INTRODUCCION A DISEÑOS DE ESTUDIOS DE INVESTIGACIÓN Fernando Rubinstein Maestría de Efectividad Clínica Universidad de Buenos Aires
Para que hacemos investigación? Para obtener datos de la realidad ( verdad en el universo) inferidos a partir de las observaciones en un estudio
Como elegir un proyecto de investigación Tema interesante (al menos para Ud), relevante y necesario Test: Ud. lo leería? (o citaría los resultados ante profesionales respetables?) Agrega información importante? Los resultados van a ser útiles aunque sea un estudio negativo?
Pregunta del estudio Características Interesante: Para el investigador Novedosa: Provee nuevos datos?, confirma o refuta otros? Etica Relevante: Para el conocimiento científico, conductas clínicas, políticas de salud, planificación, etc. Factible: Número adecuado de sujetos, recursos humanos y técnicos adecuados, tiempo y dinero disponibles, etc.
Pregunta del estudio Debe resumir en forma concisa el / los objetivos principales del estudio El protocolo debe incluir una exhaustiva revisión bibliográfica que ponga en perspectiva la importancia del tema a tratar, los estudios previos y la justificación de la necesidad de realizar el estudio propuesto. El desafío no es tanto formular preguntas interesantes sino encontrar las que son relevantes y puedan ser respondidas a partir de un estudio válido y factible.
SELECCIÓN DE UN DISEÑO DE ESTUDIO El diseño de la investigación constituye el plan general del investigador para obtener respuestas a sus interrogantes o comprobar las hipótesis planteadas. La selección del tipo de diseño depende fundamentalmente del objetivo general del investigador, de los recursos disponibles y de la factibilidad del estudio.
Si se pretende describir la ocurrencia de un evento: Epidemiología Descriptiva. Si se pretende investigar las causas o factores asociados a un evento determinado: Epidemiología Analítica.
ESTUDIOS DE INVESTIGACION Universo real Universo Teorico Población con HTA Todos los hipertensos del hospital Inferencia Población del estudio Selección de la muestra
Diseños de estudios Descriptivos Descripcion de frecuencias sin buscar asociaciones causales Analíticos o Explicativos Buscan factores causales o de asociación Reporte de casos individuales Serie de casos / Diagnósticos más frecuentes Estudios de prevalencia Estudios Ecológicos Experimentales Evaluan la eficacia/efectividad de intervenciones asignadas por el investigador (Entorno controlado) Observacionales Investigan causas, etiologías o predictores El factor de exposición no esta controlado por el investigador
EXPERIMENTALES Estudios de intervención OBSERVACIONALES ECCAs (Estudios aleatorizados) Proveen la mejor evidencia de causalidad QUASIEXPERIMENTALES La intervención no es asignada por el investigador Estudios prospectivos de Cohortes (de seguimiento o Follow - up)). Pueden establecer causalidad probable ya que la exposicion precede al evento Histórico Prospectivo o Cohorte retrospectiva Establece asociación y puede especular sobre asociaciones causales Estudios Caso-Control Retrospectivo Establece asociaciones y puede generar hipótesis sobre causalidad Estudios de Corte transversal Establecen asociaciones pero no causalidad Importantes generadores de hipótesis
DESCRIPTIVOS NOMBRE ALTERNATIVO UNIDAD DE ANÁLISIS Ecológicos Correlación Población Transversales Prevalencia Individuo Sano o Paciente/s Series de Casos Seguimiento de Pacientes Reporte de Caso/s A Propósito de un Caso Pacientes Pacientes
Estudios Ecológicos (o de correlación) Estudian la relación entre las características de grupos poblacionales y la ocurrencia de enfermedades o eventos de interés en un lugar definido (Ej. Pesticidas y Parkinson en EEUU, consumo de carne y CA de Colon por paises) Económicos y relativamente Debido a que estudian poblaciones enteras, V E N T A J A S fáciles de realizar. Muy buena fuente de ideas (hipótesis) para otras investigaciones. Permite la utilización de bases de datos y registros rutinarios las observaciones realizadas no pueden extrapolarse al caso del paciente individual ( falacia ecológica ) No pueden ser utilizados para poner a prueba estas hipótesis, debido a que no utilizan grupo control. Son particularmente susceptibles a presentar sesgos y confundidores sin posibilidad de ajuste D E S V E N T A J A S
Estudios prospectivo de Cohortes o seguimiento Estudia la ocurrencia del evento (incidencia) en funcion de la exposicion al riesgo y el tiempo. Recoleccion prospectiva de la Poblacion libre del evento de interes informacion Factor de Riesgo + Evento + Evento - Riesgo A Factor de riesgo - Evento + Evento - Riesgo B PRESENTE FUTURO TIEMPO RIESGO RELATIVO: RIESGO ABSOLUTO EN LOS EXPUESTOS RIESGO ABSOLUTO EN LOS NO EXPUESTOS
ESTUDIOS DE COHORTES O FOLLOW UP VENTAJAS DESVENTAJAS Establece secuencia temporal Insume costo y tiempo Mide incidencia Perdida de seguimiento en los grupos Estima riesgos absolutos Sesgo de vigilancia (busqueda mas exhaustiva en los expuestos. Mejor control en la seleccion Distribucion no balanceada de de la poblacion en estudio variables confundidoras. Identificacion confiable de los No es practico para evaluar eventos eventos en estudio poco prevalentes Puede evaluar exposiciones poco frecuentes
Estudio Retrospectivo de Cohortes Estudia la ocurrencia del evento (incidencia) en funcion de la exposicion al riesgo y el tiempo. Recoleccion retrospectiva de la Poblacion supuestamente libre del evento de interes informacion Factor de Riesgo + Evento + Evento - Riesgo A Factor de riesgo - Evento + Evento - Riesgo B PASADO PASADO PASADO - PRESENTE TIEMPO RIESGO RELATIVO: RIESGO ABSOLUTO EN LOS EXPUESTOS RIESGO ABSOLUTO EN LOS NO EXPUESTOS
ESTUDIOS RETROSPECTIVOS DE COHORTES VENTAJAS DESVENTAJAS Eficiente (costo y rapidez) susceptibles a sesgos de informacion y selección Establece posibles causas Adecuación de la información a analizar a traves de la asociación entre (p.ej. revision de H.C o base de datos secundarios). el FR y el evento de interes. Permite establecer temporalidad Recuerdo selectivo y diferente a determinada entre FR y Evento exposición entre casos y controles (recall bias). Puede medir riesgos (incidencia) Problemas de definición adecuada de eventos y exposicion Distribución desequilibrada de muchas variables que actuen como confundidores
Estudios caso - control Estudian en forma retrospectiva la distribucion del factor de riesgo entre casos y controles CASOS (tienenel evento) Factor de riesgo + Factor de riesgo - Prevalencia del FR entre los casos CONTROLES (sin el evento) Factor de riesgo + Factor de riesgo - Prevalencia del FR entre los controles PRESENTE PASADO TIEMPO ODDSS RATIOS= Casos con FR+/ Casos con FR- Controles con FR+/ Controles con FR-
ESTUDIOS CASO - CONTROL VENTAJAS DESVENTAJAS Eficiente (costo y rapidez) susceptibles a muchos sesgos Establece posibles causas Adecuación de la información a analizar a traves de la asociación entre (p.ej. revision de H.C). el FR y el evento de interes. Recuerdo selectivo y diferente a determinada exposición entre casos y controles (recall bias). Muy util para el estudio de eventos Problemas de definición de casos y selección de baja prevalencia / incidencia de una población control adecuada Distribución desequilibrada de muchas variables que actuen como confundidores
Estudios de corte transversal (cross sectional) Estudian la asociacion de eventos y factores de riesgo en un momento determinado o en un periodo muy corto (Estudios de prevalencia) EVENTO + Factor de riesgo + POBLACION Factor de riesgo - EVENTO - Factor de riesgo + Factor de riesgo - PRESENTE (Recoleccion simultanea de la informacion) TIEMPO ODDS RATIO= EVENTO + con FR+/ EVENTO + con FR- EVENTO - con FR+/ EVENTO- con FR-
ESTUDIOS DE CORTE TRANSVERSAL VENTAJAS DESVENTAJAS Determinan la prevalencia de La informacion sobre factores de riesgo y un problema en un momento dado eventos es simultanea lo que impide interpretar la relacion causa - efecto. Exploran la asociación de diferentes Poblacion en estudio = conclusiones generalizables? variables con un evento de interes. ( De donde se extrajo la muestra del estudio?) Generan hipótesis de asociación causal Susceptibles de todo tipo de sesgos (seleccion, informacion y confundidores) dificiles de controlar. Rápidos y Económicos
Estudios Experimentales La distribución de la intervención en estudio esta en manos del investigador y, en general, es asignada en forma aleatoria. RANDOMIZACION EVENTO + INTERVENCION RIESGO INTERVENCION POBLACION EVENTO - NO NO INTERVENCION (CONTROL) EVENTO + EVENTO - RIESGO CONTROL PRESENTE FUTURO TIEMPO RIESGO RELATIVO= RIESGO INTERVENCION / RIESGO CONTROL
ESTUDIOS EXPERIMENTALES VENTAJAS DESVENTAJAS Establece la mejor evidencia de relacion causa - efecto. En general muy caros y relativamente complejos. Evita sesgos por confundidores. Limitados por barreras eticas. Asignacion aleatoria. de la intervencion Incluye poblacion autoseleccionada
POTENCIALES PROBLEMAS DE LOS ESTUDIOS EXPERIMENTALES Poblacion en estudio: quien entra? Criterios de inclusion y exclusion claros y aceptables? (pueden afectar la validez externa del estudio). Intervención Definida claramente? Reproducible? Practica? Todos los participantes tienen la misma chance de recibirla? Adherencia al tratamiento asignado Puede aumentar o disminuir la efectividad en forma espúrea. Desgranamiento y contaminacion Manejo adecuado en el análisis Intencion de tratar vs Tto recibido investigacion de los sujetos que abandonan)
El objetivo de cualquier estudio de investigación es obtener una evidencia válida de lo que se intenta estudiar Cuando existe una hipótesis (asociación, causalidad o efecto): El estudio ideal debería crear un entorno en el cual el único factor que varía es aquel que, según la hipótesis, tiene relación con el evento en estudio Para esto se debería controlar todas las demás variables que puedan modificar el riesgo de ocurrencia de ese evento
Cuando no se puede realizar un experimento, el investigador diseña estudios no experimentales en los que, para garantizar la validez de sus hallazgos, debe evitar la ocurrencia de sesgos y controlar la variabilidad de todos los factores que puedan estar asociados a la ocurrencia del evento El conocimiento de las ventajas y desventajas de los distintos diseños epidemiológicos ayudan a sustentar la validez de los hallazgos de los estudios observacionales, una de las fuentes más importantes del conocimiento epidemiológico
NO OLVIDAR!!!! A partir de un determinado umbral, la probabilidad de éxito de un proyecto esta inversamente relacionada al número de colaboradores Uno debe estar preparado para hacerse personalmente responsable del desarrollo del proyecto Todo proyecto siempre toma más tiempo del que uno planifica