Estado actual de la terapia Celular en

Transcripción

1 28 de marzo de 2012 Estado actual de la terapia Celular en España. Dr. Mariano García Arranz 1

2 2

3 Proceso de un Ensayo Clínico Toxicidad y Evaluación actividad biológica Seguridad del tratamiento Eficacia Farmacovigilancia 3

4 Por qué legislar las Terapias Avanzadas? Miedo social Presión ética Miedo a lo desconoicido 4

5 Presión de la industria farmaceútica 5

6 Compañías Fraudulentas 6

7 Cambios legislativos 7

8 8

9 9

10 Clinicals Trials in Cell Therapy (clinicaltrials.gov) Ensayos Ensayos

11 3931 ensayos Clinical Trials with stem cells

12 Spain 110 En Europa 873

13 Ensayos en España Nº Ensayos 20 0 Fase II Fase III Nº Ensayos Fase II Fase III Mesenchymal SC Myoblast Endothelial SC Adipose Derived SC Tumor and SC Open studies: 1438 (2010) y 3870 (2011)

14 Ensayos realizados en España con fondos públicos (ISCIII y MSPSI) 2011: 206 proyectos financiados Estudios sobre la infección por VIH y el sida en sus aspectos clínicos y básicos traslacionales, epidemiológicos, preventivos y sociales para su control, atención sanitaria e impacto en la Salud Pública y el Sistema Nacional de Salud 2010: 192 proyectos financiados Estudios para evaluar la calidad de utilización de medicamentos con alto impacto para el SNS y las estrategias de intervención dirigidas a conseguir la mejora de su empleo. 2009: 100 proyectos financiados Estudios comparativos de medicamentos de elevado impacto en la Salud Pública y en el SNS, dirigidos a la mejora de la efectividad, seguridad y eficiencia de la práctica clínica. 2008: 20 proyectos financiados? Medicamentos de terapias avanzadas incluyendo la terapia celular y la terapia génica, la ingeniería de tejidos, y los biomaterialesaplicados aplicados a estas terapias. Medicamentos huérfanos según lo dispuesto en el Reglamento (CE) 141/2000 y medicamentos de uso humano utilizados en enfermedades raras Nº Ensayos

15 Cell Therapy clinical trials Therapeutic areas (Non hematopoietic cells) Taking into account cells different from hematopoietic cells Source: Clinical trials.gov. Companies web pages 15

16 16

17 Terapias consolidadas Transplante autólogo de condrocitos Autoinjerto t de queratinocitos it en tratamiento de quemados Tratamiento de lesiones corneales con células troncales del limbo 17

18 Trasplante autólogo de condrocitos Desde finales de los 80 en humanos. Se basa en la implantación de condrocitos previamente cultivados, sobre losdefectos articulares. El cartílago es avascular, aneural y no tiene capacidad de regeneración propia. No es tan evidente su eficacia y su eficiencia en comparación con otras técnicas. Se realizan distintas modalidades: ChondroCelect y similares. MACI (membrana de colágeno) Esferas Co Don

19 Objetivos de la reparación del cartílago Restaurar la superficie articular del cartílago. Aliviar los síntomas y mejorar la función. Conseguir que las propiedades biomecánicas y bioquímicas se asemejen a las propias naturales del cartílago. Prevenir o enlentecer la progresión de la lesión condral hacia la artrosis Otros tratamientos quirúrgicos 1.- PERFORACIONES CON LAVADO Y DESBRIDAMIENTO: Estimulación del hueso subcondral para permitir que las células madre pluripotenciales del hueso esponjoso remodelen y formen un tapón de tejido que cubra dicha lesión. 2.- MICROFRACTURA: Es una técnica quirúrgica para tratar los defectos que ocupan todo el espesor del cartílago y que llega al hueso sobre el que descansa dicho cartílago. Se raspa el lecho del defecto hasta el hueso subcondral, cruentando la superficie del mismo y creando un nuevo tejido que sustituye al cartílago aunque con propiedades p biomecánicas diferentes. 3.- MOSAICOPLASTIA: Obtención de uno o más cilindros obtenidos de áreas o zonas articulares de escasa carga. Posterior injerto en las zonas correspondientes al defecto, permitiendo rellenar el defecto mediante una matriz cartilaginosa perfectamente formada y organizada junto a su placa subcondral, restaurando así la superficie articular. 4.- MATRIX INDUCED AUTOLOGOUS CHONDROCYTE IMPLANTATION (MACI): Implante autólogo de condrocitos sobre membrana de colágeno inoculada porcina o bovina. Esta membrana se pega con un adhesivo de fibrina sin necesidad de sutura, mediante cirugía mínimamente invasiva y se acorta el período de rehabilitación. Los condrocitos se extraen de una zona no sometida a carga como puede ser la región proximal del cóndilo femoral interno o externo. 5.- CHONDROCELECT: Es un medicamento basado en condrocitos autólogos expandidos ex vivo extraídos de biopsias procedentes de cartílago sano de la misma rodilla dañada del paciente. Cada vial contiene 10 7 Céls/ml.

20 Autoinjerto de queratinocitos en tratamiento de quemados Consiste en obtener queratinocitos i aislados ild a partir de una mínima biopsia. Los queratinocitos en determinadas condiciones crecen formando estructuras poliestratificadas similares a las de la epidermis normal. Los cultivos de queratinocitos presentan importantes inconvenientes: i Son necesarias de 3 4 semanas para obtener láminas de queratinocitos suficientemente grandes para su uso clínico. Dichas láminas son frágiles y obligan a una prolongada inmovilización de los pacientes. Escaso índice de prendimiento (40 60%) Caros

21 Alternativas al autoinjerto de queratinocitos La sustitución de la piel humana dañada es vital en el caso de los grandes quemados, y en la actualidad se logra temporalmente mediante: El uso de aloinjertos de piel de cadáver fresca crioconservada o glicerolizada. Uso de membranas sintéticas que imitan la estructuras de la piel como cobertura cutánea temporal. Desarrollo de una piel artificial mediante cultivo de queratinocitos sobre una base de fibrina y fibroblastos humanos y método de preparación de esta piel para trasplante.

22 Tratamiento de lesiones corneales con células l troncales de limbo El limbo esclerocorneal es una zona de transición entre la córnea y la esclerótica. Su papel es fundamental en la fisiología del globo ocular: nutrición ió de la córnea periférica, i cicatrización i ió corneal, regeneración del epitelio corneal, inmunovigilancia y respuestas de hipersensibilidad y función de barrera, para impedir que el tejido tjid conectivo escleral ly conjuntival alcance la córnea. El limbo esclerocorneal presenta unas zonas especializadas con una rica vascularización e inervación, denominadas empalizadas limbares devogt en las cuales se origina el epitelio corneal a partir de las células basales de estas estructuras.

23 Principales Terapias avanzadas en fase de ensayo clínico Potencial inmunomodulador de las células madre adultas derivadas de tejido adiposo. Tratamiento de EICH refractaria con infusión secuencial de células mesenquimales alogénicas expandidas in vitro.

24 Muchas gracias Dr. Mariano García