiple Remitente Recurrente Revisó: Esperanza Peña. Documentos a entregar Reporte de efectividad y seguridad en la plantilla establecida, con todas las tablas y anexos diligenciados Artículos incluidos en la revisión Entrega? (Sí/No) Sí Si Sección N Criterio Introducció n Se identificaron los autores del reporte (grupo desarrollador)? Participaron en la evaluación todos los actores clave? Se declaró si el reporte fue sometido a revisión externa por pares? Se describieron las fuentes de financiación? Se declaró la existencia de conflictos de interés? Se indicaron los datos de contacto para solicitar más información? Se presentó un resumen ejecutivo incluyendo introducción, objetivo, metodología, resultados y conclusiones? Se presentó una introducción, incluyendo la síntesis del problema a investigar, justificación, alcance y (, incierto) No hay información sobre actores clave convocados No hay información al respecto No se presenta infomación relacionada con la justificación, el

4 Pregunta de evaluación y criterios de elegibilidad objetivo de la evaluación? Se describió la condición de salud de interés de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? Se describieron las tecnologías de interés de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? Se presentó con claridad y precisión la pregunta de evaluación en estructura PICOT? Se definió cada uno de los elementos de la pregunta PICOT de acuerdo con las consideraciones del manual metodológico IETS? Se siguieron los pasos para la formulación preliminar de la pregunta de evaluación, de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? (, incierto) alcance o el objetivo de la evaluación No hay aspectos relacionados con la carga de enfermedad, tampoco con la frecuencia de la enfermedad a nivel local. No hay información relacionada con la clasificación ATC. No hay información sobre el registro sanitario de la tecnología bajo evaluación. Tampoco información relacionada con el mecanism de acción, dosificación, ni código CUM. No hay precisión en la formulación de la pregunta a través del acrónimo PICOT. El desenlace está presentado de forma genética y no orienta al lecto rosbre el alcance de la pregunta. No están definidos cada uno de los elementos de la pregunta PICOT El proceso de formulación inicial de la pregunta de evaluación y de las modificaciones que le fueron hechas, no está documentado Se realizó una consulta con expertos temáticos, representantes de sociedades científicas, pacientes y cuidadores para el refinamiento de la pregunta de evaluación? Se definieron con claridad y precisión los criterios de elegibilidad de la evidencia (de inclusión y exclusión) en términos de población, subgrupos, En el informe no presenta el proceso de refinamiento de la pregunta de investigación. Los criterios definidos en la evaluación, no contemplan los comparadores ni los

5 tecnologías de interés, comparadores, desenlaces y tiempo (si aplicó)? (, incierto) desenlaces ni tiempo de aplicación ni de seguimiento 16 Se definieron y justificaron los criterios de inclusión o exclusión de estudios, relacionados con el formato, idioma y fecha de publicación? No hay nformación relacionada con el tipo de formato ni fecha de publicación Metodologí a Se definieron y justificaron los criterios de inclusión o exclusión de estudios, relacionados con el diseño, la calidad metodológica y de reporte? La evaluación fue realizada de acuerdo con un protocolo definido a priori por el grupo desarrollador, revisado por pares y que incluyó: pregunta de evaluación en estructura PICOT, criterios de elegibilidad de la evidencia y métodos de búsqueda de evidencia? Se realizó una búsqueda de evidencia en las bases de datos electrónicas correspondientes al tipo de estudio, de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? No se contemplan aspectos relacionados con la calidad metodológica de los estudios. No hay información que permita conocer si el protocolo fue evaluado por pares, tampoco es posible identificar los componentes que fueron desarrollados en el protocolo de investigación. No se hizo consulta en las bases de datos: Cochrane Central Register of Controlled Trials - CENTRAL (plataforma Ovid). WHO International Clinical Trials Registry Platform ICTRP portal. ClinicalTrials.gov. Lo cual es pertinente en atención a que los autores refieren como criterio de selección experimentos clínicos aleatorizados.

6 Resultados Se emplearon métodos de búsqueda complementarios: consulta con expertos temáticos, productores y comercializadores de las tecnologías evaluadas y de sus comparadores, búsqueda manual "en bola de nieve", búsqueda en bases de datos especializadas, revisión de información sobre vigilancia poscomercialización, etc? Se realizó la actualización de la búsqueda de estudios primarios para las revisiones sistemáticas seleccionadas, de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? La tamización de las referencias fue duplicada e independiente y se describieron las estrategias empleadas para resolver los desacuerdos entre los pares revisores? Se evaluó la calidad de la evidencia de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? Se describieron los métodos de extracción de datos y síntesis de la evidencia? Se realizó un control de calidad sobre la extracción de datos? Se presentaron los reportes de la búsqueda de evidencia en bases de datos electrónicas, de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? Se presentaron los resultados de la búsqueda de evidencia, tamización de referencias y selección de estudios mediante el diagrama de flujo PRISMA? Se presentó un listado de referencias de los estudios incluidos y excluidos (junto con las razones para su exclusión)? Se reportaron los hallazgos de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? Se presentaron las características de los estudios incluidos en la síntesis de evidencia, de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? (, incierto) No hay información que permita conocer si hubo métodos de búsqueda complementarios. No fueron incluidas revisiones sistemáticas. No hay información al respecto.

7 Discusión y conclusione s Se presentó una discusión de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? Se presentaron las conclusiones de la evaluación de acuerdo con lo especificado en el manual metodológico IETS? (, incierto)

8 Lista de chequeo para los reportes de evaluación económica de tecnologías en salud Estos criterios de verificación son la herramienta para verificar en qué medida una evaluación económica en salud responde a los criterios más relevantes sobre su calidad metodológica y de reporte. El referente para la elaboración de las evaluaciones de efectividad y seguridad es el Manual metodológico para la elaboración de evaluaciones económicas en salud, disponible en la página web del IETS Fecha: 01/Agosto/2016 Autor: Ordóñez JM, Palacios AU, Orozco JJ Título del reporte: Modelo económico de costo-efectividad y costo-utilidad del dimetilfumarato en comparación con fingolimod, teruflunomida y no recibir tratamiento en pacientes con EMRR en Colombia. Revisó: Diana Isabel Osorio. Sección N Criterio Título Resumen del informe Documentos a entregar Reporte de evaluación económica en la plantilla establecida, con todas las tablas y anexos diligenciados Artículos de los cuales se extrajo información para alimentar el modelo Modelo de decisiones en el software que permita verificar los resultados El título permite identificar el estudio como una evaluación económica del tipo costoefectividad? El título permite identificar las tecnologías comparadas en la evaluación económica? El título permite identificar que la evaluación económica fue desarrollada en el contexto colombiano? El resumen ejecutivo cumple con la extensión señalada en la plantilla de evaluaciones económicas? El resumen ejecutivo contiene todas las secciones señaladas en la plantilla de Entrega? (Sí/No) (cumple, no aplica) Sí cumple Sí Sí Sí Se debe especificar que es un análisis de costoefectividad en el título. Sí cumple 1 Sí cumple 1 Esta dos secciones exceden la extensión: fuentes de datos de efectividad y seguridad; resultados del caso base; Sí cumple 3-4

9 Introducción 6 Pregunta de investigación económica Perspectiva 14 evaluaciones económicas? La introducción muestra el contexto del estudio y el problema económico que busca resolverse? La pregunta de investigación económica fue diseñada con la estrategia PICOT? La selección de la población objetivo del estudio (así como sus características demográficas) y los posibles subgrupos dentro de ella, es explicada con claridad? La elección de las tecnologías intervención y comparador está claramente explicada? La longitud del horizonte temporal está claramente justificada? Se diligenció la pregunta de investigación de acuerdo a la forma funcional que muestra el manual de evaluaciones económicas? La pregunta de investigación económica va dirigida a resolver el problema económico planteado anteriormente? La pregunta de investigación económica fue sometida a un proceso de participación y deliberación con actores interesados? La perspectiva seleccionada corresponde a la que se recomienda en el manual de evaluaciones económicas? (cumple, no aplica) Se describe la enfermedad, más no el propósito del estudio y cuáles son las razones para realizar esta evaluación económica. No se hace mención al proceso de inclusión o no al POS. 7-8 Sí cumple 8-9 Sí cumple Sí cumple Se sugiere incluir las referencias bibliográficas o los estudios que se mencionan en esta sección. Se debe tener en cuenta que no se hace referencia al reporte de efectividad y seguridad. Los dos comparadores de esta evaluación económica no hacen parte de la pregunta de investigación de e y s. Sí cumple 9 No se empleó la forma funcional del manual sino el formato enviado por el Ministerio. Se debe describir bien cuál es el propósito de la investigación o problema económico que suscito la evaluación económica. En la introducción no es claro, especialmente por la selección de comparadores. Sí cumple

10 Tasa de descuento Desenlaces La tasa de descuento seleccionada corresponde a la que se recomienda en el manual de evaluaciones económicas? Si la tasa de descuento seleccionada no corresponde a la que se recomienda en el manual de evaluaciones económicas, o no se utilizó una tasa de descuento, esto fue debidamente justificado? La selección de los desenlaces fue justificada claramente, de manera que se entienda que contribuyen a resolver el problema económico? Se citan claramente las fuentes de donde se obtiene la información de los desenlaces? Si se escogieron datos de un estudio de efectividad individual, se justificó que esa información fuera suficiente y necesaria para responder el problema económico planteado? Si se escogieron datos de un estudio de efectividad individual, fueron descritas las características de diseño del estudio? Si se utilizaron datos estimados a partir de síntesis de evidencia, se explica claramente qué métodos fueron utilizados para la selección de los estudios incluidos? Si se utilizaron datos estimados a partir de síntesis de evidencia, se explica claramente qué métodos fueron utilizados para la síntesis de los datos de efectividad clínica? Si los datos de valoración de estados de salud fueron obtenidos de la literatura, se explican claramente las características de diseño del estudio citado, así como la población sobre la cual fue desarrollado? (cumple, no aplica) Sí cumple 10 Sí cumple 10 Sí cumple Se realiza una descripción de los estudios clínicos incluidos para medir la efectividad clínicas de las alternativas. No se menciona el reporte de efectividad y seguridad o un resumen de cómo fueron seleccionados estos estudios. Se realiza una descripción de los estudios clínicos incluidos para medir la efectividad clínicas de las alternativas. No se menciona el reporte de efectividad y seguridad o un resumen de cómo fueron seleccionados estos estudios. Se reporta únicamente una tabla resumen con las ponderaciones de utilidad, sin una descripción de los

11 Costos Si las valoraciones fueron directamente calculadas por el centro evaluador, se describen claramente tanto la población como los métodos utilizados? En caso de haber considerado una perspectiva diferente de la recomendada en el manual de evaluaciones económicas, se reportan separadamente y se discute la relevancia de, por ejemplo, pérdidas de productividad para el problema económico planteado? La identificación de los recursos se presenta, como mínimo, reportando la información que se recomienda presentar de manera tabulada en el manual de evaluación económica? La medición de los recursos se presenta, como mínimo, reportando la información que se recomienda presentar de manera tabulada en el manual de evaluación económica? La valoración del uso de recursos y costos se presenta, como mínimo, reportando la información que se recomienda presentar de manera tabulada en el manual de evaluación económica? La selección de la metodología para la medición de las cantidades y los costos unitarios de los recursos aparece claramente justificada? (cumple, no aplica) estudios tomados como fuente de información. Sí cumple Sí cumple Sí cumple Se debe tener en cuenta en la Tabla 6 no es el código ISS, sino CUPS. Adicionalmente, es importante aclarar por qué no se reporta el costo por estado de salud del modelo. Se menciona precios estimados para el año 2016, un ajuste del manual tarifario del 38.5% y SISMED El precio del medicamento nuevo (TECFIDERA) fue reportado por el productor, los valores mínimo y máximo se estimaron con base en los precios reportados por las dos alternativas de comparación. Se sugiere ser más claro en la descripción de los ajustes y metodología

12 Modelamiento Se indican las fuentes consultadas y se justifica la fuente empleada? Se explican claramente los ajustes de precios por inflación o por algún otro criterio? En los caso en donde la identificación y medición de los costos debe ser consultada con expertos, dicha consulta fue realizada y se reporta dentro del estudio? La elección del tipo de modelo y su respectivo diseño son justificados plenamente, de manera que queda clara su contribución a resolver el problema económico planteado? La población o cohorte hipotética incluida en el modelo corresponde a la población objetivo que se describió anteriormente en la pregunta de investigación? El modelo diseñado fue sometido a un proceso de participación y deliberación con actores interesados? Se describen con detalle todos los supuestos estructurales con los que fue diseñado el modelo? Se describen todos los métodos analíticos o ajustes que fueron hechos para el desarrollo del modelo? Se reportan todos los parámetros del modelo, como mínimo, con base en la presentación tabulada que se sugiere en el manual de evaluación económica? Se citan claramente las fuentes de donde se obtuvo información y, en caso de haberla extraído de literatura gris, la inclusión de esta información estuvo debidamente justificada? (cumple, no aplica) empleada en esta sección (3.4.2). Sí cumple Se debe tener en cuenta el comentario de la pregunta No Sí cumple Sí cumple Sí cumple Sí cumple Se deben reportar las probabilidades de transición asociadas a cada tecnología evaluada, solo se presenta una tabla y no es especifica para cuál es. Lo mismo ocurre para el promedio anual de recaídas y la prevalencia de las complicaciones médicas Sí cumple 12-15

13 Presentación de resultados Análisis de incertidumbre y heterogeneida d Con la información que se incluyó en el modelo, es posible afirmar que no se excluyó información relevante para contribuir con la solución del problema económico planteado en el estudio? (Validez interna) Los datos que alimentan el modelo, así como las ecuaciones que haya sido necesario diseñar, fueron correctamente diligenciadas y programadas en el software de programación o en la hoja de cálculo que haya sido utilizada para tal fin? (Validez interna) Con la información reportada en la evaluación económica, es posible garantizar la replicabilidad del modelo matemático? (Validez externa) Los autores entregaron el modelo en Excel, TreeAge u otro software que permita verificar los cálculos? Se reportan los resultados del caso base, como mínimo, con base en la presentación tabulada que se sugiere en el manual de evaluación económica? Se reportan los resultados con descuento, como mínimo, con base en la presentación tabulada que se sugiere en el manual de evaluación económica? Los resultados contribuyen a resolver el problema económico planteado en el estudio? La selección de las variables incluidas en los análisis de sensibilidad se justifica de manera clara y detallada? Los análisis de sensibilidad determinísticos se acompañan de una gráfica de tornado y sus resultados se interpretan claramente? Los parámetros de las distribuciones de probabilidad son informados, como mínimo, con base en la presentación tabulada que (cumple, no aplica) Sí cumple Sí cumple De acuerdo con las observaciones anteriores, no es posible afirmar que haya sido incluida toda la información relevante en el modelo. Entregaron archivo de Excel. El formato empleado en los resultados del caso base es diferente. No está la información por paciente, el costo y la efectividad incremental. No es claro si la información reportada en la Tabla 8 contiene los resultados del caso base con descuento o sin descuento Sí cumple No se justifica la selección de las dos variables: la efectividad máxima y mínima y los costos anuales máximo y mínimo. Se reporta una tabla con los resultados del análisis de sensibilidad, pero no hay una gráfica de tornado. No se reportan dentro del documento

14 Conclusiones y discusión se sugiere en el manual de evaluación económica? Los resultados de los análisis de sensibilidad probabilísticos se acompañan de curvas de aceptabilidad, de diagramas de dispersión de las simulaciones de la RCEI, y sus resultados son claramente interpretados? Se presentan las diferencias entre los resultados que se presentan dependiendo de cada subgrupo de pacientes? Los resultados de los análisis de sensibilidad o de heterogeneidad contribuyen a resolver el problema económico planteado en el estudio? Se presenta una descripción de los resultados más importantes de la evaluación económica, a la luz de su contribución para resolver y concluir el problema económico planteado en el estudio? Se describen de manera clara las limitaciones de la evaluación económica, así como la factibilidad de generalizar los resultados del estudio? Se contrastan los resultados de la evaluación económica, con estudios similares previamente publicados en la literatura científica? Se plantean consideraciones éticas y de equidad dentro de la discusión de resultados de la evaluación económica? (cumple, no aplica) Se incluyen las curvas de aceptabilidad y el plano de costoefectividad probabilístico sin ninguna interpretación De acuerdo con las observaciones anteriores, se debe tener en cuenta que esta sección se debe complementar con la información de las distribuciones de probabilidad y la interpretación de los resultados del análisis de sensibilidad. Se debe revisar la interpretación de los resultados a la luz de los hallazgos de la evaluación económica. Entendiendo que no hay una comparación con un umbra de DAP, en especial porque la recomendación que se emite para el tomador de decisión Sí cumple Sí cumple 29-32

15 Conclusión Luego de llevar a cabo la revisión de calidad del reporte de la evaluación de efectividad y seguridad del dimetilfumarato comparado con placebo y con terapias modificadoras de la enfermedad (DMT), para pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente, y de la revisión del reporte de su respectiva evaluación económica, se llegó a la decisión de que dada la calidad técnica de esta ETES, no es posible garantizar la reproducibilidad de los métodos ni reducir la incertidumbre de sus conclusiones. Por lo tanto, se recomienda que esta ETES sea desarrollada de novo.