GUÍA DOCENTE TERAPIA GÉNICA

1 GUÍA DOCENTE TERAPIA GÉNICA ESTA ASIGNATURA NO SE OFERTA EN EL PRESENTE CURSO ACADÉMICO 2016-2017 Universidad Católica de Valencia

2 Curso 2016/17 GUÍA DOCENTE DE LA MATERIA Y/O ASIGNATURA ECTS ASIGNATURA: Terapia Génica 6 Materia: Terapia Génica 6 Módulo: Itinerario Optatividad en Biomedicina 42 Tipo de Formación 1 : Optativa Profesorado: José Rafael Blesa Blesa CURSO: 2º-3º-4º Semestre: 1º Departamento: CC. Aplicadas y Tecnológicas E-mail: jose.blesa@ucv.es ORGANIZACIÓN DEL MÓDULO ITINERARIO OPTATIVIDAD EN BIOMEDICINA 42,0 ECTS Duración y ubicación temporal dentro del plan de estudios: el módulo ITINERARIO OPTATIVIDAD EN BIOMEDICINA se imparte en 2º-3º-4º curso del Grado de Biotecnología. Materias y Asignaturas Materia ECTS ASIGNATURA ECTS Curso/ semestre Farmacología y toicología 6 Farmacología y toicología 6 2-3-4/1 1 Formación básica (materia común), Obligatorias, Optativas, Prácticas eternas, Trabajo Fin de Grado.

3 Modelización de biomoléculas Ingeniería Farmacéutica y diseño de fármacos 6 Modelización de biomoléculas 6 2-3-4/1 6 Ingeniería Farmacéutica y diseño de fármacos 6 2-3-4/1 Terapia génica 6 Terapia génica 6 2-3-4/1 Patología molecular 6 Patología molecular 6 2-3-4/1 Biotecnología clínica 6 Biotecnología clínica 6 2-3-4/1 Inmunología 6 Inmunología 6 2-3-4/1 GUÍA DOCENTE MATERIA/ASIGNATURA: TERAPIA GÉNICA Requisitos previos: No tiene establecidos. OBJETIVOS GENERALES Los genes poseen un inmenso potencial para el tratamiento de la enfermedad humana. La terapia génica pretende llevar a cabo este reto, donde le compete resolver los desafíos propios de hacer llegar el gen-fármaco a su destino, epresarlo y controlar el efecto reparador que se le atribuye. La idea propuesta en los años 70 se vio propiciada por los avances en la caracterización funcional de los genes y la implicación de las mutaciones en los mismos, así como en el desarrollo de tecnologías eficaces para la introducción de ADN en células de mamífero. Sin embargo, la metodología ha sufrido grandes reveses en su implantación como terapia ya que la eficacia de los procedimientos se ha visto limitada hasta hace poco tiempo. Es en los últimos años cuando vuelve a resurgir el interés por esta disciplina debido a nuevas formas de transferencia de ADN y por algunos resultados esperanzadores en el tratamiento de algunas enfermedades humanas. La combinación de terapia génica y terapia celular constituye un tándem adecuado para enfocar con éito las perspectivas de futuro. De ahí que en esta asignatura se aborden los dos planteamientos por la complicidad real que presentan. El conocimiento del genoma humano, la innovación en tecnología del ADN recombinante y técnicas de transferencia de genes, los conocimientos en cultivos celulares de células troncales y su aplicación en medicina regenerativa son el bagaje propicio para aplicaciones en medicina clínica, salud pública e investigación en biomedicina. Con esta asignatura se pretende: - Introducir al alumno en los principios del uso de ácidos nucleicos como agentes

4 terapéuticos y en las metodologías terapéuticas celulares. - Analizar de forma crítica las estrategias terapéuticas basadas en transferencia de genes que se están actualmente desarrollando. - Capacitar al alumno para entender los procesos moleculares y celulares que se ven implicados en aplicaciones clínicas en fase de ensayo clínico de la terapia génica y celular. - Formar al alumno para ser capaz de participar con criterio propio en el debate sobre los problemas éticos y sociales derivados de los retos actuales en terapia génica y celular. - Capacitar para aplicar los conocimientos teóricos para el desarrollo de protocolos eperimentales en un laboratorio de biología molecular y celular. COMPETENCIAS Ponderación de la competencia 1 2 3 4 Básicas y Generales CG01 - Capacidad de análisis y síntesis CB1 - Que los estudiantes hayan demostrado poseer y comprender conocimientos en un área de estudio que parte de la base de la educación secundaria general, y se suele encontrar a un nivel que, si bien se apoya en libros de teto avanzados, incluye también algunos aspectos que implican conocimientos procedentes de la vanguardia de su campo de estudio CB2 - Que los estudiantes sepan aplicar sus conocimientos a su trabajo o vocación de una forma profesional y posean las competencias que suelen demostrarse por medio de la elaboración y defensa de argumentos y la resolución de problemas dentro de su área de estudio CB3 - Que los estudiantes tengan la capacidad de reunir e interpretar datos relevantes (normalmente dentro de su área de estudio) para emitir juicios que incluyan una refleión sobre temas relevantes de índole social, científica o ética CB4 - Que los estudiantes puedan transmitir información, ideas, problemas y soluciones a un público tanto especializado como no especializado CB5 - Que los estudiantes hayan desarrollado aquellas habilidades de aprendizaje necesarias para emprender estudios posteriores con un alto grado de autonomía Transversales

5 CT02 - Capacidad de organización y planificación CT03 - Comunicación oral y escrita en la propia lengua CT05 - Habilidades básicas del manejo del ordenador relacionadas con el ámbito de estudio CT06 - Habilidad de la gestión de la información (habilidad para buscar y analizar información procedente de fuentes diversas) CT07 - Resolución de problemas CT08 - Toma de decisiones CT09 - Capacidad de trabajar en equipo inter. y multidisciplinar CT10 - Habilidades de relaciones interpersonales CT11 - Apreciación de la diversidad y multiculturalidad CT12 - Capacidad crítica y autocrítica CT13 - Compromiso ético CT14 - Capacidad de aprender CT15 - Capacidad de adaptarse a nuevas situaciones CT16 - Capacidad de generar nuevas ideas (creatividad) CT19 - Capacidad de aplicar los conocimientos en la práctica CT20 - Habilidades de investigación CT21 - Sensibilidad hacia temas medioambientales Específicas CE32 - Ser capaz de aplicar distintos sistemas operativos y paquetes de software específicos para la práctica de la Biotecnología CE33 - Conocer y ajustarse en su actuación a las bases legales y éticas de los procesos y aplicaciones Biotecnológicas

6 CE34 - Conocer los elementos fundamentales de la comunicación y divulgación de las Biociencias moleculares y de la Biotecnología CE30 - Resolver y analizar problemas derivados de la práctica de la biotecnología CE31 - Describir y medir variables relevantes de procesos o eperimentos CE22 - Conocer y comprender los conceptos, hechos esenciales, principios y teorías relacionadas con la Biotecnología CE23 - Saber desenvolverse en un laboratorio utilizando el material e instrumentos adecuados y realizar las operaciones básicas específicas de cada disciplina, incluyendo seguridad, manipulación y eliminación de residuos y registro de actividades CE24 - Conocer las técnicas básicas e instrumentales de laboratorio en las diferentes disciplinas que integran la Biotecnología CE25 - Ser capaz de analizar e interpretar datos científicos en el ámbito de la Biotecnología CE26 - Comprender e identificar los mecanismos que influyen en la herencia genética CE27 - Conocer y aplicar los protocolos de actuación y los criterios de evaluación de procesos biotecnológicos CE28 - Integrar los fundamentos de las ciencias de la vida y de las ciencias de la ingeniería en el desarrollo de productos y aplicaciones biotecnológicas CE29 - Ser capaz de contrastar y validar las conclusiones obtenidas en la eperimentación Biotecnológica RESULTADOS DE APRENDIZAJE COMPETENCIAS R-1: Ha comprendido y asimilado los contenidos de la materia. R-2: Es capaz de resolver problemas o casos prácticos relacionados con dichos contenidos, utilizando diferentes recursos (bibliográficos, informáticos, etc). CG01, CB1, CB2, CB3, CB4, CB5, CT12, CT14, CE33, CE34, CE22, CE24, CE26, CE27 CT05, CT07, CT09, CT15, CT16, CT19, CE32, CE30, CE29, CE28

7 R-3: Es capaz de trabajar en un laboratorio, realizando correctamente las operaciones básicas y teniendo en cuenta las normas de seguridad correspondientes. Comprende la planificación, desarrollo y finalidad de la eperiencia, y es capaz de contrastar y validar los resultados obtenidos. CT09, CT20, CT21, CE23, CE24, CE25, CE31, CE27, CE29 R-4: Es capaz de elaborar un teto comprensible y organizado sobre diversos aspectos de la materia. CB4, CT03, CT06, R-5: Es capaz de eponer y argumentar adecuadamente su trabajo. CB4, CT03 R-6: Busca información bibliográfica de diferentes fuentes y sabe analizarla con espíritu crítico y constructivo. CG01, CT06 R-7: Colabora con el profesor y compañeros a lo largo del proceso de aprendizaje; trabaja en equipo; es respetuoso en el trato; es proactivo y cumple las normas de organización de la asignatura. CT02, CT09, CT11, CT08, CT10 ACTIVIDADES FORMATIVAS DE TRABAJO PRESENCIAL ACTIVIDAD Metodología de Enseñanza-Aprendizaje Relación con Resultados de Aprendizaje de la asignatura ECTS CLASE PRESENCIAL Eposición de contenidos por parte del profesor, análisis de competencias, eplicación y demostración de capacidades, habilidades y conocimientos en el aula. R-1, R-2, R-7 1,17 CLASES PRÁCTICAS Sesiones de trabajo grupal en grupos supervisadas por el profesor. Estudio de casos, análisis diagnósticos, problemas, estudio de campo, aula de informática, visitas, búsqueda de datos, bibliotecas, en red, Internet, etc. Construcción significativa del R-1, R-2, R-6, R-7 0,45

8 conocimiento a través de la interacción y actividad del alumno. LABORATORIO Actividades desarrolladas en espacios con equipamiento especializado. R-3 0,10 SEMINARIO Sesiones monográficas supervisadas con participación compartida R-1, R-7 0,07 EXPOSICIÓN TRABAJOS GRUPO Aplicación de conocimientos interdisciplinares R-1, R-4, R-5 0,44 TUTORÍA Atención personalizada y en pequeño grupo. Periodo de instrucción y/o orientación realizado por un tutor con el objetivo de revisar y discutir los materiales y temas presentados en las clases, seminarios, lecturas, realización de trabajos, etc. R-1 0,10 EVALUACIÓN Conjunto de pruebas orales y/o escritas empleadas en la evaluación inicial, formativa o aditiva del alumno. R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6, R-7 0,07 Total 2,4

9 ACTIVIDADES FORMATIVAS DE TRABAJO AUTÓNOMO DEL ALUMNO ACTIVIDAD Metodología de Enseñanza- Aprendizaje Relación con Resultados de Aprendizaje de la asignatura ECTS TRABAJO EN GRUPO Preparación en grupo de lecturas, ensayos, resolución de problemas, seminarios, trabajos, memorias, etc. para eponer o entregar en las clases teóricas, clases prácticas y/o tutorías de pequeño grupo. Trabajo realizado en la plataforma de la universidad (www.campusvirtual.ucv.es) R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6, R-7 0,7 TRABAJO AUTÓNOMO Estudio del alumno: Preparación individual de lecturas, ensayos, resolución de problemas, seminarios, trabajos, memorias, etc. para eponer o entregar en las clases teóricas, clases prácticas y/o tutorías de pequeño grupo. Trabajo realizado en la plataforma de la universidad (www.campusvirtual.ucv.es) R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6 2,9 Total 3,6 SISTEMA DE EVALUACIÓN DE LA ADQUISICIÓN DE LAS COMPETENCIAS Y SISTEMA DE CALIFICACIONES Instrumento de evaluación RESULTADOS DE APRENDIZAJE EVALUADOS Porcentaje otorgado Prueba escrita Permitirá evaluar las competencias transversales y las específicas trabajadas en cada materia. R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6 70 %

10 Dicha prueba constará de una serie de preguntas teóricas y prácticas (resolución de problemas) en las que el alumno deberá poner en práctica las competencias. Entrega de trabajos Se evaluarán a lo largo del curso las actividades formativas en las que los estudiantes pongan en juego competencias de carácter grupal. Los objetivos y contenidos de los trabajos serán propuestos por el profesor. También serán evaluadas mediante trabajos aquellas actividades en las que el alumno deba buscar y estructurar información relacionada con cada una de las materias. R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6, R-7 10 % Prueba práctica de laboratorio El alumno deberá demostrar que las competencias relacionadas con el trabajo en laboratorio han sido adquiridas y que es capaz de utilizarlas para resolver las diferentes situaciones y problemas que se plantean en un laboratorio. R-1, R-2, R-3, R-4, R-5, R-6 20 % NOTAS SOBRE EL SISTEMA DE EVALUACIÓN: La máima calificación de la asignatura será de 10,0 puntos. Para aprobar la asignatura se debe alcanzar una nota de al menos 5,0 puntos. El total de puntos de la asignatura se contabilizará por la suma de los puntos conseguidos en cada uno de los instrumentos de evaluación arriba mencionados, siempre y cuando se obtenga al menos un 50% en el eamen final y cuya calificación máima es de 6,0 puntos. El eamen final se realizará en la fecha fijada en el calendario oficial para esta asignatura. CRITERIOS PARA LA CONCESIÓN DE MATRÍCULA DE HONOR: Según la normativa general sólo se puede dar una matrícula de honor por cada 20 alumnos no por fracción de 20, con la ecepción del caso de grupos de menos de 20 alumnos en total, en los que se puede dar una matrícula. Además según acuerdo del claustro de profesores del 26 de enero de 2010: Sólo puede otorgarse matrícula de honor en primera o segunda convocatoria del primer año de matrícula del alumno en la asignatura. El profesor podrá conceder la matrícula de honor a alguno de los alumnos que han obtenido un sobresaliente en la asignatura. En el caso de que la nota final de dos alumnos sea similar, se utilizará como criterio discriminador y en primer lugar la nota obtenida en el eamen final, Si esta fuese similar se consideraría seguidamente y en este orden los resultados de las pruebas de evaluación continua.

11 DESARROLLO DE LA ASIGNATURA EN SEGUNDA Y SUCESIVAS MATRÍCULAS: Habrá un grupo específico para alumnos que no sean de primera matrícula si supera el límite de ocupación del aula y un profesor encargado de dicho grupo. El profesor encargado de este grupo realizará 6 sesiones de seguimiento y tutorización de 2 horas cada una. Las competencias para adquirir las habilidades y destrezas de la asignatura se realizará a través de todas las prácticas previstas para la asignatura. En cada sesión se desarrollará la asignatura de modo que se reforzará el trabajo de las competencias que cada alumno necesite para poder superar la asignatura. DESCRIPCIÓN DE CONTENIDOS BLOQUE I: FUNDAMENTOS MOLECULARES DE LA TERAPIA GÉNICA COMPETENCIAS CG01, CB1, CB4, CT14, CE22, CE25, CE26 Unidad Didáctica 1: Introducción. Unidad Didáctica 2: Definiciones básicas y principios. Unidad Didáctica 3: Historia de la terapia génica. Unidad Didáctica 4: Ensayos clínicos de terapia génica. Unidad Didáctica 5: Organización y funciones del genoma. BLOQUE II: ESTRATEGIAS Y PROCEDIMIENTOS CG01, CB3, CB5, CT05, CT06, CT14, CE32, CE30, CE22, CE25, CE26 Unidad Didáctica 6: Desoirribonucleótidos sintéticos. Unidad Didáctica 7: Principios de RNAi para terapia génica. Unidad Didáctica 8: Ayuste (splicing) alternativo para rescate génico. Unidad Didáctica 9: Corrección genética dirigida mediante nucleasas. Unidad Didáctica 10: Vectores lentivirales. Unidad Didáctica 11: Vectores adenovirales. Unidad Didáctica 12: Vectores virales adeno-asociados (AAV). Unidad Didáctica 13: Vectores basados en el virus del herpes simple (HSV-1): viroterapia oncolítica y vacunación. Unidad Didáctica 14: Vectores de ADN no virales. BLOQUE III: POTENCIAL TERAPÉUTICO CG01, CB3, CB5, CT05, CT06, CT07, CT14, CT15, CT16, CE22, CE25, CE27,

12 CE28, CE29 Unidad Didáctica 15: Células troncales pluripotentes y sus aplicaciones terapéuticas. Unidad Didáctica 16: Vacunas de ADN. Unidad Didáctica 17: Terapia celular y génica para enfermedad cardiovascular. Unidad Didáctica 18: Terapia génica para enfermedades de la visión. Unidad Didáctica 19: Terapia génica para las enfermedades neurológicas. BLOQUE IV: ASPECTOS ÉTICOS Y LEGALES CG01, CB2, CB3, CB4, CT06, CT11, CT12, CT13, CT14, CT15, CT16, CT20, CE33 Unidad Didáctica 20: Cuestiones éticas y sociales de la terapia génica. Unidad Didáctica 21: Aspectos reguladores de la terapia génica. BLOQUE V: PRÁCTICAS CB2, CB4, CB5, CT02, CT03, CT05, CT06, CT07, CT08, CT09, CT10, CT11, CT12, CT14, CT15, CT16, CT19, CT20, CT20, CE32, CE34, CE30, CE31, CE23, CE24, CE27, CE29 Visita centro de investigación Diseño de estrategias terapéuticas ORGANIZACIÓN TEMPORAL DEL APRENDIZAJE: (Alumnos de primera matrícula) 1 BLOQUE DE CONTENIDO/UNIDAD DIDÁCTICA BLOQUE I: FUNDAMENTOS MOLECULARES DE LA TERAPIA GÉNICA Nº DE SESIONES 5

13 2 BLOQUE II: ESTRATEGIAS Y PROCEDIMIENTOS 10 3 BLOQUE III: POTENCIAL TERAPÉUTICO 8 4 BLOQUE IV: ASPECTOS ÉTICOS Y LEGALES 2 5 BLOQUE V: PRÁCTICAS 5 TOTAL 30 BIBLIOGRAFÍA Bibliografía fundamental SCHERMAN D, Advanced tetbook on gene transfer, gene therapy and genetic pharmacology. Principles, delivery and pharmacological and biomedical applications of nucleotidebased therapies, Imperial College Press, 2014. TEMPLETON NS, Gene and Cell Therapy. Therapeutic Mechanisms and Strategies. CRC Press; 4 th Edition, 2015. Bibliografía complementaria GIACCA M, Gene Therapy, 1 st Edition, Springer, 2010. NOVO FJ. Genética Humana: conceptos, mecanismos y aplicaciones de la genética en el campo de la Biomedicina, Pearson Prentice Hall, 2007. Teto completo en www.unav.es/genetica/gh/texto.pdf. Animaciones en: http://www.unav.es/genetica/gh/. BRENNER MK, HUNG MC, Cancer Gene Therapy by Viral and Non-Viral Vectors (Translational Oncology), Blackwell Publ, 1 st Edition, 2014. LEWIS R., The Forever Fi: Gene Therapy and the Boy Who Saved It, Griffin, 1 st edition, 2013.