De la EBM a la RWDEM. Dr. Juan E. del Llano-Señarís. CISFARH 11 De la eficacia a la efectividad: un camino de ida y vuelta Madrid, 29 Octubre 2014

Transcripción

1 De la EBM a la RWDEM Dr. Juan E. del Llano-Señarís CISFARH 11 De la eficacia a la efectividad: un camino de ida y vuelta Madrid, 29 Octubre 2014

2 De la EBM Origen: siglos XVIII y XIX: Lind, Louis and Semmelweis. Fundamentos: Clinical Epidemiology: How to do clinical practice research (Sackett et al, 1985) Se populariza en 1997 con el libro Evidence based Medicine: how to practice and teach (Sackett et al). Se asistió a un nuevo paradigma de la práctica de la medicina?.

3 De la EBM Medicina basada en la evidencia: uso de la mejor evidencia (experiencia clínica + investigación sistemática) para tomar decisiones acerca del cuidado del paciente, contando con su opinión. Sin experiencia clínica la práctica clínica corre el riesgo de ser tiranizada por la evidencia externa. Sin la mejor evidencia externa, la práctica se hace obsoleta y en detrimento del paciente.

4 De la EBM La práctica del la EBM dura toda la vida, requiere autoaprendizaje permanente por la necesidad de tener la mejor información sobre diagnóstico, pronóstico y terapia de los pacientes que tratamos. Permite convertir la necesidad de información en contestación a las preguntas clínicas que nos hacemos. Se valora críticamente la validez y aplicabilidad práctica de esa evidencia. Se integran las valoraciones con la experiencia como clínico y se evalúan las actuaciones acontecidas. Dato: Búsqueda en Google de EBM, día 14/10/2014: resultados.

5 a la RWDEM Concepto RWDEM: hace referencia a datos que se toman en el curso de la atención habitual (sin las restricciones de los ensayos clínicos aleatorizados) Hoy por hoy y en España, hablamos de exabytes, lo que es igual a 30*10⁹ gigabytes de información. En su mayor parte, se trata de datos estructurados o semiestructurados) provenientes de registros, revisiones de historias clínicas y estudios observacionales. Aquí los análisis son "inductivos"

6 a la RWDEM Big data incluye muchas más cosas: metadatos, información de la nube, de apps, textos, etc. Son datos desestructurados y los análisis que se pueden realizar son "deductivos. Los datos guían el análisis sin tener una hipótesis previa. En ciencia estamos acostumbrados, al contrario que en RWDEM, a intentar verificar una hipótesis.

7 a la RWDEM Es un asunto que está adquiriendo una gran importancia tanto en los EEUU como en la UE: 9/10/2014 NIH invests almost $32 million to increase utility of biomedical research data 13/10/2014 The European Commission and Europe's data industry have committed to invest EUR 2.5 billion in a public-private partnership (PPP) that aims to strengthen the data sector and put Europe at the forefront of the global data race. Mastering big data could mean: up to 30% of the global data market for European suppliers; 100,000 new data-related jobs in Europe by 2020; 10% lower energy consumption, better health-care outcomes and more productive industrial machinery

8 Qué es la medicina basada en datos de práctica clínica? La necesidad de información sobre resultados en salud y consumo de recursos, ha sido y sigue siendo una constante para los agentes de la asistencia sanitaria. La heterogeneidad de los pacientes y sus circunstancias frente a las condiciones ideales de los ensayos clínicos, hace difícil que se reproduzcan los resultados de éstos en la práctica real. La información obtenida de la práctica clínica real es relevante y complementa la proporcionada por los ensayos clínicos aleatorizados.

9 Qué es la medicina basada en datos de práctica clínica? A finales del siglo pasado, la digitalización de las bases de datos de la literatura científica permitió una búsqueda bibliográfica más eficiente y donde las RSL y los MA nos llevaron al alumbramiento de la Colaboración Cochrane. La toma de decisiones basada en las mejores pruebas obtenidas de la lectura crítica de esta literatura. El acceso eficiente a la información científica, junto con los avances de los años previos fueron aspectos claves que facilitaron el movimiento de medicina basada en la evidencia.

10 Qué es la medicina basada en datos de práctica clínica? El concepto de Real World Data (RWD) se ha definido como los datos que se recogen fuera de las restricciones controladas de los ensayos clínicos aleatorizados convencionales. El fin de RWD es el de poder evaluar lo que realmente está sucediendo en la práctica clínica normal. La capacidad de uso de los Big Data va más allá que los RWD, dando oportunidades para la mejora en la prevención de enfermedades y como consecuencia de ello, la reducción de costes sanitarios.

11 Riesgos y beneficios El uso de Big Data promete muchísimo para mejorar los sistemas de salud, pero también cuenta con peligros. Existen riesgos científicos ligados a una mala interpretación que puede causar daños graves. El uso indebido de la información es otro de los riesgos que puede aparecer. La clave para el procesamiento de la información clínica está en la anonimización de los datos, teniendo en cuenta el propósito para el que se utilizan. Otra barrera es la falta de comunicación a la sociedad de forma transparente de las ventajas y riesgos que entraña la tecnología Big Data.

12 Riesgos y beneficios Los avances tecnológicos que facilitan el manejo de los datos provenientes de la práctica clínica con fluyen con la necesidad de conocer el impacto de la inversión sanitaria en resultados en salud. La creciente complejidad de los pacientes hace difícil la generalización de la información derivada de los ensayos clínicos aleatorizados y a que las características de los sujetos están muy alejadas de la población general de pacientes. Los estudios observacionales basados en datos reales obtenidos de la práctica clínica diaria (real world data, RWD) no pueden sustituir los datos de seguridad y eficacia generados por los ECAs, pero pueden ayudar a mantener comparaciones.

13 Resumen de las diferencias entre ECAs y estudios RWD Diseño ECA RWD Tipo de estudio Experimental/intervencionista Observacional/no-intervencionista Resultados Eficacia, seguridad y calidad Efectividad y seguridad Población Restringida Amplia y sin restricciones Monitorización Intensa No es necesaria Aleatorización y cegamiento Sí No Costes Altos Más baratos

14 Finalidad Los objetivos de los proyectos basados en RWD varían según el período pre-y postlicencia de la tecnología médica que se esté evaluando. Periodo de pre-aprobación: pueden ser utilizados para identificar la existencia de alguna necesidad clínica insatisfecha, describir las vías de atención y costes de los recursos. Periodo de post-comercialización: pueden ser utilizados para demostrar el valor y la seguridad de una tecnología en el mercado, de forma acorde a las prioridades del sistema sanitario, las necesidades del paciente y las agendas nacionales. En cuanto a la recogida de datos, es importante que los esfuerzos sigan unas prácticas de investigación bien establecidas para garantizar la calidad de las mismas.

15 Finalidad El principal obstáculo son las aprobaciones éticas para su desarrollo. Otra limitación es la posibilidad de sesgo debido a la falta de aleatorización. Factores de confusión debido al ajuste de los resultados por los factores de confusión. Las diferencias en los perfiles de los pacientes y en los medios donde son atendidos con aquellos de los ensayos clínicos, dificultan la estimación de la efectividad de las intervenciones. Se puede decir que los RWD en salud pueden facilitar al médico aquella información sobre la práctica clínica real que le permite reducir su incertidumbre.

16 Finalidad En Julio de 2014, Alan Weil escribe big data en salud: una nueva era para la investigación y el cuidado del paciente, en el que refiere la importancia de la privacidad. Weil aborda las consideraciones éticas que pudieran devenir en el uso de análisis predictivos para la asignación de recursos. Los big data son una oportunidad para la colaboración entre la academia y la industria farmacéutica para conseguir un aumento de la productividad y el uso eficiente de recursos. En definitiva, optimizando la metodología de recogida de la información para aumentar su fiabilidad y aplicabilidad, los RWD pueden ser una buena herramienta para demostrar el valor de las intervenciones terapéuticas.

17 La situación hoy Hay varios factores a tener en cuenta: En estos momentos hay un trabajo previo realizado que ha permitido sentar las bases para manejar con seguridad la incertidumbre y los sesgos asociados a la información proveniente de los RWD. Se han dado cambios tecnológicos que permiten el procesamiento de grandes cantidades de información, también en salud. La crisis económica que ha remarcado la limitación de recursos disponibles y la necesidad de hacer un uso eficiente de los mismos. El uso de estos estudios sobre efectividad basados en RWD en la toma de decisiones, debe considerarse sólo si han sido conducidos siguiendo las guías de buena práctica clínica, de investigación y de publicación, permitiendo su lectura crítica con un análisis de los factores de confusión que facilite la evaluación de su validez.

18 Muchas gracias! #CISFARHXI