Comunicado de prensa. La FDA admite a trámite la solicitud del emicizumab de Roche para el tratamiento de la hemofilia A en presencia de inhibidores

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1 Comunicado de prensa Basilea, 24 de agosto de 2017 La FDA admite a trámite la solicitud del emicizumab de Roche para el tratamiento de la hemofilia A en presencia de inhibidores La solicitud se fundamenta en los resultados positivos de un estudio de fase III en adolescentes y adultos con hemofilia A e inhibidores y en los datos provisionales de un estudio de fase III en niños Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha comunicado hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos estadounidense (FDA) ha admitido a trámite la solicitud de autorización de producto biológico (BLA), que se evaluará con carácter prioritario, para el tratamiento profiláctico (preventivo) semanal por vía subcutánea de adultos, adolescentes y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII. Casi un tercio de las personas con hemofilia A desarrollan inhibidores del factor VIII de los tratamientos de reposición habituales, lo que limita sus opciones terapéuticas y aumenta el riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición, especialmente en las articulaciones, que dan lugar a lesiones crónicas. «Roche es conocida por el desarrollo de anticuerpos terapéuticos innovadores que puedan satisfacer algunas de las necesidades médicas no resueltas más importantes explica Sandra Horning, directora médica y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche. Los resultados de nuestro estudio de fase III en adultos y adolescentes, así como los primeros resultados del estudio de fase III en niños, han demostrado que el emicizumab puede ayudar de forma notable a las personas con hemofilia A que han desarrollado inhibidores, en las que la prevención y el tratamiento de las hemorragias presentan gran dificultad. Estamos colaborando con la FDA con la esperanza de hacer llegar cuanto antes esta nueva opción profiláctica a la comunidad de personas con hemofilia A e inhibidores.» F. Hoffmann-La Roche SA 4070 Basilea Suiza Group Communications Relaciones con la Prensa del Grupo Roche Tel /5

2 La solicitud de autorización de producto biológico del emicizumab se fundamenta en los resultados del estudio de fase III HAVEN 1 llevado a cabo en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad, así como en los resultados provisionales del estudio de fase III HAVEN 2 en el que están incluidos niños de menos de 12 años de edad. Los resultados del estudio HAVEN 1 se publicaron en la revista médica The New England Journal of Medicine (NEJM) y los resultados de ambos estudios se presentaron en el 26.º Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) que tuvo lugar en julio de La decisión de la FDA sobre la autorización se espera para el 23 febrero La FDA declara de evaluación prioritaria a los medicamentos que determina que pueden mejorar notablemente la seguridad o la eficacia del tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades graves. En septiembre de 2015, la FDA designó al emicizumab como avance terapéutico decisivo para adultos y adolescentes con hemofilia A que han desarrollado inhibidores. Dicha designación permite acelerar el desarrollo y la evaluación de medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves cuyos primeros resultados sean indicativos de una mejora sustancial con respecto a los tratamientos existentes. Los datos de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 se han remitido también a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su autorización y se evaluarán por el procedimiento acelerado. Hay otros estudios en curso para evaluar el uso de emicizumab en personas con hemofilia A con o sin inhibidores y para analizar el uso de esquemas posológicos menos frecuentes. Acerca del emicizumab (ACE910) El emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico en investigación diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea. El emicizumab se administra por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana. El emicizumab se está evaluando en estudios fundamentales de fase III en personas a partir de 12 años de edad, que han desarrollado o no inhibidores del factor VIII, y en niños de hasta 12 años de edad que han desarrollado inhibidores del factor VIII. En otros estudios, se están analizando esquemas posológicos menos frecuentes. 2/5

3 El programa de desarrollo clínico está evaluando la seguridad y la eficacia del emicizumab y su capacidad para contribuir a superar algunos de los desafíos clínicos actuales, como son la corta duración de los efectos de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de un acceso venoso frecuente. El emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. Acerca de la hemofilia A La hemofilia A es una enfermedad hereditaria grave en la que la coagulación sanguínea de quien la padece no funciona adecuadamente, lo que produce hemorragias espontáneas frecuentes y descontroladas. La hemofilia afecta a unas personas en todo el mundo 1,2, de las que aproximadamente el 50-60% presentan una forma grave de la enfermedad. 3 Las personas con hemofilia A carecen de una proteína de la coagulación denominada factor VIII o no la producen en cantidad suficiente. En una persona sana, al producirse una hemorragia, el factor VIII posibilita la asociación de los factores de coagulación IXa y X, siendo esta una etapa crítica de la formación de un coágulo sanguíneo que contribuirá a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de la enfermedad, las personas con hemofilia A pueden presentar hemorragias frecuentes, especialmente en sus músculos o articulaciones. 1 Estas hemorragias pueden conllevar un alto grado de preocupación por la salud, ya que a menudo causan dolor y pueden ocasionar hinchazón crónica, deformidad, reducción de la movilidad y lesiones articulares crónicas. 4 Además de afectar a la calidad de vida de la persona, 5 estas hemorragias pueden ser potencialmente mortales si se producen en órganos vitales como el cerebro. 6,7 Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII de los tratamientos de reposición. 8 Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el propio sistema inmunitario que se unen al factor VIII del tratamiento de reposición y bloquean su eficacia, 9 lo que dificulta o incluso imposibilita que se alcance una concentración de factor VIII suficiente para controlar la hemorragia. Típicamente, las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores recibirán tratamientos con coagulantes de puenteo por infusión, ya sea de forma ocasional, según las necesidades, o profiláctica, para controlar las hemorragias. Se sabe que este enfoque es menos eficaz y más difícil de prever que el tratamiento de reposición con factor VIII en personas con hemofilia A sin inhibidores. 10 3/5

4 Acerca de Roche en hematología Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos con el objetivo de redefinir los tratamientos en el campo de la hematología. Actualmente estamos invirtiendo más esfuerzos que nunca en proporcionar opciones terapéuticas innovadoras a los pacientes con enfermedades hemáticas. Además de los medicamentos ya autorizados MabThera /Rituxan (rituximab), Gazyva /Gazyvaro (obinutuzumab) y Venclexta /Venclyxto (venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la cartera de desarrollo hematológico de Roche incluye los siguientes productos: Tecentriq (atezolizumab), un conjugado de anticuerpo anti-cd79b y fármaco (polatuzumab-vedotina/rg7596), y un antagonista de MDM2 de bajo peso molecular (idasanutlina/rg7388). Los esfuerzos de Roche por desarrollar moléculas novedosas en el campo de la hematología van más allá de las neoplasias malignas con el desarrollo del emicizumab (ACE910), un tratamiento en investigación para la hemofilia A. Acerca de Roche Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos de diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y enfermedades del sistema nervioso central. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La empresa también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista Modelo de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria Farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la Vida. 4/5

5 El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D y sus ventas alcanzaron la cifra de millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley. Relaciones con la Prensa del Grupo Roche Teléfono: / media.relations@roche-global.com - Nicolas Dunant (director) - Patrick Barth - Ulrike Engels-Lange - Simone Oeschger - Anja von Treskow Referencias bibliográficas 1 WFH. Guidelines for the management of hemophilia Last accessed August 2017: pdf 2 Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370: Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 4 Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program ; Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319 s Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia 2009; 15: /5