PROYECTO DOCENTE ASIGNATURA: "Terapia Génica y Celular"

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1 PROYECTO DOCENTE ASIGNATURA: "Terapia Génica y Celular" Grupo: Grp de Clases Teóricas de Terapia Génica y Celular(982258) Titulacion: Grado en Biomedicina Básica y Experimental Curso: DATOS BÁSICOS DE LA ASIGNATURA/GRUPO Titulación: Año del plan de estudio: Centro: Asignatura: Código: Tipo: Curso: Período de impartición: Grado en Biomedicina Básica y Experimental 2011 Facultad de Medicina Terapia Génica y Celular Obligatoria 4º Primer Cuatrimestre Ciclo: Grupo: Créditos: Horas: Área: Departamento: Dirección postal: Dirección electrónica: Grp de Clases Teóricas de Terapia Génica y Celular (1) Fisiología (Área principal), Medicina Fisiología Médica y Biofísica (Departamento responsable), Medicina FACULTAD DE MEDICINA, AVDA. DOCTOR FEDRIANI, S/N SEVILLA COORDINADOR DE LA ASIGNATURA PARDAL REDONDO, RICARDO PROFESORADO TOLEDO ARAL, JUAN JOSE GOMEZ SCHOLL, FRANCISCO MANUEL PARDAL REDONDO, RICARDO Curso académico: 2017/2018 Última modificación: de 6

2 OBJETIVOS Y COMPETENCIAS Objetivos docentes específicos Con esta asignatura se pretende que el alumno tenga una visio n detallada sobre el uso de las tecnologi as ma s novedosas de terapia génica y terapia celular en el tratamiento de distintas enfermedades que afectan de forma importante a nuestra sociedad. Por un lado se ponen en conocimiento del alumno las bases fisiopatolo gicas de las enfermedades en cuestio n, y por otro se le informa detalladamente sobre las tecnologi as de terapia génica y celular existentes, y la problema tica que conlleva el uso de estas tecnologi as. Se pretende inculcar al alumno un espi ritu cri tico hacia las tecnologi as, conociendo bien sus limitaciones, y analizando de forma razonada el tipo de problemas que pueden abordarse con ellas. Competencias Competencias transversales/genéricas 0: no se entrena 1: se entrena débilmente 2: se entrena de forma moderada 3: se entrena de forma intensa 4: entrenamiento definitivo de la competencia -no se volverá a entrenar después - Capacidad de análisis y síntesis 1 - Capacidad de organizar y planificar 1 - Conocimientos generales básicos 2 - Solidez en los conocimientos básicos de la profesión 3 - Comunicación oral en la lengua nativa 2 - Comunicación escrita en la lengua nativa 1 - Conocimiento de una segunda lengua 2 - Habilidades elementales en informática 0 - Habilidades para recuperar y analizar información desde diferentes fuentes 2 - Resolución de problemas 1 - Toma de decisiones 1 - Capacidad de crítica y autocrítica 2 - Trabajo en equipo 3 - Habilidades en las relaciones interpersonales 2 - Habilidades para trabajar en grupo 2 - Habilidades para trabajar en un equipo interdisciplinario 2 - Habilidad para comunicar con expertos en otros campos 0 - Habilidad para trabajar en un contexto internacional 1 - Reconocimiento a la diversidad y la multiculturalidad 0 - Compromiso ético 2 - Capacidad para aplicar la teoría a la práctica 3 - Capacidad para un compromiso con la calidad ambiental 0 - Habilidades de investigación 4 - Capacidad de aprender 3 - Capacidad de adaptación a nuevas situaciones 2 - Capacidad de generar nuevas ideas 2 - Liderazgo 1 - Comprensión de culturas y costumbres de otros países 0 - Habilidad para trabajar de forma autónoma 0 - Planificar y dirigir 0 - Iniciativa y espíritu emprendedor 0 - Inquietud por la calidad 3 - Inquietud por el éxito 2 Competencias específicas # Adquirir conocimientos baśicos en los diferentes tipos de lesiones abordables mediante terapia génica o celular. # Entender las posibles fuentes celulares disponibles, haciendo hincapie en las ce lulas troncales embrionarias y adultas, especialmente en los procesos de proliferacio n, diferenciacio n y aislamiento. # Disenãr abordajes experimentales de terapia génica y celular tanto con estrategias neurorreparadoras como neuroprotectoras. # Adquirir conocimientos generales en las uĺtimas tecnologiás y experiencias de terapia génica y celular. CONTENIDOS DE LA ASIGNATURA Relación sucinta de los contenidos (bloques temáticos en su caso) Bloque 1. Introducción a la terapia celular y biología de las células madre. Tema 1.1. Introducción a la terapia celular. Concepto. Tipos. Fuentes celulares. Tipos de células madre y características. Biología celular y molecular de las células madre. Comparación de células madre: 'Stemness'. Tema 1.2. Auto-renovación de células madre. Genes y rutas implicadas. Métodos de estudio. Quiescencia y senescencia. Importancia en terapia celular. Curso académico: 2017/2018 Última modificación: de 6

3 Tema 1.3. Diferenciación de células madre. Genes y rutas implicadas. Métodos de estudio. Importancia en terapia celular. Transdiferenciación y fusión celular. Tema 1.4. Nicho celular de células madre. Concepto de nicho. Estudio de los nichos de células madre. Fisiopatología del nicho. Importancia del nicho en terapia celular. Tema 1.5. Células madre y cáncer. Concepto de célula madre cancerosa (CSC, 'cancer stem cell'). Célula de origen. Nicho y CSCs. Quiescencia y CSCs. Metástasis y CSCs. Importancia en terapia celular. Tema 1.6. Reprogramación celular. Concepto de células madre pluripotentes inducidas (ips). Métodos y protocolos. Reprogramación directa. Comparación de las ips con células pluripotentes embrionarias: memoria epigenética. Modelado de enfermedades in vitro. Perspectivas futuras de las ips en terapia celular. Tema 1.7. Células madre específicas del cuerpo carotídeo. Fisiología del órgano. Caracterización de las células madre. Fisiología de las células madre del cuerpo carotídeo. Terapia celular con células madre del cuerpo carotídeo. Bloque 2. Trasplante hematopoyético. Tema 2.1. Progenitores hematopoyéticos. Biología de las células progenitoras hematopoyéticas. Métodos de estudio. Marcadores. Proceso de diferenciación celular. Tema 2.2. Células madre mesenquimales (MSCs). Biología de las MSCs. Función en mantenimiento de la hematopoyesis. Efecto inmunoregulador. Principales aplicaciones clínicas. Tema 2.3. Trasplante de progenitores hematopoyéticos I. Bases biológicas y procedimiento de trasplante hematopoyético. Variedades de trasplante en función de la fuente de progenitores hematopoyéticos. Tema 2.4. Trasplante de progenitores hematopoyéticos II. Indicaciones, resultados y toxicidad relacionada con el trasplante hematopoyético. Tema 2.5. Trasplante de progenitores hematopoyéticos III: Células NK. Marcadores y características funcionales de las células NK. Aplicación clínica en el contexto del trasplante hematopoyético. Tema 2.6. Linfocitos T Citotóxicos: Tcars. Procedimientos de selección de linfocitos en clínica. Funcionamiento y mecanismos de producción de los Tcars. Tema 2.7. Linfocitos T reguladores: Treg. Fisiología y aplicación clínica de los Treg. Implicación en el desarrollo de la enfermedad injerto contra huésped. Tema 2.8. Modelos animales de enfermedad injerto contra huésped. Modelos en ratón de trasplante hematopoyético. Enfermedad injerto contra huésped. Inmunología del rechazo. Bloque 3. Terapia celular en el sistema nervioso. Tema 3.1. Introducción a la terapia celular en el sistema nervioso. Fisiopatología de las enfermedades neurodegenerativas. Terapia celular neuro-restauradora. Terapia celular neuroprotectora. Tema 3.2. Factores neurotróficos. Introducción histórica. Hipótesis neurotrófica. Familias: ligandos, receptores y mecanismo de acción. Implicaciones en terapia celular. Tema 3.3. Terapia celular en enfermedades del sistema nervioso. Enfermedad de Huntington y de Alzheimer. Esclerosis Lateral Amiotrófica. Esclerosis múltiple. Lesiones medulares y de nervios periféricos. Otras. Tema 3.4. Terapia celular en la enfermedad de Parkinson. Fisiopatología de la enfermedad de Parkinson. Evolución histórica de las Terapias celulares neuro-restauradoras y neuroprotectoras. Ensayos clínicos. Tema 3.5. Terapia celular con cuerpo carotídeo en la enfermedad de Parkinson. Modelos animales. Estudios preclínicos. Ensayos clínicos. Estado actual y perspectivas. Bloque 4. Terapia celular y diabetes. Tema 4.1. Introducción a la terapia celular en diabetes. Fisiopatología de la diabetes. Regeneración pancreática. Necesidad de terapias avanzadas. Tema 4.2. Trasplante de páncreas e islotes pancreáticos. Perspectiva histórica y situación actual. Tema 4.3. Obtención de células beta productoras de insulina. Identificación de células madre adultas en el páncreas. Reprogramación celular en páncreas adulto. Protocolos de diferenciación. diabetes. Tema 4.4. Fraudes en el tratamiento con células madre. Turismo de células madre. Ejemplo en el tratamiento de la Bloque 5. Terapia Génica. Tema 5.1. Introducción a la terapia génica. Enfermedades de Base Genética. Concepto de Terapia Génica. Silenciamiento y expresión de genes. Vectores de transferencia génica. Tema 5.2. Elementos generales del transgén. Regulación específica de tejido. Sistemas de expresión inducible. Curso académico: 2017/2018 Última modificación: de 6

4 Inhibición de la expresión génica por moléculas de RNA. Tema 5.3. Técnicas no virales de transferencia génica. Métodos químicos: liposomas. Métodos físicos: bombardeo de partículas, electroporación. Tema 5.4. Técnicas virales de transferencia génica. Adenovirus. Virus adenoasociados. Retrovirus. Lentivirus. Tema 5.5. Aplicaciones terapéuticas. Aplicaciones in vivo y ex vivo. ACTIVIDADES FORMATIVAS Relación de actividades formativas del cuatrimestre Clases teóricas Horas presenciales: Horas no presenciales: Metodología de enseñanza-aprendizaje: -Clases Teóricas. Serán de asistencia obligatoria. Tendrán una duración de 50 min. Se impartirán tres días a la semana. Se recomienda la preparación previa de la clase mediante la lectura de un capítulo de libro recomendado; aunque en la clase se expondrán los principios básicos del curso como punto de partida para el estudio posterior. Los alumnos podrán intervenir para solicitar aclaraciones. De igual modo, el profesor hará preguntas a los estudiantes para conocer el grado de seguimiento y fomentar la participación en clase. Su evaluación se realizará mediante una prueba escrita con preguntas objetivas de elección múltiple. Exposiciones y seminarios Horas presenciales: Horas no presenciales: Metodología de enseñanza-aprendizaje: -Sesiones de debate. Sera n de asistencia obligatoria y duran aproximadamente 1h cada una. En estas sesiones se discutira n las conclusiones de las revisiones propuestas por los profesores. Esta actividad se calificara y se tendra en cuenta, ponderadamente, en la nota final. Exámenes Horas presenciales: Horas no presenciales: Sistema de evaluación Examen final -Examen final: El examen final constara de 60 preguntas objetivas de eleccioń muĺtiple, 10 de cada uno de los 5 bloques temáticos del programa, y una de cada uno de los 10 seminarios/ sesiones de debate impartidos por los alumnos. La calificacioń se obtendra tras sumar las respuestas correctas, y restarle un tercio de respuesta correcta por cada respuesta incorrecta. -Evaluacioń final: Para la calificacioń final se tendrań en cuenta: i) Las calificaciones obtenidas en el examen final (95%). ii) El aprovechamiento y la participacioń en las sesiones de debate (5%). CRITERIOS DE EVALUACIOŃ Y CALIFICACIOŃ: -En general se evaluara y calificara atendiendo al grado de esfuerzo y dedicacioń del alumno a la asignatura, ademaś de por su adquisicioń de conocimientos. Curso académico: 2017/2018 Última modificación: de 6

5 CALENDARIO DE EXÁMENES La información que aparece a continuación es susceptible de cambios por lo que le recomendamos que la confirme con el Centro cuando se aproxime la fecha de los exámenes. CENTRO: Facultad de Medicina 1 ª Convocatoria 26/1/2018 Hora: CENTRO: Facultad de Medicina 2 ª Convocatoria 6/9/2018 Hora: CENTRO: Facultad de Medicina Diciembre 13/12/2017 Hora: TRIBUNALES ESPECÍFICOS DE EVALUACIÓN Y APELACIÓN Presidente: Vocal: Secretario: Primer suplente: Segundo suplente: Tercer suplente: JUAN JOSE TOLEDO ARAL GUILLERMO ALVAREZ DE TOLEDO NARANJO MIRIAM ECHEVARRIA IRUSTA LUCIA TABARES DOMINGUEZ RAFAEL JESUS MONTORO LASECA FRANCISCO MANUEL GOMEZ SCHOLL ANEXO 1: HORARIOS DEL GRUPO DEL PROYECTO DOCENTE Los horarios de las actividades no principales se facilitarán durante el curso. GRUPO: Grp de Clases Teóricas de Terapia Génica y Celular (982258) Calendario del grupo CLASES DEL PROFESOR: TOLEDO ARAL, JUAN JOSE Miércoles Del 20/09/2017 al 22/12/2017 Hora: De 10:00 a 11:00 Jueves Del 20/09/2017 al 22/12/2017 Hora: De 10:00 a 11:00 Curso académico: 2017/2018 Última modificación: de 6

6 Viernes Del 20/09/2017 al 22/12/2017 Hora: De 10:00 a 11:00 Miércoles Del 08/01/2018 al 16/01/2018 Hora: De 10:00 a 11:00 Jueves Del 08/01/2018 al 16/01/2018 Hora: De 10:00 a 11:00 Viernes Del 08/01/2018 al 16/01/2018 Hora: De 10:00 a 11:00 Curso académico: 2017/2018 Última modificación: de 6