Acciones basadas en un modelo colaborativo para el desarrollo de alternativas terapéuticas. Dr. Bernard Pécoul, Director Ejecutivo

Transcripción

1 Acciones basadas en un modelo colaborativo para el desarrollo de alternativas terapéuticas Dr. Bernard Pécoul, Director Ejecutivo INSTITUTO NACIONAL DE PARASITOLOGÍA, ARGENTINA 28 DE AGOSTO DE 2013

2 Resumen Panorama e historia El modelo de DNDi La estrategia para el Chagas La Coalición y la Campaña del Chagas

3 Panorama e historia

4 Enfermedades olvidadas: afectan principalmente a los países en desarrollo y permanecen fuera del mercado mundial Enfermedades globales Enfermedades más olvidadas Enfermedades olvidadas *Fuente: IMS Health, Mercado farmacéutico mundial 837 billones de dólares en 2009* bn de $ previstos para 2015

5 Hace una década, la I+D para enfermedades olvidadas era prácticamente inexistente Enfermedades tropicales: 18 nuevos medicamentos (incl. 8 para malaria) 98.7% nuevos medicamentos para otras enfermedades Tuberculosis: 3 nuevos medicamentos 1,3% 21 nuevos medicamentos para enfermedades olvidadas ce: Chirac P, Torreele E. Lancet May 12; Un desequilibrio fatal De 1975 a 1999: 16 de los 1393 nuevos productos para las enfermedades tropicales olvidadas + malaria + TB (1,1%) a pesar de que estas enfermedades representan el 12% de la carga total de morbilidad; aprox. 10% de la I+D dedicada a enfermedades que representan el 90% de la carga global de morbilidad. (brecha del 10/90 )

6 Limitaciones de los tratamientos Ineficaces (resistentes) Tóxicos Caros Administración Difíciles Melarsoprol Eflornitina Se necesitan medicamentos seguros, efectivos y fáciles de usar dolorosa de usar No registrados en países endémicos Patentes alcance restringen

7 Pero 10 años más tarde la realidad continúa siendo la misma para los pacientes olvidados Los más pobres entre los más pobres Viven en áreas remotas Gran carga socioeconómica para la familia y la comunidad Pacientes marginados y sin voz

8 El modelo de DNDi

9 De las ideas a la realización

10 DNDi: Orientada por la necesidad de los pacientes & modelo innovador de I+D Entregar de 11 a 13 nuevos tratamientos hasta 2018 Implementar un pipeline robusto Usar y fortaleces las capacidades existentes en países endémicos Concientizar y abogar para un mayor liderazgo público Sede en Ginebra Socios Fundadores Consejo Indiano de Investigación Médica (ICMR) Japón EUA India Instituto de Investigación Médica de Kenia (KEMRI) RDC Ministério de la Salud/Malasia Malasia Fundación Oswaldo Cruz/Brasil Medicos Sin Fronteras (MSF) Instituto Pasteur Francia Kenia Brasil OMS/TDR (observador permanente) 7 oficinas en el mundo

11 Respondemos a las necesidades de los pacientes que padecen enfermedades olvidadas Malaria Enfermedad del sueño (THA) Leishmaniasis VIH pediátrico Enfermedad de Chagas Helmintiasis

12 Asociaciones: nadie lo puede hacer solo Una red mundial para potenciar recursos Principios para el éxito: Compartir la misma visión Comprensión mútua Participación durante todo el proceso Org Int/ ONGs CROs MS/ Gob/ Hospitales

13 Una red de socios consolidada en América Latina

14 Refuerzo de la capacidad de investigación en países endémicos CHAGAS LV HAT Plataformas regionales por enfermedad: Definir las necesidades de los pacientes y el perfil ideal del producto objetivo (TPP) Reforzar las capacidades locales Realizar estudios clínicos (Fases II/III) Facilitar registro de medicamentos Acelerar la implementación de nuevos tratamientos (Fase IV y farmacovigilancia)

15 6 nuevos tratamientos desarrollados desde 2007 ASAQ 2007 Combinación de dosis fijas de artesusato+amodiaquina Malaria ASMQ 2008 Combinación de dosis fijas de artesusato+mefloquina Malaria NECT 2009 Combinación terapéutica de nifurtimox+eflornitina Enfermedad del sueño (Fase 2) Fáciles de usar Asequibles Adaptados al terreno No patentados SSG+PM 2010 Combinación terapéutica de estibogluconato de sodio y paromomicina LV 2011 NUEVOS TRATAMIENTOS PARA LA LV EN ASIA SD AmBisome /PM+M/ A +M/ VL LAFEPE 2011 Benznidazol 12.5 mg Dosificación pediátrica de benznidazol Mal de Chagas

16 La estrategia para el Chagas

17 Portafolio de DNDi: mezcla de fármacos existentes y NEQs 6 nuevos tratamientos ya disponibles y 12 nuevas entidades químicas en el pipeline Investigación Cribado Preclínico Fase I C O R P I T. B L A I D D O Backup de Nitroimidazol (LV) Fase IIa/PdeC Oxaborol SCYX-7158 Backup De Nitroimidazol Backup de Oxaborol THA Leishmaniasi s Opt. Líderes VL-2098 Fexinidazol (LV) Anfoleish (LC) Desarrollo Fase IIb/III Registro Fexinidazol Nuevos tratamientos para LV en Bangladesh Nuevos tratamientos para LV en África Nuevos tratamientos para coinfección VIH/LV en África Nuevos tratamientos para LV en América Latina Series Nitroimidazol Biomarcadore s VIH Filaria Pediátrico sis Chaga s Hit to Lead Investigación Translacional Implementación Acceso NECT Terapia de Combinación de Nifurtimox-Eflornitina SSG&PM Coadministración LV en Africa Nuevos tratamientos para LV en India Benznidazol Pediátrico Forma de dosificación Flubendazol Malaria Combinación en Dosis Fija Dos 4-en-1 base LPV/r Superativador RTV para coinfección VIH/TB Nuevas Entidades Químicas (NEQs) Fexinidazol (para THA y LV) = 1 NEQ ASAQ CDF ArtesunatoAmodiaquina Combinación en Dosis Fija ASMQ CDF Artesunato-Mefloquina Combinación en Dosis

18 Azol E1224 para Chagas Un tratamiento oral potencial para cubrir las necesidades de los pacientes adultos E1224, profármaco, antifúngico descubierto por Eisai Implementación de estudio clínico en Fase II en pacientes adultos con Chagas indeterminado crónico (Julio de 2011) Potencial: E1224 oral, fácil de usar una vez por semana Socios ppales: 2 sitios en Bolivia Eisai, Univ. Mayor de San Simón, CRESIB, Uni. Autónoma Juan Misael Saracho, CEADES, INGEBICONICET, NUDFAC E1224

19 Estudio de farmacocinética poblacional de benznidazol en niños con enfermedad de Chagas Centros del estudio: Buenos Aires, Santiago del Estero, Salta y Jujuy Objetivo primario: Descubrir los parámetros farmacocinéticos poblacionales de benznidazol en niños con forma indeterminada crónica o aguda temprana de la enfermedad de Chagas.

20 Biomarcadores para la enfermedad de Chagas - PCR Estudio PCR: optimización de los procedimientos de toma de muestras en la enfermedad de Chagas crónica (n=220) RT-PCR lab optimización y validación para estudios clínicos Colaboración con MSF Esp, Misión Bolivia (MSF-OCBA) y UMSS Estudio finalizado Abril 2013 UMSS, CEADES, CONICET PAHO/TDR Estudios en primates no-humanos: colaboración con la Univ. de Georgia y TBRI BENEFIT & TRAENA

21 Dosificación pediátrica de benznidazol Inexistencia de un medicamento pediátrico: Tabletas de 100 mg que debían ser partidas o diluídas para su administración Con un alto riesgo de dosificaciones inapropiadas Objetivo: una formulación pediátrica para el mal de Chagas asequible, adaptada a la edad y fácil de usar (tabletas de12.5 mg para niños de <20 kgs) DNDi-LAFEPE firman un acuerdo en 2008 para desarrollar la formulación pediátrica En diciembre de 2011 se registra en Brasil Garantizar 2 fuentes de benznidazol pediátrico Dosificación pediátrica de benznidazol

22 La Coalición de Chagas y la Campaña de Chagas

23 La Coalición Global de la Enfermedad de Chagas Necesidad urgente de una respuesta coordinada y un plan de acción para controlar la enfermedad de Chagas en las Américas ~ 99% de las personas infectadas aún no reciben tratamiento Campañas de DNDi: 2009: Llamado para la innovación y acceso para la enfermedad de Chagas Dic 2012: Coalición de Chagas para incentivar la innovación y el acceso a diagnósticos para el tratamiento de la enfermedad de Chagas

24 Mantener a los pacientes en el centro de nuestra misión! Dar voz a los pacientes olvidados. Ellos existen, ellos necesitan ser oidos.

25 Gracias a nuestros socios y donadores! by via the 4th Sector Health Project implemented by Abt Associates, Inc. /