COMUNICADO DE PRENSA. Estudios durante varios años que evalúan la respuesta molecular profunda con Tasigna en pacientes con LMC Ph+.

Transcripción

1 COMUNICADO DE PRENSA Novartis da a conocer nuevos hallazgos en el desarrollo de tratamientos para pacientes con la presentación de 170 resúmenes sobre cánceres de mama, pulmón y sangre en los congresos de ASCO y EHA Últimas investigaciones en Fase III sobre Afinitor en cáncer de mama avanzado HER2+. La ventaja en la supervivencia general con Jakavi se evaluó en un estudio a tres años en pacientes con mielofibrosis, un cáncer de la sangre poco frecuente y potencialmente mortal. Estudios durante varios años que evalúan la respuesta molecular profunda con Tasigna en pacientes con LMC Ph+. Los datos del ensayo LDK378 en cáncer pulmonar de células no pequeñas ALK+ metastásico respaldan la reciente designación de Tratamiento Innovador por parte de la FDA. Basilea, 29 de mayo de 2013 Novartis mostrará nuevos hallazgos en el tratamiento de cánceres avanzados y otras enfermedades con la presentación de 170 resúmenes en dos convenciones médicas importantes. La investigación dentro de la amplia cartera y línea de productos de Novartis pone de relieve los avances en el desarrollo de tratamientos para pacientes con cáncer y enfermedades hematológicas. Se presentarán datos clínicos de múltiples compuestos en la 49ª Convención Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) incluyendo Afinitor (everolimus), Tasigna (nilotinib) y el compuesto LDK El 18º Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) presentará los datos para Jakavi (ruxolitinib), Tasigna y Exjade (deferasirox) 2. "Con una cartera de productos en investigación de 25 nuevas entidades moleculares, estamos a la vanguardia de una nueva era en el desarrollo de fármacos oncológicos, trabajando para conseguir avances para los pacientes de cáncer", ha dicho Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncology. "Estos datos demuestran nuestro progreso en el impulso de la investigación y el desarrollo gracias a un enfoque altamente selectivo, adaptando compuestos específicos a vías que están implicadas en muchos tipos de cáncer difíciles de tratar". Aspectos destacados de los datos incluyen:

2 Estudios que examinan Afinitor en cáncer de mama avanzado en ASCO El estudio BOLERO-3 evalúa la posible seguridad y eficacia de Afinitor junto con trastuzumab y vinorelbina en mujeres con cáncer de mama avanzado HER2+ que son resistentes a trastuzumab y que se han sometido a tratamiento previo con un taxano (resumen nº 505; 2 de junio, 9:15h) Puesta al día sobre Afinitor en cáncer de mama avanzado HER2+ que incluyen sub-análisis de BOLERO-2 (resumen nº 553, resumen nº 557, resumen nº 558, resumen nº 561; 1 de junio, 13:15h) y una sesión de última hora que examina las variaciones genéticas y su posible correlación con los beneficios (resumen nº LBA509, 3 de junio, 13:15h) Datos de supervivencia para Jakavi en mielofibrosis y análisis de fibrosis de la médula ósea En EHA: Datos de tres años que evalúan la ventaja en la supervivencia general, así como el impacto sobre el volumen del bazo y la seguridad en el programa de ensayos clínicos COMFORT-II en Fase III con Jakavi (resumen nº S1111, 16 de junio, 8:00h) En ASCO y EHA: Primera prueba del efecto de Jakavi sobre la fibrosis de la médula ósea en pacientes con mielofibrosis a los 24 y 48 meses en un ensayo en Fase I/II (resumen ASCO nº 7030, 4 de junio, 8:30h; resumen EHA nº S591, 15 de junio, 16:15h) Estudios durante varios años con Tasigna en pacientes con LMC Ph+ En ASCO y EHA: Resultados del seguimiento durante dos años del estudio ENESTcmr que evalúa la respuesta molecular profunda mantenida después de un cambio a Tasigna en pacientes con leucemia mieloide crónica positiva para el cromosoma Filadelfia (LMC Ph+) en fase crónica que aún presentaban pruebas de enfermedad residual después de dos o más años de tratamiento con Glivec (imatinib) 1 (resumen ASCO nº 7053; 2 de junio, 8:00h; resumen EHA nº P133, 14 de junio, 17:45h) En ASCO y EHA: Puesta al día del estudio ENESTnd durante cuatro años que evalúa las tasas de respuesta molecular de Tasigna en comparación con Glivec en pacientes con LMC Ph+ de diagnóstico reciente en fase crónica (resumen ASCO nº 7052, 2 de junio, 8:00h; resumen EHA nº P712, 15 de junio, 17:45h) En ASCO: Datos clave de ENESTnd que correlacionan una respuesta molecular temprana en pacientes con LMC Ph+ de diagnóstico reciente en fase crónica con resultados a largo plazo (resumen nº 7054; 2 de junio, 8:00h) En EHA: Estudio GIMEMA en Fase II que evalúa la sostenibilidad de la respuesta molecular profunda a los cinco años en los pacientes en primera línea tratados con Tasigna (resumen nº P141, 14 de junio, 17:45h) 1 Conocido como Gleevec (mesilato de imatinib) en comprimidos en EE.UU., Canadá e Israel

3 Datos de supervivencia procedentes del estudio PROMID con Sandostatin LAR para TNE en ASCO Análisis de seguimiento del ensayo PROMID que evalúa la supervivencia general en pacientes con tumores neuroendocrinos (TNE) metastásicos del intestino medio a los que se les administra Sandostatin LAR Depot (acetato de octreótido para suspensión inyectable) frente a placebo (resumen ASCO nº 4030, 3 de junio, 13:15h) Primer estudio en seres humanos con LDK378 en el tratamiento de CPCNP ALK+ metastásico en ASCO Puesta al día de los datos de un ensayo realizado por primera vez en seres humanos en Fase I de LDK378, un inhibidor selectivo de la diana del cáncer, la quinasa del linfoma anaplásico (ALK), en pacientes con cáncer pulmonar de células no pequeñas ALK+ metastásico (resumen nº 8010, 3 de junio, 10:15h). En marzo, la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. concedió la designación de Tratamiento Innovador para LDK378, un estatus previsto para acelerar el desarrollo y revisión de fármacos para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales Análisis durante varios años de la asociación de la sobrecarga férrica con el riesgo de morbilidad en pacientes no tratados para talasemia intermedia en EHA Análisis de la asociación entre la sobrecarga férrica y el riesgo de morbilidad en pacientes con talasemia intermedia, una forma de talasemia no dependiente de transfusiones (TNDT), a lo largo de un período de 11 años. Este estudio retrospectivo examinó a 52 pacientes sin antecedentes de transfusión o quelación de hierro, procedentes de centros de atención integral de Italia, Líbano, Omán, Irán y Egipto (resumen nº S1172, 16 de junio, 10:30h) Otros fármacos en investigación para melanoma, cáncer de mama y tumores sólidos en ASCO Resultados iniciales de un estudio en Fase I de LGX818 en pacientes con melanoma mutante BRAF V600 metastásico o avanzado (resumen nº 9028, 3 de junio, 8:00h) Resultados preliminares de un estudio abierto y con escalado de la dosis en Fase Ib/II de LGX818 + MEK162 2 en tumores sólidos avanzados que dependen de BRAF V600 (resumen nº 9029, 3 de junio, 8:00h) Resultados del primer estudio en seres humanos del inhibidor de PI3K, BYL719, en pacientes con cáncer de mama metastásico ER-positivo PIK3CA mutante (resumen nº 2531, 4 de junio, 8:00h) 2 MEK162 está autorizado por Array BioPharma Inc.

4 Acerca de Afinitor (everolimus) Everolimus ha sido autorizado como Afinitor en la Unión Europea para el tratamiento de cáncer de mama avanzado con receptores hormonales positivos y HER2 negativo (cáncer de mama avanzado HR+/HER2-), combinado con exemestano, en mujeres posmenopáusicas sin enfermedad visceral sintomática después de la recurrencia o progresión tras tratamiento con un inhibidor de la aromatasa no esteroideo. En Estados Unidos, Afinitor ha sido autorizado para el tratamiento de mujeres posmenopáusicas con cáncer de mama avanzado con receptores hormonales positivos y HER2 negativo (cáncer de mama avanzado HR+/HER2-) combinado con exemestano después del fracaso al tratamiento con letrozol o anastrozol. Afinitor (everolimus) en el ámbito de la oncología, ha sido autorizado (en comprimidos) en más de 95 países, incluyendo Estados Unidos y la Unión Europea, para el tratamiento de carcinoma de células renales avanzado, en los que la enfermedad ha progresado durante o después del tratamiento con una terapia dirigida al factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF). y en Estados Unidos y la Unión Europea para el tratamiento de tumores neuroendocrinos de origen pancreático no resecables o metastásicos bien o moderadamente diferenciados en pacientes adultos con enfermedad en progresión. Everolimus también está disponible a través de Novartis para su uso en poblaciones de pacientes no oncológicos, con las marcas Afinitor o Votubia, Certican y Zortress, dispone de una licencia exclusiva de Abbott y ha concedido una sublicencia a Boston Scientific para su uso en stents liberadores de fármacos. Las indicaciones varían en función de cada país y no todas están disponibles en cada país. El perfil de seguridad y eficacia de everolimus no ha sido todavía establecido en indicaciones no aprobadas. Debido a la propia naturaleza de los ensayos clínicos, no se puede garantizar que everolimus vaya a estar disponible comercialmente en otras indicaciones adicionales en ninguna otra parte del mundo. Importante información de seguridad de Afinitor Afinitor / Votubia puede provocar importantes efectos secundarios como problemas pulmonares o respiratorios, infecciones (incuyendo sepsis) y fallo renal, que pueden provocar la muerte. Las úlceras y llagas bucales son efectos secundarios frecuentes. Afinitor/Votubia puede afectar al recuento de células sanguíneas, la función renal y hepática, así como a los niveles de azúcar y colesterol y triglicéridos en sangre. Afinitor/Votubia podría provocar daños fetales en mujeres embarazadas. Se recomiendan medidas anticonceptivas muy efectivas en mujeres en edad fértil mientras reciben

5 Afinitor/Votubia y hasta ocho semanas después de finalizar el tratamiento. Las mujeres que reciban Afinitor/Votubia deberían evitar la lactancia materna. Las reacciones adversas más comunes causadas por el fármaco (incidencia 10 por ciento) son las úlceras bucales, erupciones cutáneas, sensación de fatiga o debilidad, diarrea, náuseas, pérdida de apetito, infecciones (incluyendo infección del tracto respiratorio alto, nivel bajo de glóbulos rojos, anomalías en el gusto, inflamación del tejido pulmonar, pérdida de peso, inflamación de las extremidades u otras partes del cuerpo, hemorragias nasales, picores, vómitos, nivel alto de colesterol en sangre, dolor de cabeza, nivel alto de azúcar en sangre, tos, hemorragias espontáneas y hematomas, y disnea. Las reacciones adversas al fármaco de grados 3-4 que se producen con mayor frecuencia (incidencia 2 por ciento) son las úlceras bucales, sensación de cansancio, infecciones, inflamación del tejido pulmonar, diarrea, hemorragias espontáneas o hematomas, disminución de glóbulos blancos (un tipo de células sanguíneas que ayudan a combatir la infección), y disnea. Se han documentado casos de reactivación de hepatitis B y coágulos sanguíneos en los pulmones y las piernas, así como desórdenes menstruales como la ausencia de menstruación. Se observaron anomalías en pruebas hematológicas y en laboratorios de química clínica. Consulte la información de prescripción completa disponible en Acerca de Jakavi (ruxolitinib) Jakavi (ruxolitinib) es un inhibidor oral de las cinasas JAK 1 y JAK 2 4 y fue aprobado por la Comisión Europea en agosto de 2012 para el tratamiento de la esplenomegalia o de los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica), mielofribrosis post-polocitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial. Jakavi está aprobado en más de 35 países, incluyendo los estados miembros de la Unión Europea, Canadá y algunos países de Asia, América Latina y del Sur. Están en marcha solicitudes a otros organismos reguladores a nivel mundial. Novartis tiene la licencia ruxolitinib de Incyte para el desarrollo y la posible comercialización fuera de los EE.UU Tanto la Comisión Europea como la Administración de Alimentos y Fármacos de los EE.UU. (FDA) han concedido ruxolitinib la consideración de medicamento huérfano para la mielofibrosis. Incyte Corporation comercializa Jakavi en los Estados Unidos bajo el nombre de Jakafi para el tratamiento de pacientes con mielofribrosis de riesgo intermedio o alto. La dosis inicial recomendada para el Jakavi es de 15 mg dos veces al día para pacientes con un recuento de plaquetas comprendido entre milímetros cúbicos (mm³) y mm³, y de 20 mg dos veces al día para pacientes con un recuento de plaquetas > mm³. Las dosis se pueden ajustar en función de la seguridad y la eficacia. Existe poca información para poder recomendar una dosis inicial a pacientes con recuentos de

6 plaquetas comprendidos entre /mm³ y < /mm³. La dosis inicial máxima recomendada en estos pacientes es de 5 mg dos veces al día y se les debe administrar las dosis con toda precaución. Jakavi es una marca registrada de Novartis AG en países fuera de Estados Unidos. Jakafi es una marca registrada de la Incyte Corporation. Importante Información de Seguridad de Jakavi Jakavi puede provocar efectos secundarios graves, que incluyen una reducción del recuento sanguíneo e infecciones. Se recomienda la monitorización del recuento sanguíneo. Podría ser necesaria la reducción o la interrupción de la dosis en pacientes con disfunción hepática o renal severa, o en pacientes que desarrollen reacciones adversas hematológicas como la trombocitopenia, la anemia y la neutropenia. Se recomiendan también reducciones de la dosis cuando se coadministre Jakavi con Fuertes inhibidores CYP3A4 o fluconazol. No se recomienda el uso de Jakavi durante el embarazo y las mujeres deberían evitar quedarse embarazadas durante la terapia con Jakavi. No se recomienda la lactancia materna en mujeres que reciban Jakavi. Las reacciones adversas más frecuentes al fármaco, que se pueden producir en cualquier grado (incidencia >10%) son las infecciones del tracto urinario, anemia, trombocitopenia, neutropenia, hipercolesterolemia, mareos, dolor de cabeza, aumento de alanina aminotransferasas, aparición de moretones, hemorragias y aumento de la presión arterial. Otras frecuentes reacciones adversas (incidencia entre 1 y 10%) son herpes zoster, aumento de peso, flatulencias y tuberculosis (1%). Se ha reportado leucoenfalopatía multifocal progresiva (LMP). Los médicos deberían estar alerta ante los síntomas que sugieran neurosiquiátricos de LMP. Consulte la información de prescripción completa disponible en Acerca de Tasigna (nilotinib) Tasigna (nilotinib) está autorizado en más de 90 países para el tratamiento de leucemia mielógena crónica (LMC) con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica y acelerada (LMC Ph+) en pacientes adultos resistentes o intolerantes, al menos, a una terapia anterior, incluyendo Glivec, y/o para el tratamiento de pacientes adultos con LMC Ph+ recién diagnosticada en fase crónica. Administrar 2 veces al día con un intervalo de 12 horas. Se recomienda no ingerir con comida. Se aconseja no ingerir comida 2 horas antes ni 1 hora después de la dosis. Evite el zumo de uva y los inhibidores de CYP3A4. Importante información de seguridad de Tasigna Administrar con precaución en pacientes con cardiopatía no controlada o significativa y en pacientes que padecen o pueden desarrollar QTc prolongado. Deben corregirse los niveles bajos de potasio o magnesio antes de administrar Tasigna. Monitorizar atentamente los efectos en el intervalo QTc. Se recomienda un ECG en valor basal antes

7 de iniciar la terapia y bajo prescripción médica. Se ha informado de casos raros (0,1 a 1%) de muerte súbita en estudios clínicos en pacientes con factores de riesgo significativos. Administrar con precaución en pacientes con insuficiencia hepática, con antecedentes de pancreatitis y con gastrectomía total. Los pacientes con problemas hereditarios raros de intolerancia a la galactosa, deficiencia grave de lactasa o malabsorción de glucosagalactosa no deben usar Tasigna. Tasigna puede provocar daños fetales en mujeres embarazadas. Las mujeres que tomen Tasigna no deben amamantar. Los acontecimientos adversos Grado 3 ó 4 más frecuentes son hematológicos (neutropenia y trombocitopenia), que generalmente son reversibles y suelen remediarse interrumpiendo la dosis de Tasigna temporalmente o reduciéndola. Se recomienda monitorizar el recuento sanguíneo regularmente. Ha habido casos de pancreatitis. Los acontecimientos adversos no hematológicos más frecuentes fueron erupciones, pruritos, nauseas, fatiga, dolor de cabeza, alopecia, mialgia, estreñimiento y diarrea. La mayoría de los acontecimientos adversos fueron de gravedad leve a moderada. Consulte la Información de Prescripción completa disponible en Acerca de Glivec (imatinib) Glivec (imatinib) está autorizado en más de 110 países para el tratamiento de todas las fases de LMC Ph+, para el tratamiento de pacientes adultos con tumores del estroma gastrointestinal KIT (CD117) positivo (TEGI) que no pueden eliminarse quirúrgicamente y/o se han propagado y para el tratamiento de pacientes adultos tras la retirada quirúrgica completa de TEGI KIT+. Se recomienda ingerir con alimentos y un gran vaso de agua. Importante información de seguridad de Glivec Glivec puede provocar daños fetales en mujeres embarazadas. Glivec se ha relacionado con edema grave (swelling) y retención de líquidos grave. Las citopenias (anemia, neutropenia y trombocitopenia) son habituales, generalmente reversibles y normalmente se tratan interrumpiendo la dosis de Glivec o reduciéndola. Monitorizar los recuentos de sangre regularmente. Hay testimonios de insuficiencia cardíaca congestiva grave y disfunción del ventrículo izquierdo, problemas hepáticos graves, incluyendo casos de insuficiencia hepática mortal y traumatismo hepático grave con necesidad de trasplante de hígado. Administrar con precaución en pacientes con disfunción cardíaca y hepática. Monitorizar atentamente. Pueden producirse hemorragias. Ha habido casos de hemorragia gastrointestinal (GI) grave en pacientes con TEGI KIT+. También se ha informado con Glivec de reacciones cutáneas, hipotiroidismo en pacientes con reemplazo de levotiroxina, perforación GI, en algunos casos mortal y síndrome de lisis tumoral, que puede llegar a ser mortal. Se recomienda corregir la deshidratación y los niveles elevados de ácido úrico antes del tratamiento. Su uso a largo plazo puede conllevar toxicidad hepática, renal y/o cardíaca,;

8 también puede producirse la supresión del sistema inmune a causa del uso prolongado. En pacientes con síndrome hipereosinofílico y problemas cardíacos, los casos de cardiopatías se han relacionado con el inicio de la terapia con Glivec. Se ha informado de retrasos en el crecimiento de niños que tomaban Glivec. Se desconocen los efectos a largo plazo del tratamiento prolongado con Glivec en el crecimiento infantil. Los efectos secundarios más comunes son retención de líquidos, calambres o dolores musculares y dolor óseo, dolor abdominal, pérdida de apetito, vómitos, diarrea, disminución de la hemoglobina, sangrados anormales, nauseas, fatiga y erupciones. Consulte la información de prescripción completa disponible en Información de seguridad importante sobre Sandostatin LAR (octreotida/inyección IM) Sandostatin LAR es una formulación depot inyectable de acción prolongada de acetato de octreotida que está indicado para el tratamiento de pacientes que no están suficientemente controlados con el tratamiento s.c. con Sandostatin; en pacientes para los que no se considera apropiada ni eficaz la cirugía o la radioterapia; o en el periodo intermedio hasta que la radioterapia sea plenamente eficaz. Tratamiento de pacientes con síntomas asociados con tumores endocrinos, gastroenteropancreáticos funcionales: tumores carcinoides con rasgos de síndrome carcinoide, VIPomas, glucagonomas, gastrinomas/síndrome de Zollinger-Ellison, insulinomas, GRFomas. Tratamiento de pacientes con tumores neuroendocrinos avanzados del intestino medio o localización desconocida del tumor primario. Sandostatin LAR fue aprobado primero en Francia en junio de 1995 y actualmente está aprobado en 95 países. Desde hace más de una década, Sandostatin LAR ha logrado alcanzar una larga trayectoria con una eficacia constante con un perfil de seguridad bien consolidado. No están aprobadas todas las indicaciones en todos los países. Información de seguridad importante sobre Sandostatin LAR Indicación Sandostatin LAR está indicado para: El tratamiento de pacientes con acromegalia: o que están suficientemente controlados en tratamiento subcutáneo con Sandostatin; o en los que la cirugía o la radioterapia es inadecuada o ineficaz; en el período de transición hasta que la radioterapia sea completamente eficaz. El tratamiento de los pacientes con síntomas asociados a tumores endocrinos gastroenteropancreáticos funcionales en los que los síntomas están

9 suficientemente controlados en tratamiento subcutáneo con Sandostatin: tumores carcinoides con características del síndrome carcinoide, VIPomas, glucagonomas, gastrinomas/síndrome de Zollinger-Ellison, insulinomas, GRFomas. El tratamiento de pacientes con tumores neuroendocrinos avanzados del intestino medio o con localización desconocida del tumor primario. Contraindicaciones Hipersensibilidad conocida al octreótido o a cualquiera de los excipientes. Advertencias y precauciones Se ha informado de casos poco frecuentes de bradicardia. Pueden ser necesarios ajustes en la dosis de fármacos como los beta-bloqueantes, bloqueantes de los canales de calcio, o agentes para controlar el equilibrio hidroelectrolítico. Se puede producir anomalías en la vesícula biliar. Los pacientes se deben someter a control periódico. Se puede producir hipoglucemia o hiperglucemia. Los niveles de glucosa en sangre se deben controlar cuando se inicia el tratamiento o cuando se altera la dosis. El tratamiento antidiabético se debe ajustar en consecuencia. Precaución en pacientes con insulinomas o diabetes mellitus. Estos pacientes deben ser sometidos a un control estricto. El octreótido puede alterar la absorción de las grasas de la dieta en algunos pacientes. Se recomienda el control de los niveles de vitamina B12 en pacientes con antecedentes de privación de vitamina B12. Se puede producir hipotiroidismo. Se debe controlar la función del tiroides en pacientes sometidos a un tratamiento prolongado con octreótido. Precaución en mujeres en riesgo de embarazo. Se debe prevenir a las pacientes para que utilicen métodos anticonceptivos adecuados. Uso en mujeres embarazadas sólo en circunstancias excepcionales. No dar el pecho durante el tratamiento. Interacciones con otros fármacos Puede ser necesario el control y un posible ajuste de la dosis cuando se utiliza con ciclosporina, cimetidina o bromocriptina. Se deben utilizar con precaución los medicamentos metabolizados principalmente por CYP3A4 y que tienen un bajo índice terapéutico.. Las reacciones adversas notificadas con más frecuencia en los ensayos clínicos fueron diarrea, dolor abdominal, náuseas, flatulencias, dolor de cabeza, colelitiasis, hiperglucemia y estreñimiento. Otras reacciones adversas notificadas habitualmente fueron mareos, dolor localizado, barro biliar, disfunción del tiroides (por ejemplo,

10 disminución de la hormona estimulante del tiroides [TSH], disminución de T4 total y disminución de T4 libre), deposiciones sueltas, intolerancia a la glucosa, vómitos, astenia, e hipoglucemia. En casos poco frecuentes, los efectos secundarios gastrointestinales pueden parecerse a obstrucción intestinal aguda, con distensión abdominal progresiva, dolor epigástrico severo, dolor y defensa abdominal. En casos muy poco frecuentes, se ha informado de pancreatitis aguda en las primeras horas o días de tratamiento y se resolvieron al retirar el medicamento. Se ha informado de pancreatitis inducida por colelitiasis en el tratamiento a largo plazo. Las reacciones adversas después de su salida al mercado incluyen: anafilaxia, alergia/reacciones de hipersensibilidad, urticaria, pancreatitis aguda, hepatitis aguda sin colestasis, hepatitis colestásica, colestasis, ictericia, ictericia colestática, arritmia, aumento de los niveles de fosfatasa alcalina, y aumento de los niveles de gamma glutamil transferasa. Consulte la Información de Prescripción completa para Sandostatin LAR Depot. Acerca de Exjade (deferasirox) Exjade es un tratamiento quelante oral indicado para el tratamiento de la sobrecarga férrica crónica debida a transfusiones sanguíneas frecuentes ( 7 ml/kg/mes de concentrado de hematíes) en pacientes con beta-talasemia de edad igual o superior a 6 años. Exjade está también indicado para el tratamiento de la sobrecarga férrica crónica debida a las transfusiones sanguíneas cuando el tratamiento con deferoxamina está contraindicado o no es adecuado en los siguientes grupos de pacientes: pacientes con beta-talasemia mayor con sobrecarga férrica debida a trasfusiones sanguíneas frecuentes ( 7 ml/kg/mes de concentrado de hematíes) con edades de entre dos y cinco años; pacientes con beta-talasemia mayor con sobrecarga férrica debida a trasfusiones sanguíneas poco frecuentes (<7 ml/kg/mes de concentrado de hematíes) de edad igual o superior a 2 años y pacientes con otros tipos de anemias de edad igual o superior a dos años. Exjade también está indicado para el tratamiento de la sobrecarga férrica crónica que requiera terapia de quelación cuando la terapia con deferoxamina esté contraindicada o se considere inadecuada en pacientes con síndromes talasémicos dependientes de transfusiones y con edades a partir de los 10 años. Exjade está aprobado en más de 100 países, entre los que se encuentran los Estados Unidos,, Japón y los de la UE. Las indicaciones autorizadas pueden variar dependiendo de cada país. Información importante sobre la seguridad de Exjade Exjade está contraindicado en pacientes con un aclaramiento de creatinina estimado inferior a 60 ml/min, pacientes con hipersensibilidad a su principio activo o a sus

11 excipientes o administrado de manera conjunta con otros tratamientos quelantes del hierro. Exjade no debería utilizarse en pacientes con insuficiencia hepática grave. Se han reportado informes post-comercialización de casos de insuficiencia renal aguda, insuficiencia hepática y citopenias. Se han constatado también fallos renales que requirieron de diálisis temporal o permanente y casos de tubulopatía renal y nefritis intersticial. También se tiene constancia de casos de úlceras y hemorragia gastrointestinal en el tracto digestivo superior, que en algunos casos fueron mortales. Se debe tener especial cuidado en pacientes de edad avanzada por presentar una mayor frecuencia de reacciones adversas. No se recomienda la administración de Exjade en pacientes con una esperanza de vida corta (por ejemplo, pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo), sobretodo cuando presentan comorbilidades que podrían aumentar el riesgo de presentar reacciones adversas.. Se ha informado de la aparición de erupciones cutáneas, reacciones de hipersensibilidad graves, pérdida auditiva y cataratas. Las reacciones adversas más frecuentes fueron náuseas, vómitos, diarrea, dolor abdominal, erupciones cutáneas, incrementos no progresivos de la creatinina sérica, aumento de las transaminasas, distensión abdominal, estreñimiento, dispepsia, proteinuria y cefalea. Consulte la Información de Prescripción completa disponible en Acerca de LDK378, LGX818, BYL719 y MEK162 Dado que se trata de compuestos experimentales, aún no se ha establecido el perfil de seguridad y eficacia de LDK378, LGX818, BYL719 y MEK162. El acceso a estos compuestos experimentales sólo está disponible a través de ensayos clínicos cuidadosamente controlados y monitorizados. Dichos ensayos han sido diseñados para entender mejor los posibles beneficios y riesgos del compuesto. Dada la incertidumbre de los ensayos clínicos, no hay garantías de que LDK378, LGX818, BYL719 y MEK162 lleguen a estar comercialmente disponibles en ningún lugar del mundo en algún momento. Responsabilidad legal El anterior comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que pueden ser identificadas por terminología como terapia innovadora, "hará", "potencial", "avance", "productos en desarrollo", "progreso", en investigación o trabajar para alcanzar o expresiones similares, o por comentarios implícitos o explícitos acerca de posibles nuevas indicaciones o etiquetado d productos existentes o posibles solicitudes de aprobación o aprobaciones en cualquier indicación para compuestos en investigación, o en relación con posibles ingresos futuros por dichos compuestos y productos. No se debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones. Estas declaraciones a futuro reflejan las opiniones actuales de la gerencia con respecto a eventos futuros e implican riesgos, incertidumbres y otros factores conocidos y no conocidos que pueden causar que los resultados reales sean materialmente diferentes de los resultados, rendimientos o logros

12 futuros implícitos o explícitos en dichas declaraciones. No podemos garantizar que sea presentado o autorizado para nuevas indicaciones o clasificaciones en cualquier mercado. Tampoco podemos garantizar que cualquiera de los compuestos o productos en investigación mencionados en este comunicado de prensa alcance algún nivel de ingresos particular en el futuro. En particular, las expectativas de la gerencia con respecto dichos productos podrían verse afectadas por, entre otras cosas, acciones reguladoras inesperadas o retrasos o regulaciones gubernamentales en general; resultados inesperados de ensayos clínicos, incluidos nuevos datos clínicos inesperados y análisis adicionales inesperados de datos clínicos ya existentes; la capacidad de la empresa para obtener o mantener patentes u otra protección de la propiedad intelectual patentada; la competencia en general; las presiones sobre los precios públicos del gobierno, la industria y presiones en general; problemas inesperados de fabricación; el impacto que los factores anteriores puedan tener sobre el valor atribuido a los activos y pasivos del Grupo Novartis tal y como se encuentran registrados en el balance consolidado del Grupo, y otros riesgos y factores mencionados en el Formulario 20-F de Novartis AG archivado en la Comisión de Valores y Bolsa de EE.UU. Si uno o más de estos riesgos o factores inciertos se materializasen, o si los supuestos utilizados resultasen incorrectos, los resultados reales podrían variar materialmente de aquellos anticipados, creídos, estimados o esperados. Novartis ofrece la información en este comunicado de prensa a día de hoy y no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo. Acerca de Novartis Novartis AG (NYSE: NVS) proporciona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Enfocada exclusivamente al área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicamentos innovadores; cuidado de la visión; medicamentos genéricos de alta calidad que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico; OTC; y Sanidad Animal. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo en estas áreas. En 2012 el Grupo logró una cifra de ventas de millones de dólares USD e invirtió, aproximadamente, millones de dólares (9.100 millones de dólares excluyendo deterioro por depreciación de activos y amortización) en actividades de I+D. Con sede central en Basilea,, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproximada de personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs y Novartis está presente en Twitter. Regístrese para en Referencias 1 American Society of Clinical Oncology. ASCO Annual 13 Meeting Program. Available at: Accessed May 2013.

13 2 European Hematology Association. EHA Annual Meeting Program. Available at: Accessed May Novartis Media Relations # # # Centralita de medios: Eric Althoff Novartis Global Media Relations (directo) (móvil) eric.althoff@novartis.com Maureen Byrne Novartis Oncology (directo) (móvil) maureen.byrne@novartis.com media.relations@novartis.com Para acceder al contenido multimedia de Novartis, puede visitar: Para consultas relacionadas con la página web o el registro solicitado, puede contactar con: journalisthelp@thenewsmarket.com. Novartis Investor Relations Centralita: Norteamérica: Samir Shah Stephen Rubino Pierre-Michel Bringer Jill Pozarek Thomas Hungerbuehler Edwin Valeriano Isabella Zinck investor.relations@novartis.com investor.relations@novartis.com