Marcos Madruga Garrido Sección de Neuropediatría. HU Virgen del Rocío. sevilla
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- María Mercedes Lozano Gómez
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1 NOVEDADES EN EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Marcos Madruga Garrido Sección de Neuropediatría. HU Virgen del Rocío. sevilla
2 ÍNDICE INTRODUCCIÓN Y GENERALIDADES TRATAMIENTOS ACTUALES NOVEDADES TERAPÉUTICAS EN INVESTIGACIÓN NOVEDADES TERAPÉUTICAS APROBADAS
3 CURSO CLÍNICO Fase preclínica Fase ambulatoria tardía Fase no ambulatoria tardía años Fase ambulatoria temprana Fase no ambulatoria temprana
4 EVOLUCIÓN CLÍNICA Probabilidad de insuficiencia respiratoria severa (FVC <30%) seún la edad de pérdida de la deambulación. Humbertclaude V et al. Eur J Paediatr Neurol 2012;16:
5 GEN DE LA DISTROFINA Delecciones (60-70%) Duplicaciones (5-10%): Mutaciones puntuales (20-30%)
6 DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
7 DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE UTROFINA
8 DMD Control SANO
9 TERAPIAS ACTUALES Corticoides Deflazacort (0, 90 mg/kg/día) Prednisona (0,75 mg/kg/día) IECA (previo a signos EcoK) Manejo respiratorio Manejo digestivo y nutricional Manejo rehabilitador y fisioterapia Manejo traumatológico (escoliosis y deformidades articulares) Abordaje psicosocial Apoyo escolar
10 Cambios en la evolución natural de DMD Supervivencia 15 a: 78.6% con Corticoides 27.9% sin corticoides Schram et al. Journal of the American College of Cardiology, 2013
11 Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) natural history study
12 MÉTODOS DE EVALUACIÓN
13 Pruebas de valoración clínicas Las pruebas de función cronometradas: 10 m de marcha/carrera cronometrada Maniobra Gowers cronometrada Tiempo para subir/bajar 4 escalones Prueba de marcha de 6 minutos (6MWT) Evaluación ambulatoria North Star
14 6 -M in u te W a lk D is ta n c e (m ) 6MWD: OBSERVACIÓN DE HISTORIA NATURAL LONGITUDINAL TRAS 48 SEMANAS EN ESTUDIO MULTICÉNTRICO Maturational improvements Stabilization Decline P la c e b o (N = 5 7 ) A g e (y ) 14
15 6 -M in u te W a lk D is ta n c e, m C h a n g e in 6 M W D, m e a n (m ) 6MWD basal es un factor clave de la evolución en las siguientes 48 semanas B a s e lin e 6 M W D (N = 3 4 ) m m P la c e b o (N = 5 7 ) B a s e lin e T im e (w e e k s ) A g e (y ) 15
16 6 -M in u te W a lk D is ta n c e, m C h a n g e in 6 M W D, m e a n (m ) EL 6MWD BASAL ES UN FACTOR CLAVE EN LA DETERMINACIÓN DE EVOLUCIÓN DE LOS PACIENTES EN 48 SEMANAS B a s e lin e 6 M W D (N = 3 4 ) m <350 m B a s e lin e 6 M W D < (N = 2 3 ) P la c e b o (N =57) m A g e (y ) B a s e lin e T im e (w e e k s ) Los pacientes con 6MWD basal >350 m mantenían resultados estables - Dificultad para demostrar efecto de tto en un estudio de 48 s Los pacientes con 6MWD basal <350 m mostraron un gran deterioro - Población más apropiada para demostrar efecto sobre deambulación en un estudio de 48 s 16
17 NOVEDADES TERAPÉUTICAS EN INVESTIGACIÓN
18 1. REEMPLAZAMIENTO DEL GEN 2. EDICIÓN GEN/REPARACIÓN PROTEÍNA 3. TERAPIA CELULAR 4. SOBREEXPRESIÓN DE OTRAS PROTEÍNAS Y OTRAS TERAPIAS
19 1. REEMPLAZAMIENTO DEL GEN
20 1. REEMPLAZAMIENTO DEL GEN DMD TERAPIA GÉNICA MEDIADA POR VECTORES VIRALES Virus adenoasociados (AAV) recombinados. Insertamos minidistrofina a través de virus Inconvenientes: respuesta inmune, duración efecto y efecto local insuficiente, tamaño del gen de la distrofina a vehiculizar Dual y triple trans-splicing Muscle Nerve, 2013; 47: F1000Research 2016, 1-7
21 1. REEMPLAZAMIENTO DEL GEN DMD Curr Opin Neurol 2012, 25:
22 2. EDICIÓN GEN/REPARACIÓN PROTEÍNA
23 2. EDICIÓN DEL GEN. REPARACIÓN DE PROTEÍNA Traslational read-through: suprimir mutaciones nonsense PCT124 (ataluren). 13% Exon skipping ó SALTO DEL EXÓN. Oligonucleótidos antisentido (AON) Resultados prometedores con drisapersen y eteplirsen Específico de cada mutación: 14% exon 51 Pendiente Ensayo clínico exon skipping 45 /53 CRISPR/CAS9 Muscle Nerve, 2013; 47: Curr Opin Neurol 2012, 25: F1000Research 2016, 1-7
24 ATALUREN MUTACIÓN Nature Reviews Genetics AOP, published online 23 April 2013; doi: /nrg3460
25 SALTO DEL EXÓN Nature Reviews Genetics AOP, published online 23 April 2013; doi: /nrg3460
26 49 Hum Genet (2016) 135:
27 CRISPR/Ca s9
28 3. TERAPIA CELULAR
29 3. TERAPIA CELULAR Trasplante autólogo o alogénico Trasplante de células satélites y mioblastos (local) Principal célula madre del m. Esquelético Problemas: respuesta inmune, pobre liberación sistémica y viabilidad de células trasplantadas Muscle Nerve, 2013; 47:
30 Curr Opin Neurol 2012, 25:
31 4. SOBREEXPRESIÓN DE OTRAS PROTEÍNAS Y OTRAS TERAPIAS
32 4. SOBRE EXPRESIÓN DE OTRAS PROTEÍNAS Utrofina Utrofina comparte 80% de secuencia del gen con distrofina y suple parte de su función Aumentando traducción (SMT C1100) DM D CONTROL SANO
33 5. OTRAS Inhibidores de Miostatina Miostatina: inhibe crecimiento muscular VAMOROLONE Antifibróticos (Losartán) IDEBENONA C.M. McDonald et al. / Neuromuscular Disorders 26 (2016) 473 4
34 NOVEDADES TERAPÉUTICAS CON APROBACIÓN
35 NOVEDADES TERAPÉUTICAS CON APROBACIÓN ATALUREN ETEPLIRSEN
36 ATALUREN
37 Ribosome Amino acid Premature stop codon mrna Normal stop codon 37
38 Premature stop codon causes translation to stop prematurely (e.g. in nmdmd) Premature stop codon mrna Normal stop codon 38
39 Ataluren Premature stop codon mrna Normal stop codon 39
40 Ataluren enables complete translation, reading through premature stop codon Ataluren mrna Normal stop codon 40
41 mrna Translation of mrna continues 41
42 Full length protein (e.g. dystrophin) produced by complete mrna translation mrna Normal stop codon 42
43 ATALUREN. ENSAYOS CLÍNICOS McDonald MC et al. An Overview of Clinical Trial Results in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy. Presented at the 5th International Congress of Myology, march 2016,
44 Ataluren. Fase 2b Criterios inclusión Mutación Nonsense (nmdmd) 5 años 6MWD basal 75 m Dosis corticoides estable (si lo recibe) Aleatorización y estratificación Edad Uso de cortoides 6MWD basal
45 31.28m Bushby K et al. Muscle Nerve 50: , 2014
46 68.2m Bushby K et al. Muscle Nerve 50: , 2014
47 Subgrupo 6MWD > 150 m y < 80% previsto para edad y altura 49.9 m Bushby K et al. Muscle Nerve 50: , 2014
48
49 Ataluren Fase 3 Criterios de inclusión 7 and 16 años Uso de esteroides > 6 meses 6MWD 150 m y 80% de estimado para edad y altura
50 6MWD = + 15 m Mean (SD) change in 6MWD (m) from baseline to week 48 Ataluren (84.99) Placebo (98.76) McDonald CM et al. Use of 6-minute walk distance (6MWD) across Duchenne muscular dystrophy (DMD) studies. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
51 6MWD (subgrupo 300 to < 400 m basal) = + 47 m Mean (SD) change in 6MWD (m) from baseline to week 48 Ataluren (55.98) Placebo (106.27) McDonald CM et al. Use of 6-minute walk distance (6MWD) across Duchenne muscular dystrophy (DMD) studies. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
52 McDonald CM et al. Use of 6-minute walk distance (6MWD) across Duchenne muscular dystrophy (DMD) studies. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France Sensibilidad 6 MWD
53 Pruebas de función cronometrada Goemans N. ACT DMD: Effect of Ataluren on Timed Function Tests in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
54 Pruebas de función cronometrada Goemans N. ACT DMD: Effect of Ataluren on Timed Function Tests in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
55 Pruebas de función cronometrada Goemans N. ACT DMD: Effect of Ataluren on Timed Function Tests in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
56 Reacciones adversas frecuentes ( 10%) Las reacciones adversas frecuentes son debidad a enfermedades comunes de la edad o a síntomas propios de DMD AE, adverse event AE n (%) Placebo (n = 115) Ataluren (n = 115) Total (n = 230) Vómitos 21 (18.3) 26 (22.6) 47 (20.4) Nasofaringitis 22 (19.1) 24 (20.9) 46 (20.0) Caídas 20 (17.4) 22 (19.1) 42 (18.3) Cefalea 21 (18.3) 21 (18.3) 42 (18.3) Tos 13 (11.3) 19 (16.5) 32 (13.9) Diarrea 10 (8.7) 20 (17.4) 30 (13.0) Fiebre 12 (10.4) 16 (13.9) 28 (12.2) Dolor en miembros 14 (12.2) 10 (8.7) 24 (10.4) Progresión de la enfermedad 14 (12.2) 9 (7.8) 23 (10.0) 56
57 Ataluren. Estado actual Aprobación condicional por EMA. Pte aprobación definitiva a los resultados finales del EC fase 3 Uso compasivo en España. MAYORES DE 5 AÑOS DEAMBULANTES MUTACIÓN NONSENSE GEN DMD
58 ETEPLIRSEN Exon skipping 51 (14%) Fase I/II N=19 Aumento de distrofina pero inconsistente Fase II N= 12 (30 ó 50 mg/kg/d ó placebo iv, semanal) Mejoría en capacidad para caminar (50 mg/kg/d). Δ87,4 metros Estabilización en función motora Producción de distrofina de novo y restauración de DAC a las 24 (22,9%)y 48 semanas (51,7%) 180 semanas (17,4%). WB: 0.93% de valores normales vs 0,08% de no tratados Seguridad en ensayos clínicos y preclínicos Fase III. N=160 (30 mg/kg/día). En marcha hasta 2019 Autorización FDA condicional de nuevos ensayos Sept 2016 Aprobación por incremento de niveles de distrofina. Pte comprobar eficacia clínica. Nucleic acid therapeutics, 2017 (27) Drug Design, Development and Therapy 2017:11
59
60 Conclusiones DMD: enfermedad genética progresiva Tratamiento estándar (corticoides, IECAs ) Novedades terapéuticas en investigación, prometedoras Ataluren y eteplirsen son una realidad
61 Muchas gracias MM
62 Pruebas de función cronometradas (TFT) Tiempo en levantarse desde el suelo predice la pérdida de la capacidad de levantarse, subir escaleras y caminar de forma independiente en DMD
63 Tiempo en subir 4 escalones predice pérdida de deambulación Riesgo de pérdida de deambulación en m basado en test de marcha 10 m
64
65 DRISAPERSEN Exon skipping 51 FASE I: 17-35% restauración de distrofina con 1 inyección única im FASE II. Inyección sc semanal. N=12 Microalbuminutia y proteinuria Leve aumento de expresión de distrofina Mejoría 6MWT 35.2 FASE II: N=53. Inyección semanal Mejoría 6MWT en semana 25 y no en la 49 Leve mejora expresión de distrofina FASE III: N=186 No diferencias con placebo en 6MWT NO AUTORIZADO POR FDA
66
67 Campbell C. Meta-analyses of ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
68 Campbell C. Meta-analyses of ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. Poster presented at the 5th International Congress of Myology, March 2016, Lyon, France
69 Bushby K et al. Muscle Nerve 50: , 2014
70 Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) natural history study
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